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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月4日
リゲル・ファーマシューティカルズ・インク
(定款に明記された登録者の正確な名称)
Delaware
(州またはその他の設立管轄地)
| 0-29889 | 94-3248524 | |
| (Commission File No.) | (IRS Employer Identification No.) | |
| 611 Gateway Boulevard Suite 900 | ||
| South San Francisco, CA | 94080 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む(650) 624-1100
Not Applicable
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション
取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。
取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション
取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。
| Title of Each Class | Trading Symbol(s) | 登録されている各取引所の名称 | ||
| 普通株式、額面は1株あたり0.001ドル | RIGL | the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ¨
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨
| Item 2.02. | 営業成績および財政状態。 |
2025 年 3 月 4 日、ライゲル・ファーマシューティカルズ・インク（以下「ライジェル社」）は、2024 年 第 4 四半期および 12 月 31 日をもって終了した通年の決算を発表しました。Rigel Reports Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results and Provides Business Update」と題するリゲル社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、本書の別紙99.1として提出されています。
本報告書（添付資料を含む）の情報は、改正 1934 年証券取引法第 18 条における「提出」、または同条もしくは改正 1933 年証券取引法第 11 条および第 12 条（a）（2）の義務の対象となるものとはみなされないものとします。本書および添付資料に含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、リゲルが米国証券取引委員会に提出するいかなる書類にも、当該書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれないものとします。
| Item 9.01. | Financial Statements and Exhibits. |
| (d) | Exhibits. |
| Exhibit | Description | |
| 99.1 | 2025年3月4日付プレスリリース "Rigel Reports Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results and Provides Business Update"。 | |
| 104 | カバーページ インタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。) |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| Dated: March 4, 2025 | RIGEL PHARMACEUTICALS, INC. | |
| By: | /s/ Raymond J. Furey | |
| Raymond J. Furey | ||
| エグゼクティブ・バイス・プレジデント、ゼネラル・カウンセル、チーフ・コンプライアンス・オフィサー兼コーポレート・セクレタリー | ||
Exhibit 99.1
リゲル社、2024年第4四半期および通年の決算報告と事業最新情報を発表
| · | 2024年第4四半期の総売上高は約5,760万ドルで、これにはTAVALISSE®の純売上高3,100万ドル、REZLIDHIA®の純売上高740万ドル、GAVRETO®の純売上高810万ドルが含まれる。 |
| · | 2024年の総売上高は約1億7930万ドルで、これにはTAVALISSE®の純売上高1億480万ドル、REZLIDHIA®の純売上高2300万ドル、GAVRETO®の純売上高1710万ドルが含まれる。 |
| · | R289は、前治療歴のある輸血依存性の低リスクMDSの治療薬としてFDAよりファスト・トラック指定を受け、MDSの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受ける |
| · | 2025年の見通し総収入は約2億ドルから2億1000万ドル |
| · | 本日午後4時30分（米国東部時間）より、カンファレンスコールとウェブキャストを予定 |
カリフォルニア州サンフランシスコ南、2025年3月4日 /PRNewswire/ -- ライゲル・ファーマスーティカルズ・インク（Rigel Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq：RIGL）は本日、慢性免疫性血小板減少症（ITP）治療薬TAVALISSE®（ホスタマチニブ二ナトリウム六水和物）の売上高を含む、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業績を発表した；REZLIDHIA®（olutasidenib）：再発・難治性のイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1（mIDH1）変異型急性骨髄性白血病（AML）治療薬、GAVRETO®（pralsetinib）：転移性RET融合遺伝子陽性の非小細胞肺がん（NSCLC）および進行・転移性甲状腺がん治療薬、および最近の事業進捗を含む。
「2024 年はリゲルにとって大きな成果の年であった。引き続き商業的拡大と実行に注力し、製品売上高は 2023 年比で 39%増の 1 億 4,490 万ドルとなり、過去最高を記録しました。リゲルの社長兼最高経営責任者（CEO）のラウル・ロドリゲスは、「リゲルの財務規律へのコミットメントと相まって、初めて通年で1,700万ドル以上の純利益を計上し、現金残高を2,000万ドル以上増加させることができました。「これらの優れた商業的・財務的結果は、現在進行中の低リスクMDS治療薬R289の臨床第1b相試験や、再発神経膠腫治療薬olutasidenibの臨床第2相試験の開始など、有望な自社開発プログラムを2025年に進めるための資金を提供してくれます。
Business Update
Commercial
| · | 第4四半期も全製品の販売好調が続き、患者や診療所への出荷本数、総販売本数ともに過去最高を記録した。 |
| · | 以下の表は、第4四半期の総出荷本数の要約である。: |
| TAVALISSE | REZLIDHIA | GAVRETO* | ||||||||||
| 患者や診療所に出荷されるボトル | 2,855 | 503 | 874 | |||||||||
| 流通経路におけるボトル残量の変化 | 317 | 62 | 64 | |||||||||
| Total bottles shipped | 3,172 | 565 | 938 | |||||||||
*GAVRETOのボトル数は60本換算です。
| · | リゲルの提携先であるキッセイ薬品工業株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：斉藤 惇、以下「キッセイ薬品工業」という。(キッセイ薬品株式会社（以下、キッセイ薬品）は1月、韓国食品医薬品安全部が、前治療で効果不十分な慢性特発性血小板減少性紫斑病の成人患者における血小板減少症の治療薬としてタバリス（TAVALISSE）を承認したと発表しました。2025年第1四半期に、リゲル社はこの承認に関連してキッセイ社から獲得した300万ドルの規制当局マイルストンを計上する予定である。 |
| · | 12月、ライジェルの提携先であるナイト・セラピューティクス社は、メキシコ連邦衛生法委員会（Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios）から、以前の治療で十分な効果が得られなかった慢性免疫性血小板減少症の成人患者における血小板減少症の治療薬としてタバリス（TAVALISSE）が承認されたと発表した。 |
| · | Rigel社は、11月にDr. Reddy's Laboratories Ltd.（Dr.Reddy's）と独占的ライセンス契約を締結した。(REZLIDHIAは、ラテンアメリカ、南アフリカ、独立国家共同体（CIS）の一部の国、インド、東南アジアおよび北アフリカの一部の国、オーストラリア、ニュージーランドを含むReddy's博士のテリトリー全域において、すべての可能性のある適応症で開発および商業化するための独占的ライセンス契約を11月に締結した。ライジェル社は400万ドルの契約一時金を受領し、将来的には最大3,600万ドルの薬事・商業マイルストンを支払う可能性がある。 |
Clinical Development
| · | 新規かつ選択的なデュアルirak1/4阻害剤であるr2891は、米国食品医薬品局（fda）より、前治療歴のある輸血依存性の低リスクmdsの治療薬としてファスト・トラック指定を受け、mdsの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けました。 |
| · | Rigel社は、再発または難治性の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象としたR289の安全性、忍容性、薬物動態および予備的有効性を評価する臨床第1b相試験を引き続き進めています。第5用量レベル（500mg/250mg分割投与）の登録は完了し、新たに第6用量レベル（500mg 1日2回投与）の登録が開始された。 |
| · | リゲル社は、現在進行中の R289 の第 1b 相臨床試験の初期データを 12 月に開催された第 66 回米国血液学会(ASH)年次総会および展示会で発表し、R289 が、ベースライン時に輸血負荷の高い(HTB)R/R 低リスク MDS 患者の大多数を対象とした重篤な前治療において、一般的に良好な忍容性を示し、有効性の予備的な兆候を示したことを示しました。また、ASH 年次総会では、オルタシデニブに関する 4 つのポスターが発表され、mIDH1 型 AML 患者にオルタシデニブを使用することの有益性を支持するエビデンスが増えつつあることを裏付けるデータが示された。 |
| · | 小児がんセンターの国際共同ネットワークである CONNECT は、Rigel 社と共同で、IDH1 変異を有する高悪性度グリオーマ(HGG)と新たに診断された思春期および若年成人患者(12～39 歳)を対象に、維持療法としてオルタシデニブとテモゾロミド併用療法、およびオルタシデニブ単剤療法を評価する第 2 相試験(NCT06161974)「TarGet-D」試験の登録を開始した。 |
| · | リゲル社とテキサス大学 MD アンダーソンがんセンター(MD アンダーソン)は、この度、複数年にわたる戦略的開発提携に基づく 4 つの試験の登録受付を開始しました。Olutasidenib は、AML、高リスク MDS、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、進行性骨髄増殖性新生物（MPN）、クローン性意義不明細胞減少症（CCUS）、低リスク MDS/CMML、移植後の維持療法など、mIDH1 が関与する疾患領域で研究される予定です。 |
| · | 11 月、national comprehensive cancer network® (nccn®) は骨髄異形成症候群に関する最新の nccn clinical practice guidelines in oncology (nccn ガイドライン®) にオルタシデニブを追加した。オルタシデニブは以下の治療アルゴリズムに推奨される選択肢として追加された：低リスク疾患の管理」、「低リスク疾患の管理-関連貧血の評価」、「高リスク疾患の管理」の治療 アルゴリズムに追加され、すべての状況において nccn category 2b として推奨された。midh1 陽性の場合、オルタシデニブは単剤、アザシチジンとの併用、または両方が推奨された。* |
*NCCNは、その内容、使用または適用に関していかなる保証も行わず、その適用または使用に関していかなる責任も負いません。
Publication Highlights
| · | 日本人原発性免疫性血小板減少症患者におけるホスタマチニブの長期安全性と有効性」と題する論文が、日本医科大学大学院医学研究科アレルギー・リウマチ内科教授兼科長の桑名正隆医学博士により、1月にInternational Journal of Hematology誌に発表された。この論文では、日本人のITP患者を対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験の3年間の安全性および有効性に関するデータが報告されており、新たな安全性シグナルは認められず、治療中の血小板反応も持続していた。 |
| · | Olutasidenib in combination with azacitidine induced durable complete remission in patients with relapsed or refractory mIDH1 acute myeloid leukemia: a multicohort open-label phase 1/2 trial "と題された論文は、ジョージアがんセンター長、Cecil F. Whitaker Jr., GRA Eminent Scholar Chair in Cancer、第2相試験責任医師であるJorge E. Cortes医学博士により、Journal of Hematology and Oncology誌に1月に発表された。 |
| · | Olutasidenib demonstrates significant clinical activity in mutated IDH1 acute myeloid leukaemia arising from a prior myeloproliferative neoplasm "と題する論文は、フランスのギュスターヴ・ルシー研究所血液学トランスレーショナルリサーチ部長のStéphane de Botton医学博士により、12月にBritish Journal of Haematology誌に発表された。 |
2024年第4四半期および通期決算の最新情報
2024年12月31日に終了した第4四半期の総売上高は5,760万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高3,100万ドル、REZLIDHIA純製品売上高740万ドル、GAVRETO純製品売上高810万ドル、共同研究からの契約収入1,110万ドルであった。TAVALISSEの製品純売上高は、2023年同期の2,570万ドルに対して21%増加した。REZLIDHIAの製品売上高は、2023年同期の390万ドルに対し92%増となった。GAVRETOは2024年6月にリゲル社から市販された。共同研究からの契約収入は主にDr.Reddy'sからの一時金400万ドル、医薬品供給およびロイヤルティ収入に関連するGrifols S.A.（Grifols）からの360万ドル、キッセイ薬品工業株式会社（Kissei）からの290万ドルである。(Ltd.（キッセイ薬品）からの医薬品供給に関する収入290万ドル、Medison Pharma Trading AG（メディソン）からの医薬品供給およびロイヤルティに関する収入0.3百万ドルである。
費用および経費の合計は、2023年同期の3,380万ドルに対し4,090万ドルであった。費用および経費の増加は主に、臨床活動のタイミングによる研究開発費の増加、人件費の増加、商業関連活動の増加によるものである。また、製品売上原価は主に製品売上の増加、ロイヤルティおよびサブライセンス収入料の増加、無形資産償却の増加により増加した。
リゲル社の当期純利益は1,430万ドル、基本的1株当たり0.81ドル、希薄化後1株当たり0.80ドルで、2023年同期の当期純利益は0.7百万ドル、基本的1株当たり0.04ドル、希薄化後1株当たり0.04ドルであった。前期の基本株式および希薄化後1株当たり金額は、2024年6月27日に実施された1対10の株式併合を遡及的に反映するために修正再表示されている。
2024年通年の総売上高は1億7930万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高1億480万ドル、REZLIDHIA純製品売上高2300万ドル、GAVRETO純製品売上高1710万ドル、共同研究からの契約収入3440万ドル。TAVALISSEの製品純売上高は2023年同期の9,370万ドルに対し12%増加した。REZLIDHIAの製品売上高は、2023年同期の1,060万ドルに対し118%増となった。前述のとおり、GAVRETOは2024年6月にリゲル社から市販された。共同研究からの契約収入は、主にキッセイからのオルタシデニブのサブライセンスによる契約一時金および医薬品供給に関する2040万ドル、グリフォルスからの医薬品供給およびロイヤルティに関する910万ドルおよびメディソンからの0.5百万ドル、ドクター・レディーズからのオルタシデニブのサブライセンスによる契約一時金に関する400万ドルである。
総費用は1億5,510万ドル（2023年同期は1億3,740万ドル）であった。原価および費用の増加は、主に製品売上高の増加、サブライセンス収入料、ロイヤルティおよび無形資産償却の増加による製品売上原価の増加によるものである。さらに、人件費、株式報酬費用、コマーシャル関連費用が増加した。これらの増加は、リゲル社のデュアルIRAK 1/4阻害剤プログラムであるR289に関連する臨床試験活動の時期や、温抗体溶血性貧血（wAIHA）患者を対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験の完了に関連する試験活動の減少により、研究開発費の減少により一部相殺されました。
リゲル社の当期純利益は1,750万ドル（基本および希薄化後1株当たり0.99ドル）であったのに対し、2023年同期は2,510万ドル（基本および希薄化後1株当たり1.44ドル）の純損失であった。上記の通り、1株当たりおよび1株当たりの金額は、表示された各期間について遡及的に1対10の株式併合を反映させるために修正再表示されている。
2024年12月31日現在の現金、現金同等物および短期投資は7,730万ドルで、2024年9月30日現在では6,110万ドル、2023年12月31日現在では5,690万ドルであった。
2025 Outlook
ライジェル社は、2025年の総収入を約2億ドルから2億1,000万ドルと見込んでいる：
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