エンジーン社、2025年第3四半期決算および最新情報を発表

非浸潤がんを有する高リスクBCG不応答NMIBCを対象としたLEGEND試験ピボタルコホートの目標登録マイルストーンを達成

LEGEND社の重要なコホートデータの更新は2025年第4四半期を予定

DetalimogeneがFDAより再生医療先進治療（RMAT）の指定を受ける

生物学的製剤承認申請（BLA）提出は2026年下半期を予定

現金および有価証券は2億2,490万ドルで、2027年まで資金調達が可能である。

2025年9月11日、ボストンおよびモントリオール - 臨床段階の非ウイルス性遺伝子治療企業であるエンジーン・ホールディングス・インク（Nasdaq: ENGN、以下「エンジーン」または「当社」）は本日、2025年7月31日に終了した第3四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「エンジーン社の最高経営責任者（CEO）であるロン・クーパーは、「LEGENDのピボタルコホート1における目標登録数の達成とRMAT指定の獲得は、当社の継続的な勢いを示す重要なマイルストーンです。「LEGENDのピボタルコホートからのデータアップデートを今年後半に提供できることを楽しみにしています。これらの進展により、有効性、安全性、使いやすさを追求した治療薬として患者さんにデタリモジーンをお届けすることを最終ゴールとする2026年のBLA申請予定に近づきました。

Recent Corporate Updates

LEGEND試験登録最新情報：当社は、現在進行中の非盲検マルチコホートLEGEND第2相試験の主要コホートにおいて、高リスクでBCG非応答性のNMIBC in-situ (CIS)がん患者100名（乳頭部疾患を合併する、または合併しない）の目標登録マイルストーンを達成したと発表した。スクリーニング過程にある患者は、引き続きコホート1への登録の可能性がある。

DetalimogeneがRMAT指定を受ける当社は、米国食品医薬品局（FDA）より、現在進行中の LEGEND 試験のデータに基づいて、高リスク （HR）、BCG（Bacillus Calmette-Guérin）非応答性、筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）、CIS（carcinoma in situ）に対する再生医療 先進療法（RMAT）の指定を受けたことを発表しました。この指定によりエンジーン社は、FDAとの早期かつ頻繁な関わり、ローリング申請や優先審査の可能性など、いくつかの規制上の利点を得ることになる。Detalimogeneは2020年11月にもFDAからファスト・トラック指定を受けた。

主要役員および経営陣の人事当社は、フィリップ・アストリー＝スパーク、ウィリアム・グロスマン医学博士、マイケル・ヘファーナン理学博士を取締役に任命し、マシュー・ボイドを最高規制責任者に、ジル・バックを最高開発責任者に、キャサリン・チャン医学博士（北マリアナ諸島H.）を泌尿器科クリニカル・リード担当エグゼクティブ・ディレクターに昇格させることを発表しました。遺伝子治療、腫瘍学、泌尿器科学、臨床開発、およびグローバルな製品上市における経験を持つ両氏は、デタリモジェンの商業化に向けたエンジーン社の戦略的移行をサポートします。

Anticipated Milestones

2025年第3四半期決算

2025年7月31日現在、現金、現金同等物および有価証券は2億2,490万ドルであった。当社は、既存の現金、現金同等物および有価証券で2027年までの営業費用、債務および資本支出を賄えると見込んでいる。

2025年7月31日に終了した3ヵ月間

営業費用総額は、2024年7月31日に終了した3ヵ月間が1,680万ドルであったのに対し、2025年7月31日に終了した3ヵ月間は2,990万ドルでした。研究開発費は1,100万ドル増加しましたが、これは主にLEGEND試験の主要コホートに関連する製造および臨床費用の増加、ならびに人件費によるものです。一般管理費は220万ドル増加しましたが、これは主に上場企業の運営をサポートするための人件費の増加、および商業化の可能性のある当社の準備をサポートするための専門サービスへの依存度の増加によるものです。

2025年7月31日に終了した3ヵ月間の普通株主に帰属する当期純損失は約2,890万ドル（1株当たり0.57ドル）であった（2024年7月31日に終了した3ヵ月間の同期間は約1,410万ドル（1株当たり0.32ドル））。純損失の増加は主に営業費用の増加によるもので、同期間の純利息収入により一部相殺された。

非筋肉浸潤性膀胱癌（nmibc）について)

非筋肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）は、患者と診療所の双方に大きな負担をもたらし、医療制度に多大な経済的影響を及ぼす疾患である。NMIBCは、がん細胞が膀胱の内部を覆う組織で増殖するが、がんが膀胱壁の筋肉に浸潤していない場合に発生する。NMIBCは、通常切除される膀胱壁からの乳頭状隆起として現れる場合と、切除不能な平坦な多病巣性病変からなるin situ癌（CIS）として現れる場合がある。この2つの病型は併発することもある。新規膀胱がん診断の約75～80％はNMIBCである。標準治療であるカルメット菌（BCG）に反応しない高リスクのNMIBC患者は、疾患の再発率が高く（50～70％）、根治的ではあるが生命を左右する次のステップとして膀胱の全摘出（膀胱摘出術）の対象となる可能性がある。

About Detalimogene Voraplasmid

Detalimogeneは、高リスクの非筋肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者（Bacillus Calmette-Guérin（BCG）非応答性疾患を含む）に対する新規の治験用非ウイルス性遺伝子治療薬である。この遺伝子療法は、膀胱内に注入することにより、強力かつ局所的な抗腫瘍免疫反応を引き起こすように設計されている。

Detalimogeneは、当社のDually Derivatized Oligochitosan® (DDX)プラットフォームを用いて開発されたもので、遺伝子治療が患者によって利用され、臨床医によって利用される方法を変革するように設計された技術である。DDXプラットフォームで開発された医薬品は、ウイルスベースの遺伝子治療の限界を克服し、安全な取り扱いと低温保存に関する複雑さを軽減し、製造プロセスと投与パラダイムの両方を合理化できる可能性がある。

Detalimogene社は、膀胱摘出術を受けることができないBCG非応答性in situ癌（CIS）NMIBC（乳頭腫瘍切除の有無にかかわらず）患者に対する高いアンメット・メディカル・ニーズを解決する可能性に基づき、米国食品医薬品局（FDA）より再生医療先進治療（RMAT）およびファスト・トラックの指定を受けました。RMATプログラムは、重篤な疾患や生命を脅かす疾患に対する再生医療治療法の開発と審査を迅速化することを目的としており、予備的な臨床エビデンスがアンメット・メディカル・ニーズを解決する可能性を示唆している。同様に、ファスト・トラック指定は、重篤な症状を治療し、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の開発を促進し、審査を迅速化するためのプロセスである。

About the LEGEND Trial

Detalimogeneは、高リスクNMIBCにおける安全性と有効性を確立するため、現在進行中の非盲検、マルチコホート、第2相LEGEND試験において評価されている。LEGENDの主要コホート（コホート1）は、CIS（乳頭状病変の有無は問わない）を有する高リスクのBCG非反応性NMIBC患者約100人で構成され、当社が予定している生物学的製剤承認申請（BLA）の基礎となるようデザインされている。この極めて重要なコホートに加えて、LEGENDには、BCGによる治療を受けたことのないCISのNMIBC患者（コホート2a）、BCGに曝露されたことはあるが適切なBCG治療を受けたことのないCISのNMIBC患者（コホート2b）、および乳頭状病変のみを有するBCG非応答性の高リスクNMIBC患者（コホート3）を含む3つのコホートが追加されている。LEGEND試験は、米国、カナダ、欧州、アジア太平洋地域で積極的に患者を登録している。

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