ｴｯｼﾞﾜｲｽﾞｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月9日

エッジワイズ・セラピューティクス社

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-40236

82-1725586

(State or other jurisdiction

of incorporation)

(Commission

File Number)

(IRS Employer Identification No.)

1715 38丁目

Boulder, CO 80301

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(720) 262-7002

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

¨	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

¨	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

¨	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

¨	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル		EWTX		ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company x

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2024年5月9日、エッジワイズ・セラピューティクス・インクは、2024年3月31日に終了した第1四半期の財務結果を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースの全文は別紙99.1として添付され、参照することにより本書に組み込まれます。

本項目2.02および項目9.01（別紙99.1を含む）で提供されるすべての情報は、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の法的義務の対象ともみなされず、1933年証券取引所法（以下「1933年証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において特定の参照により明示的に記載される場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされないものとします。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

(d)

Exhibits.

Exhibit No.		Description

99.1		2024年5月9日付エッジワイズ・セラピューティクス社プレスリリース
104		カバーページ・インタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

EDGEWISE THERAPEUTICS, INC.

	By:	/s/ R. Michael Carruthers
		R. Michael Carruthers
		Chief Financial Officer

Date: May 9, 2024

EX-99.1 2 tm2413446d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

News Release

エッジワイズ・セラピューティクス社、2024年第1四半期決算および最近の事業ハイライトを発表

– ベッカーにおけるsevasemten ARCHオープンラベル試験およびGRAND CANYONの先進ピボタルコホートの2年間の良好なトップライン結果を発表。

–ベッカーを対象としたsevasemtenのDUNE試験の良好な中間解析データ

– デュシェンヌ病を対象としたsevasemtenの拡大フェーズ2 LYNX試験 - （英語

– 遺伝子治療歴のあるデュシェンヌ系男児を対象とした第2相FOX試験を開始する見込みである。

– 閉塞性HCM患者を対象としたEDG-7500の第2相CIRRUS-HCM試験を開始-。

コロラド州ボルダー（2024年5月9日）-筋疾患バイオ医薬品のリーディングカンパニーであるエッジワイズ・セラピューティクス社（Nasdaq: EWTX）は本日、2024年第1四半期の決算と最近の事業ハイライトを発表しました。

「エッジワイズの社長兼最高経営責任者（CEO）であるケビン・コッホ（Ph.D.）は、次のように述べています。「2024年は、骨格筋および心筋のプログラムにおいて大きな進展があり、素晴らしいスタートを切ることができました。「直近では、EDG-7500の第2相CIRRUS-HCM試験を開始し、ベッカーにおけるARCH非盲検試験から良好な2年間のトップラインデータを発表しました。CANYON試験とCIRRUS試験のデータを含め、今年を通して当社のプログラムに重要なカタリストを期待しています。"

Recent Highlights

Musculoskeletal Program / Sevasemten

Becker Muscular Dystrophy (Becker)

セバセムテンは、ベッカーおよびデュシェンヌ型筋ジストロフィーを含むジストロフィンパチーにおける収縮による筋損傷を予防するために設計された経口投与の低分子化合物である。ベッカー筋ジストロフィーは重篤な遺伝性進行性神経筋疾患であり、アンメットニーズの高い疾患である。

ベッカーを対象としたARCH非盲検試験：当社は、成人のベッカー患者を対象にsevasemtenの安全性、忍容性、筋損傷バイオマーカーへの影響、薬物動態（PK）および機能指標を評価した非盲検単施設試験であるARCH試験の2年間の良好なトップライン結果を発表した。ARCH試験では、成人のベッカー患者を対象にsevasemtenを2年間毎日投与して評価した。sevasemtenは12人の参加者全員において忍容性が良好で、有害事象による投与中止や減量はなかった。さらに、クレアチンキナーゼ（CK）および速筋トロポニンI（TNNI2）を含む筋損傷の主要なバイオマーカーの有意な減少が、sevasemten投与群で観察された。2年間のARCH試験で得られた良好な結果は、収縮によって誘発される筋損傷の軽減が、ベッカーにおける筋機能の維持・改善と疾患進行の抑制につながる可能性があるという仮説をさらに裏付けるものである。

成人ベッカーを対象としたCANYON第2相プラセボ対照試験：CANYONは、これまでで最大のベッカー患者を対象とした介入試験であり、成人40名と青年29名を含み、治療期間は12ヵ月である。CANYONの主要評価項目は、治療期間中のCKの変化であり、NSAA、100m走タイムテスト、筋損傷のバイオマーカー、MRIなどの追加評価項目も収集される。当社は、2024年第4四半期にCANYONのデータを報告する予定である。

GRAND CANYON、ベッカーにおけるグローバルピボタルコホート：GRAND CANYONは、CANYONプラセボ対照試験の拡大版であり、ベッカー成人患者におけるsevasemtenの安全性と有効性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験である。GRAND CANYON試験の主要評価項目はNSAAの変化である。また、その他の機能評価、筋損傷のバイオマーカー、安全性も評価される。GRAND CANYONは、年齢18～50歳、NSAAスコア5～32のベッカー患者約120人を対象に、10ヵ国、最大50施設で18ヵ月間のコホートを実施する予定である。GRAND CANYONのデータが良好であれば、販売申請の裏付けとなる可能性がある。詳細については、clinicaltrials.gov（NCT05291091）またはGRAND CANYONのマイクロサイトhttps://www.beckergcstudy.com。

Becker、LGMD2I、McArdle病の成人を対象としたDUNE第2相運動負荷試験：当社は引き続きDUNE第2相運動負荷試験を進めている。この16週間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験は、オープンラベルで78週間まで延長可能であり、ベッカー病、肢帯型筋ジストロフィー2型（LGMD2I）またはマカードル病の成人患者を対象に、運動に対する安全性、PK、バイオマーカー反応を評価する。ベッカーとは異なり、LGMD2Iはジストログリカン複合体の機能不全によって引き起こされる筋ジストロフィーであり、マカードル病はグリコーゲン動員不全によって引き起こされ、代謝危機と骨格筋の傷害を引き起こす。

本試験は、3週間のスクリーニング期間として、対照運動負荷試験とそれに続くバイオマーカー分析（主にCKとTNNI2）を行い、その後16週間の二重盲検期間を設け、参加者を1日1回sevasemten（15mg）を投与する群とプラセボを投与する群に2：1で無作為に割り付けた。12週目には、sevasemten投与が運動誘発性筋損傷に対する予防効果をもたらすかどうかを判定するため、参加者は2回目の対照運動負荷試験を受けた。

中間解析のトップライン結果では、sevasemtenは21人の参加者全員（Becker（n=9）、LGMD2I（n=9）、McArdle（n=3））において良好な忍容性を示した。Beckerコホートにおけるバイオマーカーの減少は、ARCH試験で観察された結果と一致しており、TNNI2およびCKがプラセボ投与群に対して統計学的に有意に減少した。sevasemten投与により、平均CKは45％（p<0.05 vs プラセボ）、TNNI2は89％（p<0.05 vs プラセボ）有意に減少した。運動後24時間において、sevasemten投与は運動に伴う筋損傷のバイオマーカーも有意に減少させ、運動後の平均CK減少率は49％（p<0.001 vs プラセボ）、TNNI2減少率は75％（p=0.07 vs プラセボ）であった。

LGMD2IおよびMcArdleコホートからのバイオマーカーデータは現在のところ結論が出ておらず、反応を解釈するためには追加被験者が必要となる可能性が高い。当社は、DUNEの治験責任医師であるJohn Vissing博士と共同で、データの集計と解析を続けており、その全容は将来の医学会議で発表される予定である。

DUNEは、ベッカー患者を対象としたセバセムテンの最初のプラセボ対照試験である。DUNEから得られた予備的データは、ARCHから得られた2年間の観察結果と合わせて、sevasemtenによる速筋線維の保護が収縮による筋損傷を制限し、ベッカー患者における疾患の進行を止める可能性があるという仮説を引き続き支持するものである。

Duchenne Muscular Dystrophy

デュシェンヌ病の男児を対象としたLYNXフェーズ2試験：LYNXは、1日1回経口投与のセバセムテンを投与された4～9歳のデュシェンヌ病の小児60人以上を対象に、セバセムテンの安全性、PK、筋損傷のバイオマーカーに対する効果を評価する2つのパートからなる多施設共同用量設定フェーズ2試験である。本試験ではまた、NSAA、歩幅95%（SV95%）および自己報告/介護者報告による転帰などの機能的指標の変化についても検討する。本試験のパートAでは、12週間の無作為化二重盲検プラセボ対照用量設定試験期間が行われ、その後パートBとして92週間の非盲検延長試験が行われる。パートBでの投与量は、そのコホートにおける筋肉損傷のバイオマーカーの評価と安全性に関する高用量の中間解析に基づいて、以前に研究された用量に調整された。

LYNXは、筋損傷のバイオマーカーを減少させ、デュシェンヌ病患者に機能的利益をもたらす可能性のあるsevasemtenの第3相用量を同定するためにデザインされた。現在までに、5つのコホートにおいて、sevasemtenは前臨床モデルに基づいて有益性が予測される用量を達成し、安全性と忍容性が確認されている。さらに、sevasemten投与による筋損傷のバイオマーカーの減少が観察された。この観察結果は、投与量が目標値を達成していることを確信させるものであり、当社はこれまでの観察結果を検証するため、第6コホートを開始する予定である。

当社は、安全性、PK、筋損傷のバイオマーカーの変化、NSAAおよびSV95の機能変化を含むLYNXのデータを2024年第4四半期に報告する予定である。当社は、LYNXのデータに加え、遺伝子治療歴のあるデュシェンヌの男児を対象としたFOX試験のデータをもとに、2025年前半に開始を予定しているデュシェンヌを対象とした第3相臨床試験のデザインと準備を進めていく。LYNXの詳細についてはclinicaltrials.govでこの試験（NCT05540860）の詳細をご覧ください。

デュシェンヌ病の男児（遺伝子治療歴あり）を対象としたFOX第2相試験当社は、遺伝子治療歴のある6～14歳のデュシェンヌ病の小児および青少年を対象に、12週間にわたるsevasemtenの安全性、PKおよび筋損傷のバイオマーカーに対する効果を評価するプラセボ対照第2相試験であるFOXを進めている。本試験では、NSAA、SV95％、自己報告・介護者報告による転帰などの機能指標の変化も検討する。当社は、本試験の参加者を当初の計画である24名から大幅に超過する見込みである。本試験に対するデュシェンヌ病コミュニティからの熱意は並々ならぬものがあり、そのことは当社が2ヶ月以内に本試験の登録を完了することができたことからも明らかである。本試験（NCT06100887）の詳細についてはclinicaltrials.govを参照のこと。

欧州医薬品庁（EMA）より希少疾病用医薬品、米国食品医薬品局（FDA）よりファスト・トラックを取得：EMAは、sevasemtenについて、ベッカーの治療薬およびデュシェンヌの治療薬として2024年4月に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与。FDAは、2024年2月にデュシェンヌの治療薬としてsevasemtenをファストトラック指定した。FDAはこれまでに、デュシェンヌおよびベッカーの治療薬としてODDを、デュシェンヌの治療薬として小児希少疾病指定を、ベッカーの治療薬としてsevasemtenのファストトラック指定を承認している。

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