アプライドセラピューティクス、2025年第1四半期決算を発表

ニューヨーク、2025年5月13日-希少疾患の画期的な治療法の創出を目指す臨床段階のバイオ医薬品企業アプライド・セラピューティクス社（Nasdaq: APLT、以下「当社」）は本日、2025年3月31日に終了した第1四半期の業績を発表しました。

「当社は引き続き、事業、規制、臨床の各目標を達成することに注力しており、複数の適応症におけるgoborestatの進展に焦点を当てながら、これらの戦略全体においてより強固なポジションにあることを嬉しく思います。我々は、希少疾患患者の高いアンメットニーズに対応するgoborestatの可能性に引き続き自信を持っており、CMT-SORDと古典的ガラクトース血症の両方について、将来的な規制当局との相互作用の可能性に備えて準備を続けています。アプライド セラピューティクスの暫定CEO兼CFOであるレス・ファントレイダーは、次のように述べています。「強力なチームが揃ったことで、これらの優先課題に取り組む態勢が整ったと考えています。「当面は、CMT-SORD欠損症を対象とした第3相INSPIRE試験の12カ月間の全臨床データを来るPNS年次総会で発表し、さらにオープンラベル延長試験に移行する前の患者さんからの18カ月と24カ月の新たなトップラインデータを共有できることを楽しみにしています。

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About Applied Therapeutics

アプライド・セラピューティクス社は臨床段階にあるバイオ医薬品会社で、希少疾患の有効な分子標的に対する新薬候補の開発に取り組んでいる。当社のリード医薬品候補であるゴボレスタットは、古典的ガラクトース血症、シャルコー・マリー・トゥース・ソルビトール脱水素酵素欠損症（CMT-SORD）、ホスホマンノームターゼ2先天性糖鎖異常症（PMM2-CDG）などの中枢神経系希少代謝疾患の治療薬として、中枢神経系に浸透する新規のアルドース還元酵素阻害剤（ARI）です。

詳しくはwww.appliedtherapeutics.com、Xでは@Applied_Txをフォローしてください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法が定めるセーフハーバーの目的上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。本プレスリリースに含まれる、歴史的事実に関する記述を除く、経営陣の戦略、将来の事業、見通し、計画および目的に関する記述には、「可能性がある」、「予定である」、「期待する」、「予想する」、「計画する」、「意図する」、「予測する」などの表現（および将来の出来事、条件、状況に言及するその他の表現も含む）が含まれます。これらには、(i)AT-007の継続的な開発および進歩、(ii)CMT-SORD、古典的ガラクトース血症およびCDGを含む複数の希少疾患の治療に対するAT-007の可能性、(iii)FDAからのCRLの問題に対処する能力、および当社が現在進行中および将来提出するNDAが承認される可能性およびその決定の時期、ならびに(iv)FDAとの会合、対話または提出の可能性のスケジュールまたは時期に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。

本リリースに記載されている将来の見通しに関する記述には、実際の結果が将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものと大きく異なる原因となりうる重大なリスクと不確実性が含まれており、したがって、当社の計画、意図、期待、戦略が達成または達成されることを保証するものではありません。

このようなリスクおよび不確実性には、(i)当社の製品候補の開発、販売および商業化の計画、(ii)現在および将来の前臨床試験および臨床試験、ならびに当社の研究開発プログラムの開始、時期、進捗および結果、(iii)当社の製品候補のいずれについても迅速な規制経路を利用する当社の能力、(iv)FDAからのCRLの問題に対処する当社の計画、および現在および将来の臨床試験または現在進行中および将来のNDA申請に対するCRLの影響などが含まれますが、これらに限定されるものではありません、(v)費用、将来の収益、必要資本および追加資金調達の必要性に関する当社の見積もり、(vi)合理的な条件で追加の製品候補の買収またはライセンス供与を成功させ、製品候補を臨床試験に進め、成功裏に完了させる当社の能力、(vii)共同研究を維持・確立し、または追加資金を獲得する当社の能力、(viii)現在および将来の製品候補の薬事承認を取得する当社の能力およびその時期、(ix) 承認された場合、当社の製品候補に期待される適応症、(x) 当該製品候補の潜在的な市場規模、市場受容率およびその程度に関する当社の予想、(xi) 運転資金を調達する当社の能力および資本資源の充足に関する当社の予想、(xii) 当社の事業および製品候補に関する当社のビジネスモデルおよび戦略的計画の実施、(xiii) 当社の知的財産の地位および特許権の存続期間、(xiv)当社の知的財産権またはその他の所有権に関する開発または紛争、(xv)政府および第三者支払機関の保険適用および償還に関する当社の期待、(xvi)当社がサービスを提供する市場における当社の競争能力、(xvii)政府の法律および規制ならびにそれらに基づく責任の影響、(xviii)競合他社および業界に関する開発、(xiv)アドバンツファーマとの提携に関連して締結された契約から期待される利益を達成する当社の能力、(xv)当社の業績に影響を与えうるその他の要因。これらの将来見通しに関する記述には重大な不確実性が含まれているため、将来見通しに関する記述を将来の事象の予測として信頼すべきではありません。当社は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述にはそれぞれ合理的な根拠があると確信していますが、将来の見通しに関する記述に反映されている将来の結果、活動レベル、業績、または出来事や状況が達成されること、あるいはまったく発生しないことを保証するものではありません。実際の結果が本プレスリリースの将来見通しに関する記述で明示または暗示されているものと異なる可能性がある要因については、米国証券取引委員会に提出した書類（その中の「リスク要因」に記載されているものを含む）で説明されています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新たな情報、将来の出来事や状況、その他の結果にかかわらず、いかなる将来予想に関する記述も、それが作成された時点においてのみ述べられるものであり、更新または修正する意図または義務を否認します。

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