リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年証券取引所法第13条または第15条(d)の規定に基づき

報告日（最も早く報告された事象の日付）：2023年5月2日

リズムファーマシューティカルズ, Inc.

(登録者の正確な名称は、その定款に明記されています）。

デラウェア		001-38223		46-2159271
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(IRS Employer Identification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事業所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更された場合）。

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください：

証券取引法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション。

取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に従い、資料を募集する。

取引所法の規則14d-2（b）（17 CFR 240.14d-2（b））に基づく開始前のコミュニケーション。

取引所法の規則13e-4（c）（17 CFR 240.13e-4（c））に基づく開始前のコミュニケーション。

法第12条(b)に基づき登録された証券：

Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。新興成長企業¨。

新興成長企業の場合、登録者が、取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。¨

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023 年 5 月 2 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2023 年 3 月 31 日に終了した四半期の決算を発表しました。この発表に関連して当社が発行したプレスリリースの全文は、このForm 8-KのCurrent Reportの別紙99.1として提出されました。

本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（添付の別紙 99.1 を含む）は、改正 1934 年証券取引法（以下「取引法」）第 18 条における「提出」、または同条の義務の対象とはみなされず、1933 年証券法（改正）または取引法に基づく提出書類に参照により組み込まれるものとは、当該提出書類に特定の参照により明確に規定される場合を除き認められませんでした。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

次の別紙99.1は項目2.02に関するものであり、提出されたものとみなされ、提出されないものとする：

Exhibit No.		Description
99.1		2023年5月2日付プレスリリース
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法（改正）の要件に従い、登録者は、本報告書を、正式に権限を与えられた以下の署名者によって、登録者を代表して署名させました。

	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 2, 2023	By:	/s/ Hunter Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tm2314243d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

リズムファーマシューティカルズ、2023年第1四半期決算とビジネスアップデートを発表

-- IMCIVREE®（一般名：setmelanotide）は、FDA承認以来、バルデット・ビーデル症候群（BBS）の新規処方を300件以上獲得し、米国での販売好調が続いています --。

-- ドイツでIMCIVREE for BBSを発売、連邦政府の償還を受ける --。

-- 後天性視床下部肥満を対象としたsetmelanotideの主要なフェーズ3試験で最初の患者を投与、登録完了は2024年第1四半期を予定 -- 。

-- 2023年下半期に3つのデータリードアウトを予定している6つの臨床試験を実施中 --。

-- 本日午前8時（米国東部時間）、経営陣による電話会議を開催 --。

2023年5月2日、ボストン - 希少なメラノコルチン-4受容体（MC4R）経路疾患による過食と重度の肥満に苦しむ患者さんとそのご家族の生活を変えることに焦点を当てた世界的な商業段階のバイオ医薬品企業であるリズム・ファーマスーティカルズ社（Nasdaq：RYTM）は、本日2023年3月31日で終わる第1四半期の財務報告とビジネスアップデート情報を報告します。

「リズムは、IMCIVREE®（一般名：セトメラノチド）の商業的進展により、発売以来、バルデット・ビードル症候群（BBS）に対する米国での新規処方が300件を超え、2023年に力強いスタートを切ることができました。国際的には、ドイツでBBSの欧州初の上市を果たし、連邦政府から償還を受けることができ、今年さらに世界市場に進出することを楽しみにしています」とリズムの会長兼社長兼最高経営責任者のデビッド・ミーカー（M.D）は述べています。

また、「視床下部肥満を対象とした極めて重要な第3相臨床試験において、最初の患者さんを投与したことを発表し、2024年の第1四半期に登録が完了する予定です」とミーカー博士は述べています。視床下部肥満症は、患者層が特定されており、また、第2相臨床試験で得られた有望なデータにより、リズム社にとって有意義な機会であると言えます。さらに、先天性高インスリン血症（CHI）については、Xinvento社から新たに買収したプログラムを進めており、当社のポートフォリオにとって自然な戦略的適合性を持っています。"

第1四半期および最近のビジネスハイライト

Commercial Update

本日、リズムは、2022年6月16日の米国食品医薬品局（FDA）の承認以降、2023年3月31日までに、米国内の175人以上の医師から「IMCIVREE for BBS」の新規処方が300件以上書き込まれたことを発表しました。また、2023年3月31日時点で、そのうちの160件以上の処方箋について、保険償還の承認を得たことを発表しました。2023年第1四半期には、新たに100件以上の処方箋が書き込まれました。

2023年4月24日、ドイツにおいて、BBSに伴う肥満症の治療および空腹感のコントロールを目的とした「イムシブリー」を連邦政府の保険償還対象として商業化することを発表しました。ドイツ連邦合同委員会（G-BA）は、BBS患者に対する生活習慣病免除リストからIMCIVREEを除外することを全会一致で決定し、BBSに対する法定健康保険による保険償還の対象となりました。

Clinical Development Updates

Hypothalamic Obesity

本日、リズム社は、後天性視床下部肥満患者を対象としたsetmelanotideの主要な第3相臨床試験において、最初の患者の投与が完了したことを発表しました。本試験は、FDAからのフィードバックを取り入れ、4歳以上の患者120名をsetmelanotide療法またはプラセボ療法に2：1で無作為に割り付け、最大8週間の用量漸増を含む合計60週間を投与する計画です。主要評価項目は、setmelanotideの治療レジメンとプラセボの治療レジメンを約52週間行った後のBMI（Body Mass Index）の変化率です。

Additional Updates

2023年3月、リズム社は、BBS患者において、セトメラノチドが食欲不振を改善し、食事への強迫観念を軽減し、体重を減少させることを実証した研究を、専門誌「Advances in Therapy」に発表しました。

また、リズムは、3月にオープンアクセス誌「Obesity Science and Practice」において、重度の過食が患者さんのQOLに与える実質的な影響を評価した結果を発表しました。この研究は、特定の基礎的な適応症とは無関係に、過食症が健康状態効用に及ぼす影響を推定した初めてのものです。

Anticipated Upcoming Milestones

リズムは、近い将来、以下のマイルストーンを達成することを期待しています：

視床下部肥満を対象とした第2相試験および長期継続試験のデータ解析結果を2023年秋の医学会で発表する;

カナダ保健省による規制当局の審査を完了し、承認が得られれば2023年後半にカナダでimcivreeをbbs、またはpomc、pcsk1、lepr欠乏症の治療薬として商業的に利用できるようにすること;

2023年後半に、bbs患者におけるsetmelanotideの週1回投与製剤を評価するため、setmelanotide治療に未経験の患者を対象とした第3相ランダム化二重盲検試験（「de novo試験」）を開始する。;

2023年後半に1つ以上の遺伝的に定義されたコホートから、第2相DAYBREAK試験のオープンラベル部分の予備データを発表する。;

2023年後半に、2歳から6歳までのMC4R経路欠損患者を対象に、1年間のsetmelanotide療法を評価する進行中の第3相非盲検小児科臨床試験のプラインデータを発表する;

2023年後半に、セトメラノチドの週1回製剤を評価する現在進行中の第3相スイッチ試験のプラインデータを発表する。;

2023年第4四半期に、CHI治療薬の開発候補品を発表し、初期段階の研究開発に関する最新情報を提供する。

視床下部肥満を対象とした極めて重要な第3相臨床試験の患者登録を2024年の第1四半期に完了する。

2023年第1四半期決算:

キャッシュポジションです：2023年3月31日現在、現金、現金同等物及び短期投資は、2022年12月31日現在の333.3百万ドルに対し、約294.6百万ドルでした。

収益を計上しました：IMCIVREEの全世界での販売に関連する製品純収入は、2022年第1四半期の150万ドルに対し、2023年第1四半期は1150万ドルとなりました。2023年3月31日に終了した第1四半期において、当社の製品売上高の83％は米国で発生しました。

研究開発費です：研究開発費は、2022 年第 1 四半期の 3250 万ドルに対し、2023 年第 1 四半期は 3790 万ドルでした。前年同期比で約540万ドル増加したのは、Xinvento B.V.の仕掛研究開発資産を540万ドル取得したことによるものです。また、臨床試験費用、臨床試験製造費用、マイルストーン支払額の減少がありましたが、追加人員および遺伝子配列決定による費用の増加で一部相殺されました。

S,G&A費用です：S,G&A費は、2022年第1四半期の2140万ドルに対し、2023年第1四半期は2460万ドルでした。前年同期比での増加は、主に北米及び国際的な商業活動への投資及び人員増によるものです。

純損失：2022年第1四半期の純損失5,280万ドル、基本的および希薄化後1株当り純損失1.05ドルに対し、2023年第1四半期の純損失は5,220万ドル、基本的および希薄化後1株当り純損失は0.92ドルとなりました。

財務上のガイダンスリズムは、2023年12月期の非GAAPベースの営業費用（詳細は下記「非GAAPベースの財務指標」を参照）として約2億ドルから2億ドルを引き続き見込んでおり、その内訳は研究開発費が1億2千万ドルから1億3千万ドル、販売管理費が8千万ドルから9千万ドルです。リズムは、現在の事業計画にもとづき、2023 年3月 31 日現在の現金・預金及び現金同等物並びに短期投資について、2025 年までの営業費用及び資本支出に必要な資金を十分に確保できると考えています。

Conference Call Information

リズムファーマシューティカルズは、本日午前8時（米国東部時間）より、2023年第1四半期の業績および最近の事業活動について検討するためのライブのカンファレンスコールおよびウェブキャストを開催します。参加者はこちらからカンファレンスコールに登録することができます。必須ではありませんが、開始予定時刻の10分前までに電話会議に参加することをお勧めします。

電話会議のライブ・ウェブキャストは、リズム製薬のウェブサイトの投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」（https://ir.rhythmtx.com/）でも視聴可能です。アーカイブされたウェブキャストは、カンファレンスコールの約2時間後にリズムファーマシューティカルズのウェブサイトで公開され、コール後30日間利用できるようになる予定です。

About Rhythm Pharmaceuticals

リズムは、希少なメラノコルチン-4受容体（MC4R）疾患による摂食亢進や高度肥満を抱える患者さんとそのご家族の生活を変革することに取り組む商業段階のバイオ医薬品企業です。リズム社の主力製品であるIMCIVREE（setmelanotide）は、希少なMC4R経路の疾患による食欲不振や高度な肥満を治療するためのMC4Rアゴニストであり、米国食品医薬品局（FDA）により承認されています。米国食品医薬品局（FDA）は、プロオピオメラノコルチン（POMC）、プロテイン転換酵素サブチリシン／ケキシン1型（PCSK1）、レプチン受容体（LEPR）欠損が遺伝子検査で確認された単発性または症候群性肥満、あるいはバルデ・ビードル症候群（BBS）の臨床診断を受けた成人および小児6歳以上における慢性体重管理に対して、本剤を承認しました。欧州委員会（EC）および英国医薬品規制庁（MHRA）は、成人および6歳以上の小児において、遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認されたPCSK1を含む機能喪失型二遺伝子POMC欠損症または二遺伝子LEPR欠損症に伴う肥満治療および空腹感のコントロールとして、セメラノチドを承認しています。さらに、リズム社は、他の希少なMC4R経路の疾患に対するセトメラノチドの広範な臨床開発プログラムを進めるとともに、先天性高インスリン症治療用の低分子化合物の前臨床試験も進めています。リズムの本社はマサチューセッツ州ボストンにあります。

Setmelanotide Indication

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