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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年1月12日
PTC THERAPEUTICS, INC.
(定款に規定された会社の正確な名称
デラウェア |
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001-35969 |
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04-3416587 |
(State or Other Jurisdiction |
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(Commission |
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(IRS Employer |
of Incorporation) |
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File Number) |
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Identification No.) |
500 Warren Corporate Center Drive |
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|
Warren, NJ |
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07059 |
(主要経営陣の住所) |
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(Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む）：(908) 222-7000
Not applicable
(（前回報告以降に変更があった場合、旧名称または旧住所）
以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合、該当するチェックボックスにチェックを入れてください（下記一般指示A.2.参照）：
☐証券法に基づく規則425（17 CFR 230.425）に従った書面による通信
☐証券取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に従った資料の募集
☐証券取引所法に基づく規則14d-2(b)（17 CFR 240.14d-2(b)）に基づく開始前通知
☐証券取引法に基づく規則13e-4(c)（17 CFR 240.13e-4(c)）に基づく開始前通知
法第12条(b)項に基づいて登録された証券:
Title of each class |
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Trading Symbol(s) |
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登録されている各取引所の名称 |
普通株式、1株あたり額面0.001ドル |
|
PTCT |
|
Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法第405条（本章§230.405）または1934年証券取引法第12b-2条（本章§240.12b-2）に定義される新興成長企業である場合は、チェックマークで示してください。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠について延長移行期間を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示してください。 ☐
項目2.02. 経営成績及び財政状態
2026年1月12日、PTCセラピューティクス社（以下「当社」）は、2025年12月31日終了の会計年度に関する暫定的な（未監査の）財務情報を発表するプレスリリース（以下「本プレスリリース」）を発行した。これには、当社が以下の数値を報告する見込みであることが含まれる：(i) 未監査の製品売上高およびロイヤルティ収入の合計額：約8億2340万ドル (ii) 未監査の製品売上高総額が約5億8,780万ドル、(iii) Sephience™（セピアプテリン）の未監査製品売上高が約1億1,210万ドルとなる見込みであることを発表した。最終結果は、当社の年度末監査完了を条件とする。
Item 7.01. Regulation FD Disclosure
2026年1月12日、当社はプレスリリースにおいて、2026年12月31日終了年度に関する財務ガイダンスも発表しました。これには以下の見通しが含まれます：(i) Evrysdi®（リスディプラム）のロイヤルティ収入および共同研究収入を除いた通期製品総収益：7億ドルから8億ドル (ii) 2026年度通期のGAAP基準研究開発費および販売管理費が7億7500万ドルから8億1500万ドル、非GAAP基準研究開発費および販売管理費が6億8000万ドルから7億2000万ドル（推定非現金株式報酬費用9500万ドルを除く）となる見込み。
当社は、2026年1月12日（月）米国東部標準時午後12時より開催される第44回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス（以下「本カンファレンス」）において、2025年度の成果に関する最新情報を提供するとともに、2026年に予定される潜在的な価値創出の重要なマイルストーンについて重点的に説明する予定であることを発表しました。 また、2025年度の暫定未監査財務結果および2026年度の財務ガイダンスを提示する。プレゼンテーションは当社ウェブサイト「投資家情報」セクション内の「イベント・プレゼンテーション」ページにてライブ配信される。カンファレンス終了後、当社は次回企業情報更新まで投資家向け静粛期間に入る。
本8-K報告書に添付されたプレスリリース及びスライド資料は、別紙99.1及び99.2として添付されており、本項目7.01に参照により組み込まれている。
本8-K報告書および添付書類99.1および99.2には、米国で一般に認められた会計原則（GAAP）に基づいて作成されていない将来予測財務指標、すなわち非GAAP研究開発費および販売管理費（非現金株式報酬費用を除く）が含まれています。 経営陣は、事業動向の評価および特定に際し本指標を利用しており、経営陣の見解では、この非GAAP指標は、当社の過去および予測される営業実績ならびに将来の見通しに関する透明性を高めることで、投資家およびその他の財務諸表利用者にとって有用である。非GAAP財務指標は、GAAPに準拠して作成された財務指標の代替となるものではない。
項目2.02または本項目7.01に記載され、または参照により組み込まれる情報（別紙99.1および99.2を含む）は、改正1934年証券取引法（以下「取引法」という）第18条の目的上「提出された」ものとみなされず、 また、同条に基づく責任の対象となることもなく、かつ、1933年証券法（改正）または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において明示的に特定参照される場合を除き、参照により組み込まれるものとみなされない。 本8-K様式による現況報告書に記載される、または参照により組み込まれる全てのウェブサイトアドレスは、情報提供のみを目的とするものであり、有効なリンクとして機能する意図はなく、また本8-K様式による現況報告書にウェブサイト情報を組み込む意図もない。
将来に関する記述：本8-K報告書に含まれる過去の事実に関する記述以外のすべての記述は、2025会計年度の財務情報に関する報告見通しおよび2026会計年度の財務ガイダンスを含む、将来に関する記述です。 当社の実際の業績、実績または達成度は、様々なリスクおよび不確実性により、将来の見通しに関する記述で表明または暗示された内容と大きく異なる可能性があります。これには以下が含まれます：・当社の2025年度財務情報は暫定的な性質のものであり、期末監査の完了を条件とする点 2026年度の財務ガイダンスの前提条件、ならびに2024年12月31日終了年度の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」セクションに記載された事項、および証券取引委員会（SEC）へのその他の提出書類で随時更新されるリスク要因。これらの要因を慎重に検討されることを強くお勧めします。 本報告書に含まれる将来に関する記述及び添付書類は、本8-K報告書提出日時点における当社の見解を示すものであり、当社は、法律で要求される場合を除き、本8-K報告書提出日以降に発生する実際の結果、計画・見通し・前提・見積もり・予測の変更、その他の状況の変化を反映するために、かかる将来に関する記述を更新または修正する義務を負わず、またその予定もありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
Exhibit No. |
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Description |
99.1 |
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99.2 |
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104 |
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inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。 |
SIGNATURE
1934年証券取引法の規定に基づき、登録者は、本報告書が下記署名者により適式に授権された者として、登録者を代表して署名されるよう適式に手配した。
|
PTC Therapeutics, Inc. |
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Date: January 12, 2026 |
By: |
/s/ Pierre Gravier |
|
Name: |
Pierre Gravier |
|
Title: |
Chief Financial Officer |
Exhibit 99.1
PTCセラピューティクス、J.P.モルガン年次ヘルスケア会議で最新情報を発表
– 強固なセフィエンス™（セピアプテリン）の展開が継続、監査未了の第4四半期グローバル売上高は9,250万ドル –
– 2025年の未監査の製品およびロイヤルティ収益総額は約8億2300万ドルで、ガイダンスを上回る見込み –
～ 2026年の製品収益見通しは7億～8億ドル、前年比19～36％の成長を示す ～
– 12月31日現在、約19億4,000万ドルの強力な現金ポジション –
ニュージャージー州ウォーレン、2026年1月12日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ: PTCT）は本日、同社の進捗状況および2026年の見通しに関する最新情報を発表した。 PTCの最高経営責任者（CEO）であるマシュー・B・クライン医学博士は、2026年1月12日（月）太平洋標準時午前9時／東部標準時正午に開催されるJ.P.モルガン2026年ヘルスケアカンファレンスにおける同社プレゼンテーションにおいて、これらの最新情報を説明する予定です。
「2025年はPTCにとって非常に成功した年であり、セフィエンスの初期規制承認とグローバルローンチの好調なスタートが特筆すべき成果でした」とクライン博士は述べた。「2026年には、セフィエンスのローンチ勢いを継続し、革新的な初期段階プログラムを推進するとともに、キャッシュフローの損益分岐点達成に向けて会社を前進させることを期待しています」
Key Corporate Highlights
| ● | 未監査の2025年製品およびロイヤルティ収益は約8億2340万ドルで、ガイダンスを上回り、未監査の2025年製品収益は約5億8780万ドル |
| ● | 未監査のセフィエンス社2025年第4四半期純収益は約9,250万ドル（内訳：米国8,160万ドル、米国外1,090万ドル） |
| o | 2025年、サービス開始以来の未監査セフィエンス総純収益は約1億1210万ドル |
| o | 1,134 2025年12月31日時点で米国で受領した患者開始書類 |
| o | 946 2025年12月31日時点における、世界中の商業治療を受けている患者総数 |
| o | 2026年には日本、ブラジル、その他の地域を含む追加のセフィエンス発売が予定されている |
| ● | 2025年12月、PTCはEvrysdi®（リスディプラム）の残存ロイヤルティ権をRoyalty Pharmaに売却した。契約条件は前払い金2億4000万ドルに加え、売上高連動型マイルストーン最大6000万ドル。PTCはロシュによるEvrysdiの年間売上高25億ドル達成を条件に、1億5000万ドルのマイルストーン支払いを受ける権利を保持する。 |
| ● | 2025年12月31日現在、現金、現金同等物及び有価証券は約19億4,000万ドルである。 |
| ● | 第2相試験終了時FDA面談を2025年第4四半期に実施し、ボトプラムによるハンチントン病（HD）プログラムについて協議: |
| o | グローバル第3相試験のデザインについて合意に達し、2026年前半に開始予定 |
| o | FDAは、未充足の医療ニーズが顕著であることを踏まえ、潜在的な迅速承認経路への開放性を確認した。 |
| ● | 2025年12月に開催されたFDAとのタイプC会合では、バチキノンのフリードライヒ失調症プログラムについて協議。FDAは今後の手順に関するガイダンス提供に先立ち、MOVE-FA第3相試験に関する追加情報の提出を要請した。 |
| ● | トランスラーナ™（アタルレン）の新薬承認申請（NDA）は、現在もFDAの審査中である |
Unaudited 2025 Financial Results
| ● | 2025年度通期の未監査製品およびロイヤルティ収益総額は約8億2340万ドルであった |
| ● | 2025年度通期の未監査製品収益総額は約5億8780万ドルであった |
| ● | セフィエンスの2025年における未監査の総純収益は約1億1210万ドルであった |
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