Exhibit 99.1

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企業プレゼンテーション神経変性疾患の治療法再定義2026年1月将来に関する記述本プレゼンテーションには、1995年民間証券訴訟改革法の定義に基づく「将来に関する記述」が含まれており、同法のセーフハーバー規定に基づき作成されています。これには以下が含まれますが、これらに限定されません：- 臨床試験の進捗状況や試験データの利用可能性を含む、予定されているマイルストーンの時期と達成に関する当社の見通し 規制当局からのフィードバックのタイミング；当社の製品候補が他の治療選択肢や臨床候補と比較して持つ可能性；当社のキャッシュランウェイに関する予想；PBFT02がFTD-GRNまたはFTD-C9orf72を治療する能力、および他の製品候補の潜在的な開発。 これらの将来に関する記述には、「目的」、「予想」、「確信」、「可能性」、「推定」、「期待」、「予測」、「目標」、「意図」、「かもしれない」、「可能性」、「計画」、「潜在性」、「可能」、「 「するだろう」などの表現や類似の意味を持つ語句が用いられる場合があります。これらの記述には、実際の結果が当該記述に反映された内容と著しく異なる可能性のあるリスクや不確実性が伴います。これには以下が含まれます：当社が製品候補を開発し規制当局の承認を取得する能力； 前臨床試験および臨床試験の時期と結果；臨床試験に関連するリスク（臨床活動を適切に管理する当社の能力、臨床試験中に得られた追加データまたは分析から生じる予期せぬ懸念、規制当局の承認取得および維持の時期と当社の能力を含む）；医療専門家が当社の製品候補を使用する意欲に関する当社の予想、時期、量、有害事象の発生； 前臨床試験または臨床試験における良好な結果が後続試験で再現されないリスク、あるいは初期段階の臨床試験での成功が後期段階の臨床試験結果を予測しないリスク；知的財産権その他の専有権の保護・行使の失敗；当社が完全な管理下にない製品候補の開発・製造およびその他の事業面における協力者・第三者への依存； 将来のマイルストーン支払い及びロイヤルティ収入の受領時期・金額に関するリスク；現在及び将来の遅延、作業停止、サプライチェーン混乱に関連するリスク；並びに当社が米国証券取引委員会（SEC）に随時提出する書類の「リスク要因」セクション及びSECに提出されたその他の報告書に記載されるその他のリスク及び不確実性。 パスエイジバイオは、新たな情報、将来の展開その他の結果として、随時行われる可能性のある書面または口頭による将来予測に関する記述を公に更新する義務を負いません。2026年1月2日 2026年1月3日 神経変性疾患の治療法再定義 * 2025年12月31日現在の現金、現金同等物、および市場性有価証券に基づく。

臨床段階を推進中、潜在的にクラス最高の単回投与型プログランリン増加遺伝子治療（FTD向け）ハンチントン病における差別化された遺伝子治療アプローチの非臨床開発を推進中資金の持続期間：2027年第1四半期まで見込み*PBFT02の治療可能性を検証中2026年1月*中間データに基づく。

FTDにおける緊急の患者ニーズ - GRN変異を特定、潜在的なクラス最高プロファイルFTDにおけるPBFT02の初期臨床試験から有望なデータファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定- 遺伝子修飾療法未承認- 単回遺伝子置換療法- 独自開発AAV1ベクター- 非外科的注射法 - GRN 遺伝子変異による遺伝性前頭側頭型認知症（FTD）。プログランリン（PGRN）欠乏を引き起こす。承認された疾患修飾療法なし。単回投与型遺伝子置換療法。独自開発AAV1ベクター。脳脊髄液（CSF）への非外科的直接注入。 (CSF) 持続的なCSF PGRNレベルの上昇* 神経変性疾患を対象とした大きな市場機会 推定罹患率（米国およびEU） 2026年1月 ハンチントン病 5 FTD - C9orf72 2 – 4 FTD - GRN 1 – 3 約18,000人 約21,000人 約70,000人 1.

Greaves CV, et al. J Neurol 2019; 266:2075 - 2086. 2. Galvin JE, et al. Neurology 2017; 89:2049 - 2056. 3. Onyike CU 他、Int Rev Psychiatry 2013; 25:130 - 137。4. Moore KM 他、Lancet Neurol 2020; 19: 145 – 156。5. Crowell 他、Neuroepi. 2021; 55:361 - 368。

PBFT02 Frontotemporal Dementia

現在の非臨床プログラム現在の臨床プログラム現在の臨床プログラム概要• 脳の前頭葉および側頭葉に影響を及ぼす致死性の成人発症神経変性疾患。行動、言語、実行機能の低下を特徴とする• 世界的に最も一般的な若年性認知症の原因の一つであり、40～65歳の年齢層に不均衡に影響を与える臨床症状疾患の進行は急速かつ変性性であり、言語喪失、表情喪失、行動変化、運動不能を含む前頭側頭型認知症（FTD）： 壊滅的な成人疾患 平均余命は症状発現後8年 2026年1月 7 抑制の喪失 無関心 社会的引きこもり 過食症（物を口に入れる行為） 儀式的な強迫行動 プログランリン欠損がFTDの定義的特徴 - GRN（プログランリン）の欠損が神経変性を引き起こす 2026年1月 8プログランリンは中枢神経系細胞の恒常性維持に不可欠であるRhinn H et al. Trends Pharmacol Sci. 2022, 43:641-652.PGRN（プログランリン）レベルの低下神経細胞機能障害、病理学的変化、炎症影響を受けた領域における神経細胞の脆弱性神経変性

PGRNの上昇は細胞機能改善の可能性を高める2026年1月9 Paushter et al. Acta Neuropathol. 2018;136:1-17.Rhinn et al. Trends Pharmacol Sci. 2022;43:641-652. 細胞外空間におけるPGRNレベルの上昇は、標的となる中枢神経系細胞へ取り込まれるPGRNの量を増加させる相互補正メカニズムを活用可能：分泌されたPGRNは非導入細胞に取り込まれるプログランリンは細胞膜受容体に結合し、複数の細胞内経路に影響を与える分泌タンパク質である• 主な役割は細胞内リソソーム活性の調節である • 細胞外PGRNは複数の受容体を介してエンドサイトーシスされる前臨床NHP試験：AAV1が最高レベルのCSF PGRNを達成（2026年1月10日）NHPへのICM投与後：• AAV1キャプシドはAAVhu68（AAV9変異体）と比較しCSF hPGRNレベルが5倍高かった （AAV9変異体） • 優れたhPGRN応答により、PBFT02用にAAV1キャプシドが選択された マカクザル（n=2/群） ICM - AAV.hPGRN投与（3.3×10¹¹ GC/g脳）、投与0日目 * ヒトPGRNに対する免疫応答により、上昇幅と持続時間が抑制された。

陰影：健康成人サンプルにおける髄液PGRNの測定範囲、n = 61（Passage Bioデータ）CSF：脳脊髄液；GC：ゲノムコピー数；ICM：大脳槽内；NHP：非ヒト霊長類参考文献：Hinderer et al., Ann Clin Trans Neurol. 2020; 7:1843-1853.

ヒトPGRNのNHP脳脊髄液におけるベクター比較健康成体範囲日数BL 0 7 14 21 28 35hPGRN (*ng/mL)80 70 60 50 40 30 20 10 0AAV1 .CB7.h GRNAAV5 .CB7.h GRNAAVhu68 .CB7.h GRN AAVhu68 .UbC.h GRN前臨床NHP：PBFT02のICM投与により脳/脊髄全体にベクターが広範に分布• FTDで影響を受ける皮質および皮質下脳領域への、用量依存的な強力なベクター送達• PBFT02のupliFT-D試験における臨床用量1に相当するNHP低用量投与により、脳全体でサンプリングした全領域において約10⁴ GC/μg DNAが検出された 2026年1月 11 n=3/gp . データは平均値±SEMを示す。CBL：小脳；Cerv：頸部；DRG：後根神経節； FCX：前頭皮質；GC：ゲノムコピー；Hipp：海馬；ICM：大脳槽内；LLoQ：定量下限；Lumb：腰部；OCX：後頭皮質；PCX：頭頂皮質；TCX：側頭皮質；Thor：胸部；TRG：三叉神経根神経節；Veh：媒体 - ICM PBFT02 GC/µg DNA 10⁷ 10⁶ 10⁵ 10⁴ 10³ 10² 10¹ FCX PCX TCX OCX Hipp 延髄 CBL 頸部 腰部 胸部 頸部 腰部 胸部 TRG LLoQ Veh 低用量 中用量 高用量 皮質 DRG 前臨床 Grn – / – マウス：hPGRN発現が脳内のリソソーム機能障害と神経炎症を改善 2026年1月 12 最大の病理学的改善は、髄液中最高PGRN濃度と関連 リポフスチン沈着とミクログリア活性化はFTDの代表的病理所見 PBFT02投与後、大脳皮質、視床、海馬において両指標の改善が認められた Grn – / – および野生型マウス（n=14 - 15/群）に脳室内投与（ICV）でPBFT02または対照薬（V）を投与。

ベースライン対照群は1日目の未処理マウス。棒グラフ：平均値 ± SEM。# ## p < 0.01, ### p < 0.005 vs WT対照群; * p < 0.05, *** p < 0.005 vs Grn - / - + V , 一元配置分散分析（ANOVA）後、Tukeyの多重比較検定を実施。

Grn , グラニュリン遺伝子; ICV , 脳室内; PGRN , プログラニュリン; WT , 野生型視床 リポフスチン 視床 CD68 免疫組織化学PBFT02 全用量でリポフスチン沈着が減少、リソソーム機能障害の改善を示唆用量依存性 - 依存的な上昇は、PBFT02投与後のCSF PGRNの漸進的な減少につながり、ミクログリア活性化を減少させた リポフスチン カウント 1000 800 600 400 200 0 ベースライン 90日目 ベースライン 90日目 CD68 面積 (µm²) 5000 4000 3000 2000 1000 0 PBFT02用量1 用量2 用量3 用量4 PBFT02用量1 用量2 用量3 用量4 WT Grn - / - WT Grn - / - WT Grn - / - WT Grn - / - V V PBFT02 V V PBFT02 試験デザイン upliFT - D: PBFT02を用いたグローバル第I/II相試験 現在コホート3およびコホート4で患者登録中 2026年1月 13 2年間；安全性および効果の持続性評価のため追加3年間の追跡調査を実施 期間 安全性および忍容性 主要評価項目 バイオマーカー • プログラヌリン（髄液、血漿） • vMRI • OCTによる網膜神経線維層および網膜リポフスチン沈着 • NfL（髄液、血漿） 臨床 • CDR + NACC FTLDボックス合計 サブエンドポイント • カテプシンD（髄液） • GFAP（髄液、血漿） • LAMP 1 (髄液) • リソグルタミン酸-β1β2-グルタミノーゼ (髄液) 探索的バイオマーカー 多施設 オープンラベル 投与量探索試験 第1/2相 IDMC審査 完了 投与量1: 4.5e13 GC 投与量2: 2.2e13 GC 集団1 (n=5) 投与量1 集団2 (n=4) 投与量1 / 投与量2 集団3 (n=5 - 10) 用量2 FTD - GRNコホート4（n=3-5）用量2 コホート5（n=3-5） FTD - C9orf72 大脳槽内投与（ICM） 2026年1月 14回 単回注射によるベクターの髄液（CSF）への直接送達 • 中枢神経系への広範な分布を可能にする 1 • 静脈内全身投与と比較して低用量 • 中和抗体の影響を低減 短時間（60分未満）、非外科的、CTガイド下による大脳池への精密投与 手順は脳組織への侵入を回避 1.

Hinderer et al., Hum Gene Ther. 2018; 29:15–24.

FTD - GRN参加者*の主要ベースライン人口統計投与量1 (n=7); 投与量2 (n=1)範囲 平均値 / % / n (n=8)51 – 72 64.4年齢 (歳)男性: 50% 女性: 50% 性別bvFTD : 5 PPA: 3 FTD - GRN表現型（n） 1 – 5 2.9 ベースライン時疾患持続期間（年） 1.5 – 2.9 2.1 PGRN、髄液（ng/mL） 22.4 – 89.0 36.6 PGRN、血漿（ng/mL） 12.4 – 111 51.9 NfL、血漿（pg/mL） 1: 50% 2: 50% 臨床認知症評価尺度1、総合（%） 5 – 17 10.3 臨床認知症評価尺度1、ボックス合計 *2025年6月15日現在のデータ 1. CDR® +NACC FTLD. bvFTD、行動変異型；PPA、原発性進行性失語症。2026年1月15日 15 健康成人範囲 0 10 20 30 40 0 3 6 9 12 15 18 脳脊髄液 PGRN、ng/mL 時間 （月） 投与量1 投与量2 プログラヌリン、脳脊髄液 PBFT02 生成 FTD-GRN患者における脳脊髄液PGRNの堅牢で持続的な増加 2025年6月15日時点のデータ。

平均値 ± SEM陰影：健康成人サンプルにおける髄液PGRNの基準範囲（範囲：3.28～8.15 ng/mL、平均：4.76 ng/mL、n = 61）（Passage Bioデータ）投与量1：4.5e13 GC； 投与量2：2.2×1013 GCCSF：脳脊髄液；M：月。

投与量1 N: 7 7 6 4 2 2026年1月16日 初回投与量2患者（患者8）は、ベースライン時の1.5 ng/mLからM1時点で7.6 ng/mLに上昇し、健康成人の上限値に近づいた血漿NfLは、疾患進行バイオマーカーとして自然経過と比較した改善の早期証拠を示した • 血漿NfLは、縦断的自然経過データが利用可能な唯一のFTD-GRN疾患進行バイオマーカーである 1,3 • PBFT02投与患者（追跡期間12ヶ月、n=4）では、公表された自然経過データと比較して血漿NfLの年間変化率が低下した 2026年1月 17 29.0% 28.0% 3.7% -10% 0% 10% 20% 30% 40% 変化率 既報自然経過 (n=15) ALLFTD (n=11) PBFT02 (n=4) 自然経過 1 2 注：健常成人サンプルにおける血漿NfLの年間増加率は約4%と報告されている 1. 血漿NfL年間変化率 2025年6月15日時点のデータ。平均値 ± SEM PBFT02患者（n=4、用量1）：ベースライン血漿NfL（神経フィラメント軽鎖）範囲：39.6～45.6 pg/mL。平均診断経過時間2.3年。1. 公表された自然経過。 図（左）：症状あり未治療のFTD-GRN患者15例；診断後平均経過年数：2.9年；注記（右）：健常成人65名（Saracino et al, J Neurol Neurosurg Psych 2021; 92:1278 - 1288）。2. パスエイジバイオ社によるALLFTD自然経過サンプル解析（病原性GRN変異を有し、CDR+NACC FTLD総合スコアが0.5～2の範囲の個体で構成）。3. van der Ende et al, Lancet Neurol 2019; 18:1103 - 11.

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