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Exhibit 99.1

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リズム・ファーマシューティカルズ、2025年第3四半期決算と事業最新情報を発表

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2025年第3四半期、イムシブリー®（セトメラノチド）のグローバル販売による製品売上高は5,130万ドル -- -- 。

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後天性視床下部肥満を適応症とするsetmelanotideのsNDAのPDUFAゴール日が2025年12月20日に決定 -- -- ．

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プラダー・ウィリー症候群を対象としたsetmelanotideフェーズ2試験の予備的結果を2025年第4四半期に報告する予定である -- -- 。

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-- ドイツの観察研究では、BBS患者においてセトメラノチド療法はMASLDおよび腎機能の改善と関連していた--。

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-- 経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。

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リズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は、本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の業績と最新情報を発表しました。

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「リズムの会長兼最高経営責任者（CEO）兼社長であるデイビッド・ミーカー（M.D.）は、次のように述べています。「リズムは、後天性視床下部肥満症（HO）に対する追加新薬承認申請（sNDA）がFDAに受理されたことや、バルデ・ビードル症候群（BBS）の商業的取り組みによる着実な成長により、第3四半期も勢いを維持しました。「HOに関するFDAのPDUFAゴール日が12月20日であること、強固なキャッシュポジション、メラノコルチン-4受容体（MC4R）経路のパイプライン全体における継続的な進展により、当社は持続的かつ長期的な成長を実現するための好位置にあります。

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Recent Business Highlights

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2025年第3四半期のIMCIVREE®（一般名：セトメラノチド）の全世界での売上高は5,130万ドルでした。これは、主にBBS患者の治療におけるIMCIVREEの患者数および売上高の増加によるもので、2025年第2四半期から前四半期比で6%増加しました。2025年第3四半期は、製品売上高の74%に相当する3,820万ドルの売上が米国で計上され、前四半期比で19%の増収となりました。米国外での売上は1,310万ドル（製品売上の26％）で、前四半期比で340万ドル（21％）減少した。2025年10月、リズムはフランス保健製品経済委員会（CEPS）とBBSおよびPOMC、LEPR欠損に対するIMCIVREEの最終償還価格に合意した。2022 年以降、IMCIVREE は有償アーリーアクセスによりフランスの患者さんに提供されています。この合意に基づき、リズムは2025年第3四半期に、これまでの未払金と支払債務との差額を計上するため、320万ドルの一時費用を計上した。米国外からの収益も、特定の国における指名患者販売における注文パターンのばらつきの影響を受けた。

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Recent Clinical Development Highlights

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Anticipated Upcoming Milestones

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リズムは近い将来、次のようなマイルストーンを達成する見込みである：

1 ドイツ、エッセン、デュースブルグ・エッセン大学エッセン病院小児科IIのトム・フーン博士は、"Impact of the melanocortin-4 receptor agonist setmelanotide on MASLD and kidney function in Bardet-Biedl syndrome "の筆頭著者である。

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2025年第3四半期決算:

キャッシュポジション：2025年9月30日現在、現金、現金同等物および短期投資は、2024年12月31日現在の3億2,060万ドルに対し、約4億1,610万ドルとなっている。

収益：2025 年第 3 四半期の IMCIVREE の全世界での販売に関連する製品売上高は、2024 年第 3 四半期の 3,330 万ドルに対し、5,130 万ドルでした。2025 年第 3 四半期の収益は、フランスにおける早期アクセスプログラムに関連する当社 の見積価格の変更により約 320 万ドル減少しましたが、このうち約 260 万ドルは 2025 年第 3 四半期より前の期間に関連するものです。

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研究開発費：研究開発費は、2024年度第3四半期の3,790万ドルに対し、2025年度第3四半期は4,600万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、増員および株式報酬の増加に伴う費用の増加であり、臨床試験費用の削減により一部相殺された。

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販管費：販管費は 2024 年第 3 四半期の 3,540 万ドルに対し、2025 年第 3 四半期は 5,240 万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、事業拡大を支えるための人員増に伴う費用の増加、株式報酬の増加、マーケティング費用の増加などである。

その他の収益（費用）、純額：その他の収益（費用）（純額）は、2024 年第 3 四半期の（0.1 百万ドル）に対し、2025 年第 3 四半期は（0.1 百万ドル）であった。

純損失：普通株主に帰属する純損失は、2024年第3四半期の（4,500万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失（0.73ドル）に対し、2025年第3四半期は（5,430万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失（0.82ドル）となった。

2025年までの業績:

収益：2025年9月30日に終了した9カ月間のIMCIVREEの販売に関連する製品売上高は、2024年9月30日に終了した9カ月間の88.3百万ドルに対し、137.5百万ドルでした。2025年9月30日に終了した9カ月間の売上高は、フランスにおける早期アクセスプログラムに関連する当社の見積価格の変更により約320万ドル減少しましたが、このうち約170万ドルは2025年以前の期間に関連するものでした。

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研究開発費：研究開発費は、2024年9月30日に終了した9カ月間の196.8百万ドルに対し、2025年9月30日に終了した9カ月間は125.3百万ドルであった。これは主に、2024年9月30日に終了した9カ月間にビバメラゴンの買収に関連した費用が2025年には発生しなかったこと、および臨床試験費用が純減したことによるものです。これらは、進行中の臨床試験のための人員、株式報酬、化学・製造・管理費用の増加により一部相殺された。

販管費：販管費は、2024年9月30日に終了した9ヵ月間が1億620万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した9ヵ月間は1億3,750万ドルであった。これは主に、国内外での事業拡大を支えるための人員増に伴う費用の増加、株式報酬の増加、マーケティング費用の増加によるものである。

その他の収益（費用）、純額2025年9月30日に終了した9ヶ月間のその他の収益（費用）（純額）は、2024年9月30日に終了した9ヶ月間が740万ドルであったのに対し、（360万ドル）であった。2024年9月30日に終了した9ヶ月間のその他の収益（費用）（純額）には、リズムの転換社債型優先株式の発行に関連した先渡契約の決済に伴う一時的な利益890万ドルが含まれており、2025年には再発しなかった。また、現金支出を伴わない支払利息および為替の影響により、繰延ロイヤルティ債務に係る組込デリバティブの公正価値の変動による利益の増加により一部相殺されました。

純損失：普通株主に帰属する純損失は、2024年9月30日に終了した9ヵ月間の普通株主に帰属する純損失（2億1,990万ドル）、または基本的および希薄化後1株当たり普通株主に帰属する純損失（2.38ドル）に対し、2025年9月30日に終了した9ヵ月間の普通株主に帰属する純損失は（1億5,310万ドル）、または基本的および希薄化後1株当たり普通株主に帰属する純損失（3.62ドル）であった。

財務ガイダンスリズムは本日、2025年12月31日に終了する年度の財務ガイダンスを更新した。非GAAPベースの営業費用は約2億9,500万ドルから3億1,500万ドルを見込んでいます。非GAAPベースの営業費用は以下から算出されます：

非GAAPベースの営業費用とは、GAAPベースの営業費用から株式報酬および導入ライセンスに関連する固定対価を除いたものと定義される（詳細は後述の「非GAAPベースの財務指標」を参照）。

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リズム社は、現在の事業計画に基づき、2025年9月30日現在の現金、現金同等物および短期投資は、少なくとも24ヶ月間、当社の計画した事業運営に十分な資金を供給できると見込んでいる。

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Conference Call Information

リズム・ファーマシューティカルズは本日午前8時（米国東部時間）より、2025年第3四半期の業績および最近の事業活動について検討するため、ライブの電話会議およびウェブキャストを開催します。電話会議への参加登録はこちらから。電話会議には開始予定時刻の10分前までに参加されることをお勧めします。

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電話会議のウェブキャストは、リズム製薬のウェブサイト（https://ir.rhythmtx.com/）の投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」でもご覧いただけます。アーカイブされたウェブキャストは、電話会議の約2時間後にリズムファーマシューティカルズのウェブサイトで公開され、電話会議の後30日間利用可能です。

About Rhythm Pharmaceuticals

リズム社は、希少な神経内分泌疾患を患う患者さんとそのご家族の生活を変革することに取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。リズム社の主力製品であるMC4RアゴニストであるIMCIVREE®（一般名：セトメラノチド）は、2歳以上のバルデ・ビードル症候群（BBS）または遺伝的に確認されたプロオピオメラノコルチン（POMC）による症候性肥満または単発性肥満の成人および小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期的に維持する薬剤としてFDAより承認されています、プロテイン転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）欠損症またはレプチン受容体（LEPR）欠損症を含む。欧州委員会（EC）と英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、セトメラノチドを、成人および2歳以上の小児における、遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認されたPCSK1を含む2遺伝子型POMC欠損症または2遺伝子型LEPR欠損症に伴う肥満症および空腹感のコントロールの治療薬として承認している。さらにリズム社は、他の希少疾患におけるセトメラノチドの広範な臨床開発プログラム、治験中のMC4RアゴニストであるビバメラゴンとRM-718、先天性高インスリン血症治療用の低分子化合物の前臨床開発を進めている。リズム社の本社はマサチューセッツ州ボストンにある。

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Setmelanotide Indication

米国では、Setmelanotideは、Bardet-Biedl症候群（BBS）またはPro-opiomelanocortin（POMC）に起因する症候群性肥満症または単発性肥満症の2歳以上の成人および小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期間維持することを適応としている、POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子において、病原性、病原性の可能性、または意義不明（VUS）と解釈される変異を示すFDA承認検査により決定されるプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）欠損症。

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欧州連合および英国では、setmelanotideは、成人および2歳以上の小児における、遺伝学的に確認されたBBSまたはPCSK1を含む機能喪失型二遺伝子性POMC欠損症または二遺伝子性LEPR欠損症に伴う肥満症の治療および空腹感のコントロールに適応があります。欧州連合（EU）および英国では、セトメラノチドは、遺伝的病因を基礎とする肥満に精通した医師によって処方され、監督されるべきである。

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Limitations of Use

セトメラノチドは効果が期待できないため、以下の疾患の患者には適応がない：

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David Connolly

857-264-4280

dconnolly@rhythmtx.com

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Layne Litsinger

Real Chemistry

410-916-1035

llitsinger@realchemistry.com

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