PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年10月26日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


100 Corporate Court
South Plainfield, NJ		07080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

項目2.02.経営成績および財政状態。

2023 年 10 月 26 日、PTC セラピューティクス社（以下「当社」）は、2023 年 9 月 30 日に終了した四半期決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclsoure

当社は、すでに発表したとおり、東部時間10月26日午後4時30分から電話会議を開催する。この電話会議では、2023年9月30日に終了した四半期決算のほか、会社のハイライトや最新情報をお伝えする予定です。

電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1として提出されたプレスリリースに記載されている。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載されている、または参照により本レポートに組み込まれているすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2023年10月26日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: October 26, 2023	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20231026xex99d1.htm EX-99.1

EXHIBIT 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と第3四半期決算を発表

- 2023年第3四半期の総収益は1億9700万ドルで、2023年の収益ガイダンスの目標達成を維持-。

– PTCは、最近のリストラ策とロイヤルティ・ファーマとの取引により、財務基盤を強化した。

– PTCはパイプライン・プログラムに関する規制の最新情報を提供する。

ニュージャージー州サウス・プリンフィールド、2023年10月26日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2023年9月30日を期末とする第3四半期の企業最新情報と決算を発表した。

「PTCセラピューティクス社の最高経営責任者（CEO）であるマシュー・クライン医学博士は、次のように述べています。「最近実施したロイヤリティ・ファーマとの取引とリストラクチャリングにより、当社は強固な財務基盤を確立しました。当社は、10億ドルを超えるセピアプテリンの潜在的な収益機会やPTC518 HDプログラムなど、最も有望な成長機会を実現するための体制が整っていると確信しています。"

Key Corporate Updates:

●	ロイヤルティ・ファーマ社との戦略的パートナーシップ取引を最終化し、ロイヤルティ・ファーマ社がEvrysdiのロイヤルティを10億ドルで追加取得。この契約には、PTCが保有するEvrysdiのロイヤルティの残りを最大5億ドルで売却するか、ロイヤルティ・ファーマが後日、PTCが受け取るロイヤルティを差し引いた残りのロイヤルティの半分を最大2億5,000万ドルで取得するオプションが含まれていた。PTCは、Evrysdiの世界売上高に関連する残りの商業販売マイルストーン2億5,000万ドルを上限とするすべての経済性を維持する。

●	DMDフランチャイズの2023年第3四半期の売上高は1億3,600万ドルで、2023年のDMDフランチャイズの売上高ガイダンスを5億6,500万ドルから5億9,500万ドルに引き上げることを裏付けている。

oTranslarna™（アタルレン）の四半期純売上は6,900万ドルで、既存地域での新規患者獲得と継続的な地理的拡大があった。

oエムフラザ®（一般名：デフラザコート）の四半期純売上高は6,700万ドル。

臨床および規制に関する主な最新情報:

●	Translarnaについては、CHMPからの否定的意見を受けて、CHMPはPTCに両方の意見の再審査を要求するか、一方の意見のみを要求するかの選択肢を与えた。PTCは、条件付承認の更新に関する否定的意見についてのみ再審査を求めることを決定した。EMAのガイドラインに従い、PTCは再審査の結果、2024年1月下旬に意見が出され、その67日後に欧州委員会がその意見を批准することを期待している。

●	米国では、トランスラーナのFDAとのタイプC会議が2023年第4四半期に予定されている。

●	PTCは第3四半期にFDAとPKU治療薬sepiapterinのNDA前会議を開催し、NDA申請について協議した。この会議でFDAは、sepiapterinの臨床安全性および有効性データが小児および成人のPKU患者の治療薬としてNDA申請を支持するものであると述べた。PTC社に対しては、NDA申請に先立ち、sepiapterinの発がん性の可能性を評価するため、26週間のマウス非臨床試験を実施することが要請された。この非臨床試験は、セピアプテリンがCensa社から取得された当初は要求されていなかった。

505(b)(2)の経路で申請する。PTCが505(b)(1)項による申請を決定したことで、26週間投与試験は添付文書に記載するために必要なNDAの必須要素とみなされ、通常、申請前に完了します。PTCは、NDA審査過程においてマウス試験結果を提出する可能性についてFDAと引き続き協議する。PTCは現在、NDAの提出は遅くとも2024年第3四半期までに行われるものと見込んでいるが、審査プロセス中に非臨床試験報告書を提出することができれば、2024年第2四半期中に提出することも可能である。

●	PTCは、PKU治療薬sepiapterinのMAAを2024年前半にEMAに提出する予定である。

●	ハンチントン病を対象としたPTC518のPIVOT-HD試験への登録は、ステージ2および早期ステージ3のコホートともに米国外で継続されている。PTCは、次回のデータ更新が2024年前半に行われることを期待している。この更新データには、今年6月にデータが報告された初期被験者グループの12カ月データが含まれる予定である。

●	PTCはFDAとタイプAミーティングを行い、米国の試験施設でPIVOT-HD試験を登録するために必要な臨床安全性データについて話し合った。その席でFDAは、5mgと10mgの用量レベルでの12週間投与は既存の3ヶ月間の安全性データでサポート可能であり、PIVOT-HDでの12ヶ月投与は同様の良好な安全性プロファイルを示す6ヶ月間の臨床安全性データでサポート可能であると述べた。

●	PTCは、フリードライヒ失調症治療薬バチキノンについて、MOVE-FA試験のデータが早期承認申請を支持するのに十分であるかどうかを判断するため、FDAとタイプCの書面回答のみの会議を行った。FDAは文書による回答で、臨床的に意義のあるエンドポイントとして直立安定性の価値は認めるものの、NDAの申請には確認試験が必要であろうと述べた。PTCは、FDAから提起された問題に対処するため、フォローアップのライブミーティングを要請した。

●	PTCはEMAとの科学的助言手続きに参加しており、MOVE-FAのデータがEEAにおける条件付き販売承認申請をサポートできるかどうかを判断している。PTCは、2024年第1四半期にこの手続きの結果が出ることを期待している。

●

PTCは、アップスタザのAADC欠乏症についてFDAと非公式なミーティングを行った。FDAは、臨床製剤と意図された市販製剤との比較可能性を裏付けるためにPTCが提供したデータはまだ十分ではないと述べた。FDAは、薬物送達カニューレの安全性を評価する米国で進行中の臨床試験から得られた利用可能なデータは、治療に関連したde novoドーパミン産生の増加を証明するバイオマーカーデータに基づく早期承認のためのBLAをサポートするために使用できると述べた。FDAはPTCに対し、BLA提出前にプレBLAミーティングを実施し、BLAの内容を検討するよう提案した。この会議は2023年12月に予定されており、その結果を待って、PTCはその後まもなくBLAを提出する予定である。

2023年第3四半期財務ハイライト:

●	2023年第3四半期の総収入は1億9,660万ドルで、これに対して2022年第3四半期は2億1,710万ドルであった。

●	総収入には、2022年第3四半期の1億3,420万ドルに対し、2023年第3四半期は1億4,400万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。また、総収入には、2022年第3四半期の8,290万ドルに対し、2023年第3四半期は5,250万ドルの提携・ロイヤルティおよび製造収入が含まれる。

●	トランスラーナの正味製品売上高は、2022年第3四半期の7,660万ドルに対し、2023年第3四半期は6,900万ドルでした。これらの結果は、既存地域での新規患者獲得と継続的な地理的拡大によるもので、前四半期比の減少は政府からの大量注文のタイミングによるものです。

●	エムフラザの正味製品売上高は、2022年第3四半期の5,480万ドルに対し、2023年第3四半期は6,740万ドルでした。これらの結果は、新規患者の開始と高いコンプライアンスを反映しています。

●	ロシュ社によると、Evrysdi 2023の年間累計売上高は約10億6,500万スイスフランで、PTC社に対する2023年第3四半期のロイヤルティ収入は5,020万ドル（2022年第3四半期は3,290万ドル）でした。

●	米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくと、GAAP基準の研究開発費は2023年第3四半期が1億6420万ドルであったのに対し、2022年第3四半期は1億6550万ドルであった。

●	非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,400万ドルを除いた2023年度第3四半期が1億5,020万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,510万ドルを除いた2022年度第3四半期は1億5,040万ドルであった。

●	GAAP基準の販管費は、2022年第3四半期の8,010万ドルに対し、2023年第3四半期は8,090万ドルであった。

●	非GAAPベースの販管費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,300万ドルを除いた2023年度第3四半期が6,790万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,360万ドルを除いた2022年度第3四半期は6,650万ドルであった。

●	2023年第3四半期、PTCは継続的な戦略的ポートフォリオの優先順位付けの一環として追加的な人員削減を実施し、その結果、研究開発費および販管費に約2,260万ドルの一時費用を計上した。

●	繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2022年第3四半期の530万ドルの利益に対し、2023年第3四半期は150万ドルの損失であった。

●	2023年度第3四半期の純損失は1億3,300万ドルで、これに対して2022年度第3四半期の純損失は1億930万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2022年12月31日時点の4億1,070万ドルに対し、2023年9月30日時点では2億9,480万ドルであった。

●	2023年9月30日現在の発行済株式総数は75,459,022株。

ptc、2023年通年の財務ガイダンスを以下の通り更新:

●	PTCは2023年通年の総収入を9億4,000万ドルから10億ドルと予想している。

●	PTCは、2023年通年のDMDフランチャイズの正味製品売上高を5億6500万～5億9500万ドルと見込んでいる。

●	PTCは、2023年通年のGAAPベースの研究開発費および販管費を9億1500万～9億6500万ドルと予想している。

●	PTCでは、2023年通年のNon-GAAPベースの研究開発費および販売管理費は、現金支出を伴わない株式報酬費用1億500万ドル（推定）を除き、8億1000万ドルから8億6000万ドルになると見込んでいる。

●	PTCは、過去の買収による臨床的成功に基づくマイルストーン達成に関連する一時的費用3700万ドルおよび権利交換契約に関連する費用の発生を見込んでいるが、これらはすでに株式および現金で支払われた。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPで報告された財務指標を補完するものとして提供されています。なぜなら、経営陣は経営動向を評価・特定する際にこれらの非GAAP財務指標を使用しているからです。経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績や予測される業績、および将来の見通しについてより透明性を高めることにより、投資家やPTCの財務諸表を利用するその他のユーザーにとって有用です。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTC セラピューティクス社連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）


	9月30日に終了した3ヵ月間				9月30日に終了した9ヵ月間,
	2023		2022		2023		2022
売上高:
Net product revenue	$	144,038	会社	会社開示情報をすべて	会社	会社開示情報をすべて	会社	会社開示情報をすべて
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