デザイン・セラピューティクス社、GeneTAC®の主要プログラムの進捗状況および2025年第2四半期決算を発表

DT-216P2の早期ヒト薬物動態データにより、非ヒト霊長類（NHP）からヒトへの良好な移行が示され、フリードライヒ失調症（FA）プログラムのDT-216製品プロファイルが改善

FA患者を対象としたDT-216P2のRESTORE-FA第1/2相反復投与試験が進行中

フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）患者を対象としたDT-168の第2相バイオマーカー試験を開始)

2億1630万ドルの現金と有価証券がパイプラインの継続的な前進を支える

カリフォルニア州カールズバッド、2025年8月7日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、GeneTAC®候補のポートフォリオ全体の進捗状況を発表し、2025年第2四半期の業績を報告した。

「デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるプラティック・シャー博士は、「今期はパイプライン全体で有意義な進展がありました。「DT-216P2の初期のヒトPKデータは、ヒト血漿中曝露プロファイルが静脈内投与および皮下投与の両経路におけるNHPデータと一貫していることを示しています。また、疾患修飾療法が承認されていないFECD患者を対象とした第2相バイオマーカー試験を開始できたことを嬉しく思います。私たちの前臨床プログラムもまた、重篤な変性疾患患者に新しいクラスのゲノム医薬品を提供するために、引き続き前進しています。"

Corporate Highlights

2025年第2四半期決算

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、GeneTAC®遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づいて新しいクラスの治療法を開発している。同社のGeneTAC®分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のDT-216P2とフックス内皮角膜ジストロフィーを対象としたDT-168という臨床段階のジーンタック®プログラムに加え、同社は筋強直性ジストロフィー1型とハンチントン病のプログラムを進めている。また、複数のゲノム医薬品の探索も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースに記載されている記述のうち、その性質上、純粋に過去のものではないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の定義における「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述には、初期段階のプログラム、非臨床データおよび初期段階の臨床データからの予測、開発候補品の選定を含む特定の開発活動の進行または完了、DT-216P2およびDT-168の試験および臨床試験の開始と進行、およびそのタイミング、デザインのパイプライン、米国におけるDT-216P2の試験を開始するために、臨床データおよび必要に応じて非臨床データを用いてFDAの臨床保留に対処するデザインの計画、注射部位血栓症に関するデザインの確信、米国におけるDT-216P2の試験を開始するために、臨床データおよび必要に応じて非臨床データを用いてFDAの臨床保留に対処するデザインの計画、米国におけるDT-216P2の試験を開始するために、臨床データおよび必要に応じて非臨床データを用いてFDAの臨床保留に対処するデザインの計画などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。DT-216P1で見られた注射部位血栓性静脈炎は、DT-216の開発継続を制限する問題ではなくなったとするデザイン社の見解、GeneTAC®プラットフォームを前進させるデザイン社の能力、およびデザイン社のGeneTAC®分子のパイプラインの能力と潜在的優位性。このような記述はリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、このような将来見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「設計する」、「予想する」、「可能性がある」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「予定する」、「可能性がある」などの表現は、将来見通しに関する記述を識別するためのものです。これらの将来見通しに関する記述は、デザインの現時点での予想に基づくものであり、実現しない、または誤りであることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。

実際の結果および事象の発生時期は、様々なリスクおよび不確実性の結果、かかる将来予測に関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。かかるリスクおよび不確実性には、以下に関連するリスクおよび不確実性が含まれますが、これらに限定されるものではありません。DT-216P2の米国での臨床試験開始がさらに遅れる可能性があること、以前の臨床試験および非臨床試験で観察されたデータが臨床開発計画に影響を及ぼす可能性があること、現在承認されているバイオマーカー特異的治療薬の数が限られているため、バイオマーカー主導の臨床開発戦略の追求にはリスクが伴うこと、非臨床開発活動および非臨床試験の結果、臨床試験の実施および患者登録は多くの要因に影響され、そのような臨床試験または患者登録で発生する困難または遅延は、デザインの臨床開発計画を遅延させるか、またはその他の悪影響を及ぼす可能性があること；望ましくない副作用またはその他の望ましくない特性により、デザインまたは規制当局が臨床試験を中断または中止する可能性があり、それによりデザインの製品候補の開発または規制当局による承認が遅延または阻止される可能性があります；製品候補の非臨床試験および臨床試験を開発、開始または完了する設計の能力、有望な初期の研究または臨床試験が後の非臨床試験または臨床試験で安全性および/または有効性を実証するかどうか、製品候補を開発する設計の計画の変更、臨床試験および非臨床試験を成功裏に実施するための第三者への依存、競合製品（設計が開発または開発しようとする製品が陳腐化または非競合的になる可能性があります；受託製造業者および開発業務受託機関を含む主要な第三者への依存、事業および製品開発計画の継続に必要な追加資金を調達する能力、米国および諸外国における規制の動向、製品候補の知的財産権保護を取得し維持する能力、主要な科学者または管理職を採用し維持する能力、および市況。これらおよびその他の要因の詳細については、2025年5月7日にSECに提出された2025年3月31日終了四半期のForm 10-Q四半期報告書の「Risk Factors（リスク要因）」の見出し、および本日中にSECに提出される2025年6月30日終了四半期のForm 10-Q四半期報告書の「Risk Factors（リスク要因）」の見出しを含む、デザインがSECに提出した書類を参照してください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在においてのみ述べられているものであり、過度に信頼しないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、デザインは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために本プレスリリースを修正または更新する義務を負いません。

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Contact:

Renee Leck

THRUST Strategic Communications

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