メイラGTxの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年5月14日

MeiraGTx Holdings plc

(（定款に記載されている登録者の正確な名称）


Cayman Islands	001-38520	98-1448305
(設立または組織の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

サード・アベニュー655番地 1115号室

New York, NY 10017

(主要な執行機関の所在地）（郵便番号）

(646) 860-7985

(登録者の電話番号（市外局番を含む）

Not applicable

(（前回の報告以降に変更があった場合は、旧氏名または旧住所）

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください：

☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

同法第12条(b)に基づき登録された有価証券：


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所名
普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル	MGTX	ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が、1933年証券法規則405（本章第230.405条）または1934年証券取引法規則12b-2（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を受けないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2026年5月14日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は、2026年3月31日に終了した四半期の決算を発表するプレスリリースを発行しました。当該プレスリリースの全文は、本フォーム8-Kによる現況報告書の別紙99.1として添付されており、本報告書に参照により組み込まれています。

本フォーム8-Kによる現況報告書（別紙99.1を含む）に記載された情報は、改正1934年証券取引法（以下「取引法」という）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、また、同条に基づく責任の対象となるものではなく、さらに、当該提出書類において明示的に言及されている場合を除き、1933年証券法（改正を含む）または証券取引法に基づく当社のいかなる提出書類にも、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)Exhibits.


Exhibit No.		Description
99.1		MeiraGTx Holdings plcによる2026年5月14日付のプレスリリース。
104		表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に基づき、登録者は、本報告書に、正当に権限を付与された下記署名者が登録者に代わって署名するよう適切に手配した。


Date: May 14, 2026

	MEIRAGTX HOLDINGS PLC

	By:	/s/ Richard Giroux
	Name:	Richard Giroux
	Title:	チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー

EX-99.1 2 mgtx-20260514xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

MeiraGTx、2026年第1四半期の財務・事業実績を発表

-AAV2-hAQP1がFDAの画期的な治療法指定を取得

-グレード2/3の後期放射線誘発性口腔乾燥症の治療を目的としたAAV2-hAQP1の第1相AQUAx試験において、3年間の良好なデータが報告された

-ジョンソン・エンド・ジョンソン*（J&J）と資産譲渡契約を締結し、X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の治療薬であるボタレチジーン・スパロパルボベック（bota-vec）に関する全権益を取得した)

-1億ドルの資金調達により、財務基盤を強化

ロンドンおよびニューヨーク、2026年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）-- 垂直統合型の臨床段階にある遺伝子治療薬企業であるMeiraGTx Holdings plc（Nasdaq: MGTX）は本日、2026年3月31日に終了した第1四半期の財務および事業実績を発表するとともに、企業動向に関する最新情報を提供した。

「2026年の最初の数ヶ月における当社の成果は、MeiraGTxを大幅に強化しました。これにより、今後2年以内に2つの完全自社開発治療薬について承認申請を行い、上市する態勢が整いました」と、MeiraGTxの社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレクサンドリア・フォーブス博士は述べた。「当社のAAV2-hAQP1第1相試験から得られた説得力のある3年間の持続性データは、中程度から重度の持続性放射線誘発性口腔乾燥症（それ以外では生涯にわたって患者の生活を著しく損なう疾患）の患者に対し、単純な1回限りの治療を行った後も、疾患修飾効果が続いていることを引き続き示しています。このプログラムが最近『ブレークスルー・セラピー指定』を受けたことは、データの信頼性の高さと、開発および規制プロセスの迅速化の可能性を裏付けるものです。」

フォーブス博士は次のように続けた。「X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の治療薬として、ボタベックを再取得できたことを大変嬉しく思います。J&Jとの提携を通じて本薬剤の開発に長年携わってきた経験、眼科分野における深い専門知識、そして遺伝性網膜疾患の患者コミュニティや世界中のキーオピニオンリーダー（KOL）ネットワークとの長年にわたる関係を考慮すれば、これは当社のパイプラインにとって極めて戦略的な追加となります。 bota-vecの第3相LUMEOS試験のデータは、この治療法が視力を改善し、進行を食い止める術のないこの疾患に苦しむ人々の生活を大きく変える可能性を浮き彫りにしています。現在、米国、EU、英国、および日本における規制当局への申請を完了すべく、迅速に作業を進めています。」

「その一環として、ペニー・フレック氏がチーフ・ディベロップメント・オフィサーとしてMeiraGTxに加わったことを、大変嬉しく思います」とフォーブス博士は述べた。「ペニーは、J&Jおよび武田薬品工業での20年以上にわたる経験を持ち、数多くの医薬品の開発を主導し、複数のグローバルな規制当局の承認獲得にも貢献してきました。特に重要なのは、J&Jでスペシャリティ・オプトメトリクス部門のグローバル責任者を務めていた際、ペニーはJ&Jによるbota-vecのライセンス取得から第3相試験に至るまで、MeiraGTxと緊密に連携して開発に取り組んだことです。医薬品開発全般にわたる彼女の豊富な経験と幅広い専門知識は、bota-vec および AAV2-hAQP1 の承認取得の実現、ならびに Ribo-Leptin などの初期段階のプログラムを臨床試験へと進め、開発を推進する上で大きな力となるでしょう。

スチュアート・ネイラー博士は、当社の眼科部門の最高科学責任者（CSO）として新たな役職に就任します。スチュアート氏はMeiraGTxの共同創業者であり、AAV-RPGRを含むUCLの眼科関連資産の当社への統合を主導しました。同氏は、この治療法について前臨床段階から第3相臨床試験に至るまでの経験を有しており、今後はbota-vecの全世界での規制当局承認取得に加え、開発のあらゆる段階にある当社の眼科製品候補の推進に注力する予定です。

*ジョンソン・エンド・ジョンソン傘下のヤンセン・ファーマシューティカルズ社

First Quarter 2026 Highlights

X連鎖性色素性網膜症（XLRP）の治療を目的としたボタレチジェン・スパロパルボベック（bota-vec）の戦略的買収:

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MeiraGTxは2026年4月、ジョンソン・エンド・ジョンソンと資産譲渡契約を締結し、X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の治療薬として開発が進められている後期段階の治療薬「bota-vec」の全権利を取得した。

●

MeiraGTxはJ&Jに対し、2,500万ドルの前払い金（一括払い）を支払った。J&Jは、bota-vecの米国での承認および米国での販売実績に連動した規制・商業マイルストーン報酬（一括払い）を受け取る権利を有するほか、2029年半ばからは世界全体の純売上高に対し、10％台半ばのロイヤルティを受け取る権利を有する。

●

当社は、本プログラムの開発におけるこれまでの関与と、確立された製造体制を活かし、米国、欧州、英国、および日本における世界的な規制当局への申請に向けて、本プログラムを迅速に推進していく計画である。

X連鎖性色素性網膜症（XLRP）の治療薬「ボタベック」:

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XLRPは、若年発症し、30代までに進行性の変性を経て完全失明に至る、まれな遺伝性網膜疾患です。現在、有効な治療法は存在しません。

●

米国とEUには、2万人以上のXLRP-RPGR患者がいます。

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第III相LUMEOS試験は、世界規模の無作為化試験（n=95）であった。全患者に対し、両側治療が行われた。

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XLRPの治療薬であるボタベックに関する第3相LUMEOS試験のデータが、「Foundation Fighting Blindness 2025 Retinal Therapeutics Innovation Summit」で発表された。

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ボタベックの安全性プロファイルは予想通りであり、管理可能な範囲内であった。第3相試験では新たな安全性上の懸念は認められず、第1/2相試験と比較して炎症反応のプロファイルが改善していた。

●

ボタベックの商業製造業者であるMeiraGTxは、プロセス性能適格性評価（PPQ）を無事に完了しました。同社は、ロンドンの製造施設について英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）から商業製造許可を取得しているほか、製品の出荷検査および安定性試験を実施しているアイルランド・シャノンにある品質管理（QC）施設についても商業製造許可を取得しています。

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MeiraGTxは現在、米国、EU、英国、および日本における規制当局への申請手続きの完了に向けて取り組んでいます。

米国食品医薬品局（FDA）は、ボタベックに対し「ファストトラック指定」および「希少疾病用医薬品指定」を付与しており、EUの規制当局もボタベックに対し、「優先医薬品（PRIME）」、「先進治療医薬品（ATMP）」、および「希少疾病用医薬品指定」を付与している。

Clinical and Technology Programs

aav2-haqp1による放射線誘発性口腔乾燥症の治療:

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2026年4月、MeiraGTx社は、中等度から重度のグレード2/3放射線誘発性口腔乾燥症の治療を目的としたAAV2-hAQP1を評価する第I相AQUAx臨床試験（被験者数＝24名）の3年追跡データについて、良好な結果が得られたと報告した。

●

その結果、患者報告アウトカムおよび唾液流量の客観的指標の双方において、持続的かつ臨床的に意義のある改善が認められ、その効果は治療後12ヶ月から36ヶ月にわたって維持された。

●

AAV2-hAQP1は、試験された各用量において、引き続き安全であり、良好な忍容性を示した。

●

結果は4月16日に発表され、そのアーカイブ映像は当社ウェブサイト（investors.meiragtx.com）の「Investors」ページでご覧いただけます。

●

これらの知見は、当社の唾液腺遺伝子治療プラットフォームに対する強力な臨床的裏付けとなるものであり、主要なAQUAx2試験における本治療法の継続的な進展だけでなく、口渇が患者にとって大きな負担となっているその他の疾患における開発も後押しするものです。

●

米国、今月終了する予定であり、12ヶ月間の主要データ解析結果は2027年第2四半期に予定されている。結果が良好であれば、生物製剤承認申請（BLA）の提出と2027年末を目標とした承認取得を後押しし、2028年初頭に米国での発売が予定されている。

AAV2-hAQP1に対するFDAの画期的治療法指定（BTD）:

●

米国食品医薬品局（FDA）は、2026年3月、上気道・消化管がんに対する放射線治療によって引き起こされるグレード2およびグレード3の放射線性口渇の治療薬として、AAV2-hAQP1にBTDを付与した。

●

この適応は、中等度から重度の放射線性口渇の長期管理を対象とした、患者24名を対象とした第I相AQUAx試験の3年間のデータによって裏付けられた。

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BTDは、重篤または生命を脅かす疾患を対象としており、FDAとの連携を強化し、優先審査の対象となる可能性を高めます。

aav-gadによるパーキンソン病治療法:

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FDAは2025年、薬物療法では十分にコントロールできないパーキンソン病の治療薬として、AAV-GADに対し「再生医療先進療法（RMAT）」の指定を付与した。

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このRMATは、2件の二重盲検偽手術対照試験、第2相試験（n=45）、および第1相用量漸増試験（n=14）の成功を受けて実施された第1/2相臨床ブリッジング試験（n=14）において、統計学的に有意な有効性を示したデータに基づき付与されたものである。

●

この臨床試験では、当社の合弁パートナーであるHologen社が開発した新しいAIも活用され、治療による疾患修飾の可能性が示されました。

●

当社は現在、世界中の臨床試験実施施設と協議を進めており、今後数ヶ月以内にaav-gadの第3相試験を開始する見込みです。

AAV-AIPL1 for LCA4:

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MeiraGTxはリリー社と戦略的提携を締結し、リーバー先天性失明症4型（LCA4）を対象としたメデュレトジェン・パルベック（medu-vec、旧称AAV-AIPL1）プログラムに関する全世界での独占的権利をリリー社に付与した。

●

本契約に基づき、リリーは、MeiraGTxが自社開発した新規硝子体内カプシドや、AIによって生成された細胞特異的プロモーターを含む特注プロモーターなど、MeiraGTxの革新的な遺伝子治療技術について、リリーが指定する特定の標的を対象とした眼科領域での使用に関する全世界独占的アクセス権も取得した。

●

また、meiragtxは、眼における遺伝子編集への利用を目的として、自社の独自リボスイッチ技術に関する一定の権利をリリー社に許諾した。

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MeiraGTxは7,500万ドルの前払い金を受け取り、総額4億ドルを超えるマイルストーン支払いの受領資格を有しています。また、MeiraGTxはライセンス供与された製品について、段階的なロイヤルティを受け取る権利も有しています。

生体内送達のためのリボスイッチ遺伝子制御技術プラットフォーム：

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当社のリボスイッチ技術は、dnaによってコード化されたあらゆるタンパク質、ホルモン、ペプチドについて、特注の経口低分子誘導剤への曝露量に直接応じて生体内での産生を制御し、精密な投与を可能にする汎用性の高いメカニズムを提供することで、生物学的製剤の可能性を飛躍的に高める強力なプラットフォームです。

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meiragtxは、天然型ヒトレプチン（ribo-leptin）を用いた、同社初のリボスイッチプログラムを代謝疾患領域において臨床段階へと進めています。

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当社は、今年後半にリボレプチンに関するind申請を行うため、fdaと継続的に協議を行っている。

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また、当社は神経因性疼痛を対象とした、リボスイッチで制御される第2のベクターについて、IND申請に向けた準備研究を進めている。

1億ドルの資金調達により、財務基盤を強化:

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2026年4月、MeiraGTxは、普通株式11,111,111株の引受による公募の価格を1株あたり9.00ドルと決定したと発表し、これにより総額約1億ドルの資金を調達した。

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Contacts

Investors:

MeiraGTx

Investors@meiragtx.com

Media:

Jordyn Temperato

LifeSci Communications

jtemperato@lifescicomms.com

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