メイラGTxの適時開示・重要契約・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年3月25日

MeiraGTx Holdings plc

(（定款に記載されている登録者の正式名称）


Cayman Islands	001-38520	98-1448305
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

サード・アベニュー655番地 1115号室

New York, NY 10017

(主要な執行機関の所在地）（郵便番号）

(646) 860-7985

(登録者の電話番号（市外局番を含む）

Not applicable

(（前回の報告以降に変更があった場合は、旧氏名または旧住所）

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください：

☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル

MGTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が、1933年証券法第405条（本章第230.405条）または1934年証券取引法第12b-2条（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を放棄したかどうかを、チェックマークで示してください。 ☐

Item 1.01. 重要な確定契約の締結

2026年3月25日、発行体であるMeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）およびその完全子会社である、イングランド・ウェールズに設立されたMeiraGTx UK II Limited（以下「MeiraGTx UK II」）、ならびにアイルランドに設立された指定活動会社（MeiraGTx Ireland DAC）（「MeiraGTx Ireland」、MeiraGTx UK IIと併せて「子会社保証人」という）、債券購入契約（以下に定義）の当事者である債券保有者およびその他の当事者、ならびに、債券購入契約（以下に定義）に基づく管理代理人兼債券保有者であるPerceptive Credit Holdings III, LP（以下「Perceptive」）との間で、修正再構成債券購入契約の修正第4号およびワラント証書の修正第1号（以下「本修正」）を締結しました。本修正契約は、（A）当社、子会社保証人、債券保有者および随時当該契約の当事者となるその他の当事者、ならびにパーセプティブとの間で2022年12月19日付で締結された修正・再構成債券購入契約および保証契約（以下「債券購入契約」という）、ならびに（B）パーセプティブに対し付与されたワラント（以下「ワラント」という）（i）1株当たり15.00ドルの行使価格で当社の普通株式400,000株、および（ii）1株当たり20.00ドルの行使価格で当社の普通株式300,000株を購入する権利を付与するものであり、当該ワラントは、当社がパーセプティブ社と最初の資金調達契約を締結した2022年8月に付与されたものである。

本修正契約に基づき、満期日（債券購入契約に定義されるもの）は2026年8月2日から2027年5月2日に延長され、当社は2026年6月30日までに、債券（債券購入契約に定義されるもの）の未償還元本の一部である25,000,000米ドルを償還することに合意しました。ワラントについては、行使価格をワラント1株あたり8.00ドル（ワラントにおいて定義される）に変更する旨の修正が行われました。

当社の取締役であるエレン・フッケルホーヴェン博士は、パーセプティブの関連会社であるパーセプティブ・アドバイザーズLLCのバイオテクノロジー投資部門責任者を務めています。また、パーセプティブの関連会社は、合計で当社の発行済み株式の10％以上を保有しています。

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2026年3月26日、当社は2025年12月31日をもって終了した事業年度の決算に関するプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースの全文は、本フォーム8-Kによる現況報告書の別紙99.1として添付されており、本報告書に参照により組み込まれています。

本項目2.02（別紙99.1を含む）に記載された情報は、改正1934年証券取引法（以下「証券取引法」という）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、また、同条に基づく責任の対象となるものではなく、さらに、当該提出書類において明示的に言及されている場合を除き、1933年証券法（改正を含む）（「証券法」）または証券取引法に基づく当社のいかなる提出書類にも、参照により組み込まれたものとみなされない。

Item 2.03 直接的な金銭的義務や、以下のような義務の発生。

本項2.03には、修正条項および債券購入契約に基づく金銭的義務に関する第1.01項に記載された情報が、参照により組み込まれている。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) 添付資料。

Exhibit No.		Description
99.1		MeiraGTx Holdings plcによる2026年3月26日付のプレスリリース。
104		表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。

-2-

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に基づき、登録者は、本報告書に、正当に権限を付与された下記署名者が登録者に代わって署名するよう、適法に手配した。

Date: March 26, 2026

	MEIRAGTX HOLDINGS PLC


	By:	/s/ Richard Giroux
		Name:	Richard Giroux
		Title:	最高財務責任者および最高執行責任者

-3-

EX-99.1 2 mgtx-20260325xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

MeiraGTxは、AAV2-hAQP1がFDAより画期的な治療法指定を受けたことを発表しました。

グレード2およびグレード3の放射線誘発性口腔乾燥症（RIX）の治療と報告

2025年第4四半期および通期の財務・業績結果

● FDAは、上気道・消化管がんに対する放射線治療によって引き起こされるグレード2およびグレード3の後期性口渇の治療薬として、AAV2-hAQP1に「画期的な治療法指定（Breakthrough Therapy Designation）」を付与した。

● MeiraGTxは、2026年4月16日（木）に、グレード2/3の放射線誘発性口渇の治療を目的としたAAV2-hAQP1プログラムに関する最新情報の発表および長期データを提示する予定です。

ロンドンおよびニューヨーク、2026年3月26日（GLOBE NEWSWIRE）-- 垂直統合型の臨床段階にある遺伝子治療薬企業であるMeiraGTx Holdings plc（Nasdaq: MGTX）は本日、2025年12月31日に終了した第4四半期および通期の財務・事業実績を発表するとともに、企業動向に関する最新情報を提供した。

「上気道消化管がんに対する放射線治療によって引き起こされるグレード2およびグレード3の後期性口渇症を対象とした当社のAAV2-hAQP1治療薬が、ブレークスルー指定を取得したことを大変嬉しく思います」と、MeiraGTxの社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレクサンドリア・フォーブス博士は述べた。「今回のブレークスルー指定申請は、第1相用量漸増試験の3年間のデータによって裏付けられています。 4月16日には、AAV2-hAQP1プログラムの最新情報として、本療法の商業的機会に関する情報に加え、3年間のデータについても発表する予定です。また、RIXコミュニティや医師、患者の皆様からは、当社の第2相AQUAx2試験に対し、非常に大きな関心を寄せていただいています。」

「2025年、当社は2件の重要な戦略的提携を締結し、直ちに希薄化を伴わない資金調達を実現するとともに、短期的に多額のマイルストーン収入を得る可能性も確保しました。当社は、最も重症な遺伝性網膜症の一つであるLCA4の治療を目的としたAAV-AIPL1プログラムに焦点を当て、イーライリリー・アンド・カンパニー（リリー）との提携契約を締結しました。 AAV-AIPL1に加え、リリー社は2つの前臨床段階にある眼科プログラム、ならびに当社の硝子体内カプシド、特注プロモーター、および眼科分野におけるリボスイッチ・プラットフォームに関する特定の権利の独占的権利を取得しました。リリー社は、AAV-AIPL1の承認を迅速に取得し、世界中のLCA4患児にこの人生を変える治療へのアクセスを提供できるよう、各国の規制当局と協力しています。」

フォーブス博士は次のように続けた。「今年初め、当社は、臨床データからノイズを除去し、治療の真の臨床効果を明確に把握できるように特別に構築された、マルチモーダル生成AI基盤モデルの開発において世界をリードするHologen Limitedと戦略的提携を締結しました。 MeiraGTxの統計的に有意な二重盲検第2相試験データセットにHologenのAI技術を適用したことで、AAV-GADプログラムのリスクが軽減され、治療に対する反応として脳の生理機能に疾患修飾的な変化が確認されました。」

「当社はHologen社と緊密に連携し、今後数ヶ月以内に、パーキンソン病治療の国際的な拠点において、パーキンソン病を対象としたAAV-GADの主要第3相二重盲検偽治療対照試験を開始する予定です。」

「また、当社のリボスイッチ・プラットフォームのさらなる開発においても成果を上げています。現在、FDAと協議を進めており、低分子誘導剤を毎日経口投与することでレプチンを送達するリボレプチン製品について、初のリボスイッチIND申請の準備を進めています。動物モデルを用いた長期データでは、低分子によって制御されるリボスイッチの動態が、動物の生存期間を通じて持続することが実証されており、これまでのところ最長19ヶ月間確認されています。また、臨床試験へ進める予定の2つ目のリボスイッチプログラムである神経因性疼痛領域においても、非常に有望なデータが得られています。」

2025 and Recent Highlights

放射線誘発性口渇（RIX）の治療を目的としたAAV2-hAQP1:

●

FDAは、上気道・消化管がんに対する放射線治療によって引き起こされるグレード2およびグレード3の後期口腔乾燥症の治療薬として、AAV2-hAQP1に対し「画期的な治療法指定」を付与した。

●

これは、AAV2-hAQP1に対してFDAがすでに付与している再生医療先進療法（RMAT）の指定に追加されるものです。

●

当社は、将来的な生物製剤承認申請（BLA）を裏付けるため、第2相AQUAx2試験（NCT05926765）の臨床要件についてFDAと合意に達しました。本試験の主要評価項目は、1回投与後の12ヶ月時点における「口腔乾燥症質問票（Xerostomia Questionnaire）」のベースラインからの変化量です。

●

現在、最後の被験者の登録が進められており、当社は最後の被験者への治療終了から12ヶ月後にデータが得られる見込みです。2027年上半期に生物製剤承認申請（BLA）を行う可能性があり、2027年末頃に承認が得られる見込みで、米国での発売は2028年初頭を目標としています。

●

MeiraGTxは4月16日にプログラム・アップデートを開催し、商業的な可能性について議論するとともに、第1相試験の全コホートにおける3年間の全データを発表する予定です。

aav-gadによるパーキンソン病治療法:

●

2025年、FDAは、薬物療法では十分にコントロールできないパーキンソン病の治療薬として、AAV-GADにRMAT指定を付与した。

●

このRMATは、第1相用量漸増試験（n=14）、二重盲検偽手術対照第2相試験（n=45）、および二重盲検偽手術対照第1/2相ブリッジング試験（n=14）の3つの臨床試験において、統計学的に有意な有効性を示した良好なデータに基づき付与されました。また、本申請には、当社の第2相試験における良好な結果から、本治療による疾患修飾の可能性が示されたことも含まれています。

●

当社は現在、世界中の臨床試験実施施設と協議を進めており、今後数ヶ月以内にAAV-GADの第3相試験を開始する見込みです。

ホロゲンaiとの戦略的協業:

●

MeiraGTxとHologenは、合弁会社「Hologen Neuro AI Ltd」を設立しました。これに伴い、MeiraGTxには2億ドルの前払い金が支払われるほか、Hologenから合弁会社に対し、AAV-GADプログラムの承認取得までの開発費用を全額賄うため、最大2億3000万ドルの追加資金が拠出されることが約束されています。

●

meiragtxは合弁会社の30％を所有し、すべての臨床開発と製造を主導する。

●

Hologen Neuro AI Ltdは、同社独自のマルチモーダル生成基盤モデル（LMM）を合弁事業に提供するとともに、AAV-GADの独占的製造に関する臨床および商業生産供給契約をMeiraGTxと締結する。

●

Hologen社との提携の一環として、当社は今年、最も激しい痛みの一つであり、治療が困難な三叉神経痛に対する局所投与療法について、臨床試験へと進める予定である。

Ophthalmology Programs

LCA4に対するAAV-AIPL1に関するイーライリリー社との戦略的提携

●

MeiraGTxはリリー社と戦略的提携を締結し、レバー先天性失明症4型（LCA4）を対象としたAAV-AIPL1プログラムに関する全世界での独占的権利、およびその他の眼科領域および遺伝子制御関連資産へのアクセス権をリリー社に付与した。本契約に基づき、MeiraGTxは7,500万ドルの契約一時金を受け取り、総額4億ドルを超えるマイルストーン支払いの受領資格を有しています。また、MeiraGTxはライセンス供与された製品について段階的なロイヤルティを受け取る資格も有しています。

●

また、リリーは、MeiraGTxが自社開発した新規の硝子体内カプシドや、AIによって生成された細胞特異的プロモーターを含む特注のプロモーターなど、リリーが指定した特定の標的に対する眼科領域での使用を目的とした、MeiraGTxの革新的な遺伝子治療技術に関する世界的な独占的利用権も取得した。

●

また、MeiraGTxは、眼における遺伝子編集への利用を目的として、自社の独自リボスイッチ技術に関する一定の権利をリリー社に許諾した。

x連鎖性網膜色素変性症（xlrp）治療薬botaretigene sparoparvovecについて:

●

2025年5月2日に開催されたfoundation fighting blindness 2025 retinal therapeutics innovation summitにおいて、ジョンソン・エンド・ジョンソンイノベーティブメディスン社の臨床責任者であるマイケル・クラーク博士により、x連鎖性網膜色素変性症治療薬ボタレチゲン・スパロパルボベック（bota-vec）の第3相lumeos試験のデータが発表された。

●

米国食品医薬品局（FDA）は、ボタベックに対し「ファストトラック」および「希少疾病用医薬品」の指定を付与しており、EUの規制当局もボタベックに対し、「優先医薬品（PRIME）」、「先進治療医薬品（ATMP）」、および「希少疾病用医薬品」の指定を付与している。

●

ジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシンが本プログラムのスポンサーであり、MeiraGTxは、米国およびEUにおけるbota-vecの初回商業販売および製造技術の移転が行われた際、最大2億8500万ドルの支払いを受ける資格を有しています。

●

また、MeiraGTxは、bota-vecの製造に関して、ジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシンと商業供給契約を締結しました。この契約の一環として、MeiraGTxは、世界各国の規制当局への申請におけるCMCセクションを裏付けるためのPPQを完了しました。

●

サミットでの説得力のある第3相データの発表後、foundation fighting blindnessはジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシン社に対し、xlrpに対するこの治療法の申請と最終的な承認を強く支持する公開書簡を発表し、この治療法が治療した多くの患者に顕著な効果をもたらしたと述べた。

生体内送達のためのリボスイッチ遺伝子制御技術プラットフォーム：

●

当社のリボスイッチ技術は、DNAによってコード化されたあらゆるタンパク質、ホルモン、ペプチドについて、特注の経口低分子誘導剤への曝露量に直接応じて生体内での産生を制御し、精密な投与を可能にする汎用性の高いメカニズムを提供することで、生物学的製剤の可能性を飛躍的に高める強力なプラットフォームです。

●

AIを活用した標的発見により、加齢に伴う多くの疾患の根底にある心血管系、代謝系、神経系、免疫系を調節する恒常性維持経路において重要な役割を果たす、ペプチド、ホルモン、タンパク質の広範な群が特定されつつある。

●

このような、迅速に反応するシステムで作用するタンパク質は、多くの場合、半減期が短く、完全な生理機能を保持したまま、長時間作用型の注射用アナログ製剤にするのが困難である。

●

当社のリボスイッチ技術は、現在治療薬としての利用が困難な、増え続けるタンパク質群を正確に投与するための、唯一の汎用性の高いメカニズムを提供しています。

●

MeiraGTxは、天然型ヒトレプチン（Ribo-leptin）を用いた、同社初のリボスイッチプログラムを代謝疾患領域において臨床段階へと進めています。

●

これは、先天性および後天性のレプチン欠乏症患者において、依然として満たされていない重要な医療ニーズである。現在利用可能な唯一の治療法であるメトレレプチンは免疫原性があり、レプチンに対する中和抗体の産生を招く恐れがあり、その結果、深刻な、場合によっては致命的な代謝障害を引き起こす可能性がある。

●

当社は、今年後半にリボレプチンに関するIND申請を行うため、FDAと継続的に協議を行っている。

2025年12月31日現在、MeiraGTxの現金および現金同等物は約6,590万ドルであり、さらにジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシン社からの売掛金300万ドル、および税制優遇措置による受取金1,530万ドルを保有しています。これに加え、2026年第1四半期にこれまでに受領した5,500万ドル、Hologen社からの売掛金500万ドル、およびHologen社との戦略的提携の完了に伴う残りの9,500万ドルを合わせると、当社は、2027年下半期までの営業費用および設備投資の資金需要を賄い、さらにパーセプティブ・クレジット・ホールディングスIII, LPに対する2,500万ドルの債務（2026年6月満期）および5,000万ドルの債務（2027年5月満期）を返済するのに十分な資金を確保できると見込んでいます。

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Contacts

Investors:

MeiraGTx

Investors@meiragtx.com

Media:

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LifeSci Communications

jbraco@lifescicomms.com

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