リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月7日

リズム・ファーマシューティカルズ

(定款に明記された登録者の正確な名称)

デラウェア		001-38223		46-2159271
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(IRS Employer Identification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。

取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション

取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ¨

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023 年 11 月 7 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2023 年 9 月 30 日を期末とする四半期決算を発表した。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出されています。

本Form 8-K（添付の別紙99.1も含む）の項目2.02に記載された情報は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法（「証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類の特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされないものとする。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではないものとする：

Exhibit

No.

Description

99.1

2023年11月7日付プレスリリース

104

カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: November 7, 2023	By:	/s/ Hunter Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tm2329850d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リズム・ファーマシューティカルズ、2023年第3四半期決算と事業最新情報を発表

-- IMCIVREE®（setmelanotide）のグローバル販売による2023年第3四半期の純収入は2,250万ドル--。

-- 保険適用されたIMCIVREE治療を受けている100人以上の外国人患者--。

-- 視床下部肥満に関する第3相臨床試験は、2023年末までに登録が完了する予定である。

-- 視床下部肥満症患者（n=12）において、setmelanotide投与1年後に平均BMIが25.5％減少した。

-- 手元資金は2億9930万ドルで、2026年までの事業計画資金を賄うのに十分である。

-- 12月6日に予定されている投資家・アナリスト向けイベントで、研究開発プログラムに関する最新情報を提供 -- 。

-- 本日午前8時（米国東部時間）、経営陣による電話会議を開催 --。

2023年11月7日、ボストン発 - 希少なメラノコルチン-4受容体（MC4R）経路疾患に起因する過食症や重度の肥満症に苦しむ患者とその家族の生活を変革することに注力する世界的なコマーシャルステージのバイオ医薬品企業であるリズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算報告と事業最新情報を発表しました。

「リズム社の会長兼社長兼最高経営責任者（CEO）であるデイビッド・ミーカー医学博士は、「イムシブリー®（一般名：セトメラノチド）へのアクセスを拡大し、世界レベルで患者さんにお届けする上で、本年は目覚ましい進歩を遂げることができました。「米国でのバルデ・ビードル症候群（BBS）治療薬の上市から1年以上が経過しましたが、好調な業績が続いていることに満足しています。米国以外では、フランスで視床下部肥満症に対する早期承認・償還、カナダでBBS患者に対する公的償還の積極的な推奨があり、引き続きアクセスを拡大しています。"

「さらに、視床下部肥満症患者を対象とした12カ月間のLTEデータでは、1年間治療を継続した患者の平均体格指数（BMI）が25％以上低下し、数名の患者が正常体重に移行または達成したことが報告されました。これらのデータと、現在進行中の第3相臨床試験の継続的な登録の進捗は、この高い可能性を秘めたプログラムを推進する上で、私たちの自信をより強固なものにしています。RM-718プログラム、セトメラノチド第2相DAYBREAK試験のオープンラベルのデータ、第3相小児科試験のデータなど、研究開発の最新情報を12月の投資家向けイベントで提供できることを楽しみにしています。"

第3四半期および最近のビジネスハイライト

Commercial Updates

本日、リズム社は、米国の処方医によりイムシブリーのBBSに対する新規処方が120件以上書き込まれたこと、また、2023年第3四半期中に80件の処方について保険償還の承認を得たことを発表しました。

また本日、リズム社は、2023年10月27日現在、11カ国で累計100人以上の海外患者が保険適用されたIMCIVREE治療を開始していることも発表した。

リズム社は11月、カナダ医薬品技術庁（CADTH）より、IMCIVREE®（一般名：setmelanotide）が、BBSによる肥満症の成人および6歳以上の小児患者における体重管理の適応で、CADTH加盟の公的医薬品プランから保険償還されるよう推奨されたと発表した。

2023年9月、当社は、BBSの新しい国際疾病分類第10改訂（ICD-10）診断コードが米国疾病管理予防センター（CDC）により承認され、2023年10月1日に発効したことを発表した。このBBSに特化したコードにより、患者の特定が改善され、疾患の進行や診断・治療に関する理解を深めるためのデータが得られる可能性がある。

2023年8月、当社は、IMCIVREE®（一般名：setmelanotide）の視床下部病変性肥満症患者に対する製造販売承認申請について、フランス国立医薬品・医療製品安全庁（ANSM）およびフランス国立衛生庁（HAS）から、製造販売承認申請早期承認（AP1：Autorisation d'Accès Précoce）を取得したと発表しました。AP1プログラムに含まれる製品は、フランスの国民健康保険制度により全額カバーされ、リズムはこのプログラムを通じて治療を受ける患者さんに対する償還を期待することができます。

Clinical Development Updates

本日、リズム社は、後天性視床下部肥満症患者を対象としたセトメラノチドを評価する極めて重要な第3相臨床試験の進捗状況について最新情報を提供した。予定された患者の約3分の2がスクリーニングされ、スクリーニング失敗率は非常に低いことが確認されました。リズム社は、2023年第4四半期に登録が完了する見込みであることを確認している。この第3相試験は、4歳以上の患者120人を2：1に無作為にセトメラノチド投与群とプラセボ投与群に割り付け、投与量漸増のための8週間を含む合計60週間投与する計画である。

10月14日～17日にダラスで開催された肥満学会のObesityWeek®において、リズムとその共同研究者は、希少なMC4R経路疾患に起因する高度肥満症患者において、セトメラノチド療法が持続的かつ深い体重減少をもたらしたことを示すデータを含む、合計6件のプレゼンテーションを行いました。視床下部肥満症患者を対象とした長期延長試験データ（n=12）では、セトメラノチド治療により1年後の平均BMIがベースラインから25.5％減少したことが示された。

また、セトメラノチドによる介入は、BBSによる肥満症、POMCまたはLEPR欠損症による肥満症患者において、将来のメタボリックシンドローム、心血管疾患（CVD）、2型糖尿病（T2DM）のリスクを低下させる可能性があるというデータも発表した；また、Clinical Registry Investigating BBS（CRIBBS）に登録された318人のBBS小児患者の解析に基づき、肥満の重症度が、生涯の早い時期に心臓、内分泌・糖尿病、腎臓の転帰の有病率の増加と関連することを示した研究もある。研究者らは、BBS小児患者における適時の診断と早期の過食・体重管理戦略の実施が、これらの併存疾患に関連するリスクと負担を軽減する可能性があると結論づけた。詳細は当社の2023年10月17日プレスリリースをご覧ください。

第61回欧州小児内分泌学会(ESPE)が9月21日～23日にオランダのハーグで開催され、リズム社は4件の口頭発表を行いました。その中には、BBSの小児患者およびPOMCまたはLEPR欠損の小児患者における遺伝子検査結果やメタボリックシンドローム重症度スコアに対するセトメラノチドの効果に関するデータ発表も含まれています。詳細は当社の2023年9月22日プレスリリースを参照。

2023年9月、リズム社は、後天性視床下部肥満症治療薬としてのセトメラノチドに関する当社の希少疾病用医薬品指定申請に対し、欧州医薬品庁（EMA）が肯定的意見を出したと発表した。

会社概要と今後のマイルストーン

リズムはまた、近い将来に以下のマイルストーンを達成する見込みである：

視床下部肥満を対象とした極めて重要な第3相臨床試験の患者登録を2023年第4四半期に完了;

週1回投与の新しいMC4R特異的アゴニストであるRM-718の治験新薬申請を2023年第4四半期に米国食品医薬品局に提出する。RM-718は、セトメラノチドよりも標的性が高く強力で、MC1Rを温存するように設計されており、色素沈着を引き起こさない可能性がある。;

第2相DAYBREAK試験の非盲検試験において、遺伝学的に定義された約5つのコホートから得られた予備データを2023年第4四半期に発表する。;

2023年第4四半期に、2歳から6歳までのMC4R経路欠損患者を対象とした1年間のセトメラノチド療法を評価する、進行中の第3相非盲検小児科試験の主要データを発表する。

2023年第4四半期に、セトメラノチドの週1回製剤を評価する進行中の第3相スイッチ試験の薬物動態学的データと忍容性データを提供する。

リズム社は本日、2023年12月6日にボストンで開催される投資家・アナリスト向け朝食会において、いくつかの研究開発プログラムに関する最新情報を提供する予定であることを発表した。

2023年第3四半期決算のお知らせ:

キャッシュポジション：2023年9月30日現在、現金、現金同等物および短期投資は、2022年12月31日現在の3億3,330万ドルに対し、約2億9,930万ドルとなっている。

収益：2023 年第 3 四半期の IMCIVREE のグローバル販売に関連する製品純収入は 2,250 万ドルで、2022 年第 3 四半期は 430 万ドルでした。2023 年 9 月 30 日に終了した第 3 四半期において、当社の製品収益の 80%は米国で発生しました。

研究開発費：研究開発費は、2022年度第3四半期の2,110万ドルに対し、2023年度第3四半期は3,360万ドルであった。前年同期比で増加した主な要因は、特定の臨床試験および前臨床試験に関連する費用の増加、人員の増加、専門サービスおよびコンサルティングの手数料の増加である。

販管費：2023年度第3四半期の販管費は、2022年度第3四半期の2,190万ドルに対し、3,050万ドルであった。前年同期比で増加した主な要因は、米国および海外における人員増、専門サービス費およびその他経費である。

その他の収益（費用）、純額2023年度第3四半期のその他の収益（費用）（純額）は0.2百万ドルであった。2023年9月30日に終了した3ヵ月間のその他の収益（費用）（純額）の合計は、短期投資から得た350万ドルの受取利息、為替差損およびロイヤルティ金利融資契約（RIFA）の組込デリバティブの公正価値の変動によるその他の費用0.2百万ドル、およびヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズとのRIFAに関連する支払利息3.1百万ドルである。

純損失：2023年度第3四半期の純損失は（4,420万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失は（0.76ドル）、これに対して2022年度第3四半期の純損失は（4,090万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失は（0.79ドル）であった。

2023年通期決算:

収益：2023年9月30日に終了した9ヵ月間におけるIMCIVREEの販売に関連する製品純収入は、2022年9月30日に終了した9ヵ月間が810万ドルであったのに対し、5320万ドルであった。

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