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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年11月13日
MeiraGTx Holdings plc
(定款に明記された登録者の正確な名称)
Cayman Islands |
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001-38520 |
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98-1448305 |
(法人設立の州またはその他の管轄区域) |
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(Commission File Number) |
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(I.R.S. Employer Identification No.) |
655サード・アベニュー、スイート1115
New York, NY 10017
(主たる事務所の所在地）（郵便番号）
(646) 860-7985
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
Not applicable
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
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☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
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☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
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☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class |
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Trading Symbol(s) |
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Name of each exchange on which registered |
普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル |
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MGTX |
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ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02. |
営業成績および財政状態。 |
2025年11月13日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は2025年9月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。
本フォーム 8-K による有価証券報告書（別紙 99.1 を含む）に記載された情報は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d)Exhibits.
Exhibit No. |
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Description |
99.1 |
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104 |
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表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。 |
2
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
Date: November 13, 2025 |
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MEIRAGTX HOLDINGS PLC |
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By: |
/s/ Richard Giroux |
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Name: |
Richard Giroux |
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Title: |
チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー |
3
Exhibit 99.1
MeiraGTx社、2025年第3四半期の財務および経営成績を発表
-イーライリリー・アンド・カンパニー（以下「リリー社」）と眼科領域における広範な戦略的提携を締結し、最も重篤な遺伝性網膜症の1つであるレーバー先天性黒内障4（LCA4）の治療を目的とした当社のAAV-AIPL1プログラムの全世界における独占的権利をリリー社に付与。)
-BBS10の変異に起因する2番目の希少な小児眼科疾患について、当社のスペシャルライセンスに基づく資料を発表し、当四半期中に処方医が最初の患者を治療。BBS10プログラムは希少小児疾患指定（RPDD）を取得。)
ロンドンおよびニューヨーク 2025年11月13日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 垂直統合型の臨床段階にある遺伝子医薬品企業であるMeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX) は本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の財務および経営成績を発表し、企業最新情報を提供した。
「MeiraGTx社の社長兼最高経営責任者であるアレクサンドリア・フォーブス博士は、「第3四半期末に続き、遺伝性網膜症の中でも最も重篤な形態の一つであるLCA4の治療薬であるAAV-AIPL1プログラムを中心に、イーライリリー社と眼科領域における戦略的提携を締結できたことを大変嬉しく思います。「AAV-AIPL1による治療後、全員が視力を獲得した、生まれつき失明している11人のLCA4患児から得られた前例のないデータは、眼における遺伝子治療が、特に幼少期に治療が行われた場合に、最も重篤な遺伝的欠陥をも治癒させる力を持つことを示しています。AAV-AIPL1に加え、リリーは2つの前臨床眼科プログラム、当社の硝子体内カプシド、当社のAI駆動プロモーター・プラットフォームから生成された特注プロモーター、眼におけるリボスイッチ・プラットフォームの特定の権利を獲得しました。リリー社との提携は、希少疾患と一般的な眼疾患の両方に対する当社独自の遺伝子治療技術の広範なツールキットのパワーを証明するものと考えています。革新的な医薬品の開発と商業化における世界的リーダーであるリリーが、アンメットニーズの高いこの領域で当社との提携を選択し、難治性疾患の患者さんに真に生命を変える治療法をもたらすという当社の献身的な姿勢に共感していただけたことを特に嬉しく思います。"
フォーブス博士は次のように続けた。「当四半期中、後期臨床プログラムは引き続き進展しています。グレード2または3の放射線誘発性口腔乾燥症（RIX）を対象としたAAV-hAQP1の極めて重要な臨床第2相試験は、今年末の目標登録数達成に向けて順調に進んでおり、良好なデータが得られれば、2027年初頭にAAV-hAQP1のBLAが発行され、2027年後半に承認される可能性があります。また、AAV-GADをパーキンソン病治療薬として評価する第3相臨床試験を数ヶ月以内に開始する予定であり、現在、第3相臨床試験への組み入れについて世界中の施設と協議中です。この試験は、AAV-GADの3回目の二重盲検偽薬対照臨床試験となり、UPDRSの有意な改善と、AAV-GAD治療による運動を制御する生理学的回路に対する潜在的な疾患修飾効果、および潜在的な黒質保護効果を実証することを目指します。"
「さらに、フォーブス博士は、「遺伝性・後天性のレプチン欠乏症を治療するために、低分子を毎日経口投与することで、ネイティブのヒトレプチンをデリバリーする、我々のリードするリボスイッチ・プログラムの臨床導入に向けた最適化が完了しました。これは、現在利用可能な唯一の治療法である合成注射用レプチンアナログであるメトレレプチンの免疫原性のために、重要なアンメット・ニーズとなっている。我々は、マウスモデルにおいて、1年以上の経口投与で、レプチン産生動態とリボスイッチ制御レプチンの有効性の両方が完全に持続することを証明した。我々は、臨床用にGMPの低分子誘導剤を製造しており、FDAとINDを可能にする話し合いを行っているところです。
「そして最後に、BBS10網膜ジストロフィーの治療を目的とした、英国における2つ目のスペシャルズプログラムの開発、製造、材料提供に成功しました。AAV-AIPL1と同様、このプログラムもBBS10の慈善団体と協力しています。これまでに1人の小児が治療を受けており、担当医が適格と判断すれば他の小児も治療される可能性がある。フォーブス博士は、「BBS10プログラムは、FDAから希少小児疾患の指定を受けており、承認時に優先審査バウチャーの対象となる可能性があります」と述べた。
Recent Development Highlights
イーライリリー社との眼科領域における遺伝子医薬品の開発・商業化に向けた戦略的提携について:
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2025年11月、当社はイーライリリー・アンド・カンパニー（以下「リリー」）との眼科領域における広範な戦略的提携を発表し、アリール炭化水素相互作用タンパク質様1（AIPL1）の遺伝的欠損に起因する最も重篤な遺伝性網膜症の1つであるレーバー先天性黒内障4（LCA4）の治療を目的としたAAV-AIPL1プログラムの全世界における独占的権利をリリーに付与した。 |
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リリーはまた、MeiraGTx社が自社開発した新規の硝子体内カプシドや、網膜の特定の細胞用にAIが生成したプロモーターなどの特注プロモーターを含む、リリーが指名した特定のターゲットを眼科で使用するMeiraGTx社の革新的な遺伝子治療技術に対する世界的な独占的アクセス権を取得する。 |
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MeiraGTxはまた、眼球の遺伝子編集に使用する独自のリボスイッチ技術に関する一定の権利をリリーに付与する。MeiraGTx社のリボスイッチ技術プラットフォームは、あらゆる治療用タンパク質に広く適用可能である。低分子誘導剤の経口投与によって制御された遺伝子テンプレートから、治療用タンパク質または遺伝子編集ヌクレアーゼを正確かつ滴定可能にin vivoで生産することができる。 |
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本契約に基づき、MeiraGTx社は7,500万ドルの契約一時金を受領し、4億ドルを超えるマイルストーン支払いを受ける権利を有する。また、MeiraGTx社はライセンス製品の段階的ロイヤルティを受け取る資格もある。 |
aav2-haqp1による放射線誘発性口腔乾燥症の治療:
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2024年12月、MeiraGTxはグレード2/3のRIX治療薬AAV2-hAQP1について、FDAから再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けた。 |
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rmat会議プロセスを通じたfdaとのやりとりを経て、当社は、blaの可能性をサポートするために進行中のフェーズ2 aquax2無作為化二重盲検プラセボ対照試験のcmcおよび臨床要件の両方についてfdaと足並みを揃えた。 |
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主要評価項目としての単一の患者報告アウトカム（pro）の使用、主要評価項目の12ヶ月という期間、プラセボ群のプール、統計解析はfdaと一致している。 |
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フェーズ2のAQUAx2（NCT05926765）無作為化二重盲検プラセボ対照試験は、現在、米国、カナダ、英国の複数の施設で最終高用量コホートを登録中で、年末の登録完了を目標に、ピボタルデータが読み出される可能性があり、肯定的であれば、2027年初めのBLA申請をサポートし、年明けに承認される可能性がある。 |
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MeiraGTx社で製造されたAAV-hAQP1のプロセス性能適格性確認（PPQ）は、ガイダンスとFDAとの調整に従って進行中である。 |
Additional indications for AAV2-hAQP1:
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前臨床データは、シェーグレン病の口腔乾燥症におけるaav2-haqp1の使用を支持している。 |
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さらに、この同じaav2-haqp1治療は、psma放射性リガンド治療の使用によって生じる口腔乾燥症に対処する可能性があり、またこのクラスの治療によって生じる口腔乾燥症の予防も可能である。 |
· |
重要なことは、すべての追加適応症に対するaav2-haqp1の製造はmeiragtx社内で行われ、現在の主要なrix試験でaav2-haqp1に使用されたものと同じ、商業的に承認される可能性のある製造工程となることである。 |
aav-gadによるパーキンソン病治療法:
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2025年5月、FDAは抗パーキンソン病薬で十分にコントロールできないパーキンソン病の治療薬としてAAV-GADにRMAT指定を与えた。 |
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このRMATは、AAV-GADを脳の視床下核に1回だけ定位注入した場合の有用性を示す3つの臨床試験、第1相用量漸増試験（n=14）、二重盲検偽手術対照第2相試験（n=45）、二重盲検偽手術対照第1/2相臨床ブリッジング試験（n=14）の良好なデータがFDAに提出されたことを受けて授与された。 |
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