UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日(報告された最も早い事象の日付):2026年1月12日
Scholar Rock Holding Corporation
(定款に記載された登録者の正確な名称
デラウェア |
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001-38501 |
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82-3750435 |
(法人設立の州またはその他の管轄区域) |
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(Commission File Number) |
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(I.R.S. Employer Identification Number) |
301 ビニー・ストリート、3階、ケンブリッジ、マサチューセッツ州 02142
(本社所在地) (郵便番号)
(857) 259-3860
(登録者の電話番号(市外局番を含む)
((前回の報告以降に変更があった場合、旧名称または旧住所)
以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合、該当するチェックボックスにチェックを入れてください:
☐ |
証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425) |
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☐ |
取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。) |
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☐ |
取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b)) |
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☐ |
証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)項に基づき登録された有価証券:
Title of each class |
Trading Symbol(s) |
登録されている各取引所の名称 |
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル |
SRRK |
ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405(17 CFR §230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(17 CFR §240.12b-2)に定義される新興成長企業である場合は、チェックマークで示してください。新興成長企業 ☐
新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠について延長移行期間を利用しないことを選択した場合は、チェックマークを記入すること。 ☐
Item 2.02 |
営業成績および財政状態。 |
2026年1月12日、スカラーロック・ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、2025年12月31日時点の暫定現金残高、事業進捗状況、ならびに2026年の戦略的優先事項に関する詳細を発表するプレスリリースを発行した。
2025年12月31日終了の第4四半期および会計年度の完全な財務結果はまだ確定していないものの、当社は2026年1月12日、2025年12月31日時点で現金、現金同等物および市場性のある有価証券が約3億6500万ドル(未監査)であったと推定すると発表した。
本財務情報は監査を受けておらず暫定的なものであり、2025年12月31日現在の当社の財務状況及び2025年12月31日に終了した第4四半期並びに会計年度の経営成績を理解するために必要な全ての情報を提示するものではありません。 2025年12月31日終了年度における当社の連結財務諸表の監査は現在進行中であり、上記の情報に変更が生じる可能性があります。
本8-K様式による現況報告書の第2.02項に記載された情報は、提出されるものであり、改正1934年証券取引法(以下「証券取引法」)第18条の目的上「提出された」ものとみなされるものではなく、また改正1933年証券法(以下「証券法」)または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても参照により組み込まれるものとみなされるものではなく、また証券取引法第18条の責任の対象となるものでもない。 「証券取引法」)の目的上「提出された」ものとみなされるものではなく、また同条の責任の対象となるものでもない。また、1933年改正証券法(「証券法」)または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において明示的に特定参照されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。
Item 7.01. Regulation FD Disclosure
2026年1月12日、当社は事業進捗状況および2026年戦略的優先事項の詳細に関するプレスリリースを発表した。当該プレスリリースの写しは、本8-K様式による現況報告書に添付書類99.1として添付されている。
本8-K様式による現況報告書の第7.01項および別紙99.1に記載された情報は、提出されるものであり、証券取引法第18条の目的上「提出された」ものとみなされることはなく、また同条の責任の対象となることもない。さらに、当該提出書類において明示的に特定参照される場合を除き、証券法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても参照により組み込まれたものとみなされることはない。
Item 8.01. Other Events
当社は、2026年1月12日週に開催される第44回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス(以下「本カンファレンス」)の参加者との面談を実施する予定です。 本カンファレンスにおいて当社が提示するスライド資料の写しは、本8-K様式による現況報告書に添付書類99.2として提出済みである。当社は、添付書類99.2として本報告書に添付された資料を更新、補足または修正する義務を負わない。
Forward-Looking Statements
本8-K報告書は、改正1933年証券法第27A条および改正1934年証券取引法第21E条を含む連邦証券法の定義における「将来に関する記述」を含みます。 この文脈において、将来予測に関する記述は、往々にして将来の事業および財務実績、財務状況に関する予想を扱い、「予想する」「信じる」「期待する」「意図する」「計画する」「追求する」「見込む」「~するだろう」「~する可能性がある」「目標とする」などの表現、ならびにこれらに類似する表現、それらの変形表現または否定形を含むことが多い。 将来に関する記述はその性質上、程度の差こそあれ不確実な事項を扱うものであり、例えば以下に関する記述が含まれる:- アピテグロマブ、SRK-439及び前臨床プログラムの臨床試験の成長、戦略、進捗及び時期に関する当社の見込み 製品候補の治療的潜在性、臨床的利益及び安全性、完全回答書で指摘された事項への対応能力、2027年までの資金残高、米国及び欧州における商業的発売時期に関する見通し、新たな充填・包装施設及び重要マイルストーン達成に関する見通し、製品候補が非臨床・前臨床試験データや臨床試験データと整合する形でヒトにおいて機能する能力、ならびに製品候補及び独自プラットフォームの潜在性などが挙げられる。 これらの将来に関する記述は将来の結果を保証するものではなく、実際の結果が将来に関する記述で表明された内容と著しく異なる可能性のあるリスク、不確実性および仮定の影響を受けます。このような差異を引き起こす可能性のある重要なリスク要因には、2025年9月30日終了四半期における当社の最新の10-Q四半期報告書に記載されたリスクが含まれますが、これらに限定されません。 当社は、新たな情報、事象、状況、またはその他の要因が生じた場合、または本発表日以降に当社の知るところとなった場合であっても、将来に関する記述を更新する義務を負いません。
本報告書に記載された情報の提供は、本報告書に含まれる情報の重要性に関する認諾とみなされるものではない。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
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Exhibit No. |
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Description |
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99.1 |
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2026年1月12日付でScholar Rock Holding Corporationが発表したプレスリリースを添付します。 |
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99.2 |
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104 |
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カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。) |
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SIGNATURE
1934年証券取引法の規定に基づき、登録者は、本報告書が下記署名者により適式に授権された者として、登録者を代表して署名されるよう適式に手配した。
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Scholar Rock Holding Corporation |
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Date: January 12, 2026 |
By: |
/s/ Junlin Ho |
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Junlin Ho |
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ゼネラルカウンセル&コーポレートセクレタリー |
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Exhibit 99.1 Scholar Rock Highlights 2026 Strategic Priorities • Apitegromab Biologics License Application (BLA) resubmission and U.S. launch, following FDA approval, are anticipated in 2026 for the treatment of children and adults with spinal muscular atrophy (SMA) • FDA has scheduled meeting with Catalent Indiana, LLC (part of Novo Nordisk) in early 2026 to discuss progress of remediation efforts • Apitegromab Investigational New Drug (IND) application cleared for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD); Phase 2 study initiation and patient dosing expected mid-2026 • Subcutaneous apitegromab advancing; Phase 1 study demonstrated favorable bioavailability, with pharmacodynamic profile comparable to IV administration • SRK-439 Phase 1 trial ongoing in healthy volunteers; topline data expected in H2 2026 • Approximately $365 million1 in cash as of December 31, 2025; cash runway expected to support operations into 2027 CAMBRIDGE, Mass. — January 12, 2026 — Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), a global biopharmaceutical company dedicated to dramatically improving the lives of children and adults with spinal muscular atrophy (SMA) and additional rare, severe, and debilitating neuromuscular diseases by applying its leading platform in myostatin biology to advance musculoskeletal health, today provided a corporate update and highlighted its strategic priorities for 2026. “We believe 2026 will be a transformative year for Scholar Rock. We are executing with urgency, and we have strong momentum across our rare, severe neuromuscular disease programs as we build our foundation to become the next global biotech powerhouse,” said David L. Hallal, Chairman and Chief Executive Officer of Scholar Rock. “Our foremost objective remains bringing apitegromab to children and adults with SMA as quickly as possible, and we are confident in the steps we are taking to support a BLA resubmission and a U.S. commercial launch, following approval, this year.” 2026 Strategic Priorities Scholar Rock is focused on three core strategic priorities in 2026 to create sustainable long-term value and maximize the potential of its innovative anti-myostatin platform to serve patients: • FDA and European Medicines Agency (EMA) regulatory approvals and commercialization of apitegromab for children and adults with SMA. • Develop apitegromab for patients with SMA (<2 years old) and for additional rare, severe neuromuscular diseases. 1 Unaudited, estimated cash, cash equivalents and marketable securities as of December 31, 2025. |
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Exhibit 99.1 • Advance world-leading anti-myostatin pipeline with SRK-439 in addition to apitegromab. FDA and EMA regulatory approvals and commercialization of apitegromab for children and adults with SMA Scholar Rock remains focused on bringing apitegromab, the world’s first and only muscle-targeted treatment candidate to improve motor function in patients with SMA, to patients as quickly as possible. • BLA resubmission and U.S. launch, following FDA approval, are anticipated in 2026. Scholar Rock continues to work closely with the FDA and Catalent Indiana LLC, part of Novo Nordisk, to progress remediation activities at the Bloomington, Indiana fill-finish facility to support BLA resubmission as rapidly as possible. • EMA regulatory review ongoing. The Company continues to expect a decision on its apitegromab Marketing Authorisation Application (MAA) in mid-2026. • U.S. and European launch preparations ongoing. U.S. and European customer-facing teams are in the field and continue to engage with key stakeholders on SMA disease awareness and education initiatives, including the unmet need in SMA and the importance of targeting muscle. • Second U.S. fill-finish facility commercial capacity reserved beginning Q1 2026. Scholar Rock is advancing activities at a second U.S.-based fill-finish facility to strengthen supply continuity and support future commercial demand. This facility manufactures commercially available, FDA-approved products and has a strong regulatory inspection track record. The Company expects to submit a supplemental BLA (sBLA) with this second site later in 2026. Develop apitegromab for patients with SMA (<2 years old) and for additional rare, severe neuromuscular diseases As part of Scholar Rock’s long-term strategy, the Company is developing apitegromab for patients with SMA under two years of age and for additional rare, severe, and debilitating neuromuscular diseases. • Phase 2 OPAL clinical trial underway. The Phase 2 OPAL trial is designed to evaluate apitegromab in infants and toddlers with SMA under two years of age who have received an approved SMN1-targeted gene therapy or who are receiving ongoing treatment with an approved SMN2-targeted therapy. The trial is enrolling participants and patient dosing is underway. • Phase 2 FORGE trial on track to initiate in mid-2026. Scholar Rock is developing apitegromab for the treatment of people living with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). FSHD is a rare, progressive neuromuscular disease characterized by muscle atrophy and functional decline, affecting approximately 30,000 individuals across the U.S. and Europe. The IND application is cleared, and the Company plans to initiate a Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled trial, called FORGE, in mid-2026. Advance world-leading anti-myostatin pipeline with SRK-439 in addition to apitegromab |
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Exhibit 99.1 As the first and only company to deliver a successful Phase 3 study with a myostatin inhibitor, Scholar Rock is building a robust pipeline of anti-myostatin product candidates to serve patients by addressing a broad range of rare, severe, and debilitating neuromuscular diseases. • Subcutaneous apitegromab Phase 1 study complete. Scholar Rock is advancing a subcutaneous presentation of apitegromab. This formulation is intended to provide optionality for patients as a small volume, self- or caregiver-administered anti-myostatin antibody suitable for an autoinjector. A Phase 1 study in healthy volunteers has been completed, and further development activities are ongoing, including planned FDA and EMA regulatory engagements. • Dosing underway in SRK-439 Phase 1 healthy volunteer study. SRK-439 is a novel, investigational, subcutaneously administered myostatin inhibitor that binds to pro- and latent myostatin with high affinity and selectivity (i.e., no GDF11 or Activin A binding). SRK-439 has demonstrated the potential to potently inhibit myostatin and increase muscle mass in preclinical studies. A Phase 1 study in healthy volunteers is underway, and topline data are expected in the second half of 2026. Corporate Updates As of December 31, 2025, Scholar Rock had cash, cash equivalents, and marketable securities of approximately $365 million. This cash is expected to fund operations into 2027. 2025 Highlights and Accomplishments • Progressed U.S. and European regulatory activities for apitegromab for the treatment of children and adults with SMA. Scholar Rock submitted a BLA to the FDA in January 2025, received Priority Review designation in March 2025, and achieved acceptance of the EMA MAA in March 2025, representing significant regulatory milestones toward commercialization. The Company completed a constructive and collaborative in-person Type A meeting with the FDA in November 2025, following the receipt of a Complete Response Letter (CRL) from FDA on September 22, 2025. • Transformed leadership team. Appointed 8-year Board Chairman, David Hallal, as Chief Executive Officer; Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D. as President of R&D; R. Keith Woods as Chief Operating Officer; Vikas Sinha as Chief Financial Officer; and Rebecca McLeod as Chief Brand Officer and U.S. General Manager, strengthening the Company’s leadership as it transitions toward a global commercial-stage organization. • Initiated U.S. and European build-out of commercial organization. Established a lean, experienced U.S. customer-facing team of approximately 50 professionals with deep expertise in neurology and rare disease. Initiated commercial build-out in Europe to support the planned European launch, starting with Germany. • Advanced industry-leading anti-myostatin pipeline. Advanced Scholar Rock’s strategic plan to build a robust pipeline of therapies for the treatment of people living with rare, severe, and debilitating neuromuscular diseases. |
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Exhibit 99.1 o Initiated dosing in the Phase 2 OPAL study evaluating apitegromab in infants and toddlers under 2 years of age with SMA o Advanced preclinical development of apitegromab for FSHD and filed an IND application to support the initiation of a Phase 2 study o Completed a subcutaneous apitegromab Phase 1 study in healthy volunteers o Initiated dosing in a Phase 1 study evaluating SRK-439 study in healthy volunteers o Continued the ongoing ONYX open-label extension study evaluating the long-term safety and efficacy of apitegromab in patients with SMA who participated in the TOPAZ and SAPPHIRE clinical programs o Completed the Phase 2 EMBRAZE study, demonstrating proof-of-concept in the ability of apitegromab to drive statistically significant preservation of lean mass during tirzepatide-induced weight loss J.P. Morgan Healthcare Conference Presentation and Webcast Scholar Rock management will discuss these updates in a corporate presentation at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Monday, January 12, 2026 at 7:30 a.m. PST (10:30 a.m. EST). A live webcast of the presentation can be accessed by visiting the Investors & Media section of the Scholar Rock website at http://investors.scholarrock.com. An archived replay of the webcast will be available on the Company’s website for approximately 90 days following the presentation. About Scholar Rock Scholar Rock is a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing apitegromab for children and adults with spinal muscular atrophy (SMA) and other rare, severe, and debilitating neuromuscular diseases. As a global leader in myostatin biology, a field focused on proteins that regulate muscle mass, the biopharmaceutical company is named for the visual resemblance of a scholar rock to protein structures. Our commitment to unlock fundamentally different treatment approaches is powered by broad application of a proprietary platform, which has developed novel monoclonal antibodies to modulate protein growth factors with extraordinary selectivity. Scholar Rock works every day to create new possibilities for patients through its highly innovative anti-myostatin program, including opportunities in additional rare neuromuscular diseases. Learn more at ScholarRock.com and follow @ScholarRock on X and on LinkedIn. Scholar Rock® is a registered trademark of Scholar Rock, Inc. Availability of Other Information About Scholar Rock Investors and others should note that we communicate with our investors and the public using our company website www.scholarrock.com, including, but not limited to, company disclosures, investor presentations and FAQs, Securities and Exchange Commission filings, press releases, public conference call transcripts and webcast transcripts, as well as on X (formerly known as |
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