バイオマリンファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も早く報告された事象の発生日）。2023年2月27日

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-26727

68-0397820

(設立または組織の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(I.R.S. Employer Identification No.)

770 Lindaro Street

San Rafael

カリフォルニア

94901

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(415) 505-6700

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れます（以下の一般指示A.2.を参照）。

☐ 証券法規則425条(17 CFR 230.425)に基づく書面でのコミュニケーション

☐ 取引所法規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の募集。

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c) (17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション。

法第 12 条(b)に基づき登録された証券。

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面0.001ドル

BMRN

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2023 年 2 月 27 日、BioMarin Pharmaceutical Inc.（以下、当社）は、2022 年 12 月 31 日に終了した第 4 四半期の決算を発表しました。2023年2月27日に発表された当社のプレスリリースは、別紙99.1として本書に添付され、参照することにより本書に組み込まれています。

本フォーム 8-K に記載された情報は、添付資料 99.また、本書の日付の前後を問わず、証券取引法または証券取引法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類の一般的な組み込みに関する文言にかかわらず、参照により組み込まれるものとはみなされないものとします。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number						Description
99.1						2023年2月27日付当社プレスリリース
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は正式に権限を与えられたアンダーソンにより、当社を代表してこの報告書に署名しています。


		デラウェア州法人のbiomarin pharmaceutical inc.

Date: February 27, 2023	By:	/s/ G. Eric Davis
		G. Eric Davis
		エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 earningsrelease-27feb23ex9.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1


Contact:
Investors:						Media:
Traci McCarty						Marni Kottle
BioMarin Pharmaceutical Inc.						BioMarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558						(650) 374-2803

バイオマリン社、2022年第4四半期および通期の売上高が過去最高を記録 VOXZOGO®の好調な世界需要と酵素事業の着実な成長により牽引される

-VOXZOGO 1億6900万ドルの貢献により、2022年通期総売上高は過去最高の21億ドルへ

-2023年、本日の通期ガイダンスの中間値で総収益15％以上、純利益約30％の成長を見込む、VOXZOGOの売上は2倍以上に増加する見込み

-ROCTAVIANTM」欧州での販売開始と米国での発売準備を開始～成人の重症血友病Aを対象とした第3相試験「ROCTAVIAN」の3年後解析結果をFDAに申請～｜ニュースリリース｜中外製薬株式会社

財務ハイライト（単位：百万米ドル、1株当たりデータを除く、監査対象外)


	Three Months EndedDecember 31,						Twelve Months EndedDecember 31,
	2022		2021		% Change		2022		2021		% Change

収益合計	$	537.5	$	449.8	19	%	$	2,096.0	$	1,846.3	14	%

biomarin社が販売する製品の純売上高 (1)	$	487.9	$	414.9	18	%	$	1,913.6	$	1,660.7	15	%

VIMIZIM® Net Product Revenues	$	152.1	$	156.3	(3)	%	$	663.8	$	623.1	7	%
NAGLAZYME® Net Product Revenues	$	100.5	$	83.1	21	%	$	443.8	$	380.4	17	%
PALYNZIQ® Net Product Revenues	$	72.3	$	63.8	13	%	$	255.0	$	237.5	7	%
VOXZOGO Net Product Revenues	$	66.8	$	5.8	1,052	%	$	169.1	$	5.9	2,766	%
KUVAN® Net Product Revenues	$	53.6	$	68.5	(22)	%	$	227.6	$	285.8	(20)	%
BRINEURA® Net Product Revenues	$	42.6	$	37.4	14	%	$	154.3	$	128.0	21	%


ALDURAZYME® Net Product Revenues	$	37.6	$	20.3	85	%	$	128.4	$	122.8	5	%

GAAP Net Income (Loss)	$	(0.2)	$	(57.9)			$	141.6	$	(64.1)
GAAPベースの1株当たり利益（損失）-基本的	$	(0.00)	$	(0.32)			$	0.76	$	(0.35)
gaapベースの1株当たり利益（損失）-希薄化後	$	(0.00)	$	(0.32)			$	0.75	$	(0.35)
Non-GAAP Income (2)	$	67.4	$	7.1			$	364.6	$	242.8


	December 31,2022		December 31,2021
現金・預金および現金同等物合計	$	1,625.4	$	1,521.7

(1) BioMarin社が販売する製品純売上高は、VIMIZIM、NAGLAZYME、PALYNZIQ、KUVAN、VOXZOGOおよびBRINEURAの2022年および2021年の12月31日までの3カ月および12カ月間の売上高の合計で、それぞれ米国で一般に認められた会計原則（US GAAP）に基づいて算出されたものです。サノフィ社は、BioMarin社のALDURAZYMEに関する唯一の顧客であり、ALDURAZYMEの第三者へのマーケティングおよび販売に責任を負っています。

(2) 過去の期間のNon-GAAPベースの利益は、純受取利息（費用）、法人税等調整額、減価償却費、償却費、株式報酬費用、偶発対価費用、及び特定の期間のその他の特定項目の控除後のGAAPベースの純利益／損失と定義されています。当社のNon-GAAP財務情報に関する詳細および米国会計原則にもとづく比較可能な情報との調整については、本プレスリリースの10ページ以降に記載されている「Non-GAAP情報」をご参照ください。

カリフォルニア州サンラファエル、2023年2月27日 - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) (BioMarin or Company) は本日、2022年第4四半期および通年の決算を発表しました。

バイオマリン会長兼最高経営責任者（CEO）のジャン-ジャック・ビエナイムは、「予想通り、2022年のバイオマリンは、VOXZOGOの力強いグローバル発売、酵素事業の一貫した成長、オペレーショナル・エクセレンスへの継続的な注力により、通年で2桁の売上成長率と収益性を達成しました」と述べ、次のように述べています。「2023年の業績見通しが過去最高となったことは、BioMarin社の実績ある開発・商業能力および持続可能な成長への配慮を明確に示しています。VOXZOGOのグローバルな市場拡大が順調に進んでいる中、私たちは、重症血友病Aの治療薬として世界で初めて承認された遺伝子治療薬ROCTAVIANの欧州での商業化に焦点を当てています。ドイツの当社のチームは、主要な血友病センターと協力して、商業化されたROCTAVIANの認知度と普及を促進しています。米国では、本年中の承認取得を目指し、ROCTAVIANの上市に向けた準備を積極的に進めています。米国の成人血友病A患者さんがROCTAVIANに関する情報を求めていることは心強いことであり、約300名の方がBioMarin社と直接コンタクトを取り、より詳しい情報を得ることができたことを嬉しく思います。これらの人々の多くはROCTAVIANによる治療の対象とはならないかもしれませんが、出血性疾患のコミュニティでこのようなレベルのエンゲージメントが得られたことを嬉しく思っています。"

Financial Highlights:

-2022年第4四半期の総収益は、米国KUVAN市場の浸食が続いているものの、2021年同期比19％増の5億3750万ドルとなりました。総収益の増加は、主に以下の要因によるものです。

-2021年末から2022年初頭にかけての薬事承認取得後、世界的な市場拡大が続き、患者さんの受け入れが急速に進んだことによるVOXZOGOの商業売上の増加。

-ナグラジム」の売上高は、主に新規患者さんの治療開始と、特に欧州や中東などの政府からの大量発注のタイミングによるものです。

-ALDURAZYME製品の売上高は、主にサノフィ社への発注時期により増加しました。BioMarin ALDURAZYMEの売上は、製品が発売され、サノフィにコントロールが移されるタイミングに左右されます。

-クバン（KUVAN）」の売上は、主に米国における独占販売権の失効に伴う後発品との競合により、予想どおり減少しました。

-2022年第4四半期のGAAPベースの純損失は、2021年同期のGAAPベースの純損失5,790万ドルに対し、0.2百万ドルに減少しています。純損失の減少は、主に販売数量の増加による売上総利益の増加に関連しています。これは、販売費及び一般管理費（SG&A）及び研究開発費（R&D）の増加により一部相殺されました。販売費及び一般管理費の増加は、2022年10月に発表した当社の組織変更に伴う退職金や、VOXZOGOおよびROCTAVIANのEUでの商業的上市を支援するための費用増が主な原因です。研究開発費の増加は、主に初期段階の開発ポートフォリオのプログラムに対する支出の増加によるものです。

-2022年第4四半期のNon-GAAP利益は、2021年同期の710万ドルに対して6740万ドルに増加しました。これは、販売量の増加による売上総利益の増加により、上述と同じ理由による販売管理費および研究開発費の増加で一部相殺されました。

新製品承認・上市（roctavian、voxzogo)

-2022年第3四半期のEMAの承認を受け、ROCTAVIANの欧州での発売が進行中です。承認後、バイオマリンはドイツの医療保険者と協力し、ROCTAVIAN治療へのアクセスを可能にする斬新なOBA（Outcomes Based Agreements）を確保し続けています。最初のOBAが完了し、ドイツの重症血友病A患者のかなりの割合がROCTAVIANによる治療を受けることができるようになりました。また、ROCTAVIANによる治療が受けられるかどうかを判断するための患者検査が、ドイツ全土で進行中です。

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