PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月7日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024 年 11 月 7 日、PTC セラピューティクス・インク（以下「当社」）は、2024 年 9 月 30 日を期末とする四半期決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2024年11月7日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2024年9月30日に終了する四半期決算のほか、会社のハイライトや最新情報を説明する予定です。電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1記載のプレスリリースに記載されています。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載された、または参照により本レポートに組み込まれたすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2024年11月7日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: November 7, 2024	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20241107xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2024年第3四半期決算を発表

- 好調な収益実績により、通年の収益見通しを7億5,000万～8億ドルに上方修正。

– sepiapterin、Translarna™およびAADC遺伝子治療薬についてFDAによる審査が開始された。

– 2024年の残りの臨床および規制上のマイルストーン達成に向け順調に進んでいる,

バチキノンの新薬承認申請を含む

ニュージャージー州ウォーレン、2024年11月7日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2024年9月30日を期末とする第3四半期の企業最新情報と決算を発表しました。

「最高経営責任者（CEO）のマシュー・クライン医学博士は、「チームの力強い実行力を誇りに思います。「私たちは引き続き優れた業績を達成し、通期の売上高ガイダンスを引き上げることができました。また、フリードライヒ失調症に対するバチキノンの4つ目の承認申請を12月に予定しています。当社は2024年の目標をすべて達成する途上にあり、長期戦略計画を実行するための強固な財務基盤にあります。"

Key Corporate Updates:

●	2024年第3四半期の総収入は1億9700万ドル

●	DMDフランチャイズの2024年第3四半期の売上は1億2400万ドル

oTranslarna™（アタルレン）の正味製品売上高は7,200万ドルで、既存地域における患者への継続的なアクセス、継続的な地理的拡大、高いコンプライアンスとアドヒアランス、用量調整などが牽引した。

oエムフラザ®（一般名：デフラザコート）の正味製品売上高は5,200万ドルで、新患の開始、ブランドロイヤリティの継続、高いコンプライアンスとアドヒアランス、用量調整などが牽引した。

主な臨床および規制上のマイルストーン:

●	PTC社はPKU治療薬sepiapterinの新薬承認申請をFDAに提出した。本申請は受理され、2025年7月29日に承認審査が開始される。

●	PTC社、nmDMD治療薬Translarnaの新薬承認申請を再提出。

●	PTCのAADC欠損症に対する遺伝子治療薬のBLAは、2024年11月13日の承認申請に向けて順調に進んでいる。

●	PTC社は、PTC518ハンチントン病プログラムについてファスト・トラック指定を受けた。

●	PTCは、フリードライヒ失調症治療薬バチキノンの新薬承認申請を2024年12月に行う予定である。

●	ptc社は、als治療薬ウトレロキサスタットのcardinals試験のトップラインデータを2024年第4四半期に共有する予定である。

2024年第3四半期財務ハイライト:

●	2024年第3四半期の総収益は、2023年第3四半期の1億9,660万ドルに対し、1億9,680万ドルであった。

●	総収入には、2023年第3四半期の1億4,400万ドルに対し、2024年第3四半期の1億3,540万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。総収入には、2023年第3四半期の5,250万ドルに対し、2024年第3四半期の6,140万ドルのロイヤルティおよび製造収入も含まれる。

●	トランスラーナの製品純収入は、2023年第3四半期の6,900万ドルに対し、2024年第3四半期は7,230万ドルであった。

●	エムフラザの製品純収入は、2023年第3四半期の6,740万ドルに対し、2024年第3四半期は5,190万ドルであった。

●	ロシュは、Evrysdi® 2024の年間累計売上高を約12億スイスフランと報告し、その結果、PTCに対する2024年第3四半期のロイヤルティ収入は6,140万ドル（2023年第3四半期は5,020万ドル）となりました。

●	米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくGAAPベースの研究開発費は、2023年第3四半期の1億6420万ドルに対し、2024年第3四半期は1億6140万ドルだった。研究開発費の減少は、PTCが引き続き差別化された将来性の高い研究開発プログラムに資源を集中させるため、戦略的ポートフォリオの優先順位付けを行ったことを反映しています。2024年第3四半期の研究開発費には、Censa社買収に関連した規制当局の成功に基づくマイルストーン5,000万ドルが含まれています。

●	非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,400万ドルを除いた2023年度第3四半期の1億5,020万ドルに対し、940万ドルを除いた2024年度第3四半期は1億5,200万ドルでした。

●	GAAP基準の販売費および一般管理費は、2023年第3四半期の8,090万ドルに対し、2024年第3四半期は7,350万ドルであった。販売費および一般管理費の減少は、2023年の人員削減による従業員コストの減少を反映している。

●	非GAAPベースの販管費は、現金支出を伴わない株式報酬費用1,030万ドルを除いた2024年度第3四半期の6,310万ドルに対し、現金支出を伴わない株式報酬費用1,300万ドルを除いた2023年度第3四半期の6,790万ドルであった。

●	繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2023年第3四半期の150万ドルの損失に対し、2024年第3四半期は0.7百万ドルの損失となった。

●	有形固定資産の減損および取引に係る損失（利益）（純額）は、2023 年第 3 四半期が 0.0 百万ドルであったのに対し、2024 年第 3 四半期は 1.8 百万ドルの損失となった。これらの結果は主に固定資産の減損に関連している。

●	2024年第3四半期の純損失は1億670万ドルで、これに対して2023年第3四半期の純損失は1億3,300万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の8億7,670万ドルに対し、2024年9月30日時点では10億1,340万ドルであった。

●	2024年9月30日現在の発行済株式総数は76,952,124株。

ptc、2024年通年の財務ガイダンスを更新:

●	PTCは2024年通年の総収入を7億5000万ドルから8億ドルと見込んでいる。

●	ptcは、2024年通年のgaapベースの研究開発費および販管費として、研究開発費として予想される最大6,500万ドルのマイルストーン支払いを含め、7億4,000万ドルから8億3,500万ドルを見込んでいる。

●	ptcでは、2024年通年のnon-gaapベースの研究開発費および販売管理費は、研究開発費として予想される最大6,500万ドルのマイルストーン支払いを含め、6億6,000万ドルから7億5,500万ドルになると見込んでおり、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用8,000万ドルの見積もりは含まれていない。

●	PTCは2024年通年で、過去の買収による規制上の成功に基づくマイルストーンの達成に応じて最大9,000万ドルの支払いを見込んでおり、このうち最大6,500万ドルを研究開発営業費用として計上する。2024年9月30日現在、85百万ドルのマイルストンが達成されており、そのうち65百万ドルが研究開発営業費用として、20百万ドルが偶発対価として計上されている。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPで報告される財務指標を補完するものとして提供されます。なぜなら、経営陣は経営動向を評価・特定する際にこれらの非GAAP財務指標を使用するからです。経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績や予測される業績、および将来の見通しについてより透明性を高めることにより、投資家やPTCの財務諸表を利用するその他のユーザーにとって有用です。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTC セラピューティクス社連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）


	9月30日に終了した3ヵ月間				9月30日に終了した9ヵ月間,
	2024		2023		2024		2023
売上高:
Net product revenue	$	135,421	$	144,038	$	446,245	会社開	会社開示情報をすべて
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(in millions)

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ALS: Amyotrophic Lateral Sclerosis

BLA: Biologics License Application

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DMD: Duchenne Muscular Dystrophy

FA: Friedreich Ataxia

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HD: Huntington’s Disease

NDA: New Drug Application

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PKU: Phenylketonuria

R&D: Research and Development

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jclemente@ptcbio.com

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