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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
_______________
FORM 8-K
現行レポート
の第13項または第15項（d）に準拠しています。
1934年証券取引所法
報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年3月26日
Gain Therapeutics, Inc.
(（定款に記載された登録者の正確な名称）
デラウェア |
001-40237 |
85-1726310 |
||
|
(State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(CommissionFile Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
4800 モンゴメリー・レーン、220号室
Bethesda, Maryland 20814
(主要な執行機関の所在地） （郵便番号）
(301) 500-1556
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください：
☐証券法第425条（17 CFR 230.425）に基づく書面による通知
☐証券取引法（17 CFR 240.14a-12）第14a-12条に基づく勧誘資料
☐証券取引法（17 CFR 240.14d-2(b)）に基づく規則14d-2(b)に従った開始前の通知
☐証券取引法（17 CFR 240.13e-4(c)）第13e-4(c)条に基づく上場前開示
同法第12条(b)に基づき登録された有価証券：
Title of each class |
Trading symbol(s) |
登録されている取引所の名称 |
普通株式、額面0.0001ドル |
GANX |
the nasdaq stock market llc |
登録者が、1933年証券法第405条（本章17 CFR §230.405）または1934年証券取引法第12b-2条（本章17 CFR §240.12b-2）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。
Emerging growth company ☒
新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を放棄したかどうかを、チェックマークで示してください。 ☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2026年3月26日、Gain Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2025年12月31日に終了した事業年度の決算および事業動向に関するプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースの写しは、本フォーム8-Kによる現況報告書の別紙99.1として添付されています。
本項目2.02に含まれる、または組み込まれている情報（別紙99.1を含む）は、改正1934年証券取引法（以下「証券取引法」）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、 また、同条に基づく責任の対象となるものでもない。さらに、かかる情報および添付書類は、当該提出書類において具体的な言及により明示的に規定されている場合を除き、改正1933年証券法または証券取引法に基づく当社のいかなる提出書類にも、参照により組み込まれたものとみなされない。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
|
||
99.1 |
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104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。 |
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に基づき、登録者は、本報告書に、正当に権限を付与された下記署名者が登録者に代わって署名するよう、適法に手配した。
GAIN THERAPEUTICS, INC. |
||
Date: March 26, 2026 |
By: |
/s/ Gene Mack |
Name: |
Gene Mack |
|
Title: |
Chief Executive Officer |
|
Exhibit 99.1
ゲイン・セラピューティクス、2025年第4四半期および通期の決算を発表、ならびに企業動向について報告
メリーランド州ベセスダ、2026年3月26日 -- 次世代のアロステリック低分子治療薬の発見および開発を主導する臨床段階のバイオテクノロジー企業、Gain Therapeutics, Inc.（ナスダック：GANX）（以下「Gain」または「当社」）は本日、2025年12月31日に終了した第4四半期および通期の決算を発表し、企業動向に関する最新情報を提供しました。
「2025年に達成された進展には大きな手応えを感じています。GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬として開発中の主力候補化合物GT-02287について、科学的知見と臨床開発の両面で重要な進展を遂げたからです。 第1b相試験における機能的変化およびバイオマーカーの変化の解析から、パーキンソン病の病因となる生物学的メカニズムに対するGT-02287の有望な作用機序がさらに解明されました」と、Gain Therapeuticsの社長兼CEOであるジーン・マック氏は述べた。
マック氏は次のように続けた。「2026年9月に完了予定の第1b相9ヶ月延長試験において、引き続き患者の経過観察を行い、今年残りの期間に開催されるその他の学術会議で、より長期的な追跡調査の結果を発表できることを楽しみにしています。 現時点では、GT-02287による150日間の治療後、全被験者集団においてMDS-UPDRSスコアは安定かつ持続しており、時間の経過とともにさらに有望な結果が得られています。我々は、これらのデータ全体が、特発性およびGBA1型パーキンソン病の双方におけるGT-02287の可能性を引き続き裏付けていると考えており、将来的には治療のパラダイムを対症療法から疾患修飾療法へと転換できることを期待しています。」
2025年第4四半期および最近の企業動向とパイプラインのハイライト
Pipeline Updates
| ● | 2025年10月にハワイ州ホノルルで開催された「International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders®」において、パーキンソン病（PD）患者を対象としたGT-02287の第1b相臨床試験の初期データを発表し、GT-02287が疾患の進行を抑制する可能性を示した。 |
| ● | 2025年11月にカリフォルニア州サンディエゴで開催された「Neuroscience 2025」において、GT-02287がリソソームの健康や小胞体ストレスに加え、ミトコンドリアの健康にも有益な影響を与えることを示す前臨床データを発表した。 |
| ● | 2026年3月にデンマークのコペンハーゲンで開催された「AD/PD™ 2026 アルツハイマー病・パーキンソン病および関連神経疾患に関する国際会議」において、GT-02287の第1b相臨床試験から得られた追加データを発表しました。このデータは、中枢標的への結合、下流経路の異常に対する有益な効果、および被験者の臨床的改善を示しており、GT-02287の疾患修飾の可能性を裏付けるものでした。 |
| o | 2026年3月時点で、第Ib相試験の9ヶ月延長試験に登録された16名の参加者のうち14名が、5ヶ月間の投与（150日目）を完了していた。 |
| o | MDS-UPDRSスコアは、150日間の投与期間を通じて安定していた。 |
| o | 脳脊髄液（CSF）中のグルコシルスフィンゴシン（GluSph）のベースライン値が高かった参加者において、GT-02287による90日間の投与後、GluSphは平均81%減少した。 |
| o | 脳脊髄液（CSF）中のGluSphのベースライン値が高い参加者において、GT-02287による90日間の投与後に、ドーパ脱炭酸酵素（DDC）の濃度が低下した。 |
| ● | また、AD/PD™ 2026では、当社の独自創薬プラットフォーム「Magellan™」によって同定された先進的なリード化合物GT-04686を代表とする、新規グルコセレブロシダーゼ（GCase）アロステリックモジュレーターの新シリーズを発表しました。 |
| o | GT-04686を筆頭とする新規化合物群は、in vitroおよびin vivoモデルにおいて活性を示した。具体的には、変異型および野生型のGBA1をともに保有する患者由来線維芽細胞においてGCase活性の上昇や脂質基質の減少が認められたほか、パーキンソン病の動物モデルでは運動機能および非運動機能の回復が確認された。 |
| o | GT-04686は、パーキンソン病およびその他の神経疾患の治療に向けたIND申請準備段階の臨床試験を実施できる段階にある。 |
Corporate Updates
| ● | 国際パーキンソン病・運動障害学会（IPMDS）の公式誌『Movement Disorders』に、健常ボランティアを対象としたGT-02287投与後のGCase標的結合および血漿・脳脊髄液中の治療薬濃度に関する第I相臨床試験データが掲載された。 |
| ● | パーキンソン病の臨床転帰スケールとバイオマーカーに関する最新の考え方、および当社の最初のフェーズ1bデータに焦点を当てたkolイベントを開催。イベントの模様はこちらでご覧いただけます。 |
| ● | GT-02287の疾患修飾の可能性を裏付けるバイオマーカーの証拠、およびパーキンソン病（PD）におけるGCase基質とバイオマーカーに関する最新の知見に焦点を当てたKOLイベントを開催しました。イベントのアーカイブはこちらからご覧いただけます。 |
| ● | パーキンソン病患者を対象としたGT-02287の第1b相試験の9ヶ月延長試験の被験者登録が完了した。2026年1月時点で、16名の被験者が登録されている。 |
| ● | 米国におけるGT-02287の第2相臨床開発に向けた準備として、米国食品医薬品局（FDA）との治験薬（IND）に関する協議を継続している。 |
Upcoming Anticipated Milestones
| ● | FDAへのIND申請の承認は2026年第2四半期に予定されており、これによりGT-02287の第2相臨床開発において米国内の臨床試験施設を含めることが可能となる。 |
| ● | パーキンソン病患者を対象としたGT-02287の第2相臨床試験は、2026年第3四半期に開始される見込みである。 |
| ● | GT-02287の第1b相臨床試験の結果は、2026年第4四半期に発表される見込みです。 |
Year-End 2025 Financial Results
2025年12月31日に終了した会計年度における研究開発費（R&D）は、2024年12月31日に終了した会計年度の1,080万ドルから60万ドル減少し、1,020万ドルとなりました。 研究開発費の減少は、主にパイプラインコストの最適化によるものである。この減少分は、スイスフランが米ドルに対して上昇したことに伴う為替換算による不利な影響により、一部相殺された。
2024年12月31日に終了した年度の960万ドルから、2025年12月31日に終了した年度には110万ドル減少し、850万ドルとなりました。 一般管理費の減少は、主に株式報酬費用および弁護士費用の減少によるものである。この減少分は、人件費の増加およびスイスフランが米ドルに対して上昇したことに伴う為替換算による不利な影響により、一部相殺された。
2025年12月31日に終了した年度の純損失は2,020万ドル（1株当たり0.61ドル、基本および希薄化後）であり、2024年12月31日に終了した年度の2,040万ドル（1株当たり0.89ドル、基本および希薄化後）と比較して減少した。
2025年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は2,080万ドルであり、2024年12月31日現在の1,040万ドルと比較して増加した。
About GT-02287
Gain Therapeutics社の主力候補薬であるGT-02287は、GBA1変異の有無にかかわらず、パーキンソン病（PD）の治療薬として臨床開発が進められています。 経口投与可能な脳透過性低分子化合物である本剤は、アロステリック酵素モジュレーターであり、パーキンソン病に関連する最も一般的な遺伝的異常であるGBA1遺伝子の変異や、その他の加齢に伴うストレス因子により、誤った構造をとって機能が損なわれたリソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）の機能を回復させる。
パーキンソン病（PD）の前臨床モデルにおいて、GT-02287はGCaseの酵素機能を回復させ、小胞体ストレス、リソソームおよびミトコンドリアの病理、α-シヌクレインの凝集、神経炎症、神経細胞死を軽減したほか、神経変性のバイオマーカーである血漿中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度も低下させた。 GBA1関連パーキンソン病および特発性パーキンソン病の両方の齧歯類モデルにおいて、GT-02287は運動機能および歩行障害を改善し、巣作りなどの複雑な行動における障害の発現を予防することが示された。これらのモデルにおけるGT-02287の疾患修飾効果を実証する説得力のあるデータは、この薬剤候補がパーキンソン病の進行を遅らせたり、阻止したりする可能性を秘めていることを示唆している。
健常ボランティアを対象としたGT-02287の第1相試験の結果、良好な安全性および忍容性が確認されたほか、血漿中および中枢神経系（CNS）における薬物曝露量が治療目標範囲内にあり、臨床的に適切な用量のGT-02287を投与された被験者において、GCase活性の増加を伴う標的結合が認められた。
GT-02287は現在、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬として、第1b相臨床試験で評価されています。 オーストラリア国内の7施設で被験者を募集した本試験の主要評価項目は、パーキンソン病患者に対し3ヶ月間の投与を行った後のGT-02287の安全性および忍容性を評価することです。最近開始された第1b相試験の延長試験では、被験者は最大計12ヶ月間、GT-02287による治療を継続することが可能となります。
パーキンソン病患者を対象とした第1b相臨床試験の初期結果では、中枢神経系への標的結合が確認され、事前に設定されたエンドポイントであるグルコシルスフィンゴシン（GluSph）値がベースラインレベルまで低下し、MDS-UPDRSスコアが改善または安定化することが示された。
ゲイン社のパーキンソン病に関する主力プログラムは、開発初期段階において、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団（MJFF）およびシルバースタイン・パーキンソン病・GBA財団から資金援助を受けたほか、欧州連合（EU）の「ホライズン2020」研究プログラムとスイス革新庁（Innosuisse）による共同出資による「ユーロスターズ2」共同プログラムからも資金援助を受けています。
About Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc.は、次世代のアロステリック療法の創薬・開発を主導する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Gainの主力候補薬であるGT-02287は現在、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬として、第1b相臨床試験において評価が進められています。 GT-02287は、ゴーシェ病、レビー小体型認知症、およびアルツハイマー病においてもさらなる可能性を秘めています。Gain社は、リソソーム蓄積症、代謝性疾患、および固形がんを標的とする複数の非公開前臨床資産を有しています。
Gain社の独自のアプローチにより、タンパク質の機能を回復または阻害する新規のアロステリック低分子モジュレーターの発見が可能となります。Gain社は、最先端のMagellan™プラットフォームを活用し、創薬プロセスを加速させるとともに、神経変性疾患、希少遺伝性疾患、がんなど、治療が困難な疾患に対する新たな疾患修飾治療法の開発を推進しています。
Forward-Looking Statements
本リリースには、1995年民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づき作成された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、通常、「～と考える」、「～と予想する」、「～を見込む」、「～する意向である」、「～する」、「～する可能性がある」、「～すべきである」といった言葉、または類似の表現で始まります。 これらの将来予測に関する記述は、将来の業績または事象に関する経営陣の現在の知識、仮定、判断および期待を反映したものです。 経営陣は、これらの記述に反映されている予想が合理的であると信じていますが、そのような予想が正確であることが証明されることや、それらの目標が達成されることを保証するものではありません。また、実際の結果は、将来の見通しに関する記述に含まれる内容と大きく異なる可能性があることにご留意ください。このような将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません：GT-02287およびGT-04686を含む、当社の現在または将来の製品候補の開発； GT-02287の第1b相臨床試験（延長試験を含む）の完了および結果の時期に関する見通し；GT-02287の第1b相臨床試験（延長試験を含む）における被験者登録の時期に関する見通し； FDAまたはその他の規制当局・機関への申請時期、およびFDAまたはその他の規制当局・機関からの回答時期；GT-02287の第2相臨床試験の開始時期；ならびにGT-02287およびGT-04686を含む当社の製品候補の潜在的な治療上および臨床上の有益性。 実際の結果がこれらの将来予測に関する記述で表明された内容と異なる原因となり得るリスクおよび不確実性、ならびに当社の事業全般に関連するリスクの詳細については、2025年12月31日終了年度における当社のForm 10-KおよびSECに提出されたその他の書類をご参照ください。すべての将来予測に関する記述は、本注意喚起によりその全体が明示的に限定されます。 本リリース発表日時点でのみ有効な将来予測に関する記述に過度に依存しないようご注意ください。当社は、新たな情報、将来の出来事、その他の理由にかかわらず、将来予測に関する記述を更新、修正、または訂正する義務を負わず、また、かかる義務を明示的に否認します。
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Managing Director
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