PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年5月7日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(（定款に記載された会社の正式名称）


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(908) 222-7000

Not applicable

(（前回の報告以降に変更がある場合は、旧氏名または旧住所）

本フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください（下記「一般指示 A.2.」を参照）：

☐証券法第425条（17 CFR 230.425）に基づく書面による通知

☐証券取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に従った資料の募集

☐証券取引法（17 CFR 240.14d-2(b)）に基づく規則14d-2(b)に従った開始前の通知

☐証券取引法（17 CFR 240.13e-4(c)）に基づく規則13e-4(c)に従った開始前の届出

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が、1933年証券法規則405（本章第230.405条）または1934年証券取引法規則12b-2（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を受けないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐

項目 2.02. 経営成績および財政状態。

2026年5月7日、PTC Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2026年3月31日に終了した四半期の決算を発表しました。本発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、フォーム8-Kによる本現況報告書（以下「本報告書」）の別紙99.1として添付されており、本項2.02に参照により組み込まれています。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、以前にお知らせしたとおり、2026年5月7日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催いたします。本会議では、2026年3月31日締めの四半期決算に加え、その他の企業動向や最新情報についてご説明する予定です。電話会議への参加方法については、本資料の別紙99.1として添付されたプレスリリースに記載されています。

本報告書（項目2.02および7.01、ならびに別紙99.1を含む）に記載された情報は、改正された1934年証券取引法（以下「取引法」という）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、、同条に基づく責任の対象となるものではなく、また、1933年証券法（改正を含む）または証券取引法に基づくいかなる届出書においても、当該届出書において明示的に参照が記載されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。本報告書に記載され、または参照により組み込まれているすべてのウェブサイトアドレスは、情報提供のみを目的とするものであり、アクティブなリンクであることや、いかなるウェブサイト情報を本報告書に組み込むことを意図するものではない。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTC Therapeutics, Inc.による2026年5月7日付プレスリリース
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は、本報告書に、正当に権限を付与された下記署名者が登録者に代わって署名するよう適切に手配した。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: May 7, 2026	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス、企業動向を発表し、2026年第1四半期の決算を報告

– 2026年第1四半期の総売上高は2億7,300万ドル（うち製品売上高は2億2,600万ドル）となり、2026年通期の業績予想上方修正を裏付ける結果となった –

– Global Sephience™（セピアプテリン）の発売による勢いは続き、2026年第1四半期の売上高は1億2500万ドルとなり、前四半期比36％増を記録しました――

– ボトプラムのPIVOT-HD延長試験における24ヶ月時点の中間解析で良好な主要評価項目結果が得られ、現在進行中のグローバル第III相INVEST-HD試験および今後の規制当局との協議を後押しする――

– FDAからのフィードバックに基づき、2026年第3四半期にバチキノンに関する非盲検登録試験が開始される予定――

ニュージャージー州ウォーレン、2026年5月7日 – PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ: PTCT）は本日、2026年3月31日に終了した第1四半期の企業動向および決算を発表しました。

「2026年は好調なスタートを切っており、今四半期の売上高は極めて良好な実績を示しており、通年の製品売上高見通しを引き上げる根拠となっています」と、最高経営責任者（CEO）のマシュー・B・クライン医学博士は述べた。「『Sephience』の発売は引き続き好調で、米国では勢いが持続しているほか、世界的な展開に参画する国が増えるにつれ、海外市場でも勢いを増しています。」

Key Corporate Updates

●	2026年第1四半期の総売上高は2億7300万ドルで、そのうち製品売上高は2億2600万ドルでした

●	セフィエンスのグローバル展開は好調な勢いを維持している

o

2026年第1四半期の売上高は1億2500万ドルで、このうち米国での売上高は1億1200万ドル、米国以外の売上高は1300万ドルであり、2025年第4四半期比で36％増加した。

o

1,244 2026年3月31日時点における、世界中の民間医療保険による治療を受けている患者の総数

o

米国における新規患者登録件数は引き続き堅調なペースを維持しており、ここ数ヶ月は月平均約140件、当四半期では1,500件を突破した。

o

2026年第1四半期に日本で初の商用販売を開始し、2026年末までに最大30カ国で収益が見込まれる

●	経口低分子スプライシング阻害剤であるボトプラムを対象としたPIVOT-HD長期延長試験の24ヶ月時点の中間解析について、2026年4月に良好な主要評価項目の結果が報告された

o

ステージ2の参加者を自然経過コホートと比較した場合、cUHDRSスコアにおいて用量依存的な改善が認められ、10mg投与群では疾患の進行が52%遅延した

o

治療に関連したnfl上昇を認めず、良好な安全性と忍容性を継続

o

PTCとノバルティスはデータレビューを完了し、規制当局との今後の連携について合意する

o

この知見は、ノバルティスが主導するボトプラムに関する進行中の国際第III相試験「INVEST-HD」を裏付けるものである

o

第3相INVEST-HD試験で最初の患者への投与が開始され、これにより2026年第2四半期にノバルティスからPTCへの5,000万ドルのマイルストーン支払いが発生することとなった

●	2026年4月にFDAとのタイプC会議が開催され、フリードライヒ型運動失調症プログラムのNDA再申請を裏付けるためのバチキノンに関する研究について協議が行われた

o

会議での議論および書面によるフィードバックを踏まえ、PTCは2026年第3四半期に、マッチングされた自然経過対照群を用いた非盲検試験を開始する見込みである

o

主要評価項目は、ベースラインから24ヶ月時点におけるmFARSスコアの変化とする

2026年第1四半期財務ハイライト

●	2026年第1四半期の製品売上高およびロイヤルティ収入の合計は2億7,240万ドルとなり、2025年第1四半期の1億8,990万ドルから増加した。

●	2026年第1四半期の商用ポートフォリオ全体の製品純売上高は2億2,560万ドルとなり、2025年第1四半期の1億5,340万ドルと比較して47％増加した。

●	セフィエンスの第1四半期（2026年）の純売上高は1億2,460万ドルとなり、2025年第4四半期と比較して36％の増加となった。

●	Translarna™（アタルレン）の第1四半期（2026年）の純売上高は5,900万ドルとなり、前年同期（2025年第1四半期）の8,620万ドルから減少した。2026年第1四半期のTranslarnaの売上高には、ブラジル政府からの大規模な発注が含まれている。

●	Emflaza®（デフラザコート）の純売上高は、ジェネリック医薬品による売上減少が続いたため、2026年第1四半期は2,150万ドルとなり、2025年第1四半期の4,780万ドルから減少した。

●	ロシュは、Evrysdi®（リスディプラム）の売上高が約4億6,400万スイスフランに達したと報告した。これにより、2026年第1四半期のPTCへのロイヤルティ収入は4,680万ドルとなり、2025年第1四半期の3,640万ドルから増加した。

●	米国会計基準（GAAP）に基づき、2026年第1四半期のGAAP基準による研究開発費は1億90万ドルとなり、2025年第1四半期の1億900万ドルから減少しました。

●	2026年第1四半期の非GAAP基準の研究開発費は、非現金性の株式報酬費用1,110万ドルを除き8,970万ドルとなり、2025年第1四半期の同費用（非現金性の株式報酬費用870万ドルを除く）1億30万ドルと比較して減少した。

●	2026年第1四半期のGAAP基準による販売管理費は8,620万ドルであり、2025年第1四半期の8,100万ドルと比較して増加した。

●	2026年第1四半期の非GAAP基準の販売管理費は、非現金の株式報酬費用1,230万ドルを除いて7,390万ドルとなり、2025年第1四半期の7,160万ドル（非現金の株式報酬費用940万ドルを除く）と比較して増加した。

●	2026年第1四半期の純損失は280万ドルとなり、2025年第1四半期の純利益8億6660万ドルとは対照的であった。

●	2026年3月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は18億9,250万ドルであり、2025年12月31日時点の19億4,540万ドルから減少した。

●	2026年3月31日現在の発行済株式数は82,882,024株であった。

PTC、2026年度通期の業績見通しを更新

●	製品売上高の見通しを7億5,000万～8億5,000万ドルに上方修正し、総売上高は10億8,000万～11億8,000万ドルとなる見込み

●	GAAP基準による研究開発費および販売管理費の見通しは、引き続き7億7,500万ドルから8億1,500万ドルの範囲です

●	非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の見通しは、9,500万ドルの見積もり非現金株式報酬費用を除き、引き続き6億8,000万ドルから7億2,000万ドルの範囲です。

Non-GAAP Financial Measures

本プレスリリースでは、PTCの財務実績について、GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づく数値に加え、特定の非GAAP財務指標を用いて開示しています。特に、非GAAPベースの研究開発費および販売管理費の財務指標からは、非現金性の株式報酬費用が除外されています。これらの非GAAP財務指標は、経営陣が事業動向の評価および把握を行う際に利用しているため、GAAPに基づいて報告される財務指標を補完する目的で提供されています。経営陣の見解では、これらの非GAAP財務指標は、PTCの過去および将来の業績ならびに同社の将来の見通しについて、より高い透明性を提供することで、投資家およびPTCの財務諸表のその他の利用者にとって有用であると考えています。非GAAP財務指標は、GAAPに基づいて作成された財務指標に代わるものではありません。非GAAP財務指標と、それぞれに最も近い相当するGAAP財務指標との定量的な調整表は、以下の表に記載されています。

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DMD: Duchenne muscular dystrophy

FA: Friedreich’s ataxia

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HD: Huntington’s disease

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NDA: New Drug Application

NfL: Neurofilament light chain

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PKU: Phenylketonuria

R&D: Research and Development

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