バイオマリンファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年10月29日

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-26727

68-0397820

(設立または組織の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(I.R.S. Employer Identification No.)

770 Lindaro Street

San Rafael

カリフォルニア

94901

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(415) 506-6700

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面0.001ドル

BMRN

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024 年 10 月 29 日、バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（以下「当社」）は、2024 年 9 月 30 日をもって終了した第 3 四半期の業績を発表した。2024年10月29日に発表された当社のプレスリリースは、別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれる。

本フォーム8-Kに記載された情報（別紙99.本フォーム8-Kに記載された情報は、別紙99.1として提出されたプレスリリースを含め、1934年証券取引所法第18条（改正証券取引所法）において「提出」されたものとはみなされず、同法または1933年証券取引所法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものでもなく、また、本書の日付の前後を問わず、証券取引所法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number						Description
99.1						2024年10月29日付当社プレスリリース
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


		デラウェア州法人のbiomarin pharmaceutical inc.

Date: October 29, 2024	By:	/s/ G. Eric Davis
		G. Eric Davis
		エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 earningsrelease-29oct24ex9.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1


Contact:
Investors:						Media:
Traci McCarty						Marni Kottle
BioMarin Pharmaceutical Inc.						BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558						(650) 374-2803

バイオマリン社、第3四半期の総売上高が前年同期比28%増、2024年通期ガイダンスを引き上げ、長期ガイダンスと見通しを再確認と発表

2024年第3四半期の総収益は7億4,600万ドル（前年同期比28％増、恒常為替レートベースでは32％増）、2024年通年の総収益は21億1,000万ドル（前年同期比19％増、恒常為替レートベースでは23％増）。

当四半期、旺盛な需要によりVOXZOGO®の売上高は前年同期比54%増となった。

当四半期、酵素療法ポートフォリオの売上高は前年同期比27％増

2024年第3四半期のGAAPベースの希薄化後1株当たり利益（EPS）は0.55ドル（前年同期比162%増）、2024年通年のGAAPベースの希薄化後EPSは1.56ドル（前年同期比103%増）

2024年第3四半期の非GAAPベースの希薄化後EPSは0.91ドル（前年同期比98%増）、2024年通年の非GAAPベースの希薄化後EPSは2.60ドル（前年同期比63%増）

電話会議とウェブキャストを本日午後4時30分（東部標準時）に予定

カリフォルニア州サンラファエル、2024年10月29日-バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ: BMRN）は本日、2024年9月30日に終了した四半期および9カ月間の業績を発表しました。

「バイオマリン社の社長兼最高経営責任者（CEO）アレクサンダー・ハーディは、次のように述べています。「過去9カ月間に行った戦略的・経営的な決断が、第3四半期の前年同期比28％の増収と収益性の加速に反映され、好調な業績を牽引しています。「イノベーション、成長、バリュー・コミットメントに重点を置いた新たな企業戦略を実行中であることを、当四半期も好調な業績と臨床の進展が示しています。

VOXZOGOに対する世界的な旺盛な需要により、第3四半期末時点で3,800人以上の乳幼児が治療を受けています。米国では、VOXZOGOによる乳幼児治療を希望する家族からの強い支持を反映し、第3四半期の新患開始の大半は5歳未満の小児でした。当社の酵素療法ポートフォリオも素晴らしい業績をあげ、第3四半期の売上高は前年同期比27%増となりました。「さらに、開発中のすべての革新的な治療法の進展も順調でした。CANOPY臨床プログラムでは、VOXZOGOにより5つの新たな適応症で試験を進めました。軟骨低形成については、2025年前半に第3相登録可能試験の登録を完了する予定です。"

Financial Highlights:

-2024年第3四半期の総収益は、全地域での新患開始によるVOXZOGOの好調な寄与により、前年同期比28%増の7億4,600万ドルとなりました。当四半期、バイオマリンの酵素治療薬（VIMIZIM®、NAGLAZYME®、ALDURAZYME®、BRINEURA®、PALYNZIQ®）の売上は、2023年第3四半期と比較して27%増加しました。この増加は、ALDURAZYMEが発売されサノフィに経営権が移譲された時点でサノフィが収益を計上するため、サノフィへの注文が完了するタイミングであったこと、患者からの需要が増加したこと、および米国以外の特定の地域で政府からの大規模な注文が発生したタイミングであったことが要因となっています。この増加を一部相殺したのは、2022年に市場独占権が喪失した結果、ジェネリック医薬品との競合が続いたことによるKUVAN®製品の収益の減少でした。

-GAAPベースの純利益は、2024年度第3四半期に前年同期比6,600万ドル増の1億600万ドルとなりました。この増加は主に、上述の要因による売上総利益の増加によるものです。販売費および一般管理費（SG&A）の増加は、主に2024年第3四半期に実施された組織再設計に伴う退職金およびその他のリストラ費用、法人税費用の増加、およびROCTAVIAN®在庫引当金の売上原価への影響により一部相殺されました。

-2024年第3四半期の非GAAPベースの利益は、前年同期比8900万ドル増の1億7800万ドルであった。非GAAPベースの利益の増加は、主に、米国、ドイツ、イタリア以外でのROCTAVIANの販売・マーケティング活動に関連する売上総利益の増加および販管費の減少によるもので、これらの3カ国に商業上市に向けた取り組みを集中させるという最新の戦略を実行したことによるものです。この増加は、法人所得税費用の増加およびロクタビアンの在庫引当金が売上原価に与えた影響により一部相殺された。

3Q'24 新経営戦略の実行：革新、成長、価値へのコミットメント

Innovation

-骨格系疾患当四半期、バイオマリン社は、特発性低身長症、ヌーナン症候群、ターナー症候群、SHOX欠損症を対象としたVOXZOGO（vosoritide）を用いたCANOPY臨床プログラム全体の開発を進め、低軟骨無形成症を対象とした重要な試験は2025年前半に登録を完了する予定である。バイオマリンの長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）であるBMN 333は、2025年初頭に最初のヒト試験を開始する予定である。

9月に開催された第16回国際骨格異形成学会（ISDS）において、バイオマリン社とその外部研究パートナーは、軟骨無形成症および関連疾患におけるボソリチドの価値と疾病負担について、8件の発表（うち4件は口頭発表）に貢献しました。これらのデータには、VOXZOGOを投与された軟骨無形成症の小児において、身長だけでなく、健康関連QOL（HRQoL）の向上、骨強度を維持したまま骨長が増加するなど、有意義な改善が見られたことが含まれています。また、低軟骨無形成症やヌーナン症候群、アグリカン（ACAN）欠損症やヘテロ接合型NPR2変異など、特発性低身長症にしばしば関連する遺伝子変異を持つ子どもたちなど、他の遺伝性骨格疾患を持つ子どもたちを対象とした、現在進行中の研究者主導による治療に関する有望なデータも発表された。

-その他の臨床パイプラインプログラム：デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するバイオマリンの次世代オリゴヌクレオチドであるBMN 351については、最初の投与コホートへの登録が完了し、2025年に最初の概念実証データ（25週間投与後の筋ジストロフィン値を含む）が期待されている。α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）関連肝疾患の経口治療薬であるBMN 349については、ファースト・イン・ヒト試験の単回投与（SAD）フェーズを完了し、年内に複数回投与（MAD）フェーズの投与を開始する予定である。12～17歳の青少年を対象としたPALYNZIQの第3相試験の登録は完了し、本試験は2025年のデータ読み出しに向け順調に進んでおり、年後半には米国生物製剤追加承認申請（sBLA）を行う可能性がある。

-前臨床プログラム：フェニルケトン尿症治療薬であるBMN 390は、過敏性を低下させ、曝露を促進する可能性があり、2025年後半にINDを申請する予定である。BMN 370は、von Willebrand因子の濃度が低い患者の出血予防を目的とした標的ナノボディで、前臨床試験が進行中であり、2025年下半期のIND申請を目指している。

Growth

-第3四半期末現在、全世界で3,800人以上の小児が軟骨無形成症の治療薬としてVOXZOGOの投与を受けています。VOXZOGOの幅広い適応症は、幼少期から治療を開始することで最大限の治療効果を追求する家族にとって特に重要です。

-最大の市場機会である米国では、当四半期の新患開始の大半は5歳未満の小児でした。VOXZOGOの広範な安全性と有効性プロファイルにより、より多くの家族が早期に治療介入を開始し、成長速度の持続的な増加に加え、頭蓋顔面容積、大後頭孔面積、体格比例、QOLに影響を与える可能性がある。

-軟骨無形成症は、全世界で24,000人の患者集団（TAPP）に相当する。単一市場としては米国が最大の市場機会ですが、米国以外の市場が適格患者の約90%を占めています。バイオマリン社は、2027年までにさらに20カ国以上でのVOXZOGOの上市を目指しており、軟骨無形成症の治療薬として承認された唯一の医薬品から、より多くの年齢の子どもたちが恩恵を受ける機会を提供しています。

-酵素療法は引き続き成長の大きな原動力であり、2023年同期比で売上高は13%増加しています。インベスター・デイで説明したように、バイオマリン社は、酵素治療薬が販売されている約80カ国で酵素治療薬の持続的な成長を促進するための新たな取り組みを実施しています。

Value Commitment

-当四半期、バイオマリンは、ステークホルダーへの価値コミットメントを実現するための財務戦略の実行を大きく前進させました。バイオマリンのGAAPベースの営業利益率は15.3％、非GAAPベースの営業利益率は27.7％と前年同期比で6.4ポイント拡大し、GAAPベースの希薄化後EPSは1.56ドル、非GAAPベースの希薄化後EPSは2.60ドルと前年同期比で63％増加しました。これらの収益性指標は売上高の伸びを上回るペースで増加しており、同社が業務効率に重点を置いていることを表している。

-当四半期中、優先順位の高いプログラムの決定と全社的な組織再編成の継続的な実行により、インベスター・デイで発表した5億ドルのコスト削減プログラムから引き続き利益を得ることができました。

-第3四半期の営業キャッシュフローは前年同期比63％増の2億2,100万ドルであった。第3四半期末の現金および投資総額は約15億ドルであり、バイオマリン社は収益性が向上していることから、将来にわたって営業キャッシュフローを増加させることが可能な状態にあります。また、バイオマリン社は当四半期中に4億9,500万ドルの転換社債を予定通り現金で決済し、潜在的に希薄化する可能性のある約400万株を消却しました。これは、バイオマリン社が新たな転換社債を発行することなく転換社債を消却し、株主に価値を還元した初めての例である。

-バイオマリン社は本日、2024年度通期の総売上高、非GAAPベースの営業利益率、および非GAAPベースの希薄化後一株当たり利益のガイダンスを上方修正しました。今回のガイダンスの更新は、VOXZOGOの持続的な旺盛な需要と酵素療法の成長軌道に加え、イノベーションに投資しながら収益性を拡大するというバイオマリンのコミットメントを強調するものです。

-当四半期中、バイオマリン社は2024年9月4日のインベスター・デイで発表した長期ガイダンスと見通しを再確認した：

2027年の総収入は約40億ドル；

非GAAPベースの営業利益率(1) 40%を2026年に開始し、時間の経過とともに40%台前半から半ばまで成長させる；

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