PTCセラピューティクスの適時開示・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も早く報告された事象の日付）：2023年5月20日

ptcセラピューティクス株式会社

(憲章に明記された正確な会社名)

デラウェア		001-35969		04-3416587
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(IRS Employer Identification No.)

100 Corporate Court
South Plainfield, NJ		07080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更された場合）。

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックします（以下の一般教示A.2.を参照してください）：

証券取引法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション。

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に従い、資料を募集する。

取引所法の規則14d-2（b）（17 CFR 240.14d-2（b））に基づく開始前のコミュニケーション。

取引所法の規則13e-4（c）（17 CFR 240.13e-4（c））に基づく開始前のコミュニケーション。

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル		PTCT		Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法の規則405（本章230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ¨

新興成長企業の場合、登録者が、取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。¨

Item 2.05

撤退または処分活動に関連する費用。

2023年5月23日、PTC Therapeutics, Inc.（以下、当社）は、当社の前臨床および臨床開発プログラムの見直しに伴い、戦略的パイプラインの優先順位を決定したことを発表しました。この見直しに基づき、当社は、遺伝子治療プラットフォームにおける前臨床および初期研究プログラムを中止することを決定しました。戦略的パイプラインの優先順位決定に関連して、2023年5月22日、当社は約8％の人員削減を約束し、これは主に米国の従業員に影響します。戦略的パイプラインの優先順位決定とそれに伴う人員削減の結果、当社は2023年12月31日に終了する年度において、約15％の営業費用の削減を見込んでいます（現金支出を伴わない株式報酬費用を考慮しない）。

当社は、2023年8月31日までに人員削減を完了する予定です。影響を受ける従業員には、退職金、一時的な医療費補助およびその他の給付を含む退職給付が提供されます。当社は、従業員の退職金及び福利厚生費用と、必要な解雇前の関連支払金及び給付金をあわせて約7百万米ドルと見積もっており、実質的にそのすべてが現金支出になると予想しています。当社が負担すると見込んでいる費用及びその時期の見積もりは、多くの前提条件に基づいており、実際の結果は異なる可能性があります。また、人員削減の結果、あるいはそれに関連して発生する可能性のある事象により、現在想定していない他の費用や現金支出が発生する可能性があります。

Item 5.02

取締役または特定の役員の退任、取締役の選任、特定の役員の選任、特定の役員の報酬の取り決め。

2023年5月20日、当社は、最高財務責任者であるエミリー・ヒルに対し、2023年8月20日をもって雇用を終了し、直ちに当社の最高財務責任者としての職務を終了することを通知しました。ヒルさんの雇用契約（その写しは、2019年6月30日に終了した期間の当社のフォーム10-Qに関する四半期報告書の別紙10.1として添付されています）に従い、ヒルさんの雇用は理由なく終了するため（ヒルさんの雇用契約においてこの用語は定義されています）、ヒルさんは、一般分離および解放契約の締結と引き換えに、一定の退職手当を受けることができるようにします。

Item 7.01.

Regulation FD Disclosure.

当社は、2023年5月23日、戦略的パイプラインの優先順位決定とそれに伴う人員削減に関するプレスリリースを発表しました（Form 8-K（本報告書）の別紙99.1として掲載）。

2023年5月23日、当社は、本報告書の別紙99.2として提出された、フリードライヒ失調症の小児および若年成人を対象としたバチキノンの第3相登録指向性試験の結果を発表するプレスリリースを発表しました。

当社は、2023年5月23日午後5時（米国東部時間）より、カンファレンスコールを開催します。カンファレンス・コールへのアクセス方法は、本報告書に添付されたプレスリリースに記載されています。カンファレンス・コールで使用するスライド・デッキのコピーは、本報告書の別紙99.3として提供されます。

本報告書の項目7.01に記載された情報（別紙99.1、99.2および99.3を含む）は、改正1934年証券取引法（「取引所法」）第18条にいう「提出」、または同条の義務の対象とみなされず、1933年改正証券法または取引所に基づくいかなる提出においても、かかる提出において特定の参照により明示的に規定される場合を除いて、参照により組み込まれるものとはみなされないものとします。本報告書に記載され、または参照により本報告書に組み込まれたすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、アクティブリンクとなること、またはウェブサイトの情報を本報告書に組み込むことを意図したものではありません。

Item 8.01.

Other Events.

2023年5月23日、フリードライヒ失調症の小児および若年成人を対象としたバチキノンの第3相登録指向型試験の主要評価項目が達成されなかったことを発表しました。

Item 9.01.

Financial Statements and Exhibits.

(d) Exhibits

Exhibit No.		Description
99.1		PTC Therapeutics, Inc.が発行した2023年5月23日付のプレスリリースです。
99.2		PTC Therapeutics, Inc.が発行した2023年5月23日付のプレスリリースです。
99.3		会社説明会 - ムーブFAトップラインの業績
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を付与された以下の署名者によって、その代理として署名させた。

	PTC Therapeutics, Inc.

Date: May 23, 2023	By:	/s/ Mark E. Boulding
	Name:	Mark E. Boulding
	Title:	エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼最高法務責任者

EX-99.1 2 tm2316598d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス、戦略的なパイプラインの優先順位付けを発表

- 前臨床および初期研究用遺伝子治療プログラムの中止-。

- 残存2023年のOPEXを約15％削減する見込み。

2023年5月23日、ニュージャージー州サウス・プリンフィールド -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) は、戦略的ポートフォリオの優先順位付けの一環として、遺伝子治療における前臨床および初期研究プログラムを中止することを発表しました。PTCは、脳への直接投与で初めて承認された遺伝子治療薬であるUpstazaの開発と世界的な商業化を継続します。この優先順位付けの結果、2023年の営業費用（OPEX）の残額を約15％削減することが見込まれます。2023年の営業費用に関する追加ガイダンスは、第2四半期決算の一部として提供される予定です。

「当社は、アップスタザの承認に伴う先駆的な研究を含め、遺伝子治療の分野におけるPTCの業績を非常に誇りに思っています。パイプラインの遺伝子治療プログラムを中止するという決定により、PTCは他の革新的で差別化された科学的プラットフォームに研究開発の労力を集中することができ、長期的な成長と成功に向けて強く位置付けられると信じています」と、最高経営責任者のマシュー・クライン博士が述べています。「可能な限り、中止された遺伝子治療プログラムが他の者によって開発され、その治療法が患者さんに貢献する可能性があることを保証するために努力します。

初期段階の遺伝子治療プログラムの優先順位を下げるという決定は、アンメット・メディカル・ニーズの高い患者さんのために、大きな投資収益と革新的な治療法をもたらす可能性のあるパイプラインの分野に資源を集中させたいという当社の考えを反映したものです。また、遺伝子治療プログラムの中止は、適切な労働規制に従って実施される従業員の削減をもたらします。

中止された遺伝子治療プログラムには、フリードライヒ失調症とアンジェルマン症候群の前臨床段階のプログラムのほか、アンメットメディカルニーズの高い中枢神経系および眼科系の希少疾患を対象とした、前臨床開発のさまざまな段階にあるプログラムが含まれています。今回の優先順位決定により、PTC独自のスプライシング・プラットフォームに加え、差別化された革新的な科学的専門知識を活用した中枢神経系および代謝性疾患へのさらなる注力が可能になります。

また、PTCセラピューティクスは、本日、PTCの最高財務責任者であるエミリー・ヒルがその責任を解かれ、組織を離れることになったと発表しました。

カンファレンスコールとウェブキャストの詳細:

PTCは、このニュースについて、本日午後5時（日本時間）に電話会議を開催します。お電話でのお問い合わせは、こちらをクリックしてご登録いただくと、ダイアルインの詳細をお知らせいたしますので、そちらからお願いいたします。カンファレンス・コールへの参加は、開始時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。ウェブキャストのカンファレンスコールは、PTCウェブサイトの投資家向けセクション（https://ir.ptcbio.com/events-presentations）からアクセスできます。電話会議のリプレイは、電話会議終了後約2時間後に利用可能となり、電話会議終了後30日間、当社のウェブサイトにアーカイブされます。

About PTC Therapeutics, Inc.

PTCは、希少疾患の患者さんに利益をもたらす臨床的に差別化された医薬品の発見、開発、商業化に焦点を当てた、科学主導型のグローバルバイオ医薬品企業です。PTCは、新しい治療法を見出す革新的な能力と、製品をグローバルに商業化する能力を有しており、これが、革新的な医薬品を生み出す強固で多様なパイプラインへの投資を促進する基盤となっています。PTCの使命は、治療法の選択肢がほとんどない患者さんに、クラス最高の治療法へのアクセスを提供することです。PTCの戦略は、その強力な科学的・臨床的専門知識とグローバルな商業インフラを活用して、治療薬を患者さんに届けることです。これにより、すべてのステークホルダーの価値を最大化することができるとPTCは考えています。PTCの詳細については、www.ptcbio.com、Facebook、Instagram、LinkedIn、Twitterで@PTCBioをフォローしてください。

For More Information:

Investors:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Media:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Forward-Looking Statement:

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法の意味における「将来予想に関する記述」が含まれています。本プレスリリースに含まれる記述は、歴史的事実に関する記述を除き、遺伝子治療における前臨床および初期研究プログラムの中止と人員削減の範囲、時期、財務面に関する記述、臨床試験や研究の予想時期、データの入手、規制当局への提出と対応、その他の事項、将来戦略、将来事業、将来財務状況、将来収益、予想費用、および経営者の目標などPTCの将来の期待、計画、見通しに関する記述を含む、すべて将来の予測に関する記述です。その他の将来予想に関する記述は、「ガイダンス」、「計画」、「予測」、「確信」、「推定」、「期待」、「意図」、「可能性」、「目標」、「可能性」、「予定」、「するだろう」、「できる」、「はず」、「継続」、および同様の表現で特定することができる。

PTCは、以下のような様々なリスクや不確実性を内包しているため、PTCの実際の結果、業績、成果は、PTCの将来予測に関する記述に明示または黙示されたものと大きく異なる可能性があります：PTCが商業化し、または将来商業化する可能性のあるPTCの製品または製品候補に関する第三者支払機関との価格設定、補償、償還交渉の結果、遺伝子治療における前臨床および初期研究プログラムの中止と人員削減に関連して発生する時期および実際の費用（これは異なる時期に発生し、当社の推定よりも大幅に高くなる可能性があります）；COVID-19パンデミックおよび関連する対応策に関する予想と、それらがPTCの事業、業務、臨床試験、薬事申請および承認、PTCの共同研究者、契約研究機関、サプライヤーおよび製造業者に及ぼす影響；業界、市場、経済、政治、規制の状況、税制やその他の法律、規制、税率、政策の変更、PTCの製品および製品候補の対象患者層および商業的可能性、PTCの科学的アプローチおよび開発の進捗状況など、ビジネス上の重大な影響；PTCの現金資源の十分性、および予見可能および予見不可能な営業費用や資本支出に対して将来適切な資金を調達する能力、およびPTCの最新の年次報告書（Form 10 -K）の「リスク要因」セクションに記載されている要因、およびPTCがSECに提出したその他の書類に随時記載されているこれらのリスク要因に対する更新事項です。このような要素をすべて慎重に検討されることをお勧めします。

開発中の医薬品と同様に、新製品の開発、規制当局による承認および商業化には重大なリスクがあります。また、いかなる製品も、いかなる領域においても薬事承認を取得もしくは維持すること、または商業的に成功することを保証するものではありません。

ここに記載されている将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点におけるPTCの見解に過ぎず、PTCは、法令に定める場合を除き、実際の結果、計画、見通し、仮定、推定、予測、または本プレスリリースの日付後に生じるその他の状況の変化に応じて、かかる将来の見通しに関する記述を更新または修正することを約束または計画していません。

EX-99.2 3 tm2316598d1_ex99-2.htm EXHIBIT 99.2

Exhibit 99.2

PTC Therapeutics社、Vatiquinone MOVE-FAの登録指向型試験のトップライン結果を発表

- カンファレンスコールおよびウェブキャストは、日本時間午後5時に開催されます。

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, 2023 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) は本日、フリードライヒ失調症患者を対象としたvatiquinoneのMOVE-FA試験のトップライン結果を発表しました。本試験では、主要評価項目である72週時点のmFARSスコアの統計学的有意な変化は、主要解析対象集団では達成されませんでした。しかし、Vatiquinoneの投与により、主要な疾患サブスケールおよび副次評価項目において有意な効果が認められました。さらに、試験プロトコルを完了した被験者集団では、mFARSのエンドポイントおよびいくつかの副次的エンドポイントにおいて有意差が認められました。

PTCセラピューティクス社のCEOであるMatthew B. Kleinは、「本試験が主要評価項目を達成できなかったことは残念ですが、72週間にわたるFAの病勢進行と罹患率のいくつかの異なる側面に対して意味のある影響を与えたという所見に勇気づけられました」と述べています。「臨床的有用性のシグナル、小児におけるvatiquinoneの確立された安全性プロファイル、小児FA患者に対するアンメットメディカルニーズを考慮すると、我々は規制当局と登録への可能性について議論することを楽しみにしています」と述べています。

MOVE-FA試験には146名の小児および成人患者が登録され、その大半は18歳未満であった。一次解析集団におけるmFARSスコアのプラセボ補正後の平均変化量は1.6（p=0.14）であった。特に、病的状態の主要な側面を反映し、歩行不能になるまでの時間を予測するとされる嵩上げおよび直立安定性の下位尺度（名目p値：それぞれ0.044および0.021）において、有意な効果が記録されたことが明らかになりました。さらに、疾患の罹患率の最も大きな要因の1つを捉えるModified Fatigue Scaleでは、統計的に有意な差が記録されました（名目p値0.025）。72週間の治療を完了した被験者を対象とした感度分析では、プラセボ補正後の差は2.31であり、これは72週間の間に疾患の進行が75％抑制されたことを表しています。全体として、vatiquinoneは良好な忍容性を示し、他の小児臨床試験で収集された大量の安全性データに追加されました。

カンファレンスコールとウェブキャストの詳細:

ptcは、このニュースについて、本日午後5時（日本時間）に電話会議を開催します。お電話でのお問い合わせは、こちらをクリックしてご登録いただくと、ダイアルインの詳細をお知らせいたしますので、そちらからお願いいたします。カンファレンス・コールへの参加は、開始時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。ウェブキャストのカンファレンスコールは、ptcウェブサイトの投資家向けセクション（https://ir.ptcbio.com/events-presentations）からアクセスできます。電話会議のリプレイは、電話会議終了後約2時間後に利用可能となり、電話会議終了後30日間、当社のウェブサイトにアーカイブされます。

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