PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月27日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025年2月27日、PTCセラピューティクス社（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した四半期および会計年度の決算を発表しました。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2025年2月27日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2024年12月31日に終了した四半期および会計年度の業績、ならびにその他の会社のハイライトおよび最新情報を検討する予定です。

電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1として提出されたプレスリリースに記載されている。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載された、または参照により本レポートに組み込まれたすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2025年2月27日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: February 27, 2025	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20250227xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2024年第4四半期および通期決算を発表

- 2024年通年の売上高は8億700万ドルとなり、ガイダンスを上回る。

– 2024年の臨床および規制上のマイルストーンはすべて予定通りに達成され、これには4件のNDA申請が含まれる。

– ノバルティス社とのPTC518ハンチントン病プログラムに関するライセンスおよび共同研究契約は2025年1月に終了-。

- 2025年1月時点で20億ドル超の現金-。

ニュージャージー州ウォーレン、2025年2月27日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期の企業最新情報と決算を発表した。

「第4四半期の好調な業績は、当社のあらゆる部門で大きな成果を上げた1年を締めくくるものです」と、最高経営責任者（CEO）のマシュー・B・クライン医学博士は述べた。「2024年には、当社の商業チームがまたもや傑出した業績を上げ、臨床および規制上のマイルストーンを予定通りすべて達成し、バランスシートを強固にしました。現在、2025年以降に計画されている商業活動と研究開発活動を支援するための現金が20億ドル以上あります。2024年の数多くの業績と、事業のあらゆる部分で発揮された当社チームの実行力により、当社は継続的な成功に向けた強固な基盤を築きました。"

Key Corporate Updates:

●	2024年第4四半期の総収入は2億1300万ドル

●	2024年第4四半期のDMDフランチャイズの売上は1億4,400万ドルで、これにはTranslarna™の正味製品売上9,400万ドル、Emflaza®の売上5,000万ドルが含まれる。

●	Kebilidi™のFDA承認に伴い受領した希少疾患PRVを1億5000万ドルで売却

●	ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するライセンスおよび共同研究契約を締結、2025年1月に終了

主な臨床および規制上のマイルストーン:

●	PTCは2024年にFDAに4件の薬事承認申請を提出し、すべて受理されている。:

o

米国におけるAADC欠損症治療用遺伝子治療薬Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq）、2024年11月承認予定

o

小児および成人のPKU患者を対象としたセピアプテリン、2025年7月29日を目標規制日とする。

o

フリードライヒ失調症の小児および成人患者を対象としたバチキノンの優先審査品目として承認された。

o

Translarna for nmDMD

●	PTCは2024年に米国外でセピアプテピンの追加承認申請を数件行い、2025年第2四半期にセピアプテピンのMAAに対するCHMPの見解、2025年第4四半期に日本での薬事決定が予定されている。

●	2024年12月に開催されたFDAとのタイプCミーティングでは、HDに対するPTC518の早期承認をサポートするためのサロゲートエンドポイントとしてのHTT低下について議論された。FDAは、代替エンドポイントとしてのHTT低下に関する科学的根拠に同意し、PTC社に対し、以下の情報を提供するよう要請した。

PIVOT-HDで収集されているような臨床データを追加して、HTT低下と臨床転帰指標の変化との関連を示す。

●	12-PTC518のPIVOT-HD第2相試験の結果は2025年第2四半期に発表予定。

2024年第4四半期および通期決算ハイライト:

●	2024年第4四半期の総収入は2億1,320万ドル（2023年第4四半期は3億710万ドル）。2024年通年の総収入は8億680万ドル（2023年通年は9億3,780万ドル）。

●	総収入には、2023年第4四半期の1億5,510万ドル、2023年通年の6億6,120万ドルに対し、2024年第4四半期は1億5,470万ドル、2024年通年は6億100万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。また、総収入にはロイヤリティ、提携、製造の収入が含まれ、2023年第4四半期は1億5,200万ドル、2023年通年は2億7,660万ドルであったのに対し、2024年第4四半期は5,850万ドル、2024年通年は2億580万ドルである。

●	トランスラーナの製品純収入は、2023年第4四半期の7,520万ドルに対し、2024年第4四半期は9,370万ドルであった。トランスラーナの製品純収入は、2023年通年が3億5,580万ドルであったのに対し、2024年通年は3億3,990万ドルであった。

●	エムフラザの製品純収入は、2023年第4四半期の6,740万ドルに対し、2024年第4四半期は5,050万ドルであった。2024年通年のエムフラザ正味製品売上高は、2023年通年の2億5,510万ドルに対し、2億720万ドルでした。これらの結果は、2024年2月にエムフラザの希少疾病用医薬品の独占期間が満了したことによるものです。

●	ロシュは、Evrysdi®の2024年通年の売上高を約16億3,100万スイスフランと報告し、PTCに対する2024年通年のロイヤルティ収入は2億390万ドル（2023年通年は1億6,890万ドル）となりました。また、PTCは2023年第4四半期に、エブリスディによる全世界での年間純売上高が15億ドルに達したとして、1億ドルの売上マイルストーンを計上した。この売上マイルストーンは提携収入として計上された。

●

米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくと、GAAP基準の研究開発費は、2023年第4四半期の1億2,140万ドルに対し、2024年第4四半期は1億2,480万ドルであった。2024年通年のGAAP基準の研究開発費は5億3,450万ドル（2023年通年は6億6,660万ドル）であった。2024年第4四半期の研究開発費がわずかに増加したのは、主にケビリディとセピアプテリンに関連する製造、規制当局への申請、検査による追加費用を反映している。2024年通年の研究開発費の減少は、差別化された将来性の高い研究開発プログラムに引き続き資源を集中させるため、戦略的ポートフォリオの優先順位付けに関連するプログラム費用が減少したことに関連しています。また、研究開発費には、2023年12月31日に終了した年度に旧センサの株主に支払われた成功報酬型開発マイルストーン3,000万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度に旧センサの株主に支払われた薬事成功報酬型開発マイルストーン6,500万ドルが含まれています。

●	2024年第4四半期の非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用880万ドルを除くと1億1,600万ドルであったのに対し、2023年第4四半期は現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用810万ドルを除くと1億1,320万ドルであった。非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用3,660万ドルを除いた2024年通年が4億9,790万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用5,290万ドルを除いた2023年通年は6億1,360万ドルであった。

●	GAAP基準の販管費は、2023年第4四半期の7,630万ドルに対し、2024年第4四半期は8,470万ドルであった。2024年通年のGAAP基準の販管費は、2023年通年が3億3,250万ドルであったのに対し、3億900万ドルであった。2024年第4四半期の販管費の増加は、商業ポートフォリオの拡大を含む商業活動を支援するための継続的な投資を反映しています。2024年通年の販管費の減少は、主に2023年の人員削減による従業員コストの減少によるものです。

●	非GAAPベースの販管費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用840万ドルを除いた2024年第4四半期の7,630万ドルに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用840万ドルを除いた2023年第4四半期の6,790万ドルであった。非GAAPベースの販管費

現金支出を伴わない株式報酬費用3,800万ドルを除いた2024年通年の費用は2億6,290万ドルで、現金支出を伴わない株式報酬費用4,870万ドルを除いた2023年通年の費用は2億8,380万ドルであった。

●	繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2023年第4四半期の270万ドルの利益に対し、2024年第4四半期は1,020万ドルの利益であった。繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2023年通年が1億2,770万ドルの利益であったのに対し、2024年通年は450万ドルの利益であった。2024年通年の変動は主に、当社の戦略的ポートフォリオの優先順位付けと、FAおよびアンジェルマン症候群のプログラムを含む遺伝子治療プラットフォームの前臨床および初期研究プログラムを2023年5月に中止するという決定に関連している。

●	無形資産の減損は、現金支出を伴わない費用として、第4四半期が0百万ドル、2023年度通期が217.8百万ドルであったのに対し、第4四半期および2024年度通期は159.5百万ドルでした。第4四半期および2024年通年では、現在の市場想定の精緻化とAADCの患者治療のタイミングによる予測キャッシュフローの減少に関連して、1億5,950万ドルを減損しました。2023年度通期では、FAおよびアンジェルマン症候群の無形資産を全額減損し、2億1,780万ドルの減損費用を計上しました。

●	2024年第4四半期の純損失は6,590万ドル（2023年第4四半期の純損失は1億5,580万ドル）。2024年通年の純損失は3億6,330万ドルで、2023年通年の純損失は6億2,660万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の8億7,670万ドルに対し、2024年12月31日時点では11億3,970万ドルであった。

●	2024年12月31日現在の発行済株式総数は77,704,188株。

PTC 2025年通年財務ガイダンス:

●	PTCは、2025年通年の総収益を、既存製品、潜在的な新製品発売、Evrysdiからのロイヤルティ収入を含め、6億～8億ドルと見込んでいる。

●	PTCは、2025年通年のGAAPベースの研究開発費および販管費は8億500万～8億3500万ドルになると予想している。

●	PTCでは、2025年通年の非GAAPベースの研究開発費および販売管理費は、現金支出を伴わない株式報酬費用7,500万ドルの見積もりを除き、7億3,000万ドルから7億6,000万ドルになると予想している。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPで報告される財務指標を補完するものとして提供されます。なぜなら、経営陣は経営動向を評価・特定する際にこれらの非GAAP財務指標を使用するからです。経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績および予測される経営成績、ならびに将来の見通しについてより高い透明性を提供することにより、投資家をはじめとするPTCの財務諸表利用者にとって有用です。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTC セラピューティクス社連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）


	12月31日までの3ヵ月間,				12月31日までの12ヶ月間,
	2024		2023		2024		2023
売上高:
Net product revenue		154,706	会社	会社開示情報をすべ	会社	会社開示情報をすべ	会社	会社開示情報をすべ
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会社開示情報をすべ	会社開示情報をす		会社開示情報をす		会社開示情報をすべ		会社開示情報をすべ
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DMD: Duchenne Muscular Dystrophy

FA: Friedreich’s Ataxia

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HD: Huntington’s Disease

HTT: Huntingtin

MAA: Marketing Authorization Application

NDA: New Drug Application

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PKU: Phenylketonuria

PRV: Priority Review Voucher

R&D: Research and Development

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