バイオマリンファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年5月4日

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-26727

68-0397820

(設立または組織の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(I.R.S. Employer Identification No.)

770 Lindaro Street

San Rafael

カリフォルニア

94901

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(415) 506-6700

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください（以下の「一般指示 A.2.」を参照）。

☐ 証券法第425条（17 CFR 230.425）に基づく書面による通知

☐ 証券取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に従った資料の募集

☐ 証券取引法（17 CFR 240.14d-2(b)）に基づく規則14d-2(b)に従った開始前の通知

☐ 証券取引法（17 CFR 240.13e-4(c)）に基づく規則13e-4(c)に従った開始前の届出

同法第12条(b)項に基づき登録された有価証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面0.001ドル

BMRN

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が、1933年証券法第405条（本章第230.405条）または1934年証券取引法第12b-2条（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を受けないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2026年5月4日、バイオマリン・ファーマシューティカル社（以下「当社」）は、2026年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表しました。2026年5月4日に発行された当社のプレスリリースは、別紙99.1として添付されており、本資料に参照により組み込まれています。

本フォーム8-Kに記載された情報（本書類の別紙99.1として提出されたプレスリリースを含む）は、改正1934年証券取引法（以下「取引法」という）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、また、同条または改正1933年証券法（以下「証券法」）第11条および第12条(a)(2)に基づく責任の対象となるものではなく、また、本提出日以前または以後に行われたかを問わず、証券法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に含まれる一般的な組み入れ条項にかかわらず、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 添付資料。


Exhibit Number						Description
99.1						2026年5月4日付の当社プレスリリース
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に基づき、登録者は、本報告書に、そのために正式に権限を与えられた下記署名者が登録者に代わって署名するよう、適法に手配した。


		デラウェア州法人のbiomarin pharmaceutical inc.

Date: May 4, 2026	By:	/s/ G. Eric Davis
		G. Eric Davis
		エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 earningsrelease-4may26ex991.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1


Contact:
Investors:						Media:
Traci McCarty						Marni Kottle
BioMarin Pharmaceutical Inc.						BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558						(650) 374-2803

バイオマリン、2026年第1四半期の財務・業績を発表

2026年第1四半期の総売上高は、前年同期比で増加し、7億6600万ドルとなった

2026年通期の総売上高見通しを38億2500万ドルから39億2500万ドルに上方修正した。これは、中間値ベースで前年比20％の成長率加速を示すものであり、バイオマリンの製品ポートフォリオにGALAFOLD®およびPOMBILITI® + OPFOLDA®が加わったことを反映している。

本日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議およびウェブキャストを開催します

カリフォルニア州サンラファエル、2026年5月4日 – バイオマリン・ファーマシューティカル社（NASDAQ: BMRN）は本日、2026年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表した。

「アミカス・セラピューティクス社の買収が完了し、当社の製品ポートフォリオに『ガラフォールド』および『ポンビリティ＋オプフォルダ』が加わったことで、ファブリー病およびポンペ病の患者様へアプローチできるようになり、当社の短期から中期にわたる成長率を大幅に強化・加速させることができます」と、バイオマリン社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレクサンダー・ハーディ氏は述べた。「これらの高成長資産により、2026年には過去最高の財務実績を達成できると見込んでいます。次四半期には、当社のグローバルな規模を活用してこれらの画期的な治療薬の可能性を拡大する計画に基づき、アミカス社統合の長期的な見通しについて最新情報をお伝えできることを楽しみにしています。成長が加速する製品ポートフォリオに加え、今後数四半期に予定されている2つの第3相試験データの結果発表やパイプラインの進展により、当社はイノベーションを推進し、株主価値を創出し、世界中の患者さんの治療成果を向上させるための強固な体制を整えています。」

2026 Business and Pipeline Highlights

Innovation

•2月、米国食品医薬品局（FDA）は、フェニルケトン尿症（PKU）の12歳以上の青少年を対象としたPALYNZIQ®を承認した。EUにおける12歳以上の青少年への承認は2026年に予定されている。

•3月、同社は筋ジストロフィー協会（MDA）の臨床・科学会議において、BMN 351の第1/2相試験の初期データを発表し、6mg/kgおよび9mg/kgの投与群の双方において、25週目の生検でジストロフィン発現が用量依存的に増加したことを示した。クレアチンキナーゼの減少を含む臨床バイオマーカーは、第25週以降も筋機能の全体的な改善を示唆しており、NSAAおよび6分間歩行試験（6MWT）による長期的な結果からは、過去の対照群と比較して機能低下の予防が示唆された。12 mg/kg投与群の被験者登録は継続中であり、年末までにデータの更新が予定されている。

•4月、バイオマリン社が開発中の軟骨無形成症治療薬である長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）製剤「BMN 333」について、承認申請を目的とした第II/III相試験の最初の患者登録が行われた。本試験の最新データは2027年に発表される見込みである。

•4月、当社は軟骨無形成症に対するVOXZOGO®の完全承認を取得するため、米国において新薬追加申請（sNDA）を提出した。当社は、2026年第3四半期までにsNDAの受理通知を受ける見込みである。

•5月に開催された小児内分泌学会（PES）の年次総会において、バイオマリン社は、VOXZOGOによる長期治療の有効性を示す新たなデータを報告しました。これには、腕の長さ、骨の健康状態、および生活の質の向上が含まれます。現在進行中の長期延長臨床試験のデータによると、5歳以降にVOXZOGO治療を開始した小児では、自然経過データと比較して、治療開始後6年で平均10.60cm、8年で13.59cmの身長増加が認められた（いずれもp<0.0001）。

•第2四半期には、バイオマリンはENPP1欠損症の1歳から12歳の小児を対象としたBMN 401の第3相試験のトップラインデータを公表する見込みです。データが良好であれば、2026年下半期に規制当局への申請が行われ、2027年には当該疾患領域で初の治療薬として上市される可能性があります。

•第2四半期には、同社は低骨長症を対象としたVOXZOGOの第3相試験のトップラインデータを公表する見込みです。データが良好であれば、2026年下半期に規制当局への申請が行われ、2027年にはファースト・イン・クラスの製品として上市される可能性があります。また、低骨長症の3歳未満の小児を対象としたVOXZOGOの第2相試験では、被験者の登録が進められています。

Growth

•ファブリー病治療薬「GALAFOLD」および「POMBILITI＋OPFOLDA」がバイオマリンの製品ポートフォリオに加わったことを受け、2026年通期の総売上高見通しを引き上げ、予想成長率を前年比20％へと加速させる。

•第1四半期の酵素療法部門の売上高は、VIMIZIM®、NAGLAZYME®、およびBRINEURA®の売上増に牽引され、前年同期比6％増加しました。第1四半期におけるPALYNZIQへの根強い患者需要は、2月の適応拡大に伴い、18歳未満の年齢層における登録者数および新規治療開始件数が増加したことが要因です。PALYNZIQの売上高は、継続的な患者需要に加え、成人および思春期の新規患者が維持用量まで増量していくにつれて、今後増加していく見込みです。その結果、2026年通期のPALYNZIQ売上高は前年比で増加すると予想されます。

•第1四半期において、VOXZOGOによる治療を受けている小児患者数は前年同期比で20％以上増加した。予想通り、2025年第4四半期にVOXZOGOの大量受注があったため、2026年第1四半期の伸び率は前年同期比で3％にとどまった。

Value Commitment

•第1四半期中、同社はアミカス社の買収資金として約37億ドルの非転換社債による資金調達を確保し、資本構成全体において有利な条件での調達を実現した。

•バイオマリンは2026年第1四半期に、総額2億2,100万ドルの営業キャッシュフローを生み出しました。四半期末時点での現金残高は約20億ドルであり、営業キャッシュフローの継続的な増加が、イノベーションと将来の成長に向けた持続的な投資を支えると見込まれています。

2026年第1四半期財務ハイライト

•2026年第1四半期の総売上高は7億6,600万ドルとなり、2025年同期比で2,100万ドル増加しました。これは主に、米国外における大規模な政府発注のタイミングと、酵素療法（ALDURAZYME®、 BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ、VIMIZIM）への需要増加、および全地域におけるVOXZOGO療法の新規患者の開始によるものです。この増加分は、2026年第1四半期に発表された製品の自主的な市場撤退に伴うROCTAVIAN®の売上減少により、一部相殺されました。

•2026年第1四半期のGAAP基準純利益は、2025年同期の1億8,600万ドルから1億600万ドルへと減少しました。このGAAP基準純利益の減少は、主に以下の要因によるものです：

◦販売費・一般管理費（SG&A）の増加は、主に、企業全体の取り組みに対する継続的な支援に関連する管理コストの増加、Amicus買収に伴う買収完了前の費用、およびVOXZOGO、PALYNZIQ、VIMIZIMに対する販売・マーケティング費用の増加によるものである；

◦売上原価の増加は、主にNAGLAZYMEの製造能力拡大に向けたプロセス認定キャンペーンが不成功に終わったことに伴う3,100万ドルの費用計上が要因である；◦2025年第3四半期に取得した後期臨床開発プログラムであるBMN 401を支援するための研究開発費の増加；

◦前述の売上高の増加により、その影響は一部相殺された。

•2026年第1四半期の非GAAPベースの利益は、2025年同期の2億2,100万ドルから1億4,900万ドルへと減少しました。非GAAPベースの利益の減少は、主に前述の要因によるものです。

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