ストーク・セラピューティクス社、2025年第1四半期決算報告および最新情報を発表

– ファースト・イン・クラスのDravet症候群治療薬となる可能性のあるzorevunersenの第3相EMPEROR試験について、規制当局との整合性を達成、試験開始は2025年第2四半期を予定-。

– ゾレフナーセン社とバイオジェン社との提携により、希少遺伝性疾患に対する価値の高い疾患修飾薬の商業化において主導的な地位を獲得。

- 2025年3月31日現在、当社は3億8,030万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有しており、2027年下半期以降の第3相データおよび2028年半ばに予定されている打ち上げ準備に必要な資金を調達できる見込みである。

マサチューセッツ州ベッドフォード、2025年5月13日 - ストーク・セラピューティクス社（Nasdaq: STOK）は、RNA医薬によって身体の潜在能力を活用し、タンパク質発現を回復させることに特化したバイオテクノロジー企業であり、Dravet症候群に対するファースト・イン・クラスの潜在的疾患修飾治療薬として開発中のリード治験薬zorevunersenを有しています。当社は本日、2025年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「ストーク・セラピューティクスの暫定最高経営責任者兼取締役であるイアン・F・スミスは、「第 1 四半期は、ゾレブネルセンを Dravet 症候群のフェーズ 3 開発に進めるための強力な実行力によって定義されました。「世界的なフェーズ3試験における規制当局との整合性、バイオジェン社との戦略的提携、上市準備に向けたバランスシートにより、当社はパイプラインへの投資を継続しながら、Dravet症候群に対する初の疾患修飾療法を必要としている世界中の患者さんにお届けできる体制を整えています。

最近のプログラムのハイライトと今後のマイルストーン

2025年第1四半期決算

About Dravet Syndrome

Dravet症候群は、重度のてんかん性脳症であり、重篤なてんかん発作の再発や認知・行動障害を特徴とする。ほとんどの症例は、SCN1A遺伝子の1コピーの突然変異によって引き起こされ、脳の神経細胞内のNaV1.1タンパク質の量が不足する。患者の90％以上は、現在入手可能な最良の抗痙攣薬による治療にもかかわらず、発作を起こし続ける。この病気の合併症は、しばしば患者や介護者の生活の質を低下させる。発達障害や認知障害には、知的障害、発達の遅れ、運動や平衡感覚の問題、言語や発話の障害、成長障害、睡眠異常、自律神経系の障害、気分障害などが含まれることが多い。一般のてんかん患者様と比較して、Dravet症候群の患者様はてんかん性突然死（SUDEP）のリスクが高い。Dravet症候群は世界的に発生しており、特定の地域や民族に集中しているわけではありません。現在、米国、英国、EU-4、日本では38,000人がDravet症候群であると推定されている。

About Zorevunersen

ゾレブネルセンは、SCN1A遺伝子の非変異型（野生型）の脳細胞におけるNaV1.1タンパク質の産生を増加させることにより、Dravet症候群の根本原因を治療することを目的とした治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチドである。この高度に差別化された作用機序により、抗てんかん薬で達成された以上の発作頻度の減少、神経発達、認知、行動の改善を目指す。ゾレブネルセンは疾患修飾の可能性を示し、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。また、FDAは、SCN1A遺伝子の機能獲得に関連しない変異が確認されたDravet症候群の治療薬として、ゾレブネルセンを小児希少疾病に指定し、画期的治療薬に指定している。

About Stoke Therapeutics

ストーク・セラピューティクス（Nasdaq: STOK）は、RNA医薬によって身体の潜在能力を活用し、タンパク質発現を回復させることを専門とするバイオテクノロジー企業である。ストーク独自のTANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)アプローチを用い、自然に存在するタンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)を開発している。ストークの最初の開発品であるzorevunersenは、Dravet症候群患者において疾患修飾の可能性を示しており、2025年に第3相開発を開始する予定である。ストーク社が最初に着目しているのは、中枢神経系と眼球の疾患であり、正常なタンパク質レベルの〜50％の欠損（ハプロイン不全）によって引き起こされる。他の臓器、組織、システムにおいても概念実証がなされており、当社独自のアプローチの幅広い可能性を裏付けている。ストーク社はマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置き、マサチューセッツ州ケンブリッジにオフィスを構えている。詳細はhttps://www.stoketherapeutics.com/。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の「セーフハーバー」規定が意味する範囲内で、以下を含む（ただし、これらに限定されない）将来の見通しに関する記述が含まれています：当社の四半期業績、将来の営業成績、現在または将来の財政状態および流動性、バイオジェン社との提携に基づく潜在的なキャッシュフローの受領、第3相EMPEROR試験のデザイン、時期および結果、規制当局への申請および規制当局の決定の時期および予想される進捗状況、ゾレブネルセンによるDravet症候群の根本的な原因の治療、発作の軽減、または指示された投与量での行動および認知の改善、当社のキャッシュ・ランウェイ、提携に関する期待などです。予想する」、「期待する」、「計画する」、「予定する」、「可能性がある」などの言葉や未来時制の記述を含む記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来見通しに関する記述には、リスクや不確実性、および仮定が含まれており、それらが正しくないことが判明した場合、または完全に実現しなかった場合、当社の業績は、かかる将来見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります：当社が製品候補の開発を進め、規制当局の承認を取得し、最終的に商業化する能力、バイオジェン社が提携に違反または提携を解消した場合、当社が期待された財務的利益またはその他の利益を得られない可能性、当社およびバイオジェン社がゾレブネルセンの開発に成功しない可能性、および成功したとしてもゾレブネルセンの商業化に成功できない可能性；臨床試験での良好な結果がその後の臨床試験で再現されない可能性、または初期段階の臨床試験での成功が後期段階の臨床試験での結果を予測できない可能性、当社の知的財産を保護する能力、2028年半ばまでの開発活動に資金を提供し開発目標を達成する能力、および2024年12月31日を末日とする年度の年次報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）、および当社が証券取引委員会に提出するその他の文書に「リスク要因」の見出しで記載されているその他のリスクおよび不確実性。

これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものであり、当社は、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために、将来見通しに関する記述を修正または更新する義務を負いません。

Financial Tables Follow

ストーク・セラピューティクス社および子会社

Consolidated balance sheets

(単位：千米ドル（1株当たりおよび1株当たりの金額を除く)

(未監査)

Dawn Kalmar

Chief Communications Officer

dkalmar@stoketherapeutics.com

781-303-8302

Doug Snow

IR@stoketherapeutics.com

508-642-6485