リゲルファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月7日

リゲル・ファーマシューティカルズ・インク

(定款に明記された登録者の正確な名称)

Delaware

(州またはその他の設立管轄地)

0-29889		94-3248524
(Commission File No.)		(IRS Employer Identification No.)

611 Gateway Boulevard
Suite 900
South San Francisco, CA		94080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(650) 624-1100

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。

取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション

取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

Title of Each Class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル		RIGL		the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ¨

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

Item 2.02.

営業成績および財政状態。

2024 年 5 月 7 日、ライゲル・ファーマシューティカルズ・インク（以下「ライジェル社」）は、2024 年 3 月 31 日をもって終了した第 1 四半期の決算を発表しました。Rigel Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Business Update」と題するリゲル社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、本書の別紙99.1として提出されています。

本報告書（添付資料を含む）の情報は、改正 1934 年証券取引法第 18 条における「提出」、または同条もしくは改正 1933 年証券取引法第 11 条および第 12 条（a）（2）の義務の対象となるものとはみなされないものとします。本書および添付資料に含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、リゲルが米国証券取引委員会に提出するいかなる書類にも、当該書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれないものとします。

Item 9.01.	Financial Statements and Exhibits.

(d)	Exhibits.

Exhibit		Description

99.1		2024年5月7日付プレスリリース "Rigel Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Business Update"。
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Dated: May 7, 2024	RIGEL PHARMACEUTICALS, INC.

	By:	/s/ Ray Furey, J.D.
		Ray Furey, J.D.
		エグゼクティブ・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼コーポレート・セクレタリー

EX-99.1 2 tm2413689d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リゲル社、2024年第1四半期決算と事業最新情報を発表

2024年第1四半期の総売上高は2,950万ドルで、これにはTAVALISSE®の純売上高2,110万ドルおよびREZLIDHIA®の純売上高490万ドルが含まれる。

RET融合遺伝子陽性の転移性非小細胞肺がんおよび進行・転移性甲状腺がんを適応症として米国で販売されているGAVRETO®を買収し、リゲル社のポートフォリオを拡大。

リサ・ロイキャール医学博士をチーフ・メディカル・オフィサーに任命

本日午後4時30分（米国東部時間）より、カンファレンスコールとウェブキャストを予定

カリフォルニア州サウス・サンフランシスコ2024年5月7日PR Newswire＝共同通信JBN】ライゲル・ファーマスーティカルズ・インク（Rigel Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq：RIGL）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の業績を発表した、これには、前治療で十分な効果が得られなかった慢性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者を対象としたTAVALISSE®（ホスタマチニブ二ナトリウム六水和物）錠剤の売上高、および感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（IDH1）変異を有する再発・難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）の成人患者を対象としたREZLIDHIA®（オルタシデニブ）カプセルの売上高が含まれます。1(IDH1)変異を有する再発・難治性の急性骨髄性白血病(AML)の治療薬です。

「2024年第1四半期の業績は、TAVALISSEとREZLIDHIAの販売本数が発売以来四半期で最多となり、引き続き旺盛な商業需要を示しています。リゲル社の社長兼CEOであるラウル・ロドリゲス氏は、「我々はまた、最近買収したGAVRETOに興奮しており、本年7月にこの製品を当社の製品ポートフォリオに加える予定です。「同時に、戦略的共同研究先である MD アンダーソンと CONNECT と共にオルタシデニブの開発を進め、他のパイプライン・プログラムも推進しています。

Business Update

2024年第1四半期に米国で販売されたTAVALISSEは2,193本で、このうち患者・診療所向けに出荷されたボトルは2,483本で、発売以来四半期で最多となった。流通チャネルに残っているボトルは、当四半期中に290本減少した。

2024年第1四半期には、米国で合計390本のREZLIDHIAが販売され、売上高の伸びは昨年より大幅に加速した。この伸びは需要の増加によるもので、326本が患者や診療所に出荷された。

2024年4月、リゲル社は、ベネトクラクスをベースとした前治療歴のあるmIDH1 AML患者を対象にREZLIDHIAを評価した第2相試験の解析データに関する査読付き論文をLeukemia & Lymphoma誌に発表した。これらの解析結果は、REZLIDHIA がベネトクラクス併用療法後の再発 AML 患者に有効な治療法を提供する可能性を示唆しています。REZLIDHIAは、ピボタル試験で観察されたものと一致した持続的寛解を誘導し、良好な忍容性プロファイルを有していた。

2024年3月、リゲルはリサ・ロイキャール医学博士を取締役副社長兼最高医学責任者に任命した。Rojkjaer博士は、血液学と腫瘍学を中心に臨床開発、薬事、医療事務で20年以上の経験を持つ業界のベテランである。国際的な臨床経験を持つ血液専門医の資格を持つ。

2024年2月、ライジェルはGAVRETO®（一般名：pralsetinib）の米国における権利取得を発表した。GAVRETOは1日1回投与の経口低分子キナーゼ阻害薬で、野生型RET（トランスフェクション時に再配列）およびがん原性RET融合体のキナーゼ阻害薬である。GAVRETOは、転移性RET融合遺伝子陽性の非小細胞肺がん（NSCLC）および進行・転移性甲状腺がんの成人患者の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）より承認されている。この製品の買収により、ライジェルのポートフォリオはさらに拡大し、施設と地域社会の両方におけるライジェルの既存のインフラを活用することができます。リゲル社は、2024年7月に資産の移行を完了し、製品の売上計上を開始する予定です。

2024 年 1 月、Rigel 社と CONNECT 社は、IDH1 変異を有する高悪性度神経膠腫（HGG）患者を対象に、REZLIDHIA（olutasidenib）をテモゾロミドと併用して評価する戦略的開発提携を発表した。この提携の下、CONNECT 社は、HGG を対象とした分子ガイド下第 2 相アンブレラ臨床試験である TarGeT-D にオルタシデニブを含める予定です。Rigel 社がスポンサーとなる群では、新たに IDH1 変異陽性の HGG と診断された青年・若年成人患者（39 歳以下）が、放射線治療後最初の 1 年間はオルタシデニブとテモゾロミドを併用した維持療法を受け、その後 2 年間はオルタシデニブ単剤療法を受ける。Rigel社は4年間の共同研究期間中、CONNECT社に最高300万ドルの資金と試験資料を提供する。

リゲル社は、再発・難治性の低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）患者を対象に、新規の選択的IRAK1/4阻害剤であるR2891の安全性、忍容性、薬物動態、予備的有効性を評価する臨床第1b相試験を引き続き進めている。本試験の第3コホートへの登録は完了し、さらに1日2回投与レジメンの2つのコホートを追加する予定である。予備データは2024年末までに発表される予定である。

Financial Update

2024年第1四半期の総売上高は2,950万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高2,110万ドル、REZLIDHIA純製品売上高490万ドル、提携契約収入350万ドルでした。TAVALISSEの患者および診療所への出荷本数は発売以来四半期ベースで最高となったが、製品売上高は2110万ドルで、前年同期の2230万ドルと比較すると、主に流通チャネルに残っている本数が減少したことによる。REZLIDHIAの正味製品売上高は、前年同期の150万ドルに対し490万ドルであった。提携による契約収入の内訳は、キッセイ薬品工業株式会社からの医薬品納入に関連する230万ドル、Grifols S.A.からのロイヤルティ収入に関連する110万ドル、Medison Pharma Trading AGからの医薬品納入およびロイヤルティ収入に関連する110万ドルである。

2024年第1四半期の総費用および費用は、前年同期の3,880万ドルに対し3,650万ドルであった。費用および経費の減少は、IRAK 1/4阻害剤プログラムに関連する臨床試験活動のタイミング、およびCOVID-19およびwAIHA患者を対象としたホスタマチニブの2つの第3相臨床試験に関連する試験完了活動のタイミングによる研究開発費の減少が一因です。さらに、コンサルティングおよび第三者サービスの減少、施設関連費用の減少があった。これらの減少は、主に業績連動型報奨による株式報酬費用の増加により一部相殺された。

2024年第1四半期、リゲルは820万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.05ドル）を計上した（前年同期は1,350万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.08ドル））。

2024年3月31日現在、リゲルの現金、現金同等物および短期投資は4,960万ドル（2023年12月31日現在5,690万ドル）であった。2024年4月、リゲルはミッドキャップ・ファイナンシャル・トラストとの間でクレジット契約の修正を行った。この修正により、リゲルは満期日と無利息期間を1年延長した。

本日午後4時30分（米国東部時間）より、電話会議とウェブキャスト（スライド付き）を実施します。

リゲル社は本日、東部時間午後4時30分（太平洋時間午後1時30分）からライブの電話会議とウェブキャストを行います。

参加者は、(877) 407-3088（国内）または(201) 389-0927（国際）にダイヤルすることにより、ライブ電話会議にアクセスすることができます。カンファレンス・コールはウェブキャストでも生中継され、当社ウェブサイト（www.rigel.com）の投資家情報セクションからアクセスできます。ウェブキャストはアーカイブされ、電話会議終了後もリゲル社のウェブサイトから再生可能です。

About ITP

ITP（免疫性血小板減少症）では、免疫系が血液凝固や治癒に重要な役割を果たす自分の血小板を攻撃し、破壊します。ITPの一般的な症状は、過剰なあざや出血です。慢性のITPに罹患している人は、重篤な合併症を引き起こしたり、死に至ることもある重篤な出血を起こす危険性が高くなります。ITPに対する現在の治療法には、ステロイド、血小板産生促進剤（TPO-RA）、脾臓摘出術などがある。しかし、すべての患者が既存の治療法に反応するわけではない。そのため、ITP患者に対する新たな治療選択肢に対する医学的ニーズは依然として高い。

About AML

急性骨髄性白血病（AML）は急速に進行する血液および骨髄のがんで、通常、様々な種類の成熟した血液細胞に成長する骨髄細胞を侵す。AMLは主に成人に発症し、成人がん全体の約1％を占める。米国癌協会は、2024年には米国で約20,800人の新規患者が発生し、そのほとんどが成人であると推定している2。

難治性AMLは、新たに診断された患者の10～40％が罹患し、集中的な治療を行っても寛解が得られない場合に発症する4。AMLの治療が進むごとに患者のQOLは低下しており、再発または難治性疾患における忍容性の高い治療法は、依然としてアンメットニーズである。

About NSCLC

2024年には米国で23万人以上の成人が肺がんと診断されると推定されている。肺癌は米国における癌死亡の主な原因であり、NSCLCは最も一般的なタイプで、肺癌診断全体の80〜85%を占める5。RET融合はNSCLC患者の約1〜2%に関与している6。

About TAVALISSE®

Indication

TAVALISSE（ホスチアマチニブ二ナトリウム六水和物）錠は、以前の治療で十分な効果が得られなかった慢性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者における血小板減少症の治療に適応があります。

Important Safety Information

Warnings and Precautions

tavalisseの治療により、高血圧症が発生する可能性があります。高血圧の既往のある患者は、高血圧の影響をより受けやすい可能性があります。安定するまで2週間ごとに、その後は毎月血圧を測定し、治療中の血圧コントロール維持のために降圧療法を調整または開始する。血圧の上昇が続く場合は、タバリスの中断、減量、中止が必要な場合があります。

肝機能検査値（主にaltとast）の上昇は、tavalisseで起こり得ます。治療中は毎月lftをモニターしてください。altまたはastが正常値の3倍以上に上昇した場合、tavalisseの中断、減量、中止により肝毒性に対処してください。

下痢は31％の患者に発生し、重度の下痢はtavalisseを投与された患者の1％に発生しました。下痢の発現について患者をモニターし、症状発現後早期に支持療法的な手段を用いて管理する。下痢が重症化した場合（グレード3以上）、タバリスを中断、減量又は中止してください。

tavalisseで治療した患者の6％に好中球減少症が発生し、1％に発熱性好中球減少症が発生しました。治療中は毎月ancをモニターし、感染症についてもモニターしてください。tavalisseの中断、減量、中止により毒性を管理する。

tavalisseは、妊婦に投与すると胎児に害を与える可能性があります。胎児への潜在的なリスクについて妊婦に助言してください。生殖能力を有する女性には、治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は有効な避妊法を用いるよう助言してください。タバリスを開始する前に妊娠の状態を確認してください。tavalisseまたはその代謝物がヒトの乳汁中に存在するかどうかは不明です。授乳中の子供に重篤な副作用を引き起こす可能性があるため、授乳中の女性にはtavalisse治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は授乳しないように助言してください。

Drug Interactions

タバリス®と強力なcyp3a4阻害剤の併用は、タバリス®の主要活性代謝物（r406）への曝露を増加させ、有害反応のリスクを高める可能性があります。tavalisseの投与量を減らす必要があるような毒性について監視してください。

タバリスは強力なcyp3a4誘導剤との併用は、r406の曝露量を減少させるため、推奨されません。

タバリスとの併用により、一部のcyp3a4基質薬の濃度が上昇することがあり、cyp3a4基質薬の減量が必要となる場合があります。

タバリスとの併用により、bcrp基質薬（例：ロスバスタチン）およびp-糖蛋白（p-gp）基質薬（例：ジゴキシン）の濃度が上昇することがあり、bcrpおよびp-gp基質薬の減量が必要となる場合があります。

Adverse Reactions

itp二重盲検試験における重篤な副作用は、発熱性好中球減少症、下痢、肺炎、高血圧クリーゼで、tavalisse投与患者中1％に発現した。また、重篤な副作用として、呼吸困難、高血圧（いずれも2％）、好中球減少、関節痛、胸痛、下痢、めまい、腎結石、四肢痛、歯痛、失神、低酸素症（いずれも1％）等が発現しました。

fit-1およびfit-2の主な副作用（5％以上かつプラセボより多い）は、下痢、高血圧、吐き気、めまい、altおよびast増加、呼吸器感染、発疹、腹痛、疲労、胸痛および好中球減少です。

処方情報の全文は、www.tavalisseuspi.com をご覧ください。

処方薬の副作用をfdaに報告するには、www.fda.gov/medwatch、または1-800-fda-1088（800-332-1088）に電話してください。

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