リゲルファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月7日

リゲル・ファーマシューティカルズ・インク

(定款に明記された登録者の正確な名称)

Delaware

(州またはその他の設立管轄地)

0-29889		94-3248524
(Commission File No.)		(IRS Employer Identification No.)

611 Gateway Boulevard
Suite 900
South San Francisco, CA		94080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(650) 624-1100

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。

取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション

取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

Title of Each Class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル		RIGL		the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ¨

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

Item 2.02.

営業成績および財政状態。

2023 年 11 月 7 日、ライゲル・ファーマシューティカルズ・インク（以下「ライジェル社」）は、2023 年 9 月 30 日をもって終了した第 3 四半期の決算を発表しました。Rigel Reports Third Quarter 2023 Financial Results and Provides Business Update」と題するリゲル社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、本書の別紙99.1として提出されています。

本報告書（添付資料を含む）の情報は、改正 1934 年証券取引法第 18 条における「提出」、または同条もしくは改正 1933 年証券取引法第 11 条および第 12 条（a）（2）の義務の対象となるものとはみなされないものとします。本書および添付資料に含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、リゲルが米国証券取引委員会に提出するいかなる書類にも、当該書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれないものとします。

Item 9.01.		Financial Statements and Exhibits.

(d)		Exhibits.

Exhibit		Description

99.1		2023年11月7日付プレスリリース "Rigel Reports Third Quarter 2023 Financial Results and Provides Business Update"。
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Dated: November 7, 2023	RIGEL PHARMACEUTICALS, INC.

	By:	/s/ Ray Furey, J.D.
		Ray Furey, J.D.
		エグゼクティブ・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼コーポレート・セクレタリー

EX-99.1 2 tm2329984d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リゲル社、2023年第3四半期決算と事業最新情報を発表

2023年第3四半期の総収益は2,810万ドルで、これには過去最高のTAVALISSE®純売上高2,450万ドルとREZLIDHIA®純売上高270万ドルが含まれる。

mIDH1再発・難治性急性骨髄性白血病に対するオルタシデニブの新たなデータがASH年次総会で発表される

本日午後4時30分（米国東部時間）より、カンファレンスコールとウェブキャストを予定

カリフォルニア州サウス・サンフランシスコ 2023年11月7日 /PRNewswire/ -- ライゲル・ファーマスーティカルズ・インク（Rigel Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq：RIGL）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表した、これには、前治療で十分な効果が得られなかった成人の慢性免疫性血小板減少症（ITP）治療薬TAVALISSE®（ホスタマチニブ二ナトリウム六水和物）錠剤の売上高、および感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（IDH1）変異を有する再発または難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）成人患者治療薬REZLIDHIA®（オルタシデニブ）カプセルの売上高が含まれます。1(IDH1)変異を有する再発・難治性の急性骨髄性白血病(AML)の治療薬です。

「リゲル社の社長兼CEOであるラウル・ロドリゲス氏は、「2023年第3四半期は、TAVALISSEの売上高が過去最高を記録し、白血病患者におけるREZLIDHIAの認知度が高まったことで、当社の商業用血液腫瘍薬ポートフォリオが力強い勢いを示しました。「これらの好調な売上高と経費の節制により、収支均衡を達成する計画を大幅に前進させることができました。

Business Update

2023年第3四半期には、米国で合計2,551本のTAVALISSEが販売されました。この四半期には、2,412本が患者や診療所に直接出荷され、発売以来四半期で最も多くの患者や診療所に出荷されました。

発売第3四半期には、米国で合計210本のREZLIDHIAが販売され、この四半期には221本が患者や診療所に直接出荷された。

先週、リゲル社は、来る第65回米国血液学会（ASH）年次総会・展示会において、当社の商業段階および臨床段階の血液腫瘍学ポートフォリオのデータに焦点を当てた4つのポスター発表を行うことを発表しました。抄録番号#2888 のポスター発表では、造血幹細胞移植（HSCT）、イボシデニブ（IVO）、ベネトクラクス（VEN）のいずれかで治療抵抗性であった mIDH1 R/R AML または MDS 患者のサブセットにおける事後解析を報告しています。この解析から、オルタシデニブ単独またはアザシチジンとの併用が、これらの患者に完全寛解をもたらす可能性が示唆された。Rigel 社の臨床および商業的血液腫瘍学ポートフォリオの詳細については、ASH 2023 のブース #2805 をご覧ください。

リゲル社は、強力かつ選択的なIRAK1/4阻害剤であるR2891の非盲検フェーズ1b臨床試験を、前治療に抵抗性／難治性の低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）患者を対象に継続しています。本試験の第2コホートの登録は完了し、現在第3コホートの患者を登録中である。予備的なデータ結果は2024年半ばまでに出る予定である。

9月、データ・安全性モニタリング委員会（DSMB）は、ACTIV-4宿主組織（NECTAR）プラットフォームのホスタマチニブ試験群の登録中止を勧告した。安全性に関する懸念は確認されなかった。米国国立衛生研究所（National Institutes of Health）傘下の国立心肺血液研究所（National Heart, Lung, and Blood Institute: NHLBI）はDSMBの勧告に同意し、治験責任医師に対し、登録の中止、既に登録された参加者のフォローアップの完了、および試験の終了を要請しました。本試験の全データは以前の計画通り解析され、公表される予定である。

Financial Update

2023年第3四半期のリゲル社の純損失は570万ドル（基本的および希薄化後1株当たり0.03ドル）、これに対して2022年同期間の純損失は1,900万ドル（基本的および希薄化後1株当たり0.11ドル）であった。

2023年第3四半期の総売上高は2,810万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高2,450万ドル、REZLIDHIA純製品売上高270万ドル、提携契約収入100万ドルであった。TAVALISSEの製品売上高は2,450万ドルで、前年同期の1,920万ドルから530万ドル（27％）増加した。2023年度第3四半期の共同研究からの契約収入は、主にGrifols S.A.（Grifols）からのロイヤルティ収入0.8百万ドルであった。

2023年第3四半期の総費用および費用は、前年同期の4,080万ドルに対し、3,260万ドルでした。費用および経費の減少は、wAIHAを対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験およびCOVID-19の高リスク入院患者を対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験に関連する活動が完了したことによる研究開発費の減少が一因です。また、施設関連費用の減少や、2022年度第3四半期にインプロセス研究開発（IPR&D）として原価および費用に計上されたフォーマ・セラピューティクス・インク（フォーマ社、現ノボノルディスク社）への契約一時金も減少に寄与した。これらの減少は、IRAK 1/4阻害剤プログラムに関連する活動の時期による研究開発費の増加により一部相殺された。

2023年9月30日に終了した9ヶ月間において、リゲルは2,580万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.15ドル）を計上した（前年同期は6,000万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.35ドル））。

2023年9月30日に終了した9カ月間の総売上高は8,110万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高6,810万ドル、REZLIDHIA純製品売上高670万ドル、共同研究からの契約収入530万ドル、政府契約収入100万ドルであった。TAVALISSEの製品売上高は6,810万ドルで、前年同期の5,390万ドルから1,410万ドル（26%）増加した。2023年9月30日に終了した9カ月間の提携による契約収入は、主に医薬品供給に関するグリフォルス社からの280万ドルの収入と230万ドルのロイヤルティから成る。2023年9月30日に終了した9カ月間の政府契約収入は、COVID-19の高リスク入院患者を対象としたリゲル社のフォスタマチニブの第3相臨床試験を支援するための米国防総省との契約に基づき、2023年第2四半期に認識された収入に関連するものである。

2023年9月30日に終了した9カ月間の総費用および費用は、前年同期の1億2,660万ドルに対し、1億350万ドルであった。費用および経費の減少は、wAIHAを対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験およびCOVID-19を対象とした高リスク入院患者を対象としたフォスタマチニブの第3相臨床試験に関連する試験活動の完了、ならびにIRAK 1/4阻害剤プログラムに関連する活動の時期による研究開発費の減少が一因である。また、施設関連費用の減少や、2022年第3四半期にIPR&Dとして原価および費用に計上されたフォーマ社（現ノボノルディスク社）への契約一時金も減少に寄与した。

2023年9月30日現在、リゲルの現金、現金同等物および短期投資は6240万ドル（2022年12月31日現在5820万ドル）であった。

本日午後4時30分（米国東部時間）より、電話会議とウェブキャスト（スライド付き）を実施します。

リゲル社は本日、東部時間午後4時30分（太平洋時間午後1時30分）からライブの電話会議とウェブキャストを行います。

参加者は、(877) 407-3088（国内）または(201) 389-0927（国際）にダイヤルすることにより、ライブ電話会議にアクセスすることができます。カンファレンス・コールはウェブキャストでも生中継され、当社ウェブサイト（www.rigel.com）の投資家情報セクションからアクセスできます。ウェブキャストはアーカイブされ、電話会議終了後もリゲル社のウェブサイトから再生可能です。

About ITP

ITP（免疫性血小板減少症）では、免疫系が血液凝固や治癒に重要な役割を果たす自分の血小板を攻撃し、破壊します。ITPの一般的な症状は、過剰なあざや出血です。慢性のITPに罹患している人は、重篤な合併症を引き起こしたり、死に至ることもある重篤な出血を起こす危険性が高くなります。ITPに対する現在の治療法には、ステロイド、血小板産生促進剤（TPO-RA）、脾臓摘出術などがある。しかし、すべての患者が既存の治療法に反応するわけではない。そのため、ITP患者に対する新たな治療選択肢に対する医学的ニーズは依然として高い。

About AML

急性骨髄性白血病（AML）は急速に進行する血液および骨髄のがんで、通常、様々な種類の成熟した血液細胞に成長する骨髄細胞を侵す。AMLは主に成人に発症し、成人がん全体の約1％を占める。米国癌協会は、米国だけでも2023年には約20,380人の新規患者が発生し、そのほとんどが成人であると推定している2。

難治性AMLは、新たに診断された患者の10～40％が罹患し、集中的な治療を行っても寛解が得られない場合に発症する4。AMLの治療が進むごとに患者のQOLは低下しており、再発または難治性疾患における忍容性の高い治療法は、依然としてアンメットニーズである。

About R289

R289は、IRAK1/4二重阻害剤であるR835のプロドラッグであり、前臨床試験において、Toll様受容体（TLR）およびインターロイキン-1受容体（IL-1R）ファミリーのシグナル伝達に応答する炎症性サイトカイン産生を阻害することが示されている。TLRとIL-1Rは自然免疫反応において重要な役割を担っており、これらの経路の調節不全は様々な炎症状態を引き起こす可能性がある。これら両受容体系の慢性的な刺激は、低リスクのMDS患者における持続的な細胞減少の原因となる骨髄の炎症性環境を引き起こすと考えられている5。

About TAVALISSE®

Indication

TAVALISSE（ホスチアマチニブ二ナトリウム六水和物）錠は、以前の治療で十分な効果が得られなかった慢性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者における血小板減少症の治療に適応があります。

Important Safety Information

Warnings and Precautions

tavalisseの治療により、高血圧症が発生する可能性があります。高血圧の既往のある患者は、高血圧の影響をより受けやすい可能性があります。安定するまで2週間ごとに、その後は毎月血圧を測定し、治療中の血圧コントロール維持のために降圧療法を調整または開始する。血圧の上昇が続く場合は、タバリスの中断、減量、中止が必要な場合があります。

肝機能検査値（主にaltとast）の上昇は、tavalisseで起こり得ます。治療中は毎月lftをモニターしてください。altまたはastが正常値の3倍以上に上昇した場合、tavalisseの中断、減量、中止により肝毒性に対処してください。

下痢は31％の患者に発生し、重度の下痢はtavalisseを投与された患者の1％に発生しました。下痢の発現について患者をモニターし、症状発現後早期に支持療法的な手段を用いて管理する。下痢が重症化した場合（グレード3以上）、タバリスを中断、減量又は中止してください。

tavalisseで治療した患者の6％に好中球減少症が発生し、1％に発熱性好中球減少症が発生しました。治療中は毎月ancをモニターし、感染症についてもモニターしてください。tavalisseの中断、減量、中止により毒性を管理する。

tavalisseは、妊婦に投与すると胎児に害を与える可能性があります。胎児への潜在的なリスクについて妊婦に助言してください。生殖能力を有する女性には、治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は有効な避妊法を用いるよう助言してください。タバリスを開始する前に妊娠の状態を確認してください。tavalisseまたはその代謝物がヒトの乳汁中に存在するかどうかは不明です。授乳中の子供に重篤な副作用を引き起こす可能性があるため、授乳中の女性にはtavalisse治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は授乳しないように助言してください。

Drug Interactions

タバリス®と強力なcyp3a4阻害剤の併用は、タバリス®の主要活性代謝物（r406）への曝露を増加させ、有害反応のリスクを高める可能性があります。tavalisseの投与量を減らす必要があるような毒性について監視してください。

タバリスは強力なcyp3a4誘導剤との併用は、r406の曝露量を減少させるため、推奨されません。

タバリスとの併用により、一部のcyp3a4基質薬の濃度が上昇することがあり、cyp3a4基質薬の減量が必要となる場合があります。

タバリスとの併用により、bcrp基質薬（例：ロスバスタチン）およびp-糖蛋白（p-gp）基質薬（例：ジゴキシン）の濃度が上昇することがあり、bcrpおよびp-gp基質薬の減量が必要となる場合があります。

Adverse Reactions

itp二重盲検試験における重篤な副作用は、発熱性好中球減少症、下痢、肺炎、高血圧クリーゼで、tavalisse投与患者中1％に発現した。また、重篤な副作用として、呼吸困難、高血圧（いずれも2％）、好中球減少、関節痛、胸痛、下痢、めまい、腎結石、四肢痛、歯痛、失神、低酸素症（いずれも1％）等が発現しました。

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