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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年1月13日
PTC THERAPEUTICS, INC.
(憲章に明記された正確な会社名)
デラウェア |
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001-35969 |
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04-3416587 |
(State or Other Jurisdiction |
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(Commission |
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(IRS Employer |
of Incorporation) |
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File Number) |
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Identification No.) |
500 Warren Corporate Center Drive |
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Warren, NJ |
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07059 |
(主要経営陣の住所) |
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(Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000
Not applicable
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
フォーム8-Kの提出が、以下の規定のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください（以下の一般教示A.2.を参照）：
☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)項に基づいて登録された証券:
Title of each class |
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Trading Symbol(s) |
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登録されている各取引所の名称 |
普通株式、1株あたり額面0.001ドル |
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PTCT |
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Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02. 営業成績および財務状況
2025年1月13日、PTC Therapeutics, Inc.(以下、「当社」)は、2024年12月31日を期末とする会計年度の財務情報(未監査)について、プレスリリース(以下、「本プレスリリース」)を発表しました、(iii)Translarna™（アタルレン）の未監査正味製品売上高約3億4,000万ドル、Emflaza®（デフラザコート）の未監査正味製品売上高約2億700万ドル、(iv)Evrysdiに関連するロイヤルティ収入約2億1,100万ドル。最終結果は年末の監査完了を条件とする。
Item 7.01. Regulation FD Disclosure
また、2025年1月13日、当社はプレスリリースにおいて、2025年12月31日を期末とする会計年度の財務ガイダンスを発表し、(i)通期の総収益は、インライン製品、潜在的な新製品の発売、およびEvrysdiからのロイヤルティ収入を含め、6億ドルから8億ドルの間になると予想している、また、(ii)2025年通年のGAAPベースの研究開発費および販管費は8億500万ドルから8億3500万ドル、非GAAPベースの研究開発費および販管費は7億3000万ドルから7億6000万ドル（現金支出を伴わない株式報酬費用7500万ドルを除く）となる見込みです。
当社は、2025年1月13日（月）午後2時15分（米国東部標準時間）に開催される第43回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス（以下「カンファレンス」）において、2024年の業績に関する最新情報を提供し、今後2024年に予定されている価値創造の可能性を秘めたマイルストーンに焦点を当てると発表した。また、2024年の未監査の暫定決算と2025年の財務ガイダンスを発表します。このプレゼンテーションの模様は、当社ウェブサイトの投資家セクションにある「イベントとプレゼンテーション」のページでライブ中継される。会議終了後、当社は次回の最新情報を提供するまで投資家向けの沈黙期間に入ります。
プレス・リリースおよびスライド・プレゼンテーションのコピーは、別紙99.1および99.2として本Current Report on Form 8-Kに添付されており、参照することにより本項目7.01に組み込まれる。
このForm 8-Kおよび添付資料99.1、99.2には、米国で一般に認められた会計原則（GAAP）に準拠して作成されたものではない将来見通しに関する財務指標、非GAAP基準の研究開発費および販売費および一般管理費（現金支出を伴わない株式報酬費用を除く）が含まれています。経営陣はこの指標を経営動向を評価・特定する際に使用しており、経営陣の見解では、この非GAAP指標は投資家およびその他の財務諸表利用者にとって、当社の過去の営業実績および予測される営業実績、ならびに当社の将来の見通しについてより高い透明性を提供することにより有用である。非GAAP財務指標は、GAAPに準拠して作成された財務指標の代替指標ではありません。
別紙99.1および99.2を含め、項目2.02または項目7.01に記載または参照により組み込まれた情報は、改正1934年証券取引法（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものではなく、1933年証券取引法（以下「改正証券取引法」）または取引所法に基づく提出書類において参照により組み込まれたものとはみなされません。本Current Report on Form 8-Kに記載された、または参照により本書に組み込まれたウェブサイトのアドレスはすべて情報提供のみを目的としたものであり、本Current Report on Form 8-Kへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。
将来の見通しに関する記述本Form 8-Kに記載されている、歴史的事実を除くすべての記述は、2024年度の財務情報および2025年度の財務ガイダンスに関する予想を含む、将来の見通しに関する記述です。当社の実際の結果、業績または成果は、当社の期末監査の完了を条件とする2024年度財務情報の暫定的な性質に関連するものを含め、さまざまなリスクおよび不確実性の結果、将来予想に関する記述によって明示的または黙示的に示されるものとは大きく異なる可能性があります；2025年に関する当社の財務ガイダンスの前提条件、および2023年12月31日を末日とする年度の当社の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」セクションに記載されている要因、ならびに当社が証券取引委員会に提出するその他の提出書類において随時提出されるこれらのリスク要因の更新に関連する要因。このような要因のすべてを慎重に検討されることをお勧めします。本書に含まれる将来見通しに関する記述および本書の添付資料は、本Form 8-Kの日付時点における当社の見解に過ぎず、当社は、法律で義務付けられている場合を除き、本Form 8-Kの日付以降に発生した実際の結果、計画、見通し、仮定、見積もり、予測、その他の状況の変化を反映するために、かかる将来見通しに関する記述を更新または修正することを約束するものではなく、またその予定もありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
Exhibit No. |
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Description |
99.1 |
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99.2 |
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104 |
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inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。 |
Signature
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
|
PTC Therapeutics, Inc. |
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|
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Date: January 13, 2025 |
By: |
/s/ Pierre Gravier |
|
Name: |
Pierre Gravier |
|
Title: |
Chief Financial Officer |
Exhibit 99.1
PTCセラピューティクス、第43回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスで商業業績と研究開発パイプラインに関する最新情報を発表
- 未監査の2024年の総収益は約8億1,400万ドルとなり、ガイダンスを上回る。
– 2024年に4件の承認申請をFDAに提出
- 10億ドルの市場機会であるPKU治療薬sepiapterinのグローバル上市準備が進行中、CHMP見解は2025年第2四半期、米国での承認決定は2025年7月となる見込み-。
– ノバルティス社とのPTC518プログラムに関するライセンス契約および共同研究契約が終了。
– PTC518のPIVOT-HDデータ読み出しは2025年第2四半期を予定 - PIVOT-HDデータ読み出しは2025年第2四半期を予定
ニュージャージー州ウォーレン、2025年1月13日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、当社の進捗状況と2025年の見通しに関する最新情報を発表しました。PTCの最高経営責任者であるマシュー・B・クライン医学博士は、本日午前11時15分（太平洋標準時）／午後2時15分（東部標準時）に開催される第43回J.P.モルガン・ヘルスケア年次会議で、これらの最新情報について講演します。このプレゼンテーションの模様は、PTCセラピューティクスのウェブサイト（https://ir.ptcbio.com/events-presentations）の投資家セクションにある「イベントとプレゼンテーション」のページでライブ中継され、プレゼンテーション終了後30日間アーカイブされます。
「クライン博士は、「私は、2024年における当社の各部門におけるチームの業績を非常に誇りに思っています。「計画した臨床および規制上のマイルストーンをすべて予定通りに達成しました。商業的にも、ガイダンスを上回る成果を上げることができました。そして2025年は、成功をさらに積み重ねる準備の整った、潤沢な現金残高でスタートします。PTCは、これまで以上に強固で革新的な企業となり、2025年以降も、私たちがサービスを提供する患者コミュニティーに革新的な治療法をもたらすべく努力を続けていきます。"
Key 2024 Corporate Highlights:
| ● | 未監査の製品売上高は約8億1,400万ドルで、ガイダンスを上回る。 |
| o | 好調な業績を牽引したのは、2024年にTranslarna™（アタルレン）の製品売上高が約3億4,000万ドル（未監査）、Emflaza®（デフラザコート）の製品売上高が約2億700万ドル（未監査）となるDMDフランチャイズを含むインライン製品であった。 |
| ● | 2024年12月31日時点の現金残高は約11億ドルで、クロージング後にノバルティス社とのPTC518共同開発契約からさらに10億ドルの契約一時金が得られる。 |
| ● | PTCはFDAに4件の承認申請を提出: |
| o | 2024年11月に承認されたAADC欠損症の遺伝子治療薬Kebilidi™（eladocagene exuparvovec-tneq）。 |
| o | 小児および成人のPKU患者を対象としたセピアプテリン製剤が、2025年7月29日のFDA承認申請を受理された。 |
| o | Vatiquinoneは小児および成人のFA患者を対象としており、申請受理決定は2025年第1四半期を予定している。 |
| o | トランスラーナ、nmDMDの適応で承認される。 |
| ● | PTCは、ノバルティス社との間で、HD治療薬PTC518の研究・開発・商業化に関するグローバルライセンス契約および提携契約を締結し、このほど契約を終了した。本契約の主な内容は以下の通り。: |
| o | PTCはクロージング後に10億ドルの契約一時金を受け取る。 |
| o | PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大19億ドルを受け取る資格がある。 |
| o | PTCは米国内での販売で40％の利益分配を受け、米国外での販売では2桁の段階的ロイヤルティを受け取る。 |
| o | ノバルティスは、2025年上半期に予定されているPIVOT-HDのプラセボ対照試験終了後、グローバルな開発・製造・販売責任を引き継ぐ。 |
| ● | PTC社は、ケビリディのFDA承認に伴い受領した希少小児疾患PRVの売却により1億5,000万ドルを受領した。 |
| ● | 2024年12月、PTCはFDAとタイプCミーティングを行い、HDに対するPTC518の早期承認をサポートするサロゲートエンドポイントとしてのHTT低下の可能性について議論した。FDAは、代替エンドポイントとしてのHTT低下に関する科学的根拠に同意し、PIVOT-HDで収集されているような、HTT低下と臨床転帰指標の変化との関連を示す追加の臨床データを提供するようPTCに要請した。 |
| ● | セピアプテリンMAAに関するCHMP意見は2025年第2四半期に出る見込み。 |
| ● | 2025年7月29日、セピアプテリン新薬のFDA承認決定予定。 |
| ● | PTC518のPIVOT-HDフェーズ2試験の結果は2025年第2四半期に期待される。 |
| ● | 2025年第1四半期にバチキノンの新薬承認申請が受理され、2025年下半期に承認される可能性がある。 |
Unaudited 2024 Financial Results:
| ● | 2024年通年の未監査純収入合計は約8億1,400万ドル。 |
| ● | 2024年通年の未監査製品売上高は約6億100万ドル。 |
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Acronyms:
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PKU: Phenylketonuria
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