パルヴェラ・セラピューティクス社、2025年第1四半期決算および企業最新情報を発表
QTORIN™ 3.9%ラパマイシン無水ゲル（QTORIN™ rapamycin）を小嚢胞性リンパ奇形（microcystic LM）の治療薬として評価する第 3 相 SELVA 試験は、登録患者数が目標の 40 例を上回った。
第3相SELVA試験のトップライン結果は2026年第1四半期に予想
QTORIN™ラパマイシンを皮膚静脈奇形の治療薬として評価する第2相TOIVA試験のトップライン結果が2025年第4四半期に出る見通し
QTORIN™ラパマイシンは、小嚢胞性LMおよび皮膚静脈奇形の治療薬として米国で初めて承認され、標準治療となる可能性がある
2025年3月31日現在の現金および現金同等物は7,560万ドルで、2027年後半までの運営資金に充てられる見込み。
本日午前8時30分（米国東部時間）に電話会議を開催します。
ペンシルベニア州ウェイン、2025年5月15日 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) 米国食品医薬品局（FDA）が承認した治療法がない、重篤で希少な遺伝性皮膚疾患に苦しむ患者を治療する新規治療法の開発・商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、パルベラ・セラピューティクス社（Palvella Therapeutics, Inc.
「パルベラ社の創業者であり最高経営責任者であるウェス・カウピネン（Wes Kaupinen）氏は、 「臨床研究者、臨床試験実施施設、試験参加者の皆様から第 3 相 SELVA 試験に強い関心を寄せていただき、第 3 相試験の登録目標である 40 例を上回ったことを嬉しく思います。「最近発表された、皮膚病変を伴うリンパ管奇形の米国における有病率と発生率を推定する疫学研究に基づき、データは、QTORIN™ラパマイシンが承認された場合、現在FDAが承認した治療法がないこの深刻で稀な遺伝性疾患に対する最初の標的治療薬となる可能性があり、大きな潜在的市場機会を引き続き支持するものです。
最近の研究開発ハイライト
QTORIN™ラパマイシンによる小嚢胞性リンパ奇形（microcystic LM）の治療
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QTORIN™ラパマイシンの小嚢胞性LM治療に対する第2相試験の結果がJournal of Vascular Anomalies（JoVA）に掲載されました。
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QTORIN™ラパマイシンの小嚢胞性LM治療に関する当社の第3相臨床試験であるSELVAを拡大し、3歳から5歳の患者を対象とする。
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SELVA試験は、6歳以上の患者40人の登録目標を上回った。登録は2025年6月に終了し、トップライン結果は2026年第1四半期に予想される。
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第82回調査皮膚科学会年次総会において、皮膚病変を伴うリンパ奇形の米国における推定有病率および米国における年間発生率に焦点を当てたポスターを発表。
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医療費請求の定量的分析によると、著者が開発した方法（LM に関連する診断請求が 2 件以上あることを含む）に基づき、皮膚病変を有する高確率 LM 患者が 44,553 人いると推定される。
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米国特許商標庁がQTORIN™ラパマイシンの微小嚢胞性LM治療薬に関する特許を取得した。
QTORIN™ラパマイシンによる皮膚静脈奇形（皮膚VM）治療薬
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QTORIN™ラパマイシンの皮膚扁平上皮腫を対象とした第2相単群非盲検ベースライン対照臨床試験であるTOIVAの最初の患者の投与を発表。本試験は現在、全米6施設で患者を登録中。
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TOIVAのトップライン結果は2025年第4四半期に見込まれている。
2025年第1四半期決算
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2025年3月31日現在の現金および現金同等物は7560万ドルである。パルベラ社は、こうした資金が2027年後半までの事業運営に十分であり、現在の戦略的課題を達成するのに十分であると見込んでいる。
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研究開発費は、2024年3月31日に終了した3カ月間が100万ドルであったのに対し、2025年3月31日に終了した3カ月間は410万ドルであった。研究開発費の増加は主に、2024年に開始した第3相SELVA試験および第2相TOIVA試験の実施を含む、小嚢胞性LMおよび皮膚静脈奇形の治療薬であるQTORIN™ラパマイシンの臨床開発への支出が増加したことによるものです。
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一般管理費は2024年3月31日に終了した3ヵ月間が0.8百万ドルであったのに対し、2025年3月31日に終了した3ヵ月間は3.8百万ドルであった。一般管理費の増加は主に、人員増による従業員報酬費用、および上場企業としての運営に関連する費用の増加によるものである。
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2025年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失は820万ドル（基本的および希薄化後1株当たり0.74ドル）であったのに対し、2024年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失は270万ドル（基本的および希薄化後1株当たり1.54ドル）であった。
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