バイオマリンファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月4日

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-26727

68-0397820

(設立または組織の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(I.R.S. Employer Identification No.)

770 Lindaro Street

San Rafael

カリフォルニア

94901

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(415) 506-6700

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面0.001ドル

BMRN

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年8月4日、バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（以下「当社」）は、2025年6月30日に終了した第2四半期の業績を発表した。2025年8月4日に発表された当社のプレスリリースは、別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれる。

本フォーム8-Kに記載された情報（別紙99.本フォーム8-Kに記載された情報は、別紙99.1として提出されたプレスリリースを含め、1934年証券取引所法第18条（改正取引所法）において「提出」されたものとはみなされず、同法または1933年証券取引所法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものでもなく、また、本書の日付の前後を問わず、証券取引所法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number						Description
99.1						2025年8月4日付当社プレスリリース
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


		デラウェア州法人のbiomarin pharmaceutical inc.

Date: August 4, 2025	By:	/s/ G. Eric Davis
		G. Eric Davis
		エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 earningsrelease-04aug25ex9.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1


Contact:
Investors:						Media:
Traci McCarty						Marni Kottle
BioMarin Pharmaceutical Inc.						BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558						(650) 374-2803

バイオマリン社、2025年第2四半期の好調な業績を発表し、総売上高、非GAAPベースの営業利益率、非GAAPベースの希薄化後一株当たり利益（EPS）の通期ガイダンス1を上方修正

2025年第2四半期の総収益は8億2,500万ドル（前年同期比16％増、恒常為替レートベースでは17％増）

2025年第2四半期のGAAPベースの希薄化後1株当たり利益（EPS）は1.23ドル（前年同期比124%増）

2025年第2四半期の非GAAPベースの希薄化後EPSは1.44ドル（前年同期比50%増）

バイオマリン社、2025年7月にイノザイム社の買収を完了、主要適応症のピボタルデータは26年上半期に期待

BMN 333が健康ボランティア試験で遊離C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の目標曝露量を上回る； BMN 333による小児軟骨無形成症を対象とした重要なフェーズ2/3試験を26年上半期に開始予定

電話会議とウェブキャストを本日午後4時30分（東部標準時）に予定

カリフォルニア州サンラファエル、2025年8月4日-バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ: BMRN）は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の業績を発表しました。

「バイオマリン社のアレクサンダー・ハーディ社長兼最高経営責任者（CEO）は、「力強い成長、エキサイティングなパイプラインの進展、事業開発戦略の実現など、事業のあらゆる側面において第2四半期の業績に大変満足しています。

当四半期、バイオマリンの革新的な治療薬に対する世界的な需要により、売上高は前年同期比で2桁の伸びを示し、収益性も大幅に拡大しました。これらの好調な業績に加え、本日、軟骨無形成症の小児に対する新たな治療選択肢となり得るBMN 333の初期データを発表できることを嬉しく思います。当社の長時間作用型CNPであるBMN 333は、健康ボランティア試験において当社が目標とするプロファイルを達成し、現在、2026年のピボタル試験に移行する見込みです。私たちの目標は、BMN 333がVOXZOGOより優れていることを証明し、軟骨無形成症治療の新たな標準となることです。

「また、7月1日に完了したイノザイム社の買収により、当社の事業開発戦略を達成できたことを嬉しく思います。「この買収により、ENPP1欠損症治療用の後期酵素補充療法BMN 401（旧INZ-701）が加わり、当社のポートフォリオが強化されました。結論として、上半期が終了した今、私は私たちの進歩に満足しており、2025年の残り期間とその先を通じて患者、従業員、株主の皆様に貢献できる可能性について、引き続き熱意を持ち続けています。"

12025年7月1日に完了したバイオマリン社によるイノザイム・ファーマ社（イノザイム社）の買収による買収仕掛研究開発費（IPR&D）の影響額（見込み）を除く。IPR&D費は2025年第3四半期にバイオマリンの業績に計上される予定である。

2025年第2四半期財務ハイライト

-2024年第2四半期の総売上は8億2,500万ドルで、前年同期比16%増となりました。これは、全地域で新たに治療を開始した患者によるVOXZOGOの売上が前年同期比20%増と大きく伸びたことによります。当四半期、バイオマリンの酵素療法剤（ALDURAZYME®、BRINEURA®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ、VIMIZIM®）の売上は、全地域での患者需要の増加と政府からの大型受注のタイミングが重なったことにより、2024年第2四半期比で15%増加しました。この増加は、市場独占権の喪失に伴うジェネリック医薬品の継続的な競合によるKUVAN®製品の減収により一部相殺されました。

-GAAPベースの当期純利益は、前年同期比125％増の2億4,100万ドルとなり、1億3,400万ドル増加しました。また、2024年に発生した退職金およびリストラ費用による販売費および一般管理費（SG&A）の減少、および2024年に発表したポートフォリオ戦略の見直しに伴う投資の再優先化による研究開発費（R&D）の減少も増益の要因となった。これらの増加は、主に課税所得の増加による税金引当金の増加により一部相殺された。

-2025年度第2四半期の非GAAPベースの利益は、前年同期比9,300万ドル増の2億8,200万ドルとなり、49％の伸びとなりました。非GAAPベースの利益の増加は、主に上述の要因による売上総利益の増加によるものです。また、2024年に発表したポートフォリオ戦略の見直しに伴う研究開発投資の再優先化による研究開発費の減少も増益の要因となった。これらの増加は、継続的な事業イニシアティブのサポートによる2025年のNon-GAAP販管費の増加により一部相殺された。

2025年第2四半期事業ハイライト

Innovation

-骨格系疾患バイオマリン社は本日、バイオマリン社の長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）であるBMN 333の健康ボランティア試験における第1相データが、他の長時間作用型CNP試験で観察されたレベルの3倍を超えるAUC（area-under-the-curve）薬物動態（PK）レベルを示したと発表した。安全性に関するシグナルは認められなかった。これらの結果に基づき、バイオマリン社は、2026年前半に登録可能なフェーズ2/3試験を開始する計画を進めている。BMN 333は、データが支持的であれば、2030年の上市を目指している。

-5月、小児内分泌学会（PES）年次総会において、軟骨無形成症患児の整形外科的合併症であり、痛みの重大な原因である脛骨反りに対する治療の影響を評価した、低年齢児を対象とした臨床第2相CANOPY試験から、VOXZOGOのデータが発表されました。VOXZOGOを投与された小児は、プラセボを投与された小児と比較して、脛骨の反りの大きさが有意に減少しました。この改善は、VOXZOGOを数年間投与された小児で持続した。これらの知見は、VOXZOGOの治療効果を支持するエビデンスをさらに補強するものです。VOXZOGOは、頭蓋顔面の発達、大後頭孔の大きさ、体格の比例、生活の質、成長速度の持続的な向上などの改善をもたらします。

-当四半期、バイオマリン社は、低軟骨無形成症、特発性低身長症、ヌーナン症候群、ターナー症候群、SHOX欠損症などの新たな適応症でVOXZOGOを研究するCANOPY臨床プログラムを引き続き推進しました。低軟骨無形成症におけるVOXZOGOでは、2026年前半に主要試験から得られたトップラインデータを共有し、2026年後半に世界の保健当局に承認申請を行い、2027年に発売の可能性がある。

-酵素療法：2025年7月、バイオマリン社はイノザイム社の買収を完了し、ENPP1欠損症に対する疾患初の治療薬となる可能性のあるBMN 401（旧INZ-701）をバイオマリン社の酵素療法ポートフォリオに加えた。1～12歳の小児を対象としたENERGY 3試験の最初の主要データは2026年前半に発表され、2027年に発売される予定です。バイオマリン社は、BMN 401による治療が有効であると考えられるENPP1欠損症の患者を特定するため、発売の可能性に先立ち、患者およびHCPコミュニティと引き続き協力していきます。バイオマリン社は、ENPP1欠損症の治療薬としてBMN 401をさらに幅広い年齢層で使用する計画を進めています。また、BMN 401を他の適応症に使用する可能性についても評価中である。

-バイオマリン社は、PALYNZIQを12歳から17歳の青少年を対象とした治療薬として、2025年後半に米国と欧州に申請し、2026年に承認を取得する予定です。PALYNZIQは、フェニルケトン尿症（PKU）に対する唯一の酵素代替療法であり、患者の表現型に関係なく、生理的血中Phe濃度を正常範囲内に低下させ、制限のない食事を可能にする。

-その他の臨床パイプラインプログラム：デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するバイオマリンの次世代オリゴヌクレオチドであるBMN 351と、α-1抗トリプシン欠損症（AATD）関連肝疾患に対する経口治療薬であるBMN 349は、引き続き前進している。BMN 351については、臨床試験が進行中であり、年末までに初期データを共有できる見込みである。BMN 349については、フェーズ1プログラムが進行中であり、フェーズ2試験は2026年前半に開始される予定である。

-バイオマリン社は、研究開発プログラムの定期的な評価において、PKU治療薬の前臨床候補であるBMN 390は、前進のための免疫原性の目標閾値を満たさないと判断した。同プログラムは中止され、同プログラムに従事していた従業員はバイオマリン社内で再配置された。バイオマリン社は引き続きPKU患者のための新しい治療法の開発に取り組んでおり、他のプロジェクトも組織全体で進行中である。

Growth

-第 2 四半期の VOXZOGO の総収益は、世界的な旺盛な需要に牽引され、前年同期比で 20%増加しました。当四半期末現在、世界51カ国で軟骨無形成症の子どもたちがVOXZOGOによる治療を受けており、2027年までに60カ国以上で治療を受けるという同社の目標に向けて大きく前進している。

-第 2 四半期の VOXZOGO の売上高は、0～4 歳の新患開始が大半を占め、米国の貢献が牽引した。米国（OUS）以外では、第2四半期の売上拡大は、以前に開設された市場でのより深い浸透と、新規国へのアクセスによる増分寄与に支えられた。新患開始数の増加、米国拡大イニシアチブの実行、OUSの継続的な増強により、VOXZOGOの収益は2025年上半期と比較して2025年下半期に増加し、第4四半期に加重される見通しである。

-総合酵素製剤の第 2 四半期の売上は前年同期比 15%増。PALYNZIQの売上は前年同期比20%増で、当四半期の好調は、1日維持用量への漸増患者数の増加およびアドヒアランスの堅調さに牽引された。VIMIZIMの当四半期の売上は、継続的な患者の需要と注文のタイミングの両方により、前年同期比21%増となりました。2025年下半期の酵素療法の総売上は、第3四半期と第4四半期に典型的な四半期ごとの注文タイミングの変動があるにもかかわらず、引き続き堅調に推移すると予想される。

Value Commitment

-2025年第2四半期、バイオマリンはマージンの拡大と収益性の向上を達成した。第2四半期のGAAPベースの営業利益率は33.5%で前年同期比16.6%ポイント拡大し、GAAPベースの希薄化後EPSは1.23ドルで前年同期比124%増加しました。第2四半期の非GAAPベースの営業利益率は39.9%で前年同期比8.7%ポイント拡大し、非GAAPベースの希薄化後EPSは1.44ドルで前年同期比50%増加しました。これらの収益性指標は、業務効率の改善を反映し、売上高の伸びを上回るペースで増加した。

-第2四半期のGAAPベースの研究開発費およびNon-GAAPベースの研究開発費は前年同期比で減少した。GAAPベースの販管費は、事業モデルの見直しに伴う2024年リストラ費用の増加により前年同期比で減少し、非GAAPベースの販管費は、ERP導入および事業部拡大構想への投資をサポートするため、前年同期比で増加した。2025年下期は、臨床および商業イニシアチブの進展に伴い、営業費用が2025年上期比で増加する見込みである。

-バイオマリン社は、2025年7月1日に完了したイノザイム社の買収により、本取引を資産買収として会計処理し、買収したインプロセス研究開発（IPR&D）費用の影響を2025年第3四半期決算に計上する予定です。買収したIPR&D費用の影響を含む2025年通期のガイダンス項目については、2025年第3四半期の業績アップデートでお知らせする予定です。

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