PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年11月4日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

項目2.02.経営成績および財政状態。

2025年11月4日、PTCセラピューティクス社（以下「当社」）は2025年9月30日に終了した四半期決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2025年11月4日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2025年9月30日に終了した四半期決算のほか、企業のハイライトや最新情報を説明する予定です。電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1記載のプレスリリースに記載されています。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載された、または参照により本レポートに組み込まれたすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2025年11月4日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: November 4, 2025	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20251104xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2025年第3四半期決算を発表

– Sephience™（sepiapterin）の米国および欧州での上市を開始。

- Sephienceの初期導入は好調で、9月30日現在、全世界で1,960万ドルの売上高、米国で521のスタートフォームがある。

- 第 3 四半期の業績は堅調で、総収益は 2 億 1100 万ドルに達した。

- 2025年通年の売上高ガイダンスを7億5,000万ドルから8億ドルに絞り込む。

ニュージャージー州ウォーレン、2025年11月4日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の企業最新情報と決算を発表した。

「マシュー・B・クライン最高経営責任者(CEO)は、次のように述べています。「Sephienceの世界的な上市が好調なスタートを切ったことで、当四半期は素晴らしい業績を達成することができました。「SephienceがすべてのPKU患者にとって標準的な治療薬になる可能性と、PTCの持続的な成長と成功の基盤となる製品になる可能性を裏付けるものです。

Key Corporate Updates

●	2025年第3四半期の総収入は2億1100万ドル

●	欧米でSephience™のグローバル発売を開始

o

2025年第3四半期の売上は1,960万ドル、うち米国内での売上は1,440万ドル、米国外での売上は520万ドル

o

521 9月30日現在、米国内の141のユニークな処方者から受領した患者開始フォーム

o

341 9月30日現在、世界中で商業療法を受けている総患者数

●	2025年第3四半期のDMDフランチャイズの売上は8,590万ドルで、これにはTranslarna™の製品売上5,070万ドル、Emflaza®の製品売上3,520万ドルが含まれる。

●	R&Dデーを12月2日（火）にニューヨークで開催予定

臨床および規制に関する主な最新情報

●	2025年第4四半期に決定が見込まれる日本を含め、Sephienceの追加販売承認審査が進行中

●	Votoplamハンチントン病プログラムのFDA会議は第4四半期を予定

●	第4四半期にバチキノン・フリードライヒ失調症プログラムのFDA会議を予定

●	トランスラーナのNDAは引き続きFDAの審査中

2025年第3四半期財務ハイライト

●	2025年第3四半期の総収入は2億1,100万ドルで、これに対して2024年第3四半期は1億9,680万ドルであった。

●	総収入には、2024年第3四半期の1億3,540万ドルに対し、2025年第3四半期の1億3,100万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。合計

の収入には、2024年第3四半期の6,140万ドルに対し、2025年第3四半期の8,010万ドルのロイヤルティ、提携およびライセンス収入も含まれる。

●	セフィエンスの2025年第3四半期の純製品売上高は1,960万ドルであった。

●	トランスラーナの正味製品売上高は、2024年第3四半期の7,230万ドルに対し、2025年第3四半期は5,070万ドルであった。

●	エムフラザの正味製品売上高は、2024年第3四半期の5,190万ドルに対し、2025年第3四半期は3,520万ドルであった。

●	ロシュは、Evrysdi® 2025の年間累計売上高を約12億9300万スイスフランと報告し、その結果、PTCに対する2025年第3四半期のロイヤルティ収入は7080万ドル（2024年第3四半期は6140万ドル）となりました。

●	US GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくと、GAAP基準の研究開発費は2025年第3四半期が1億200万ドルであったのに対し、2024年第3四半期は1億6,140万ドルであった。

●	非GAAPベースの研究開発費は、2024年第3四半期が1億5,200万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用910万ドルを除いた2025年第3四半期は9,100万ドルでした。

●	GAAP基準の販管費は、2024年第3四半期の7,350万ドルに対し、2025年第3四半期は8,400万ドルであった。

●	現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,030万ドルを除いた非GAAPベースの販管費は、2024年第3四半期の6,310万ドルに対し、2025年第3四半期は7,380万ドルでした。

●	2024年第3四半期の純損失1億670万ドルに対し、2025年第3四半期の純利益は1,590万ドルだった。

●	2025年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券は16億8,780万ドル（2024年12月31日現在11億3,970万ドル）。第3四半期の現金残高は、PTCがセフィエンス旧株主に支払うべきSephienceの年率ベースの世界売上高債務の約90%を、契約一時金2億2,500万ドルおよび将来の売上高に応じたマイルストーン支払いと引き換えに購入することで合意したことを反映しています。

●	2025年9月30日現在の発行済株式総数は79,931,766株。

ptc 2025年通期業績ガイダンス

2025年通年について、PTCは次のように予想している：

●	総収益は7億5,000万ドルから8億ドルで、これにはインライン製品およびEvrysdiからのロイヤルティ収入が含まれる。

●	GAAP基準の研究開発費および販管費は8億500万ドルから8億3500万ドル。

●	非GAAPベースの研究開発費および販管費は7億3,000万ドルから7億6,000万ドルで、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用7,500万ドルの見積もりを除く。

Non-GAAP Financial Measures

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAPベースの財務指標は、経営陣が経営動向を評価・特定する際に使用するため、GAAPに準拠して報告された財務指標を補完するものとして提供されています。

経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績および予測される経営成績、ならびに将来の見通しについてより高い透明性を提供することにより、投資家をはじめとするPTCの財務諸表利用者にとって有用なものです。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTCセラピューティクス社連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）



	9月30日までの3ヶ月間,				9月30日に終了した9ヵ月間,
	2025		2024		2025		2024
売上高:
Net product revenue	$	130,956	会社	会社開示情報をすべ	会社	会社開示情報をす	会社	会社開示情報をすべ
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DMD: Duchenne Muscular Dystrophy

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NDA: New Drug Application

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PKU: Phenylketonuria

R&D: Research and Development

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