Exhibit 99.1

エッジワイズ・セラピューティクス社、2024年第3四半期決算および最近の事業ハイライトを発表

– ベッカー成人患者を対象としたsevasemtenの第2相CANYON試験のトップライン結果を2024年12月に発表する予定である。

– デュシェンヌ病の小児および青少年を対象としたsevasemtenの第2相LYNXおよびFOX試験が進行中 - 小児および青少年を対象としたsevasemtenの第2相LYNXおよびFOX試験が進行中

– 閉塞性・非閉塞性肥大型心筋症患者を対象としたEDG-7500の臨床第2相試験（CIRRUS-HCM試験）を開始-。

– 健常人を対象とした第1相臨床試験および閉塞性HCM患者を対象とした第2相CIRRUS-HCM試験の良好なトップラインデータを発表-。

コロラド州ボルダー（2024年11月7日）-筋疾患バイオ医薬品のリーディングカンパニーであるエッジワイズ・セラピューティクス社（Nasdaq: EWTX）は本日、2024年第3四半期決算と最近の事業ハイライトを発表しました。

「エッジワイズの社長兼最高経営責任者（CEO）であるケビン・コッホ博士（Ph.D.）は、 「当社は、心臓および骨格筋プログラムにおいて力強い進展を続けています。「これまでの臨床・前臨床データの強さに基づき、CIRRUS-HCM試験の28日間パートで閉塞性・非閉塞性HCM患者を治療しています。今後数ヶ月間、CIRRUS-HCMとCANYONの両フェーズ2プログラムに関する重要な最新情報を共有できることを楽しみにしています。"

Recent Highlights

筋ジストロフィー・プログラム / sevasemten

Becker Muscular Dystrophy (Becker)

Sevasemtenは、ベッカーおよびデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの筋ジストロフィーにおける収縮誘発性筋損傷から不安定筋を保護するために設計された、ファースト・イン・クラスの経口投与高速骨格ミオシン阻害剤である。

重篤な遺伝性進行性神経筋疾患であり、アンメットニーズが高いベッカー患者に対する治療法は、現在承認されていない。

成人ベッカーを対象としたCANYON第2相プラセボ対照試験：CANYONは、ベッカー患者を対象とした最大の介入試験であり、成人40名と青年29名を含み、治療期間は12ヵ月である。CANYON試験の主要評価項目は、治療期間中のクレアチンキナーゼ（CK）のベースラインからの変化であり、その他にNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA)、North Star Assessment for Muscular Dystrophies (NSAD)、100mタイムテスト、筋損傷のバイオマーカー、MRI、患者報告アウトカムなどの評価項目がある。当社は、2024年12月にCANYONのデータを報告する予定である。

ベッカーにおけるグローバルピボタルコホート、GRAND CANYON：GRAND CANYONは、CANYONプラセボ対照試験の拡大版であり、120名の成人ベッカー患者を対象に、18ヵ月間にわたるsevasemtenの安全性と有効性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照コホートである。グランドキャニオンの主要評価項目は、NSAAのベースラインからの変化である。さらに、その他の機能評価、筋損傷のバイオマーカー、MRI、患者報告アウトカム、安全性が評価される。GRAND CANYONのデータが良好であれば、販売申請をサポートすることができる。詳細については、clinicaltrials.gov（NCT05291091）またはGRAND CANYONのマイクロサイトhttps://www.beckergcstudy.com。

ベッカー成人患者を対象としたMESAフェーズ2非盲検延長試験：当社は、ベッカー患者を対象としたsevasemtenの長期的効果を評価する非盲検延長試験MESAを進めている。MESAは、ARCHに登録済みの参加者、またはCANYON、GRAND CANYON、DUNEのいずれかを完了した参加者を対象に、sevasemtenへのアクセスを継続的に提供するものである。現在までに、MESAはこれらの先行試験を完了した適格な参加者の99％を登録している。

Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)

デュシェンヌ病の男児を対象としたLYNX第2相試験：LYNXは、1日1回経口投与のsevasemtenを投与された4～9歳のデュシェンヌ病の小児を対象に、sevasemtenの安全性、PK、筋損傷のバイオマーカーに対する効果を評価する2つのパートからなる多施設共同用量設定第2相試験である。本試験では、NSAA、歩幅95cm（SV95C）、自己報告/介護者報告による転帰などの機能的測定におけるベースラインからの変化も検討する。

当社は2024年第4四半期にLYNXのデータを報告する予定である。当社は、LYNXのデータに加え、遺伝子治療を受けたことのあるデュシェンヌ病の小児を対象としたFOX試験のデータをもとに、2025年に開始を予定しているデュシェンヌ病を対象とした第3相臨床試験のデザインと実施に取り組む予定である。LYNXの詳細についてはclinicaltrials.govでこの試験（NCT05540860）の詳細をご覧ください。

デュシェンヌ病の男児（遺伝子治療歴あり）を対象としたFOX第2相試験当社は、遺伝子治療歴のある6～17歳のデュシェンヌ病の小児および青年を対象に、12週間にわたるsevasemtenの安全性、PKおよび筋損傷のバイオマーカーに対する効果を評価するプラセボ対照第2相試験であるFOXを進めている。本試験ではまた、NSAA、SV95C、自己報告・介護者報告による転帰などの機能的指標におけるベースラインからの変化も検討する。本試験に対するデュシェンヌ病コミュニティからの熱意は並々ならぬものがあり、当社が2ヵ月以内に試験登録者数を超えることができたことからも明らかである。本試験（NCT06100887）の詳細についてはclinicaltrials.govを参照のこと。

Cardiovascular Program / EDG-7500

EDG-7500は、新規の経口、選択的、心臓サルコメアモジュレーターであり、特にHCMおよびその他の拡張機能障害に関連する早期収縮速度を低下させ、心臓の弛緩障害に対処するように設計されている。閉塞性・非閉塞性HCMの両モデルにおける前臨床データは、左室駆出率（LVEF）を正常値以下に低下させるリスクが低く、有益な反応を促進する能力を示唆している。CIRRUS-HCM試験は、4つのパートからなる多施設共同非盲検試験であり、米国内の最大20の臨床施設において、約55名のHCM患者を対象としています。その他の主要評価項目は、薬物動態（PK）、LVEF、安静時および証明可能な左室流出路（LVOT）勾配などである。パートBおよびパートCでは、閉塞性または非閉塞性HCM患者を対象に、EDG-7500を28日間にわたり複数回投与し、安全性および効果を評価しています。当社は、2025年第1四半期にCIRRUS-HCMの28日間データを報告する予定です。CIRRUS-HCMの詳細については、clinicaltrials.govのNCT06347159（フェーズ2）をご覧ください。

EDG-7500の第1相試験当四半期、当社はEDG-7500の健常人を対象とした臨床第1相試験および閉塞性HCM患者を対象とした臨床第2相試験（CIRRUS-HCM試験）の単回投与群のトップラインデータを発表しました。プラセボ対照第1相単回投与（SAD）試験（n=48）では、健常人を対象にEDG-7500を5～300mgの範囲で単回投与しました。また、MAD（multiple ascending dose）試験（n=24）では、健常人を対象に25～100 mgを1日1回、14日間投与しました。SAD試験およびMAD試験のいずれにおいても，EDG-7500の忍容性は良好であり，バイタルサイン，臨床化学検査，血液検査，心電図に臨床的に意味のある変化や傾向は認められませんでした。すべてのSADおよびMAD被験者において、EDG-7500の広い曝露範囲にわたってLVEFに有意な変化は認められませんでした。MADでは、約30時間の半減期が観察され、定常状態は1日1回投与開始後約4日で達成された。一般に、SADおよびMADのいずれにおいても、用量に比例した曝露量の増加が観察された。

EDG-7500の第2相CIRRUS-HCM試験：CIRRUS-HCMパートAでは、閉塞性HCM患者にEDG-7500を50、100または200mg単回投与した。100mgおよび200mgの単回投与群では、安静時LVOT圧較差（LVOT-G）が平均67％、誘発可能LVOT圧較差（Valsalva）が平均55％減少した。安静時のLVOT勾配が30mmHg未満、バルサルバ時のLVOT勾配が50mmHg未満は、EDG-7500の100mgまたは200mgの単回投与を受けた患者の60％で観察された。重要なことは、LVEFの有意な変化なしに勾配の減少が達成されたことである。EDG-7500の単回投与により、心不全の主要なバイオマーカーであるNT-proBNPの平均値は200mg投与群で64％低下した。この減少は、非閉塞性HCMを含む拡張機能障害の治療における我々のメカニズムの可能性を強調するものである。

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