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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
_______________
FORM 8-K
現行レポート
の第13項または第15項（d）に準拠しています。
1934年証券取引所法
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年11月12日
Gain Therapeutics, Inc.
(憲章に明記された登録者の正確な名称)
デラウェア |
001-40237 |
85-1726310 |
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|
(State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(CommissionFile Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
4800モンゴメリー・レーン、スイート220
Bethesda, Maryland 20814
(主たる事務所の所在地） （郵便番号）
(301) 500-1556
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class |
Trading symbol(s) |
登録されている取引所の名称 |
普通株式、額面0.0001ドル |
GANX |
the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法の規則405（本章の17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章の17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2025年11月12日、ゲイン・セラピューティクス・インク（以下「当社」）は、2025年9月30日を期末とする第3四半期決算および事業最新情報を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出されています。別紙99.1を含め、本項目2.02に含まれる、または組み込まれる情報は、改正1934年証券取引法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、かかる情報および別紙は、かかる提出書類において明示的に参照規定される場合を除き、改正1933年証券取引法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
以下の添付書類は、本フォーム 8-K の一部として提出されたものです。
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Exhibit No. |
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Description |
99.1 |
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104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。 |
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
GAIN THERAPEUTICS, INC. |
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Date: November 12, 2025 |
By: |
/s/ Gene Mack |
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Name: |
Gene Mack |
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Title: |
Chief Executive Officer |
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Exhibit 99.1
ゲイン・セラピューティクス社、2025年第3四半期決算と企業最新情報を発表
GT-02287がin vivoでの前臨床モデルと提唱されている作用機序に合致した疾患進行抑制効果を有することを示唆するフェーズ1b試験の初期データを発表
2025年第3四半期にGBA1遺伝子変異の有無にかかわらずパーキンソン病を対象としたGT-02287を評価するフェーズ1b試験で21名の登録完了
オーストラリア保健当局よりフェーズ1b試験の期間延長の承認を取得し、参加者はGT-02287による治療を合計12カ月間継続できる。
90日後の機能的変化とバイオマーカー活性の解析は2025年第4四半期中に可能になる予定
メリーランド州ベセズダ、2025年11月12日--次世代のアロステリック低分子治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるゲイン・セラピューティクス社（Nasdaq: GANX、以下「ゲイン社」）は本日、2025年9月30日に終了した四半期決算を報告し、企業最新情報を提供しました。
「2025年第3四半期中の進展に勇気づけられ、2025年第4四半期中に機能的変化とバイオマーカー活性の両方の解析結果を報告する予定です。この解析から、GT-02287がパーキンソン病の生物学に与える影響をより深く理解できることを楽しみにしており、分かったことを発表できることを楽しみにしています。ゲインの社長兼CEOであるGene Mackは、「先月、ハワイで開催された2025年MDS学会において、GT-02287には、投与開始約30日後に現れるMDS-UPDRS（Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale）のスコアの安定化および改善によって証明されるように、疾患の進行を遅らせる効果があることを示唆する初期の臨床所見を発表しました。「第 1b 相試験では、参加者の約 80%が試験延長フェーズに参加または興味を示しており、参加者の強い意欲にさらに励まされています。この試験延長から、すでに進行中のフェーズ2計画に反映できるような、さらなるフィードバックを得られることを楽しみにしています。"
当四半期の重要なハイライトは、GBA1遺伝子変異の有無にかかわらずパーキンソン病を対象とした、同社のリード候補GT-02287を評価するフェーズ1b試験の登録が完了したことです。当初の目標であった15名を上回る21名の登録者のうち、16名が90日間の投与を完了しました。残りの5名は2025年12月に投与を完了する予定である。GT-02287による90日間の投与を完了した適格な参加者は、2025年9月に開始されたフェーズ1b試験の延長試験に引き続き移行する。
国際パーキンソン病・運動障害学会（International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders®）で発表された最近のデータでは、最初に登録された9名の参加者において、投与90日後にMDS-UPDRSスコアの改善が認められ、in vivoでの前臨床モデルやGT-02287の提案されている作用機序と一致する疾患進行抑制効果が示唆されています。従って、ゲインは、2025年6月30日時点で登録された参加者のMDS-UPDRSに基づく機能的変化および脳脊髄液と血液からのバイオマーカーデータを含む90日間の完全解析が、以前の予想通り2025年第4四半期に利用可能になることを期待しています。
患者、治験責任医師、臨床試験実施施設の皆様が、この重要なプログラムの推進に引き続き尽力してくださることに深く感謝しています。パーキンソン病の臨床試験に参加することは決して容易なことではありませんが、私たちが関心を持ち続けていることは、疾患修飾療法に対するアンメットニーズが非常に高いことを強調しています。私たちは、治療のパラダイムを変え、人生を変える治療法を必要としている人々に届けたいと願っています。
2025年第3四半期および最近の企業・臨床プログラムハイライト
Clinical Program Highlights
- |
2025年10月、ハワイ州ホノルルで開催された国際パーキンソン病・運動障害学会（International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders®）において、パーキンソン病患者を対象としたGT-02287の疾患修飾能を裏付ける初期臨床データを発表。 |
| o | GT-02287の忍容性は概ね良好であり、治療に起因する重篤な有害事象は認められなかった。 |
| o | GT-02287投与90日後、数名の参加者はUPDRSパートIIおよびIIIのスコアが改善したが、パートIの平均スコアは変化しなかった。 |
| o | 90日目までのパートIIおよびIIIの平均改善は、30日目には観察されなかったことから、GT-02287は、in vivoの前臨床モデルおよび提唱されている作用機序と一致して、疾患進行を遅らせる効果を有することが示唆された。 |
| o | 血漿中薬物動態（PK）プロファイルは、サンプリングされた14人全員において一貫しており、予測される治療域内にあり、フェーズ1試験において健康なボランティアで観察された曝露量と同等であった。 |
Corporate Updates
| ● | 現在進行中のフェーズ1b試験において、プロトコールで当初認められていた90日間の投与期間を超え、さらに9カ月間の投与延長の承認をオーストラリアで取得。独立データモニタリング委員会による中間安全性データのレビューの結果、安全性に関する懸念は認められず、フェーズ1b試験を変更なく継続することが推奨された。 |
| ● | GBA1の有無にかかわらずパーキンソン病患者を対象としたGT-02287のフェーズ1b試験の登録完了。2025年9月30日時点で21名が登録され、当初の目標登録数15名を上回る。 |
| ● | GT-02287による治療を合計12カ月間継続できるフェーズ1b試験の延長を開始。長期安全性、忍容性、MDS-UPDRSに基づく機能的変化、バイオマーカー値をさらに評価するため、適格な参加者は引き続き延長試験に移行する。 |
| ● | パーキンソン病の臨床転帰スケールとバイオマーカーに関する最新の考え方、および当社の最初のフェーズ1bデータに焦点を当てたKOLイベントを開催。イベントの模様はこちらでご覧いただけます。 |
| ● | 引受公募増資を完了し、約710万ドルの純収入を得た。 |
Upcoming Anticipated Milestones
| ● | 2025年第4四半期に予定されているパーキンソン病患者を対象としたGT-02287を評価するフェーズ1b試験の90日間を終了した参加者の脳脊髄液および血液サンプルのMDS-UPDRSによるスコア化された機能的変化およびバイオマーカーレベルの解析。 |
| ● | 2025年末までにFDAにINDを提出し、GT-02287の第2相臨床開発を米国内の臨床施設に拡大する。 |
| ● | フェーズ1b試験の延長結果は2026年後半に出る見込み。 |
Q3 2025 Financial Results
研究開発費（R&D）は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間の260万ドルに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は0.2百万ドル増の280万ドルとなった。研究開発費の増加は主に、進行中のフェーズ1b臨床試験に関連する費用、およびスイスフランと豪ドルが米ドルに対して上昇したことによる為替の悪影響に関連している。この増加は、パイプライン費用の最適化および研究開発人件費の減少により一部相殺されました。
一般管理費（G&A）は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間が180万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は0.1百万ドル増の190万ドルとなった。この期間のG&A費の増加は主に、株式報酬の増加、人件費の増加、およびスイス・フランとオーストラリア・ドルが対米ドルで上昇したことによる為替換算の不利によるものである。この増加は、一般的な企業問題に関連する弁護士費用および専門家費用の減少により一部相殺された。
2025年9月30日に終了した3ヵ月間の純損失は、基本的および希薄化後1株当たり0.15ドルであった（2024年9月30日に終了した3ヵ月間は基本的および希薄化後1株当たり0.17ドル）。
現金および現金同等物は、2024年12月31日時点の1,040万ドルに対し、2025年9月30日時点では880万ドルであった。
About GT-02287
ゲイン・セラピューティクスのリード医薬品候補であるGT-02287は、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病（PD）の治療薬として臨床開発中である。経口投与されるこの脳浸透性低分子は、PDに関連する最も一般的な遺伝子異常であるGBA1遺伝子の変異や、その他の加齢に関連するストレス因子により、ミスフォールドして機能低下したリソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）の機能を回復させるアロステリック酵素モジュレーターである。PDの前臨床モデルにおいて、GT-02287はGCaseの酵素機能を回復させ、小胞体ストレス、リソソームおよびミトコンドリアの病理、凝集したα-シヌクレイン、神経炎症および神経細胞死、ならびに神経変性のバイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルを低下させた。GBA1-PDと特発性PDの両方のげっ歯類モデルにおいて、GT-02287は運動機能と歩行の障害を回復させ、ネスティングのような複雑な行動における障害の発症を予防することが示された。
GBA1-PDおよび特発性PDの両モデルにおける説得力のある前臨床データは、GT-02287投与後の疾患修飾効果を示しており、GT-02287がパーキンソン病の進行を遅らせたり、止めたりする可能性があることを示唆しています。
健康なボランティアを対象としたGT-02287のフェーズ1試験の結果、良好な安全性および忍容性が示され、血漿中および中枢神経系への曝露は予測される治療域にあり、GT-02287を臨床的に適切な用量で投与された患者において、グルコセレブロシダーゼ（GCase）活性の増加を伴う標的関与が確認されました。
GT-02287は現在、GBA1遺伝子変異の有無にかかわらず、パーキンソン病の治療薬としてフェーズ1b臨床試験で評価されています。本試験の主要評価項目は、GT-02287のパーキンソン病患者における3ヶ月投与後の安全性および忍容性を評価することです。探索的評価項目の初期の観察から、GT-02287は、in vivoの前臨床モデルで見られた、提案されている作用機序と一致する疾患修飾作用を有することが示唆されています。最近開始されたフェーズ1b試験の延長により、参加者はGT-02287による治療を合計12カ月まで継続することができます。
ゲインのパーキンソン病研究プログラムは、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団（MJFF）およびシルバースタイン・パーキンソン病財団（GBA）から、また欧州連合（EU）のHorizon 2020研究およびスイス・イノベーション・エージェンシー（Innosuisse）の共同出資によるEurostars-2共同プログラムから、開発の初期段階で資金援助を受けている。
About Gain Therapeutics, Inc.
ゲイン・セラピューティクス社は、次世代のアロステリック治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。ゲイン社のリード医薬品候補であるGT-02287は現在、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬としてフェーズ1b臨床試験で評価されている。GT-02287は、ゴーシェ病、レビー小体型認知症、アルツハイマー病においてもさらなる可能性を秘めている。ゲイン社は、ライソゾーム貯蔵障害、代謝性疾患、固形がんをターゲットとする複数の未公開前臨床資産を有している。
ゲイン社のユニークなアプローチは、タンパク質の機能を回復または破壊することができる新規のアロステリック低分子モジュレーターの発見を可能にする。高度なMagellan™プラットフォームを活用することで、ゲイン社は創薬を加速し、神経変性疾患、希少遺伝性疾患、癌を含む治療不可能な疾患や治療困難な疾患に対する新規の疾患修飾治療薬を創出している。
Forward-Looking Statements
本リリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づき作成された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は通常、「確信している」、「期待している」、「予想している」、「意図している」、「予定である」、「可能性がある」、「はずである」などの言葉、または同様の表現が前に付されています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績や出来事に関する経営陣の現在の知識、仮定、判断、期待を反映したものです。経営陣はこのような記述に反映された期待は合理的であると考えていますが、このような期待が正しいと証明される保証や、目標が達成される保証はなく、実際の結果は将来予想に関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があることをご承知おきください。将来予想に関する記述には、GT-02287を含む当社の現在または将来の製品候補の開発に関する記述、GT-02287の臨床第1b相試験（延長試験を含む）の完了および結果の時期に関する予想、GT-02287の臨床第1b相試験（延長試験を含む）の患者登録の時期に関する予想、FDAまたはその他の規制機関への提出の時期、当社の製品候補の潜在的な治療効果および臨床効果に関する記述を含むが、これらに限定されない、多くのリスクおよび不確実性が含まれる。実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述と異なる可能性のあるリスクと不確実性、および当社の事業全般に関するリスクについては、当社の2024年12月31日を末日とする年度のForm 10-Kをご参照ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が明示的に限定されています。本リリースの日付現在においてのみ語られている将来の見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。新たな情報、将来の出来事、その他を問わず、当社は将来予想に関する記述を更新、修正、訂正する義務を負わず、またその義務を明示的に否認します。
Investors:
ゲイン・セラピューティクス社
Apaar Jammu
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ajammu@gaintherapeutics.com
LifeSci Advisors LLC
Chuck Padala
Managing Director
chuck@lifesciadvisors.com
会社開示情報を
Russo Partners LLC
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