バイオマリンファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年10月27日

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-26727

68-0397820

(設立または組織の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(I.R.S. Employer Identification No.)

770 Lindaro Street

San Rafael

カリフォルニア

94901

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(415) 506-6700

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面0.001ドル

BMRN

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年10月27日、バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（以下「当社」）は、2025年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表した。2025年10月27日に発表された当社のプレスリリースは、別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれる。

本フォーム8-Kに記載された情報（別紙99.本フォーム8-Kに記載された情報は、別紙99.1として提出されたプレスリリースを含め、1934年証券取引所法第18条（改正取引所法）において「提出」されたものとはみなされず、同法または1933年証券取引所法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものでもなく、また、本書の日付の前後を問わず、証券取引所法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number						Description
99.1						2025年10月27日付当社プレスリリース
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


		デラウェア州法人のbiomarin pharmaceutical inc.

Date: October 27, 2025	By:	/s/ G. Eric Davis
		G. Eric Davis
		エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 earningsrelease-27oct25ex9.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1


Contact:
Investors:						Media:
Traci McCarty						Marni Kottle
BioMarin Pharmaceutical Inc.						BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558						(650) 374-2803

バイオマリン社、2025年第3四半期決算と企業最新情報を発表

2025年通期総売上高ガイダンスを中間点で上方修正、VOXZOGO通期見通しを再確認

2025 年通期総収益は前年同期比 11%増 PALYNZIQ と VOXZOGO の 20%超の増収が牽引

バイオマリン社、商業用ポートフォリオに注力；ロクタビアン売却の選択肢を追求

電話会議とウェブキャストを本日午後4時30分（東部標準時）に予定

カリフォルニア州サンラファエル、2025年10月27日-バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ: BMRN）は本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表しました。

「PALYNZIQとVOXZOGOの20％以上の売上成長に牽引され、酵素治療薬と骨格系疾患治療薬の事業部門が今年に入って貢献していることに満足しています。バイオマリン社のアレクサンダー・ハーディ社長兼最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「これらの重点事業部門に対する当社の戦略的投資は力強い成果を生み出しており、各事業部門から持続的な業績が見込まれています。酵素治療薬と骨格系疾患治療薬は、新規事業開発の機会や進行中の社内パイプラインに加えて、引き続き当社の成長戦略の中核を担っています。当社の戦略的優先事項に沿った事業部門に集中するため、本日、ROCTAVIANを売却し、当社のポートフォリオから除外するオプションを追求する決定を発表します。当社は、ROCTAVIAN が血友病 A の治療において重要な役割を果たすと引き続き考えており、この革新的な遺伝子治療薬の導出オプションを評価しています。この決定はバイオマリンのポートフォリオ戦略に合致するものであり、ROCTAVIANへの患者さんのアクセスを継続的に確保するための最も有望な機会を提供するものです。

ハーディ氏は次のように締めくくった。「今後は、患者、従業員、株主のために持続可能な価値を生み出す革新的な治療法を開発し商品化するために、当社の規律ある戦略的焦点と実績ある能力を頼りにしていきます。

2025年第3四半期財務ハイライト

-VOXZOGO®およびPALYNZIQ®の全地域にわたる新規治療開始患者による大幅な増収が牽引し、2025年第3四半期の総売上高は前年同期比4%増の7億7,600万ドルとなりました。これらの増収は、サノフィへの発注時期によるALDURAZYME®の減収と、中南米における政府からの大型受注の時期によるNAGLAZYME®の減収により一部相殺されました。

-2025年度第3四半期のGAAPベースの純損失は、前年同期のGAAPベースの純利益1億600万ドルに対し、3,100万ドルに増加しました。GAAPベースの純損失の増加は、主にイノザイム・ファーマ・インク（イノザイム）の買収に関連して計上したインプロセス研究開発（IPR&D）費用2億2,100万ドルによるものです。このGAAP基準の純損失の増加は、前述の増収による売上総利益の改善、当四半期の良好な製品ミックスによる売上原価の減少、および法人税等引当金の減少により一部相殺されました。

-2025年第3四半期の非GAAPベースの利益は、前年同期の1億7,800万ドルに対して2,200万ドルに減少した。非GAAPベースの利益の減少は主に上述の要因によるものである。

2025年第3四半期事業ハイライト

Innovation

-骨格の状態米国骨代謝学会（ASBMR）年次総会において、研究者らは、軟骨無形成症の罹患率の主な原因である脊柱管狭窄症の要因のひとつである脊柱形態が、5歳以下の小児を対象としたVOXZOGO治療により改善されたことを示す新たなデータを発表した（PRはこちら）。VOXZOGOは、脊髄形態学に好影響を与えることを示すデータを持つ唯一の承認された治療法であり、今回の知見は、VOXZOGOの成長改善以外の健康上の利点を支持する広範なエビデンスに追加されます。

-バイオマリン社の長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチドであるBMN333の前四半期に発表された有望なPKデータの続報として、同社は、軟骨無形成症の小児を対象とした登録可能なフェーズ2/3試験を2026年前半に開始する予定である。

-VOXZOGOの軟骨低形成治療に関する重要なデータは2026年前半に期待されており、その後データが支持されれば2027年に発売される可能性がある。軟骨低形成症は、呼吸器、整形外科、メンタルヘルス、耳鼻咽喉合併症などの重大な合併症を伴う可能性があり、この骨格疾患に対するアンメット・メディカル・ニーズは高く、承認された治療法はありません。

-バイオマリンのCANOPY臨床プログラムの一環として、4つの新しいVOXZOGOの適応症が開発中であり、最も重篤な影響を受ける小児のサブセットに焦点を当てている。これらの疾患には特発性低身長症、ヌーナン症候群、ターナー症候群、SHOX欠損症が含まれ、現在患者を登録中であり、2027年には登録可能な試験が実施される可能性がある。

-酵素療法PALYNZIQは、12～17歳を対象とした第3相PEGASUS試験で、食事療法のみと比較して統計学的に有意な血中フェニルアラニン（Phe）低下作用を示した新たなデータに基づき、米国および欧州でこの年齢層における承認取得を目指しており、2026年に承認される可能性がある。

-BMN401はENPP1欠損症に対する初の疾患治療薬となる可能性があり、1～12歳の小児を対象としたENERGY 3試験の最初の主要データが2026年前半に発表され、2027年に発売される予定である。

-その他の臨床アップデート：デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するバイオマリンの次世代オリゴヌクレオチドであるBMN 351については、年末までに6mg/kgおよび9mg/kgコホートの臨床最新情報を共有する予定である。

Growth

-当四半期末現在、世界55カ国で軟骨無形成症の小児がVOXZOGOによる治療を受けており、2027年までに60カ国以上でVOXZOGOを使用できるようにする計画である。VOXZOGOの年間売上高は前年同期比24%増で、第4四半期の売上高は今年最高となる見込みである。バイオマリン社は、2025年通年のVOXZOGOの売上高見通しを9億～9億3500万ドルと再確認した。

-VOXZOGOの総売上高の約75%を占める米国以外の市場（OUS）は、バイオマリン社の確立されたグローバル・フットプリントの恩恵を受け、当四半期中、主要な大市場においてVOXZOGOの販売を促進しました。

-米国におけるVOXZOGO治療の拡大に向けた取り組みの結果、第3四半期は全年齢層で新規患者数が増加したが、その大半は2歳未満の小児患者であった。米国では、年長児の治療が地理的に分散しており、さまざまな専門科で管理されているため、同社は、この層の患者数の伸び悩みに対処するためのイニシアチブを実施しています。

-PALYNZIQは3四半期連続で前年同期比20％以上の成長を達成した。PALYNZIQの好調は、1日維持量に漸増する患者数の増加および服薬アドヒアランスの高さが引き続き原動力となっている。酵素治療薬全体の売上は、これらの治療薬の高い普及率と高いアドヒアランスを反映して、累計で前年同期比8％増となった。

-本日、バイオマリン社は、ROCTAVIANを売却するため、導出先の検討を含む選択肢を追求する計画を発表した。バイオマリン社は、ROCTAVIAN の米国、イタリア、ドイツでの市販を継続する予定。同社は、ROCTAVIANによる治療を受けた人々に対するサポートとモニタリングを継続する。

Value Commitment

-第3四半期のバイオマリン社によるイノザイム社買収に伴うIPR&D費用により、GAAPおよび非GAAPベースの研究開発費は前年同期比で増加した。第3四半期のGAAPベースの販管費および非GAAPベースの販管費は、事業部門拡大構想への投資により前年同期比で増加した。年初来のGAAPベースの希薄化後1株当たり利益（EPS）および非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益（EPS）は、堅調な収益実績および業務効率に牽引され、前年同期比で増加した。

-同社は2025年第3四半期に総額3億6900万ドルの営業キャッシュフローを生み出し、累計で7億2800万ドルの営業キャッシュフローを生み出した。第3四半期末の現金および投資総額は約20億ドルであり、営業キャッシュフローの増加は今後も続くと予想され、イノベーションと将来の成長への投資というバイオマリンの優先事項を支えている。

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