コーロ社、2025年第2四半期決算と事業に関する最新情報を発表
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KRRO-110の臨床試験REWRITEフェーズ1/2aの中間解析結果が2025年後半に出る見通し |
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複数の単回上行用量（SAD）コホートにおいて、予定されたREWRITE健常人ボランティアの80％以上の投与を完了し、治療上緊急の重篤な有害事象（SAE）または用量制限毒性は認められなかった。 |
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欧州医薬品庁(EMA)がα1アンチトリプシン欠乏症(AATD)の治療薬としてKRRO-110を希少疾病用医薬品に指定) |
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コーロ社の希少代謝疾患プログラムの開発候補が2025年末までに発表される予定 |
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2025年第2四半期末の現金、現金同等物および有価証券は1億1,960万ドル |
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年8月12日 (GLOBE NEWSWIRE) -- RNA編集に基づく新クラスの遺伝子医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、コーロ・バイオ社（Korro Bio, Inc.
Korro社のCEO兼社長であるRam Aiyar博士は、「第2四半期を通して、我々はフェーズ1/2aのREWRITE臨床試験において、健常人ボランティアへの投与で素晴らしい進歩を遂げました。2025年後半には、KRRO-110のクラス最高の可能性を強調する中間データを報告できるものと期待しており、これは当社とAATDコミュニティにとって重要なマイルストーンとなるでしょう。当社の3-2-1戦略は引き続き勢いを増しており、2025年末までに希少代謝疾患開発候補化合物を発表できる位置にあります。私たちは、私たちの科学の価値を実現し、有病率が高く、アンメット・クリニカル・ニーズの高い疾患に対するクラス最高の遺伝子医薬品の可能性を患者さんにお届けするために、完全所有のプラットフォームを拡大する能力に高い自信を持っています。"
Pipeline and Business Updates:
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AATD を対象とした KRRO-110 の第 1/2a 相 REWRITE 臨床試験を引き続き推進。PiZZ患者において薬理学的に適切であると予想される用量レベルを含む複数のSADコホートにおいて、現在までに予定された健常ボランティアの80％以上にKRRO-110が投与されている。KRRO-110は、2025年8月12日まで、治療上緊急を要するSAEや用量制限毒性は認められず、引き続き安全で忍容性が高い。本試験は2つのパートに分かれている：パート1はSAD部分、パート2はMAD（multiple ascending dose）部分である。パート1の中間結果は2025年後半に、パート2のMAD部分を含む試験完了は2026年に予定されている。
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KRRO-110がAATD治療薬としてEMAより希少疾病用医薬品指定を受ける。EMAは、欧州連合（EU）内で1万人に5人未満しか罹患していない、生命を脅かす、あるいは慢性的に衰弱する疾患の治療、予防、診断を目的とした医薬品に希少疾病用医薬品の指定を与えており、その医薬品は患者にとって重大な利益をもたらすものでなければなりません。希少疾病用医薬品の指定により、企業はプロトコールの支援、規制当局への手数料の減額、医薬品が承認された後の市場独占権など、さまざまな開発インセンティブを得ることができる。
2025年3月、KRRO-110はAATD治療薬として米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定も受けている。
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2027年末まで3-2-1戦略を実行。コローは、オリゴヌクレオチドによるRNA編集促進（OPERA®）プラットフォームの能力を活用し、2つの組織型をターゲットとした3つの臨床段階の開発プログラムを確立することを目標に、3-2-1戦略を実行し続けている。
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現在のパイプラインとノボ・ノルディスク社との提携は引き続き進展。AATDを対象としたKRRO-110と希少代謝性疾患を対象とした2つ目のプログラムの進展に加え、コーロは中枢神経系プログラムとノボ・ノルディスクとの提携を引き続き実行している。ノボ・ノルディスク社との提携の下、コーロ社は独自のOPERAプラットフォームを用いて最大2つのプログラムの前臨床開発を進めており、最初のターゲットは心代謝性疾患の治療を目的としています。
Anticipated Upcoming Milestones:
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AATDを対象としたKRRO-110のフェーズ1/2a REWRITE臨床試験のパート1 SAD部分の中間結果は2025年後半に、パート2 MAD部分を含むREWRITE臨床試験の完了は2026年に期待される。
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2025年末までに希少代謝疾患プログラムの開発候補を発表。この候補は皮下投与され、GalNAcを用いて肝臓を標的とし、治療効果を発揮するようにデザインされたde novoタンパク質変異体を作り出す。
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有病率が高く、アンメット・クリニカル・ニーズが高い循環代謝性疾患におけるノボ ノルディスク社との提携を進展させる。
2025年第2四半期決算:
キャッシュポジション：2024年12月31日時点の1億6,310万ドルに対し、2025年6月30日時点の現金・現金同等物・有価証券は1億1,960万ドル。コーロは、2025年6月30日現在の現金、現金同等物および有価証券で、2027年までの営業費用と資本支出を賄えると見込んでいる。
協業収入：2025年6月30日に終了した3カ月間の提携収入は150万ドルであった（2024年6月30日に終了した3カ月間は提携収入なし）。この増加は、2025年第2四半期にコーロ社とノボ・ノルディスク社との共同研究から得られた共同研究収入によるものである。
研究開発費：研究開発費は2024年6月30日に終了した3ヵ月間が1,710万ドルであったのに対し、2025年6月30日に終了した3ヵ月間は2,100万ドルであった。これは主に人件費およびその他の研究費および開発前候補費の増加によるものである。
一般管理費（G&A）：2025年6月30日に終了した3ヵ月間の一般管理費は760万ドルで、2024年6月30日に終了した3ヵ月間は700万ドルであった。これは主に、人件費が100万ドル増加したことによるもので、専門サービス費が0.4百万ドル減少したことにより相殺された。
純損失：コローの2025年6月30日に終了した3ヵ月間の純損失は2,580万ドルで、これに対して2024年6月30日に終了した3ヵ月間は2,180万ドルであった。
About REWRITE
REWRITE試験は、健常成人およびPiZZ遺伝子型を有する臨床的に安定したAATD患者を含む最大64名の参加者を対象に、KRRO-110の安全性および忍容性を評価する単回および複数回の用量漸増試験です。副次的および探索的評価項目には、薬物動態学的および薬力学的パラメータが含まれ、後期試験における最適用量の選択の指針となります。パート1（健常ボランティアおよびAATD患者を対象とした単回上行投与）の中間データは2025年後半に、パート2（AATD患者を対象とした複数回上行投与）を含む試験の完了は2026年に見込まれている。REWRITE試験の詳細については、ClinicalTrials.gov（NCT06677307）をご覧ください。
α1アンチトリプシン欠乏症（aatd）とkrro-110について
AATDは、SERPINA1遺伝子のシングルミスセンス変異（G-to-A）によって引き起こされることが最も多い遺伝性疾患である。罹患した成人は、肺気腫および/または肝硬変、さらに末端臓器症状を経験する。KRRO-110は、コーロ社独自のRNA編集プラットフォームであるOPERA®（Oligonucleotide Promoted Editing of RNA）の最初のRNA編集オリゴヌクレオチド製品候補である。KRRO-110は、前臨床データに基づくクラス最高の化合物である可能性があり、内因性酵素であるAdenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR)を共用してSERPINA1 RNA上の "A "バリアントを編集し、アミノ酸コドンを修復し、正常なAATタンパク質の分泌を回復させるように設計されている。この内因性タンパク質の修復は、肝細胞内のタンパク質の凝集を除去し、肝機能に臨床的に差別化された利益をもたらす可能性があり、また、十分な量の正常なAATタンパク質を供給することにより肺機能を維持する可能性がある。
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