リゲルファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年8月1日

リゲル・ファーマシューティカルズ・インク

(定款に明記された登録者の正確な名称)

Delaware

(州またはその他の設立管轄地)

0-29889		94-3248524
(Commission File No.)		(IRS Employer Identification No.)

611 Gateway Boulevard
Suite 900
South San Francisco, CA		94080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(650) 624-1100

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。

取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション

取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

Title of Each Class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル		RIGL		the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ¨

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

Item 2.02.

営業成績および財政状態。

2023 年 8 月 1 日、ライゲル・ファーマシューティカルズ・インク（以下「ライジェル社」）は、2023 年 6 月 30 日をもって終了した第 2 四半期の業績を発表しました。Rigel Reports Second Quarter 2023 Financial Results and Provides Business Update」と題するリゲル社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、本書の別紙99.1として提出されています。

本報告書（添付資料を含む）の情報は、改正 1934 年証券取引法第 18 条における「提出」、または同条もしくは改正 1933 年証券取引法第 11 条および第 12 条（a）（2）の義務の対象となるものとはみなされないものとします。本書および添付資料に含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、リゲルが米国証券取引委員会に提出するいかなる書類にも、当該書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれないものとします。

Item 9.01.	Financial Statements and Exhibits.

(d)	Exhibits.

Exhibit		Description

99.1		2023年8月1日付プレスリリース "Rigel Reports Second Quarter 2023 Financial Results and Provides Business Update"。
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Dated: August 1, 2023	RIGEL PHARMACEUTICALS, INC.

	By:	/s/ Ray Furey, J.D.
		Ray Furey, J.D.
		エグゼクティブ・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼コーポレート・セクレタリー

EX-99.1 2 tm2322488d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リゲル社、2023年第2四半期決算と事業最新情報を発表

	·	2023年第2四半期の総売上高は2,690万ドルで、これにはTAVALISSE®の純売上高2,130万ドルおよびREZLIDHIA®の純売上高260万ドルが含まれる。
	·	パートナーであるイーライリリー社によるR289の低リスクMDSを対象としたフェーズ1b試験のコホート2の目標登録完了、およびR552の関節リウマチを対象としたフェーズ2a試験の開始により、開発プログラムは引き続き進行中
	·	本日午後4時30分（米国東部時間）より、カンファレンスコールとウェブキャストを予定

カリフォルニア州サンフランシスコ南、2023年8月1日 /PRNewswire/ -- ライゲル・ファーマスーティカルズ・インク（Rigel Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq：RIGL）は本日、2023年6月30日に終了した第2四半期の業績を発表した、これには、前治療で十分な効果が得られなかった成人の慢性免疫性血小板減少症（ITP）治療薬TAVALISSE®（ホスタマチニブ二ナトリウム六水和物）錠剤の売上高、および感受性イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）変異を有する再発・難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）成人患者治療薬REZLIDHIA®（オルタシデニブ）カプセルの売上高が含まれます。1(IDH1)変異を有する再発・難治性の急性骨髄性白血病(AML)の治療薬です。

「リゲル社の社長兼 CEO であるラウル・ロドリゲス氏は、「第 2 四半期は、血液・がん領域における企業構築の進展に励まされています。「ITP治療薬TAVALISSEの売上は前年同期比で大幅に増加し、また、医療関係者への認知度向上と教育に重点を置いたREZLIDHIAの上市を推進するため、専門の組織営業チームを採用しました。また、社内外の機会を通じて血液・がん領域の事業を拡大する機会を評価しながら、現在の開発プログラムを引き続き推進しました。"

Business Update

	·	2023年第2四半期には、米国で合計2,191本のTAVALISSEが販売されました。この四半期には、2,265本が患者や診療所に直接出荷され、発売以来四半期で最も多くの患者や診療所に出荷されました。
	·	発売後第2四半期には、米国で合計200本のREZLIDHIAが販売され、2023年第1四半期に比べ77％増加した。このうち187本は患者や診療所に直接出荷された。
	·	リゲル社は6月、欧州血液学会（EHA）2023年ハイブリッド会議において、ベネトクラクスをベースとする前治療レジメンに対して再発／難治性のmIDH1 AML患者17名を対象としたREZLIDHIAを評価する第2相臨床試験の解析から得られた有望なデータを発表しました。このデータは、mIDH11の強力な選択的経口低分子阻害剤であるREZLIDHIAの臨床的に意義のある活性を示すものであり、この分子学的に定義された予後不良の患者集団の治療における心強い前進を示すものです。
	·	リゲル社はまた、mIDH1 R/R AML 治療におけるレズリジアの開発経路と位置付けを検討した専門家による総説が、6 月に Blood Advances 誌に掲載されたことを発表しました。著者らは、"オルタシデニブの承認は、mIDH1 R/R AML 治療の展望に重要な追加であり、奏効持続が期待できる "と結論づけている。彼らは、入手可能なデータに基づいて、ベネトクラックス＋HMA不応例にオルタシデニブによる治療を推奨した。
	·	リゲル社は、強力かつ選択的な IRAK1/4 阻害剤である R2892 の非盲検第 1b 相臨床試験を、前治療に抵抗性/難治性の低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）患者を対象に継続中です。本試験の第2コホートの目標症例登録は完了し、ライジェル社は近い将来、第3コホートの登録開始を見込んでいる。

R552は、強力で選択的なRIPK1阻害剤であり、Rigel社のパートナーであるEli Lilly社によって開発されている。中等度から重度の活動性の関節リウマチ（RA）の成人患者を対象としたR552の第2a相臨床試験（NCT05848258）が開始された。この試験は全世界で100名の患者を登録する予定である。

Financial Update

2023年第2四半期のリゲル社の純損失は660万ドル（基本的および希薄化後1株当たり0.04ドル）、これに対して2022年同期は純損失1,350万ドル（基本的および希薄化後1株当たり0.08ドル）であった。

2023年第2四半期の総売上は2,690万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上2,130万ドル、REZLIDHIA純製品売上260万ドル、共同研究からの契約収入200万ドル、政府契約収入100万ドルであった。TAVALISSEの製品売上高は2,130万ドルで、前年同期の1,860万ドルに比べ280万ドル（15%）増加した。2023年度第2四半期の共同研究からの契約収入は、主にグリフォルスS.A.からの120万ドルの医薬品納入に関連する収入および0.8百万ドルのロイヤルティから成る。2023年度第2四半期の政府契約収入は、COVID-19の高リスク入院患者を対象としたホスタマチニブのリゲル社による進行中の第3相臨床試験を支援するための米国国防総省（DOD）との契約に基づき認識された収入に関連するものです。

2023年第2四半期の総費用および費用は、前年同期の4,280万ドルに対し3,220万ドルでした。費用および経費の減少は主に、wAIHAを対象としたホスタマチニブの第3相臨床試験およびCOVID-19の高リスク入院患者を対象としたホスタマチニブの第3相臨床試験に関連する試験完了活動、ならびにリゲルのIRAK 1/4阻害剤プログラムに関連する活動の時期による研究開発費の減少によるものです。

2023年6月30日に終了した6ヶ月間について、リゲルは2,010万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.12ドル）を計上した（前年同期は4,090万ドルの純損失（基本的および希薄化後1株当たり0.24ドル））。

2023年6月30日に終了した6カ月間の総売上高は5,290万ドルで、内訳はTAVALISSE純製品売上高4,360万ドル、REZLIDHIA純製品売上高400万ドル、共同研究からの契約収入430万ドル、政府契約収入100万ドルであった。TAVALISSEの製品売上高は4,360万ドルで、前年同期の3,470万ドルから890万ドル（26%）増加した。2023年6月30日に終了した6ヵ月間の共同研究からの契約収入は、主に医薬品供給に関するGrifols S.A.からの280万ドルの収入と150万ドルのロイヤルティから成る。2023年6月30日に終了した6ヵ月間の政府契約収入は、前述の国防総省との契約に基づき認識された収入に関連するものであった。

2023年6月30日に終了した6カ月間の総費用および費用は、前年同期の8,580万ドルに対し、7,090万ドルであった。費用および経費の減少は主に、wAIHAを対象としたホスタマチニブの第3相臨床試験およびCOVID-19の高リスク入院患者を対象としたホスタマチニブの第3相臨床試験に関連する試験完了活動、ならびにリゲルのIRAK 1/4阻害剤プログラムに関連する活動の時期による研究開発費の減少によるものです。

2023年6月30日現在、リゲルの現金、現金同等物および短期投資は6440万ドル（2022年12月31日現在5820万ドル）であった。

本日午後4時30分（米国東部時間）より、電話会議とウェブキャスト（スライド付き）を実施します。

リゲル社は本日、東部時間午後4時30分（太平洋時間午後1時30分）からライブの電話会議とウェブキャストを行います。

参加者は、(877) 407-3088（国内）または(201) 389-0927（国際）にダイヤルすることにより、ライブ電話会議にアクセスすることができます。カンファレンス・コールはウェブキャストでも生中継され、当社ウェブサイト（www.rigel.com）の投資家情報セクションからアクセスできます。ウェブキャストはアーカイブされ、電話会議終了後もリゲル社のウェブサイトから再生可能です。

About ITP

ITP（免疫性血小板減少症）では、免疫系が血液凝固や治癒に重要な役割を果たす自分の血小板を攻撃し、破壊します。ITPの一般的な症状は、過剰なあざや出血です。慢性のITPに罹患している人は、重篤な合併症を引き起こしたり、死に至ることもある重篤な出血を起こす危険性が高くなります。ITPに対する現在の治療法には、ステロイド、血小板産生促進剤（TPO-RA）、脾臓摘出術などがある。しかし、すべての患者が既存の治療法に反応するわけではない。そのため、ITP患者に対する新たな治療選択肢に対する医学的ニーズは依然として高い。

About AML

急性骨髄性白血病（AML）は急速に進行する血液および骨髄のがんで、通常、様々な種類の成熟した血液細胞に成長する骨髄細胞を侵す。AMLは主に成人に発症し、成人がん全体の約1％を占める。米国癌学会は、米国だけでも2023年には約20,380人の新規患者が発生し、そのほとんどが成人であると推定している3。

難治性AMLは、新規に診断された患者の10～40％が罹患し、集中的な治療を行っても寛解が得られない場合に発症する5。AMLの治療が進むごとに患者のQOLは低下し、再発または難治性疾患における忍容性の高い治療法は、依然としてアンメットニーズである。

About TAVALISSE®

Indication

TAVALISSE（ホスチアマチニブ二ナトリウム六水和物）錠は、以前の治療で十分な効果が得られなかった慢性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者における血小板減少症の治療に適応があります。

Important Safety Information

Warnings and Precautions

tavalisseの治療により、高血圧症が発生する可能性があります。高血圧の既往のある患者は、高血圧の影響をより受けやすい可能性があります。安定するまで2週間ごとに、その後は毎月血圧を測定し、治療中の血圧コントロール維持のために降圧療法を調整または開始する。血圧の上昇が続く場合は、タバリスの中断、減量、中止が必要な場合があります。

肝機能検査値（主にaltとast）の上昇は、tavalisseで起こり得ます。治療中は毎月lftをモニターしてください。altまたはastが正常値の3倍以上に上昇した場合、tavalisseの中断、減量、中止により肝毒性に対処してください。

下痢は31％の患者に発生し、重度の下痢はtavalisseを投与された患者の1％に発生しました。下痢の発現について患者をモニターし、症状発現後早期に支持療法的な手段を用いて管理する。下痢が重症化した場合（グレード3以上）、タバリスを中断、減量又は中止してください。

tavalisseで治療した患者の6％に好中球減少症が発生し、1％に発熱性好中球減少症が発生しました。治療中は毎月ancをモニターし、感染症についてもモニターしてください。tavalisseの中断、減量、中止により毒性を管理する。

tavalisseは、妊婦に投与すると胎児に害を与える可能性があります。胎児への潜在的なリスクについて妊婦に助言してください。生殖能力を有する女性には、治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は有効な避妊法を用いるよう助言してください。タバリスを開始する前に妊娠の状態を確認してください。tavalisseまたはその代謝物がヒトの乳汁中に存在するかどうかは不明です。授乳中の子供に重篤な副作用を引き起こす可能性があるため、授乳中の女性にはtavalisse治療中及び最終投与後少なくとも1カ月間は授乳しないように助言してください。

Drug Interactions

タバリス®と強力なcyp3a4阻害剤の併用は、タバリス®の主要活性代謝物（r406）への曝露を増加させ、有害反応のリスクを高める可能性があります。tavalisseの投与量を減らす必要があるような毒性について監視してください。

タバリスは強力なcyp3a4誘導剤との併用は、r406の曝露量を減少させるため、推奨されません。

タバリスとの併用により、一部のcyp3a4基質薬の濃度が上昇することがあり、cyp3a4基質薬の減量が必要となる場合があります。

タバリスとの併用により、bcrp基質薬（例：ロスバスタチン）およびp-糖蛋白（p-gp）基質薬（例：ジゴキシン）の濃度が上昇することがあり、bcrpおよびp-gp基質薬の減量が必要となる場合があります。

Adverse Reactions

itp二重盲検試験における重篤な副作用は、発熱性好中球減少症、下痢、肺炎、高血圧クリーゼで、tavalisse投与患者中1％に発現した。また、重篤な副作用として、呼吸困難、高血圧（いずれも2％）、好中球減少、関節痛、胸痛、下痢、めまい、腎結石、四肢痛、歯痛、失神、低酸素症（いずれも1％）等が発現しました。

fit-1およびfit-2の主な副作用（5％以上かつプラセボより多い）は、下痢、高血圧、吐き気、めまい、altおよびast増加、呼吸器感染、発疹、腹痛、疲労、胸痛および好中球減少です。

処方情報全文はwww.TAVALISSEUSPI.com。

処方薬の副作用をfdaに報告するには、www.fda.gov/medwatch、または1-800-fda-1088（800-332-1088）に電話してください。

TAVALISSEおよびTAVLESSEはRigel Pharmaceuticals, Inc.の登録商標です。

About REZLIDHIA®

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