アネクソンが2025年第1四半期決算、ポートフォリオの進捗状況および主要な予想マイルストーンを発表
GBSに対する初の標的治療薬となる可能性のあるTanruprubart（旧ANX005）のFDA会議が、BLA申請予定に先立ち2025年第2四半期に開催予定
2025年第2四半期に開始される、北米および欧州における患者および医療関係者の経験を広げるための非盲検Tanruprubart FORWARD試験について
GAを用いた初のドライ型AMD治療薬となる可能性のあるANX007の第3相ARCHER II試験の登録が2025年第3四半期に完了する見込みであることを発表、主要なトップラインデータは2026年後半に期待
寒冷凝集素病を対象としたファーストインカインド経口C1s阻害剤ANX1502のProof-of-Concept試験完了は2025年半ばを予定、抗体介在性自己免疫疾患の現在の治療を破壊する可能性
2025年3月31日現在、2億6370万ドルの現金、現金同等物および短期投資 有力プログラムの後期段階のマイルストーンと2026年後半への滑走路を確保
カリフォルニア州ブリスベン発、2025年5月12日 - 身体、脳、眼の壊滅的な古典的補体介在性神経炎症性疾患患者を対象に、新規治療薬の後期臨床プラットフォームを推進するバイオ医薬品企業、アネクソン社（Nasdaq: ANNX）は本日、ポートフォリオの進捗状況を発表し、2025年第1四半期決算を報告しました。
「アネクソンの社長兼最高経営責任者（CEO）のダグラス・ラブは、「当社の革新的なC1プラットフォームは、有害な神経炎症を阻止し、様々な疾患の患者に良好な結果をもたらすことが示された、完全自社開発の複数の後期段階プログラムを生み出しました。「当社の最先端プログラムであるtanruprubartは、複数のプラセボ対照試験で一貫して迅速かつ持続的な機能改善を示し、ギラン・バレー症候群（GBS）の治療薬として申請間近です。数十年にわたる技術革新の空白を考えると、GBSは、FDAが承認した治療法も、現在の標準治療による有効性の実質的なエビデンスもないまま、依然として高いアンメット・ニーズを有しており、私たちは、計画中のBLA申請に先立ち、今四半期に予定されている会議でFDAとの対話を続けたいと考えています。さらに、北米および欧州の医師と患者に対して、GBSに取り組むためのタンラプバートの単回注入法の治験的アクセスと経験を提供するためにデザインされた非盲検FORWARD試験の今四半期の開始を心待ちにしています。
当社の2つ目の後期開発品であるANX007は、地理的萎縮（GA）を伴うドライ型加齢黄斑変性（AMD）に対する世界初の視力温存治療薬となる準備が整っており、世界中で800万人以上の患者に利益をもたらす可能性があります。網膜コミュニティが積極的に関与していることから、現在進行中の第3相ARCHER II試験の登録を第3四半期に完了し、2026年後半に極めて重要なトップラインデータを提供できるよう加速しています。最後に、経口低分子化合物ANX1502のPOC（概念実証）試験を2025年半ばに完了し、自己免疫疾患患者における初期薬物プロファイルの特徴をさらに明らかにする予定です。
ラブ氏は、「引き続き強力な戦略的実行と2026年後半までの滑走路により、私たちは近い将来から中期的に莫大な価値を生み出し、何百万人もの患者が最良の人生を送るのを助けるという使命を果たすための態勢が整っています」と締めくくった。
企業および臨床プログラムの最新情報
Flagship Programs
ギラン・バレー症候群（GBS）におけるTanruprubart（ANX005）：単回点滴でC1qをブロックし、急性期に進行する神経炎症と神経損傷を阻止するように設計された、世界初のモノクローナル抗体。GBSは、世界中で毎年約150,000人が罹患する稀な神経筋疾患である。
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複数のプラセボ対照臨床試験において、迅速かつ持続的な機能改善と差別化された安全性プロファイルが一貫して実証されたことにより、強い治療的可能性が強調された。
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GBSに対するFDA承認の治療法はなく、GBSに使用される現在の標準治療から有効性を示す実質的なエビデンスはない。GBSはまれで急性であるため、当社の臨床開発プログラムは主に東南アジアで実施され、包括的なデータパッケージを作成しました。このパッケージには、成功したプラセボ対照のPOCおよびフェーズ3データ、tanruprubartの治療効果と現在の標準治療とのReal-World Evidence間接比較データ、およびtanruprubartと現在の標準治療との薬物間相互作用安全性データが含まれています。
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戦略的開発計画を推進するため、欧米の患者、医師、医療関係者の経験を広げることを目的とし、米国、カナダ、欧州で最大30人の被験者を対象に薬物動態、薬力学、第1週目の早期有効性、安全性を測定する非盲検tanruprubart FORWARD試験を開始する準備を進めている。
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2025年5月17日～20日に英国エジンバラで開催される2025年末梢神経学会（PNS）年次総会において、5月19日（月）の口頭発表でReal-World Evidence試験が紹介される。また、ポスター発表では、GBS患者に対するQOLの改善を含む、タンルブルバートの早期かつ持続的なベネフィットが強化される予定である。
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次のマイルストーン2025年第2四半期にtanruprubart FORWARD試験を開始予定。BLA申請予定に先立ち、2025年第2四半期に医薬品評価研究センター（CDER）とのFDA会合を予定。
ANX007 乾燥型加齢黄斑変性（AMD）患者における地理的萎縮（GA）：眼局所においてC1qおよび古典的補体カスケードを阻害するように設計された、世界初の非ペグ化抗原結合フラグメント（Fab）。GAを伴うドライAMDは失明の主要な原因であり、世界中で800万人以上の患者が罹患している。
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ANX007は、GAを伴うドライAMD患者の視力保護治療薬として、欧米で初めて承認される可能性がある。
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ARCHER IIは、GAを伴うドライAMD患者約630人が登録される見込みの、グローバルで重要な、偽薬対照、ダブルマスクの第3相試験である。
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視力と視力に必要な網膜中心光受容体の有意な温存を示す第2相ARCHERデータが、2025年ARVO（Association for Research in Vision and Ophthalmology）年次総会および2025年網膜世界会議で発表される。
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次のマイルストーン第3相ARCHER II試験の登録完了は2025年第3四半期、トップラインデータは2026年後半を予定。
自己免疫疾患治療薬ANX1502：古典的カスケードを開始するC1qによって運ばれる酵素である活性化型C1sを阻害する初の経口低分子は、選択的な上流の古典的補体阻害の利点を、経口投与の利便性と柔軟性で提供する可能性がある。
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