リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年8月1日

リズム・ファーマシューティカルズ

(定款に明記された登録者の正確な名称)

デラウェア		001-38223		46-2159271
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(IRS Employer Identification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

証券法の規則425（17 CFR 230.425）に従った書面によるコミュニケーション

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。

取引所法の規則 14d-2(b)（17CFR240.14d-2(b)）に基づく開始前のコミュニケーション

取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。新興成長企業

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。¨

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023 年 8 月 1 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2023 年 6 月 30 日に終了した四半期の業績を発表しました。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出されています。

本Form 8-K（添付の別紙99.1も含む）の項目2.02に記載された情報は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法（「証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類の特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされないものとする。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではないものとする：

Exhibit

No.

Description

99.1

2023年8月1日付プレスリリース

104

カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: August 1, 2023	By:	/s/ Hunter Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tm2322430d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リズム・ファーマシューティカルズ、2023年第2四半期決算と事業について

Update

-- 2023年第2四半期、IMCIVREE®のグローバル販売による純収入は1,920万ドル

(setmelanotide) --

-- 米国におけるバルデットの新規処方は125件を超え、好調な商業的進展が続いている。

2023年第2四半期にBiedl症候群（BBS）、FDA承認以来425件以上--｜theWORLD（ザ・ワールド）｜世界中のサッカーを楽しもう

-- 商業販売のマイルストーンを達成し、3回目の投資トランシェを受け取る資格を得た。

ヘルスケア・ロイヤリティ・パートナーから2500万ドル--。

-- RM-718の治験薬申請を行う計画を発表した。,

週刊誌、MC4R特異的アゴニスト、2023年末までに--。

-- 視床下部肥満を対象としたsetmelanotideを評価する極めて重要な第3相試験の登録が進行中;

急速な進展に基づき、現在では2023年末までに研究登録が完了する見込みである--。

-- 本日午前8時（米国東部時間）、経営陣による電話会議を開催 --。

2023年8月1日、ボストン発 - 希少なメラノコルチン-4受容体（MC4R）経路疾患に起因する摂食亢進症や高度肥満症の患者さんとそのご家族の生活を変革することに注力している世界的なコマーシャルステージのバイオ医薬品企業であるリズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は、本日、2023年6月30日に終了した第2四半期の決算報告と事業最新情報を発表しました。

「2023年上半期は、グローバルな商業・臨床開発プログラム全体において力強い実行が見られました。当社の好調な収益実績は、米国におけるIMCIVREE®（一般名：setmelanotide）の旺盛な患者需要に支えられ、2023年第2四半期には125件を超えるバルデ・ビーデル症候群（BBS）の処方箋が書き込まれました。リズム社の会長兼社長兼最高経営責任者（CEO）であるデビッド・ミーカー医学博士は、「世界的には、カナダや湾岸協力会議（GCC）諸国にもIMCIVREEの導入実績を拡大しています。「また、7月には、ヘルスケア・ロイヤリティ・パートナーとの収益利益融資契約（RIFA）に基づく所定の売上マイルストーンを達成し、非希薄化資本として2500万ドルの追加投資を受ける資格を得ました。

「現在進行中の視床下部肥満を対象としたsetmelanotideの主要な第3相臨床試験の急速な進展と患者および医師の高い関心に基づき、現在、2023年末までに登録が完了する見込みです。最後に、色素沈着を起こさないように設計された週1回投与の新しいMC4R特異的アゴニストであるRM-718を含む、当社の前臨床開発プログラムに関する追加情報を本年後半に提供できることを楽しみにしています。このプログラムは年内のIND申請に向けて順調に進んでいます。

第2四半期および最近のビジネスハイライト

Commercial Updates

本日、リズム社は、2023 年第 2 四半期に新たに 125 件以上の BBS 向け IMCIVREE の処方が行われ、2022 年 6 月 16 日の米国食品医薬品局（FDA）による承認以降、2023 年 6 月 30 日までに米国内で 425 件以上の処方が行われたことを発表しました。2023年6月30日現在、発売以来250人以上の医師が処方箋を書き、当社はそのうち250人以上の処方箋について保険償還の承認を得ています。

本日、リズム社は、カナダ保健省が2023年5月5日に、BBSまたは遺伝学的に確認された2型プロオピオメラノコルチン（POMC）による肥満症の成人および6歳以上の小児患者における体重管理を適応症としてIMCIVREEを承認したことを受け、IMCIVREEがカナダで市販されることになったと発表しました、プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）欠損症、レプチン受容体（LEPR）欠損症。

リズム社は、サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、カタール、オマーン、バーレーンを含む GCC 諸国における IMCIVREE の商業化について、Genpharm Services FZ LLC（以下、Genpharm 社）との提携を 2023 年 5 月に発表しました。本独占的契約に基づき、Genpharm社は、BBSまたは遺伝的に確認された2型POMC、PCSK1またはLEPR欠損症による摂食亢進および肥満症の治療薬として、GCC諸国の患者さんにIMCIVREEを販売します。現在、同地域の医療関係者は、対象となる患者さんにIMCIVREEを処方することができます。

Clinical Development Updates

本日、リズム社は、後天性視床下部肥満症患者を対象としたセトメラノチドを評価する極めて重要な第3相臨床試験の進捗状況について最新情報を提供しました。最初の患者スクリーニングと治験実施施設の稼働のペースから、リズム社は現在、2023年の第4四半期に登録が完了する見込みです。この第3相臨床試験は、4歳以上の患者120人をsetmelanotide療法群とプラセボ群に2：1で無作為に割り付け、用量漸増のための8週間を含む合計60週間投与する計画である。

本日リズム社は、週1回投与の新しいMC4R特異的アゴニストであるRM-718の治験薬申請を2023年末までに提出する予定であると発表した。RM-718は、セトメラノチドよりも標的性が高く強力で、MC1Rを温存するように設計されており、色素沈着を引き起こさない可能性がある。この新製品候補は自動注射器で投与する注射剤として開発されており、リズム社は特許期間調整と特許期間延長を含む2041年までの特許権を有している。

7月19日、当社は、The CAREgiver Burden in BBS (CARE-BBS) 研究の結果に基づき、BBS患者である成人の介護者、家族、患者にとっての過食と肥満の負担について詳述した2つの新たな出版物が、専門誌The Orphanet Journal of Rare Diseasesに掲載されたことを発表しました。

2023年6月、リズムとその共同研究者は内分泌学会年次総会・エキスポ（ENDO）において、視床下部肥満症患者を対象としたsetmelanotideを評価するリズムの第2相臨床試験の長期延長部分から得られた新たなデータを発表した。このデータは、少なくとも6ヶ月のセトメラノチド治療を受けた患者において、体重と肥満度（BMI）の持続的かつ深化した減少を示した。2022年11月30日のデータカットオフ時点で、6ヵ月時点に達した13人の患者のBMIがベースラインから平均21.0％減少し、この13人の患者全体で16週目の16.8％減少から進行した。

Corporate

本日、リズム社は、2022年6月に締結したヘルスケア・ロイヤリティ・パートナーズとのRIFAに基づき、2023年7月に商業販売のマイルストーンを達成したと発表した。このマイルストーン達成に関連して、リズム社はヘルスケア・ロイヤリティ・パートナーズから2,500万ドルの最終投資トランシェを受ける資格を得た。リズム社は以前、RIFAのもとで2つのトランシェ、合計7,500万ドルを受け取っている。

Anticipated Upcoming Milestones

リズムは近い将来、次のようなマイルストーンを達成する見込みである：

視床下部肥満を対象とした第2相試験および長期継続試験のデータ解析結果を2023年秋の医学会で発表する;

2023年後半に1つ以上の遺伝的に定義されたコホートから、第2相daybreak試験のオープンラベル部分の予備データを発表する。;

2023年後半に、2歳から6歳までのmc4r経路欠損患者を対象に、1年間のsetmelanotide療法を評価する進行中の第3相非盲検小児科臨床試験のプラインデータを発表する;

セトメラノチドの週1回製剤を評価する進行中の第3相スイッチ試験の薬物動態学的データと忍容性データを2023年後半に提供する。;

視床下部肥満を対象とした極めて重要な第3相臨床試験の患者登録を2023年第4四半期に完了;

RM-718および当社の先天性高インスリン血症（CHI）プログラムを含む前臨床開発プログラムに関する最新情報を2023年第4四半期に提供する。

2024年、BBS患者を対象にセトメラノチド週1回製剤を評価するため、セトメラノチド療法未経験患者を対象とした第3相無作為化二重盲検試験（「de novo試験」）を開始する。

2023年第2四半期決算:

キャッシュポジション：2023年6月30日現在、現金、現金同等物および短期投資は、2022年12月31日現在の3億3,330万ドルに対し、約2億5,360万ドルであった。2023年6月30日時点の現金残高には、ヘルスケア・ロイヤリティ・パートナーからの商業販売マイルストーン支払予定額2,440万ドル（負債発行費控除後）は含まれていない。

収益：2023 年第 2 四半期の IMCIVREE の全世界での販売に関連する製品純収入は 1,920 万ドルでした（2022 年第 2 四半期は 230 万ドル）。2023 年 6 月 30 日に終了した第 2 四半期において、当社の製品収益の 86%は米国で発生しました。

ライセンス収入：当社は、2022年10月にRareStone Group Ltd.（RareStone）との契約が終了したことに伴い、2023年第2四半期において導出契約に関するライセンス収入を計上していない。(RareStone)との契約が2022年10月に終了したためである。2022年第2四半期のRareStone社とのアウトライセンス契約に関するライセンス収入は680万ドルであった。

研究開発費：研究開発費は、2022年度第2四半期の3,150万ドルに対し、2023年度第2四半期は3,350万ドルであった。前年同期比で増加した主な要因は、特定の臨床試験および前臨床試験に関連する費用の増加、および人員の増加によるものです。これは、特定の臨床試験および臨床材料の製造に関連する費用の減少により一部相殺された。

販管費：販管費は、2022 年第 2 四半期の 2,230 万ドルに対し、2023 年第 2 四半期は 3,000 万ドルであった。前年同期比で増加した主な要因は、米国および海外における人員増、専門サービス費およびその他経費である。この増加は、米国BBS立ち上げに伴うマーケティング活動の減少により一部相殺された。

その他の収入（費用）、純額その他の収益（費用）（純額）は、2022年度第2四半期から2023年度第2四半期にかけて0.2百万ドル減少しましたが、これは主にヘルスケア・ロイヤリティとのRIFAに関連した3.3百万ドルの支払利息、およびRIFA組み込みデリバティブに関連した0.1百万ドルの公正価値調整によるもので、短期投資から得られた3.3百万ドルの受取利息により相殺されました。

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