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UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

 

FORM 8-K

 

CURRENT REPORT PURSUANT TO

の第13項または第15項(d)に該当する。

1934年証券取引所法

 

報告日(最も古いイベントの報告日):2024年2月28日

 

アミカス・セラピューティクス社

(登録者の正確な名称)

 

デラウェア   001-33497   71-0869350
(法人設立の州またはその他の管轄区域)   (Commission File Number)   (I.R.S. Employer Identification No.)

 

47 ハルフィッシュ・ストリート、プリンストン、NJ 08542

(主たる業務執行機関の所在地および郵便番号)

 

609-662-2000

登録者の電話番号(市外局番を含む

 

(旧姓または旧住所(前回の報告から変更されている場合)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

 

¨ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425)
   
¨ 取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。)
   
¨ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b))
   
¨ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c))

 

法第12条(b)に従って登録された証券:

 

Title of each class   Trading Symbol(s)   登録されている各取引所の名称
普通株式額面0.01ドル   FOLD   NASDAQ

 

登録者が1933年証券法の規則405(17 CFR §230.405)または1934年証券取引法の規則12b-2(17 CFR §240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。新興成長企業

 

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

 

 

 

 

 

項目2.02 - 営業成績および財務状況

 

2024年2月28日、Amicus Therapeutics, Inc.(以下「当社」)は、2023年12月31日に終了した会計年度の業績を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されている。当社は2024年2月28日に、通期業績に関する電話会議およびウェブキャストを開催する予定である。電話会議のプレゼンテーション資料のコピーは別紙99.2としてここに添付される。両資料は参照により本書に組み込まれる。

 

Form 8-K の一般的説明B.2.に従い、本Current Report on Form 8-Kおよび別紙に記載された情報は、1934年証券取引所法(「取引所法」)第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の法的責任の対象となるものでもなく、1933年証券取引所法(「改正」)または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。

 

Item 9.01 財務諸表および添付資料

 

(d) Exhibits:

 

Exhibit No.   Description
99.1   2024年2月28日付プレスリリース
99.2   2024年2月28日電話会議プレゼンテーション資料
104   カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

 

 

 

Signature Page

 

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

  AMICUS THERAPEUTICS, INC.
   
Date: February 28, 2024 By: /s/ Ellen S. Rosenberg
  Name: Ellen S. Rosenberg
  Title: チーフ・リーガル・オフィサー兼コーポレート・セクレタリー

 

 

 

EX-99.1 2 tm247447d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

 

Exhibit 99.1

 

 

 

アミカス・セラピューティクス社、2023年通期決算および企業最新情報を発表

 

2023年の総収入は$399.4M、前年比21%増

 

米国、英国、ドイツにおけるポンビリチ™+オプフォルダ™の旺盛な患者需要が継続

 

2024年のGalafold®の売上高はCERベースで11-16%の成長を予測

 

2024年通年のNon-GAAPベースの利益を予想

 

本日午前8時30分(米国東部時間)よりカンファレンスコールおよびウェブキャストを実施

 

ニュージャージー州プリンストン、2024年2月28日 - 希少疾患の新薬開発・商業化に注力する患者専業の世界的バイオテクノロジー企業であるアミカス・セラピューティクス(Nasdaq: FOLD)は本日、2023年12月31日を期末とする通期決算を発表した。

 

「アミカス・セラピューティクス社の社長兼最高経営責任者(CEO)であるブラッドリー・キャンベルは、「2023年、アミカスは戦略的優先事項のすべてにおいて大きな進歩を遂げました。「ファブリー病とポンペ病におけるリーダーとしての地位を世界的に強化し、第4四半期には目標としていた非GAAPベースの収益性を達成することができました。Galafoldに対する患者さんの需要は予想を上回り、過去4年間で最も高い成長率を示しており、この重要な治療薬の長期的な成長の可能性に引き続き期待しています。また、ポンペ病3大市場において、2つ目の商業療法であるポンビリチ+オプフォルダの上市にも成功しました。2024年には、Galafoldの持続的な2桁台の業績と、Pombiliti + Opfoldaの世界的な商業的上市の成功に支えられ、トップラインの大幅な売上成長を引き続き推進し、初の非GAAPベースの通年黒字化を達成する予定です。アミカスは大きな転換点にあり、希少疾病に苦しむ何千人もの人々に画期的な新薬をお届けし、株主の皆様に価値を創造するという当社の使命を前進させ続けることができる強い立場にあります。"

 

Corporate Highlights:

 

· 2023年度通期の総収益は、恒常為替レート(CER)1 で測定した事業成長率20%、有利な為替影響270万ドル(1%)を反映し、21%増の3億9,940万ドルであった。第4四半期の総収益は1億1,510万ドルで、31%増、CERベースでは27%増となった。

 

(単位:千ドル)   12月31日までの3ヵ月間,     前年同期比伸び率    

通期

December 31,

   

Year over Year %

Growth

 
    2023     2022     Reported     at CER1     2023     2022     Reported     at CER1  
Galafold®     106,600       87,989       21 %     18 %     387,777       329,046       18 %     17 %
Pombiliti™ + Opfolda™     8,482       107       n/a       n/a       11,579       187       n/a       n/a  
Net Product Revenues   $ 115,082     $ 88,096       31 %     27 %   $ 399,356     $ 329,233       21 %     20 %

 

· 2023年通年のGalafold(ミガラスタット)製品売上高は3億8,780万ドルで、前年比18%増(CERベースでは17%増)。第4四半期の製品売上高は1億660万ドルであった。2023年末時点で、ファブリー病患者2,400人超がガラフォールドを服用しており、需要増の1年であった。

 

· ポンビリチ(シパグルコシダーゼ アルファ-アトガ)+オプフォルダ(ミグルスタット)の2023年通年製品売上高は1,160万ドル。第4四半期の製品売上高は850万ドル。ポンビリチ+オプフォルダの商業的発売は3大市場で進行中で、1月上旬現在、120人の患者が商業的製品による治療中または治療予定であり、患者からの需要は引き続き旺盛である。

 

· 第20回WORLDSymposium™において、アミカス社のファブリー病およびポンペ病の開発プログラムを紹介する11のポスターと口頭発表が行われました。ポンビリチ(シパグルコシダーゼ アルファ-アトガ)+オプフォルダ(ミグルスタット)が、ライソゾーム病で承認された新治療法の進歩における重要な功績を称える2024 New Treatment Awardを受賞。

 

· GAAP基準の2023年度第4四半期の純損失は3,380万ドルであった。2023年第4四半期の非GAAPベースの利益3 は260万ドルであった。

 

1


 

 

 

Full-Year 2023 Financial Results

 

· 2023年通年の総収入は3億9,940万ドルで、2022年通年の総収入3億2,920万ドルから前年比21%増加した。恒常為替レートベースでは、2023年通年の総収入の伸びは20%であった。報告された収益には、約270万ドル(1%)の有利な為替影響があった。

· 2023年度通期のGAAPベースの営業費用合計は4億3,920万ドルで、2022年度通期の5億2,080万ドルから13%減少した。
· 2023年度通期の非GAAPベースの営業費用合計は3億4,160万ドルで、2022年度通期の4億1,320万ドルから17%減少した。
· 2023年通期のGAAPベースの純損失は1億5,160万ドル(1株当たり0.51ドル)で、2022年通期の純損失2億3,660万ドル(1株当たり0.82ドル)より縮小した。
· 2023年度通期の非GAAPベースの純損失は3,850万ドル(1株当たり0.13ドル)で、2022年度通期の純損失1億5,250万ドル(1株当たり0.53ドル)より縮小した。
· 2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の総額は2億8,620万ドルであった(2022年12月31日時点は2億9,360万ドル)。

 

2024 Financial Guidance

 

· 2024年通年のGalafoldの総収益は、スイッチ患者および未治療患者の両方からの継続的な基本的需要、地理的拡大、適応拡大、新規ファブリー患者の継続的診断、および米国、EU、英国、日本を含むすべての主要市場における商業的実行により、CER1で11%から16%の成長を見込んでいます。
· 2024年通期の非GAAPベースの営業費用ガイダンスは3億4,500万~3億6,500万ドルであるが、これはGalafold、Pombiliti、Opfoldaの臨床試験への継続的な投資と世界的な上市活動4により相殺された規律ある費用管理によるものである。

 

アミカスは2024年、以下の主要戦略優先事項に注力している。:

 

· galafoldで2桁の増収を達成(cerベースで11-16)
· ポンビリチ+オプフォルダの発売を複数回成功させる
· ファブリー病およびポンペ病における医学的・科学的リーダーシップを支援するための進行中の研究の推進
· 通期のnon-gaapベースの収益性を達成2

 

1 基本的な業績を説明するために、アミカスは恒常為替レート(CER)成長率で業績を論じている。これは、為替レートが比較対象期間で使用されたものと変わらなかったものとして計算された成長を表している。2024年通年のGalafoldの収益ガイダンスは、2023年12月31日現在の為替レートを使用している。

2 ポンビリチ+オプフォルダの上市の成功とGalafoldの継続的な成長を含む現在の事業計画におけるアミカスのnon-GAAP純(損)益の予測に基づく。年12月31日現在) アミカスは年12月31日現在において年年12月31日において年年12月31日時点において年年12月31日(年12月31日において年年12月31日において年年12月31日において年年12月31日において年年12月31日において年年年12月31日時点において年年年12月31日において年年12月31日において年年12月31日新生新生新生新生新生新生新生新生新生新生

3 暦年ベースの暦年ベースの度(度(度(度)の度(度)の度(度(度)の度(度))

4 A reconciliation of the differences between the non-GAAP expectation and the corresponding GAAP measure is not available without unreasonable effort due to high variability, complexity, and low visibility as to the items that would be excluded from the GAAP measure.

 

Conference Call and Webcast

アミクス・セラピューティック社は、本日2024年2月28日午前8時30分(米国東部時間)より、2023年通期決算および企業最新情報についての電話会議および音声ウェブキャストを開催いたします。電話による電話会議に参加ご希望の方は、オンライン登録フォームからご登録ください。登録後、電話参加者全員にイベント参加用のダイヤルイン番号と個人用PIN番号が発行されます。

 

ライブ音声ウェブキャストおよび関連プレゼンテーション資料は、アミカス・セラピューティクス社ウェブサイトの投資家向けセクション(ir.amicusrx.com)からもアクセスできます。ウェブ参加者は、電話会議開始の15分前にウェブサイトから登録することが推奨される。ライブイベント終了後すぐに、アーカイブされたウェブキャストと添付のスライドが当社ウェブサイトで利用可能になります。

 

About Galafold

Galafold®(一般名:ミガラスタット)123mgカプセルは、α-ガラクトシダーゼA(α-Gal A)の経口薬理学的シャペロンであり、従順なガラクトシダーゼα遺伝子(GLA)変異を有する成人のファブリー病治療薬です。これらの患者において、Galafoldは体内の機能不全酵素を安定化させることにより、蓄積した疾患基質を除去することができる。アミクス・セラピューティック社は、ファブリー病患者の約35〜50パーセントがGLA変異体であると推定しているが、この範囲内の適合率は地域によって異なる。Galafoldは米国、EU、英国、日本を含む世界40カ国以上で承認されている。

 

2


 

 

 

効能・効果 ガラフォールドは、ファブリー病と確定診断され、in vitroアッセイデータに基づき従順なガラクトシダーゼα遺伝子(GLA)変異体を有する成人の治療に適応される。

 

本適応症は、腎間質毛細血管細胞グロボトリアオシルセラミド(KIC GL-3)基質の減少に基づく早期承認に基づいて承認されている。本適応症の承認継続は、確認試験における臨床的有用性の検証および説明を条件とする場合がある。

 

U.S. IMPORTANT SAFETY INFORMATION

 

有害反応 Galafoldで報告された最も一般的な有害反応(10%以上)は、頭痛、鼻咽頭炎、尿路感染、悪心および発熱であった。

 

特定の人々における使用 妊婦におけるGalafoldの使用に関する臨床データは不十分であり、重大な先天性異常および流産の薬物関連リスクを報告することはできない。胎児への潜在的リスクについて女性に助言すること。

 

Galafoldがヒトの母乳中に存在するかどうかは不明である。したがって、母乳育児の発達および健康上の利点と、母親のGalafoldに対する臨床的必要性、Galafoldまたは母親の基礎疾患による母乳栄養児への潜在的な悪影響を考慮する必要があります。

 

ガラフォールドは、重度の腎機能障害または透析を必要とする末期腎疾患のある患者への使用は推奨されていない。

 

小児患者におけるGalafoldの安全性と有効性は確立していない。

 

疑われる副作用を報告する場合は、アミクス・セラピューティクス(1-877-4AMICUS)またはFDA(1-800-FDA-1088)またはwww.fda.gov/medwatch。

 

米国処方情報全文を含むGalafoldに関する追加情報については、https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。

 

About Pombiliti + Opfolda

ポンビリチ+オプフォルダは、M6P受容体を介した高親和性取り込みを促進する一方、酵素の最も活性な形態への処理能力を保持するビスM6P濃縮rhGAAであるシパグルコシダーゼ・アルファ-アトガと、血中の酵素活性の低下を抑えるように設計された経口酵素安定剤ミグルスタットの2成分からなる治療薬である。

 

U.S. INDICATIONS AND USAGE

POMBILITIとOPFOLDAの併用は、体重40kg以上の後期発症ポンペ病(ライソゾーム酸性α-グルコシダーゼ[GAA]欠損症)で、現在の酵素補充療法(ERT)で改善しない成人患者の治療に適応される。

 

SAFETY INFORMATION

 

アナフィラキシーを含む過敏症反応:心肺蘇生装置を含む適切な医療支援措置をすぐに利用できるようにしておくこと。重篤な過敏症反応が発生した場合は、POMBILITI の投与を直ちに中止し、適切な治療を開始すること。輸液関連反応(IAR):重篤な IAR が発生した場合は、直ちに POMBILITI の投与を中止し、適切な治療を開始すること。影響を受けやすい患者における急性心肺不全のリスク:体液量過負荷の影響を受けやすい患者、急性呼吸器疾患の基礎疾患を有する患者、心機能または呼吸機能が低下している患者は、POMBILITI輸液中に心機能または呼吸機能が重篤に悪化するリスクがある。箱入り警告の全文はPIを参照のこと。禁忌:オプフォルダと併用するPOMBILITIは妊娠禁忌である。胚・胎児毒性:胚・胎児に害を及ぼす可能性がある。生殖可能な女性に胎児への潜在的リスクについて助言し、治療中および最終投与後少なくとも60日間は有効な避妊を行うこと。副反応:5%以上の最も一般的な副反応は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱である。POMBILITI(シパグルコシダーゼ・アルファ-atga)の箱入り警告を含む添付文書情報全文(リンク)およびOPFOLDA(ミグルスタット)の添付文書情報全文(リンク)をご覧ください。

 

3


 

 

 

About Amicus Therapeutics

アミクス・セラピューティクス(Nasdaq: FOLD)は、希少疾患患者のための高品質な新薬の発見、開発、提供に特化した世界的なバイオテクノロジー企業です。アミクス・セラピューティクスは、患者を第一に考え、希少疾患のための最先端、ファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの医薬品のパイプラインを推進し、拡大することに全力を注いでいます。詳細については、同社のウェブサイトwww.amicusrx.com、XおよびLinkedIndianaをフォローしてください。

 

Non-GAAP Financial Measures

米国会計基準に準拠して作成された財務情報に加え、本プレスリリースには調整後財務指標も含まれています。調整後財務指標は、投資家および経営陣に対し、業績および傾向に関する補足情報を提供するものであり、期間間および予測情報に関する比較を容易にするものです。これらの調整後財務指標は非GAAP指標であり、米国会計基準に準拠して作成された情報に代わるものではなく、追加的に考慮されるべきものです。当社はこれらの非GAAP指標を、経営成績および資金需要を社内で評価するための主要業績評価指標として使用しています。当社は通常、経営陣が当社の基本的な経営に影響を与えないと判断し、GAAPの定義に該当しない異常項目や非経常項目を除外しています。他社はこれらの指標を異なる方法で定義している可能性があります。Non-GAAPベースの営業費用および収益性の見込みを将来予測ベースで提供する場合、Non-GAAPベースの見込みと対応するGAAPベースの指標との差異を調整することは、一般的に、変動性が高く、複雑であり、関連する将来期間においてGAAPベースの指標から除外される項目(異常損益など)の可視性が低い可能性があるため、不合理な努力なしには不可能です。除外項目の変動性は、将来のGAAPベースの業績に重大な、そして潜在的に予測不可能な影響を与える可能性があります。

 

Forward Looking Statement

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)に定義される「将来予想に関する記述」が含まれており、当社の製品候補の前臨床および臨床開発、前臨床試験および臨床試験の結果報告の時期および報告、当社の製品候補の規制当局による承認の可能性の見通しおよび時期、商業化計画、製造および供給計画、資金調達計画、ならびに当社の予想収益およびキャッシュポジションに関するものです。将来予想に関する記述の記載は、当社の計画が達成されることを当社が表明したものとみなされるべきではありません。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述の一部またはすべてが誤っていることが判明する可能性があり、当社が行う不正確な仮定や、既知または未知のリスクおよび不確実性によって影響を受ける可能性があります。例えば、規制当局および価格設定・償還当局との協議の目標、進捗、時期、結果に関する記述は、現在の情報に基づいています。実際の結果は、当社の事業に内在するリスクや不確実性により、本リリースに記載されたものとは大きく異なる可能性があります:臨床試験または前臨床試験の結果、製品候補が安全でない、または効果がないことが示される可能性、当社の臨床試験に患者を登録することが困難な可能性、規制当局が当社の製品候補の承認を認めない、または承認が遅れる可能性、必要な規制当局の検査が遅れる、またはうまくいかず、製品の承認が遅れる、または妨げられる可能性、価格設定および償還当局との交渉がうまくいかない可能性;欧州、英国、米国およびその他の地域におけるGalafoldおよび/またはPombilitiおよびOpfoldaの商業化に成功しない可能性、重篤な副作用またはその他の安全性の問題が確認されたために前臨床試験および臨床試験が遅延する可能性、十分な臨床製品または商業製品を製造または供給できない可能性、ならびにすべての試験、製造および商業化を完了するために追加資金を必要とする可能性。企業の財務ガイダンスと財務目標、およびその達成見込み、ならびに当社の収益、non-GAAPベースの収益性、およびキャッシュポジションの予測に関する記述については、市場要因や当社の事業計画および予算計画の実行能力により、実際の結果が異なる可能性があります。さらに、すべての将来見通しに関する記述は、本日提出予定の2023年12月31日終了年度の年次報告書(フォーム10-K)に詳述されているその他のリスクの対象となります。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在におけるものであり、過度の信頼を置かないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、当社は、本ニュースリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために、本ニュースリリースを修正または更新する義務を負うものではありません。

 

CONTACT:

 

Investors:

Amicus Therapeutics

Andrew Faughnan

Vice President, Investor Relations

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