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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年11月10日
uniQure N.V.
(憲章に明記された正確な登録者名)
The Netherlands |
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001-36294 |
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N/A |
(法人設立の州またはその他の管轄区域) |
(CommissionFile Number) |
(IRS EmployerIdentification No.) |
paasheuvelweg 25a,1105 bp アムステルダム、オランダ |
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N/A |
(主要経営陣の住所) |
(Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む）：+31-20-240-6000
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class: |
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Trading Symbol(s) |
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登録されている各取引所の名称: |
普通株式、額面0.05ユーロ/株 |
QURE |
ナスダック・ストック・マーケットllcナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 |
営業成績および財政状態。 |
2025年11月10日、uniQure N.V.（以下「当社」）は、2025年9月30日に終了した四半期決算を発表し、企業最新情報を提供するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。
本項目2.02に従って提出された情報は、別紙99.1を含め、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とはみなされず、また同法に基づく義務の対象ともみなされず、当該提出書類において特定の参照により明示的に記載されている場合を除き、改正1933年証券取引所法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるとはみなされないものとします。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits.
Exhibit No. |
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Description |
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99.1 |
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104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。 |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
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UNIQURE N.V. |
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Date: November 10, 2025 |
By: |
/s/ JEANNETTE POTTS |
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Jeannette Potts |
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チーフ・リーガル・アンド・コンプライアンス・オフィサー |
Exhibit 99.1
ユニキュア社、2025年第3四半期決算および企業最新情報を発表
~ ハンチントン病を対象としたAMT-130の第I/II相試験で、主要評価項目および主要な副次的評価項目を達成し、36ヵ月後の病勢進行を統計学的に有意に抑制し、主要な臨床評価項目およびバイオマーカー評価項目で良好な傾向を示す主要データを発表
~ AMT-130の生物学的製剤承認申請（BLA）前会議におけるFDAからの予備的なフィードバックは、以前の規制当局とのコミュニケーションからの重要な転換を示唆している。
~ 中側頭葉てんかんを対象としたAMT-260の第I/IIa相試験の登録が進展、2026年前半に追加臨床データが期待される
~ ファブリー病患者におけるα-Gal酵素活性の持続的な上昇を示すAMT-191の第I/IIa相試験の初期データを発表。
~ 大型の公募増資により約3億2,370万ドルの純収入を獲得し、2025年9月30日現在で6億9,420万ドルの現金、現金同等物および流動性のある投資有価証券を保有。
~ ユニキュアは午前8時30分（米国東部時間）に決算説明会を開催します。
マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2025年11月10日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のために革新的な治療を進める遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は本日、2025年第3四半期の決算を発表し、事業全体における最近の進捗を強調しました。
「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「2025年第3四半期は、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130の3年間のトップラインデータを発表し、統計学的に有意な病勢進行の抑制を実証したことで、ユニキュア社にとって決定的な瞬間となりました。「最近のFDAからのフィードバックは予期せぬものであり、BLA申請時期に不確実性をもたらしましたが、AMT-130はハンチントン病患者に大きな利益をもたらす可能性があると強く信じています。我々はFDAと協力し、AMT-130を米国の患者さんとそのご家族に迅速にお届けするために、最も迅速な道筋を決定することに全力を尽くします。"
最近の会社動向と最新情報
ハンチントン病治療薬amt-130の開発について
| ● | 2025年9月、当社はハンチントン病治療薬AMT-130の主要な第I/II相試験から良好なトップラインデータを発表した。AMT-130の高用量投与を受けた患者の36カ月有効性に関するトップラインデータは以下の通りである（2025年6月30日時点のデータカットオフ）。: |
| o | 統一ハンチントン病総合評価尺度（cUHDRS）によって測定された病勢進行は、傾向スコアをマッチさせた外部対照群と比較して、主要評価項目を満たす統計学的に有意な75％の遅滞が観察された（p=.003）。 |
| o | 主要な副次的評価項目であるTotal Functional Capacity（TFC）では、傾向スコアをマッチさせた外部コントロールと比較して、統計学的に有意に60％の疾患進行の抑制が示された（p=0.033）。 |
| ● | 第I/II相試験のAMT-130の高用量投与群では、脳脊髄神経フィラメント軽タンパク質（NfL）のベースラインからの平均減少が36ヵ月時点で-8.2％観察された。 |
| ● | AMT-130は、第I/II相試験において、いずれの用量においても管理可能な安全性プロファイルを有し、2022年12月以降、薬剤に関連する新たな重篤な有害事象は観察されず、概して良好な忍容性を示した。治療群における最も一般的な有害事象は、投与手順に関連するものであった。 |
| ● | 第I/II相試験のデータは、2025年10月10日から13日までテネシー州ナッシュビルで開催された2025年ハンチントン病臨床研究会議で発表された。 |
| ● | 2025年10月、当社は、これまでのコホートの患者と比較して線条体容積が小さい6人の患者を対象に、高用量AMT-130を評価する第4のコホートを開始し、完全に募集した。患者への投与は2025年末までに完了する予定である。 |
| ● | 2025年10月、当社は米国食品医薬品局（FDA）との間で、AMT-130のBLA申請計画に関する事前会議を開催した。最終的な議事録はまだ受領しておりませんが、この会議での議論に基づき、当社は、FDAがAMT-130の第I/II相試験から得られたデータを、事前にFDAと共有したプロトコールおよび統計解析計画に従って外部対照と比較することが、BLA申請を裏付ける主要なエビデンスとして適切であるとの見解に、現時点では同意していないものと考えております。BLA申請のタイミングはまだ不明である。最終会議の議事録は会議後30日以内に提出される予定であり、当社はAMT-130の早期承認に向けた道筋を見出すため、FDAと緊急にやり取りを行う予定である。 |
概念実証に向けた臨床プログラムの追加推進
| ● | 難治性中側頭葉てんかん（MTLE）治療薬AMT-260 - 2025年9月、第1コホートの患者3名の登録が完了し、独立データモニタリング委員会（IDMC）の肯定的な審査を受けて、第1コホートを利き手側半球の中側頭葉てんかんに拡大し、第2コホートを開始することが可能となった。当社は、2026年前半に本試験の最新データを提供する予定である。 |
| ● | ファブリー病治療薬AMT-191 - 2025年9月、当社は最初の治療対象となった4人の患者について、α-Gal A活性が正常範囲の平均値（1.38～8.66nmol、正常範囲の平均値は3.57nmol）に対して27～208倍上昇したことを示す、最初の安全性および探索的有効性データを発表した。4人の患者はすべて酵素補充療法から離脱し、2025年7月24日のデータカットオフ日まで安定した血漿中リゾGb3濃度を維持した。現在までに観察されたデータから、AMT-191は管理可能な安全性プロファイルを示した。3人の患者からなる2番目の低用量コホートは登録を完了し、3人の患者からなる3番目のコホートは現在登録中である。当社は、2026年前半に第I/IIa相臨床試験の最新の結果を発表する予定である。 |
| ● | SOD1型筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬AMT-162 - 9月の安全性・有効性予備データレビュー後のIDMC勧告を受け |
第2コホートの患者1名に、AMT-162に関連すると判断される重篤な有害事象をもたらす用量制限毒性が認められたため、本試験への登録を自主的に一時停止した。当社は、第I/II相EPISOD1試験で治療を受けた5人の患者からのデータの収集と評価を継続する。
Strengthened financial position
| ● | 2025年9月、当社は財務の柔軟性を高めることを目的とした複数の資金調達取引を完了した。 |
| o | 当社は、引受人の追加株式購入オプションの全行使と事前資金調達済みのワラントを含め、約3億2,370万ドルの純手取金を調達し、引受人の増資による公募増資を完了した。 |
| o | また、2030年10月まで期間を延長し、資本コストを削減するため、既存の借入金5,000万ドルの借り換えも発表した。AMT-130の規制上のマイルストーン達成を条件として、当社の選択により1億ドルの追加タームローンを引き出すことができる。貸し手の承認が得られれば、2,500万ドルの第3トランシェを利用できる。 |
| ● | 2025年9月30日現在、当社は6億9,420万ドルの現金、現金同等物および投資有価証券を保有している。当社は、現金、現金同等物および投資有価証券が2029年までの運営資金として十分であると予想している。 |
Financial Highlights
キャッシュポジション：2025年9月30日現在、当社は6億9,420万ドルの現金、現金同等物および流動投資有価証券を保有している（2024年12月31日現在3億6,750万ドル）。この純増は主に、普通株式の公募と新株予約権の前払いにより調達した4億4,420万ドルの資金によるものである。
収益：2025年9月30日に終了した3ヶ月間の収入は370万ドル（前年同期は230万ドル）であった。140万ドルの増収は、ライセンス収入が150万ドル増加し、提携収入が0.1百万ドル減少したことによる。
受託製造収入原価：2025年9月30日に終了した3ヶ月間の受託製造収入原価はゼロであった（前年同期は0.8百万ドル）。2024年7月のレキシントン施設の売却に伴い、受託製造収益はその他費用に純額で計上されている。
研究開発費：2025年9月30日に終了した3ヶ月間の研究開発費は3,440万ドル（前年同期は3,060万ドル）であった。この380万ドルの増加は、直接的な研究開発費が1,010万ドル増加したことによるもので、このうち660万ドルはAMT-130の生物製剤承認申請準備に関連したものであり、退職金が340万ドル減少したこと、消耗品費、施設費、その他の費用が300万ドル減少したことで相殺された。
販売費および一般管理費：2025年9月30日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の1,160万ドルに対し1,940万ドルであった。この780万ドルの増加は、主に従業員関連費用の240万ドルの増加と、米国におけるAMT-130の商業化の可能性をサポートするために発生した300万ドルを含む専門家報酬の490万ドルの増加に関連しています。
その他の収入2025 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間のその他の利益は 150 万ドルであった（前年同期は 260 万ドル）。この減少は主に、前期のレキシントン製造施設の売却益120万ドルの計上に関連している。
その他の費用2025年9月30日に終了した3ヵ月間のその他費用は200万ドルであった（前年同期は190万ドル）。
営業外項目（純額）：2025年9月30日に終了した3ヶ月間の営業外項目（純額）は、前年同期の420万ドルの費用に対し、2,090万ドルの費用となった。この1,670万ドルの増加は主に、不利な為替変動によるもの800万ドル、受取利息の減少140万ドル、プレファンドワラントに関連する負債の公正価値の変動による損失570万ドル、プレファンドワラントに関連する発行費用150万ドルなどによるものです。
法人所得税（費用）／利益：2025年9月30日に終了した3ヵ月間の法人所得税費用は860万ドルであった。この増加は、2023年のロイヤリティ・ファイナンス取引による一時金3億7,500万ドルを2023年に課税所得として全額計上することに関連して発生が見込まれる当期税金費用に関連するものである。
純損失：2025年9月30日までの3ヵ月間の純損失は8,050万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は1.38ドルであった（2024年同期の純損失は4,440万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は0.91ドル）。
Upcoming investor events:
| ● | グッゲンハイム第2回ヘルスケア・イノベーション会議（11月12日、マサチューセッツ州ボストン |
| ● | 11月13日 Stifel 2025 Healthcare Conference（ニューヨーク・ニューヨーク |
投資家向け電話会議およびウェブキャストのご案内
本日11月10日（月）午前8時30分（米国東部時間）より、ユニキュア社経営陣による投資家向け電話会議およびウェブキャストを開催いたします。当日の模様はユニキュア社ウェブサイト（https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations）の「イベント＆プレゼンテーション」セクションにてウェブキャストされ、イベント終了後、90日間にわたりリプレイがアーカイブされます。質疑応答への参加を希望されるアナリストの方は、(646) 307-1963またはフリーダイヤル(800) 715-9871にダイヤルし、パスコード2196195を入力してライブコールにアクセスしてください。カンファレンス・コールに参加される場合は、開始時刻の15分前までにご参加ください。
About uniQure
ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めている。www.uniQure.com
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