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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
CURRENT REPORT PURSUANT TO
の第13項または第15項（d）に該当する。
1934年証券取引所法
報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年1月7日
アミカス・セラピューティクス社
(登録者の正確な名称)
| デラウェア | 001-33497 | 71-0869350 | ||
| (法人設立の州またはその他の管轄区域) | (Commission File Number) | (I.R.S. Employer Identification No.) |
47 ハルフィッシュ・ストリート、プリンストン、ニュージャージー 08542
(主たる業務執行機関の所在地および郵便番号)
609-662-2000
登録者の電話番号（市外局番を含む
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
| ¨ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ¨ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ¨ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ¨ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class | Trading Symbol(s) | 登録されている各取引所の名称 | ||
| 普通株式額面0.01ドル | FOLD | NASDAQ |
登録者が1933年証券法の規則405（17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。新興成長企業
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨
項目2.02「経営成績および財政状態」。
2024年1月7日、Amicus Therapeutics, Inc.（以下「当社」）はプレスリリースを発表し、2023年の暫定的な売上高と2024年の戦略的見通し、およびさまざまな事業の最新情報を発表した。プレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されている。既報の通り、当社は2024年1月8日に開催される第42回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでもプレゼンテーションを行う予定である。このカンファレンスで経営陣が使用するプレゼンテーション資料のコピーも、添付資料99.2としてここに添付される。両資料は参照により本書に組み込まれる。
本項目2.02に従って提出された情報は、別紙99.1および99.2を含め、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、また同条の適用を受けないものとし、1933年証券取引所法（以下「1933年証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類にも、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれないものとします。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits:
| Exhibit No. | Description | |
| 99.1 | 2024年1月7日付プレスリリース | |
| 99.2 | プレゼンテーション資料 - 第42回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス | |
| 104 | カバーページ インタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。) |
Signature Page
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| AMICUS THERAPEUTICS, INC. | ||
| Date: January 8, 2024 | By: | /s/ Ellen S. Rosenberg |
| Name: Ellen S. Rosenberg | ||
| タイトルチーフ・リーガル・オフィサー兼コーポレート・セクレタリー | ||
Exhibit 99.1
アミカス・セラピューティクス社、2023年の売上高速報と2024年の戦略的展望を発表
2023年の総収入は3億9,940万ドル、前年比21%増
>ファブリー病患者2,400人以上がGalafold®を使用、需要増加の1年を経て
2024年のGalafoldの売上高はCERベースで11～16％の成長を見込む
米国、英国、ドイツでポンビリチ™＋オプフォルダ™の上市に成功
ニュージャージー州プリンストン、2024年1月7日 - 希少疾患の新薬の開発・商業化に注力する患者専業の世界的バイオテクノロジー企業であるアミカス・セラピューティクス（Nasdaq: FOLD）は本日、2023年の売上高、企業の最新情報、2024年通期の見通し（速報値、未監査）を発表した。
2023年、アミカスは戦略的優先事項を達成、またはそれ以上の成果を挙げた：
| · | ガラフォールドの2桁増収を維持 | |
| · | ポンビリチ＋オプフォルダのFDA、EMA、MHRA承認の確保 | |
| · | ポンビリチ＋オプフォルダの世界発売を成功させる | |
| · | Advancing next-generation pipeline programs | |
| · | 2023年第4四半期にnon-GAAPベースの黒字化を達成する予定。 |
2023年の収入:
| · | 2023年の総収入は3億9,940万ドルに達し、前年比21％増となった。これは恒常為替レート（CER）1 で測定した営業利益成長率が20％と好調であったことと、為替による好影響が約270万ドル（1％）であったことを反映している。第4四半期の総収入は1億1,510万ドルであった。 | |
| · | 2023年のGalafold（ミガラスタット）製品売上高は3億8,780万ドルで、前年比18％増（CERベースでは17％増）。第4四半期のGalafold製品売上高は1億660万ドルでした。 | |
| · | ポンビリチ（シパグルコシダーゼ アルファ-アトガ）＋オプフォルダ（ミグルスタット）の2023年の製品売上高は〜1,160万ドル。ポンビリチ＋オプフォルダの商業的発売は、3大市場において順調に進行中であり、2023年末時点で商業的製品による治療中または治療予定の患者は〜120人である。第4四半期のポンビリチ＋オプフォルダの製品売上高は～850万ドルでした。 |
アミカス・セラピューティクス社の社長兼最高経営責任者であるブラッドリー・キャンベルは、「昨年は、ガラフォールドの売上が引き続き2桁成長を遂げたこと、また、当社の2つ目の商業療法が世界的な薬事承認を取得し、素晴らしいスタートを切ったことで、アミカス社にとって素晴らしい年となりました。世界的にファブリー患者を増やし、ポンビリチとオプフォルダの世界的な発売を実行し、10億ドル以上の市場において標準治療となる可能性があると信じています。希少疾病に苦しむ人々のために使命を果たすため、本年を通して進捗状況をご報告できることを楽しみにしています。
アミカスは2024年、以下の4つの戦略的優先事項に注力している：
| · | Galafoldで2桁の増収を達成（CERベースで11-16) | |
| · | ポンビリチ＋オプフォルダの世界的発売を成功に導く | |
| · | ファブリー病およびポンペ病における医学的・科学的リーダーシップを支援するための進行中の研究の推進 | |
| · | 通期のNon-GAAPベースの収益性を達成2 |
キャンベル氏は、2024年1月8日（月）午後2時15分（太平洋標準時）から開催される第42回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでのプレゼンテーションで、アミカスの企業目標と主要なマイルストーンについて述べる予定です。このプレゼンテーションのライブ・ウェブキャストは、アミカス・セラピューティック社ウェブサイトの投資家セクション（http://ir.amicusrx.com/events.cfm）からアクセスでき、90日間アーカイブされます。
1 基本的な業績を説明するために、アミカスは恒常為替レート（CER）成長率で業績を論じている。これは、為替レートが比較対象期間で使用されたものと変わらなかったものとして計算された成長を表している。2024年通年のGalafoldの収益ガイダンスは、2023年12月31日現在の為替レートを使用している。
2 非GAAPベースの純利益とは、GAAPベースの純利益から株式報酬費用、偶発対価の公正価値の変動、減損損失、減価償却費および償却費、買収関連利益（費用）、債務償還損失、減損損失、構造改革費用、法人税等の影響を除いたものである。
About Galafold
Galafold®（一般名：ミガラスタット）123mgカプセルは、α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）の経口薬理学的シャペロンであり、従順なガラクトシダーゼα遺伝子（GLA）変異を有する成人のファブリー病治療薬です。これらの患者において、Galafoldは体内の機能不全酵素を安定化させることにより、蓄積した疾患基質を除去することができる。アミクス・セラピューティック社は、ファブリー病患者の約35〜50パーセントがGLA変異体であると推定しているが、この範囲内の適合率は地域によって異なる。Galafoldは米国、EU、英国、日本を含む世界40カ国以上で承認されている。
U.S. INDICATIONS AND USAGE
ガラフォールドは、ファブリー病と確定診断され、in vitroのアッセイデータに基づき従順なガラクトシダーゼα遺伝子（GLA）変異体を有する成人の治療に適応されます。
本適応症は、腎間質毛細血管細胞グロボトリアオシルセラミド（KIC GL-3）基質の減少に基づく早期承認に基づいて承認されている。本適応症の承認継続は、確認試験における臨床的有用性の検証および説明を条件とする場合がある。
U.S. IMPORTANT SAFETY INFORMATION
ADVERSE REACTIONS
ガラフォールドで報告された最も一般的な副作用（10％以上）は、頭痛、鼻咽頭炎、尿路感染、悪心、発熱である。
DRUG INTERACTIONS
Galafoldを服用する少なくとも2時間前と2時間後には、カフェインとの同時投与を避ける。
USE IN SPECIFIC POPULATIONS
妊婦におけるGalafoldの使用に関する臨床データは不十分であり、重大な先天異常および流産の薬物関連リスクを示すことはできない。胎児への潜在的リスクについて女性に助言すること。
Galafoldがヒトの母乳中に存在するかどうかは不明である。したがって、母乳育児の発達および健康上の利点と、母親のGalafoldに対する臨床的必要性、Galafoldまたは母親の基礎疾患による母乳栄養児への潜在的な悪影響を考慮する必要があります。
ガラフォールドは、重度の腎機能障害または透析を必要とする末期腎疾患のある患者への使用は推奨されていない。
小児患者におけるGalafoldの安全性と有効性は確立していない。
疑われる副作用を報告する場合は、アミクス・セラピューティクス（1-877-4AMICUS）またはFDA（1-800-FDA-1088）またはwww.fda.gov/medwatch。
米国処方情報全文を含むGalafoldに関する追加情報については、https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。
EU Therapeutic Indication
Galafold®（一般名：ミガラスタット）は、ファブリー病（α-ガラクトシダーゼA欠損症）と確定診断された12歳以上の成人および青年で、アメナブル変異を有する患者に対する長期治療に適応があります。
EU Important Safety Information
Galafoldによる治療は、ファブリー病の診断および治療に精通した専門医によって開始され、監督されるべきである。Galafoldは酵素補充療法との併用は意図されていません。
12歳未満の小児に対するGalafoldの安全性と有効性は確立していない。データはありません。
Galafoldは、活性物質または製品特性概要（SmPC）に記載されている賦形剤に対して過敏症の患者には禁忌である。
ガラフォールド123mgカプセルは、体重45kg未満の小児（12歳以上）には使用できません。
ガラフォルドの投与を開始した患者、またはガラフォルドに切り替えた患者では、腎機能、心エコーパラメータ、生化学的マーカーを定期的（6ヵ月ごと）にモニターすることが推奨される。臨床的に重大な悪化がみられた場合には、さらなる臨床評価またはGalafoldによる治療の中止を検討する必要がある。
ガラフォールドはamenableでない変異を有する患者には適応されない。
ガラフォールドは、推定GRFが30mL/分/1.73m2未満と定義される重度の腎不全患者への使用は推奨されていない。
Galafoldを服用する少なくとも2時間前と2時間後は、食事とカフェインを摂取してはならない。
Galafoldは避妊をしていない妊娠可能な女性には推奨されない。Galafoldは妊娠中には推奨されない。Galafoldがヒトの母乳中に分泌されるかどうかは不明である。
最も多く報告された副作用は頭痛で、Galafoldを投与された患者の約10％が経験しています。副作用の完全なリストについては、SmPCをご覧ください。
過量投与：Galafoldの過量投与の場合は、一般的な医療措置が推奨される。
完全な情報については、https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/galafold で入手可能な EU SmPC を参照のこと。
About Pombiliti + Opfolda
ポンビリチ＋オプフォルダは、M6P受容体を介した高親和性取り込みを促進する一方、酵素の最も活性な形態への処理能力を保持するビスM6P濃縮rhGAAであるシパグルコシダーゼ・アルファ-アトガと、血中の酵素活性の低下を抑えるように設計された経口酵素安定剤ミグルスタットの2成分からなる治療薬である。
U.S. INDICATIONS AND USAGE
POMBILITIとOPFOLDAの併用は、体重40kg以上の後期発症ポンペ病（ライソゾーム酸性α-グルコシダーゼ[GAA]欠損症）で、現在の酵素補充療法（ERT）で改善しない成人患者の治療に適応される。
SAFETY INFORMATION
アナフィラキシーを含む過敏症反応：心肺蘇生装置を含む適切な医療支援措置をすぐに利用できるようにしておくこと。重篤な過敏症反応が発生した場合は、POMBILITI の投与を直ちに中止し、適切な治療を開始すること。輸液関連反応（IAR）：重篤な IAR が発生した場合は、直ちに POMBILITI の投与を中止し、適切な治療を開始すること。影響を受けやすい患者における急性心肺不全のリスク：体液量過負荷の影響を受けやすい患者、急性呼吸器疾患の基礎疾患を有する患者、心機能または呼吸機能が低下している患者は、POMBILITI輸液中に心機能または呼吸機能が重篤に悪化するリスクがある。箱入り警告の全文はPIを参照のこと。禁忌：オプフォルダと併用するPOMBILITIは妊娠禁忌である。胚・胎児毒性：胚・胎児に害を及ぼす可能性がある。生殖可能な女性に胎児への潜在的リスクについて助言し、治療中および最終投与後少なくとも60日間は有効な避妊を行うこと。副反応：5％以上の最も一般的な副反応は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱である。POMBILITI（シパグルコシダーゼ・アルファ-atga）の箱入り警告を含む添付文書情報全文（リンク）およびOPFOLDA（ミグルスタット）の添付文書情報全文（リンク）をご覧ください。
EU Important Safety Information
ポンビリテ（シパグルコシダーゼα）の重要な安全性情報
用法・用量ポンビリチはミグルスタット65mgハードカプセルと併用すること。ポンビリチとして20mg/kg（体重）を隔週で投与する。ポンビリチの点滴は、ミグラスタットカプセル服用1時間後に開始すること。小児：18歳未満の小児患者におけるポンビリチとミグルスタット併用療法の安全性および有効性は未確立です。データはありません。禁忌：活性物質または賦形剤に対する生命を脅かす過敏症。ミグルスタットに対する禁忌。アナフィラキシーおよび輸液関連反応（IAR）：重篤なアナフィラキシーおよびIARは、ポンビリチの点滴中および点滴後に一部の患者で発生しています。酵素補充療法（ERT）の前治療で経験したIARに関連する徴候や症状を改善するため、経口抗ヒスタミン薬、解熱薬、および/または副腎皮質ステロイドの前投薬が行われることがあります。重篤なIARを管理するには、点滴速度の低下、点滴の一時中断、経口抗ヒスタミン薬、解熱薬による対症療法、適切な蘇生措置を考慮すべきである。アナフィラキシーまたは重篤なアレルギー反応が発生した場合は、直ちに点滴を一時中断し、適切な医療処置を開始すべきである。アナフィラキシー反応の緊急治療に関する現行の医療基準を遵守し、心肺蘇生装置をすぐに利用できるようにしておくこと。アナフィラキシー又は重篤なアレルギー反応後のポンビリチ再投与のリスクとベネフィットを慎重に検討し、適切な蘇生手段を用意すること。影響を受けやすい患者における急性心肺不全のリスク：急性呼吸器疾患を有する患者、心機能及び／又は呼吸機能が低下している患者は、輸液中に心機能又は呼吸機能が重篤に悪化する危険性がある。ポンビリチ点滴中は、適切な医療支援および監視手段をすぐに利用できるようにしておくこと。免疫複合体関連反応：IgG抗体価の高い患者における他のERTで、重篤な皮膚反応やネフローゼ症候群を含む免疫複合体関連反応が報告されている。免疫複合体関連反応が発現した場合は、ポンビリチの投与を中止し、適切な治療を開始することを考慮すること。免疫複合体関連反応後のポンビリチ再投与のリスクとベネフィットは、個々の患者ごとに再考されるべきである。女性における避妊：妊娠の可能性のある女性は、ミグルスタットとの併用によるポンビリチ投与中および投与中止後4週間は、信頼できる避妊手段を用いなければならない。妊娠：ポンビリチとミグルスタットの併用療法は妊娠中には推奨されない。授乳：ポンビリチおよびミグルスタットがヒト母乳中に分泌されるかどうかは不明である。授乳を中止するか、ポンビリチとミグルスタット併用療法を中止・中断するかは、子どもにとっての授乳の利益と女性にとっての治療の利益を考慮して決定する必要があります。安全性プロファイルの要約最も多く報告されたポンビリチ投与に起因する副作用は、悪寒（4.0%）、めまい（2.6%）、潮紅（2.0%）、傾眠（2.0%）、胸部不快感（1.3%）、咳嗽（1.3%）、注入部位腫脹（1.3%）、疼痛（1.3%）であった。ポンビリチにのみ起因する重篤な副作用として、蕁麻疹（2.0%）、アナフィラキシー（1.3%）、発熱（0.7%）、プレyncope（0.7%）、呼吸困難（0.7%）、咽頭浮腫（0.7%）、喘鳴（0.7%）、低血圧（0.7%）が報告されています。全リストはSmPCを参照。
オプフォルダ（ミグルスタット）65mg ハードカプセル 重要な安全性情報
用法・用量オプフォルダはポンビリチと併用すること。オプフォルダはポンビリチと併用すること。推奨用量は隔週経口投与とし、体重を基準とする。オプフォルダはポンビリチの点滴開始の約1時間前から3時間前までに服用すること。小児集団：18歳未満の小児におけるオプフォルダとポンビリチの併用療法の安全性及び有効性は確立していません。データはありません。禁忌：活性物質または賦形剤に対する過敏症。シパグルコシダーゼ・アルファに対する禁忌。食物相互作用：患者はオプフォルダを服用する2時間前と2時間後に絶食すべきである。女性の避妊妊娠の可能性のある女性は、オプフォルダとポンビリチの併用投与中及び投与中止後4週間は、信頼できる避妊手段を用いなければならない。妊娠：オプフォルダは胎盤を通過する。妊娠中のオプフォルダとポンビリチの併用療法は推奨されない。授乳中：オプフォルダおよびポンビリチがヒト母乳中に分泌されるかどうかは不明である。授乳を中止するか、オプフォルダとポンビリチの併用療法を中止・中断するかは、子どもにとっての授乳の有益性と女性にとっての治療の有益性を考慮して決定する必要がある。安全性プロファイルの要約オプフォルダ65mgにのみ起因する副作用として最も多く報告されたのは便秘（1.3%）であった。全リストはSmPCを参照のこと。
About Amicus Therapeutics
アミクス・セラピューティクス（Nasdaq: FOLD）は、希少疾患患者のための高品質な新薬の発見、開発、提供に特化した世界的なバイオテクノロジー企業です。アミクス・セラピューティクスは、患者を第一に考え、希少疾患のための最先端、ファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの医薬品のパイプラインを推進し、拡大することに全力を注いでいます。詳細については、同社のウェブサイトwww.amicusrx.com、XおよびLinkedIndianaをフォローしてください。
Non-GAAP Financial Measures
米国会計基準に準拠して作成された財務情報に加え、本プレスリリースには調整後財務指標も含まれています。調整後財務指標は、投資家および経営陣に対し、業績および傾向に関する補足情報を提供するものであり、期間間および予測情報に関する比較を容易にするものです。これらの調整後財務指標は非GAAP指標であり、米国会計基準に準拠して作成された情報に追加するものとして考慮されるべきですが、代替するものではありません。当社は通常、経営陣が当社の基本的な経営に影響を与えないと考え、GAAPの定義に該当しない異常項目や非経常項目を除外しています。他社はこれらの指標を異なる方法で定義している場合があります。当社が将来見通しベースで非GAAPベースの営業費用の見通しを提供する場合、通常、非GAAPベースの見通しと対応するGAAPベースの指標との差異を調整することは、潜在的に変動性が高く、複雑であり、異常損益のような関連する将来期間においてGAAPベースの指標から除外される項目に関する可視性が低いため、不合理な努力なしには不可能です。除外項目の変動性は、将来のGAAPベースの業績に重大な、そして潜在的に予測不可能な影響を与える可能性があります。
Forward Looking Statement
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来予想に関する記述」が含まれており、当社の製品候補の前臨床および臨床開発、前臨床試験および臨床試験の結果報告の時期および報告、当社の製品候補の規制当局による承認の可能性の見通しおよび時期、商業化計画、製造および供給計画、資金調達計画、ならびに当社の予想収益およびキャッシュポジションに関するものです。将来の見通しに関する記述を含むことは、当社の計画が達成されることを当社が表明するものとみなされるべきではありません。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述の一部またはすべてが誤っていることが判明する可能性があり、当社が行う不正確な仮定や、既知または未知のリスクおよび不確実性によって影響を受ける可能性があります。例えば、規制当局および価格設定・償還当局との協議の目標、進捗、時期、結果に関する記述は、現在の情報に基づいています。実際の結果は、当社の事業に内在するリスクや不確実性により、本リリースに記載されたものと大きく異なる可能性があります：臨床試験または前臨床試験の結果、製品候補が安全でない、または効果がないことが示される可能性、当社の臨床試験に患者を登録することが困難な可能性、規制当局が当社の製品候補の承認を認めない、または承認が遅れる可能性、必要な規制当局の検査が遅れる、またはうまくいかず、製品の承認が遅れる、または妨げられる可能性、価格設定および償還当局との交渉がうまくいかない可能性；欧州、英国、米国およびその他の地域におけるGalafoldおよび/またはPombilitiおよびOpfoldaの商業化に成功しない可能性、重篤な副作用またはその他の安全性の問題が確認されたために前臨床試験および臨床試験が遅延する可能性、十分な臨床製品または商業製品を製造または供給できない可能性、ならびにすべての試験、製造および商業化を完了するために追加資金を必要とする可能性。企業の財務ガイダンスと財務目標、およびその達成見込み、ならびに当社の収益、non-GAAPベースの収益性、およびキャッシュポジションの予測に関する記述については、市場要因や当社の事業計画および予算計画の実行能力により、実際の結果が異なる可能性があります。さらに、すべての将来見通しに関する記述は、2022年12月31日終了年度の年次報告書（フォーム10-K）および2023年9月30日終了四半期のフォーム10-Qに詳述されているその他のリスクの対象となります。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在におけるものであり、過度の信頼を置かないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、当社は、本ニュースリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために、本ニュースリリースを修正または更新する義務を負うものではありません。
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Investors:
Amicus Therapeutics
Andrew Faughnan
Vice President, Investor Relations
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