アミリクスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月8日

アミリックス・ファーマシューティカルズ・インク

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-41199	46-4600503
(State or Other Jurisdiction of Incorporation)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

43 Thorndike St., Cambridge, MA		02141
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。(617) 682-0917

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

     Title of each class

     Trading
Symbol(s)

     登録されている各取引所の名称

     普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

     AMLX

     Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年5月8日、Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、2025年3月31日に終了した会計年度の四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として本書に添付されている。

本フォーム 8-K に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものでもありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number		Description

99.1		2025年5月8日付当社プレスリリース
104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 8, 2025	By:	/s/ James M. Frates
		James M. Frates
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 amlx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

エイミリックス・ファーマシューティカルズ、2025年第1四半期決算を発表

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ファースト・イン・クラスのGLP-1受容体拮抗薬としてFDAの画期的治療薬に指定される可能性のあるavexitideの、肥満後低血糖症（PBH）を対象とした重要な第3相LUCIDITY試験が進行中。

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5月10日から13日まで開催される欧州小児内分泌学会（ESPE）と欧州内分泌学会（ESE）の合同会議で、ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035の進行中の第2相試験HELIOSの第48週までのデータが発表される。

•

筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に、カルパイン-2のノックダウンを標的とする強力なアンチセンスオリゴヌクレオチドAMX0114の第1相LUMINA試験を実施中。

•

2025年3月31日現在、現金、現金同等物および有価証券は2億410万ドル。

•

経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。

マサチューセッツ州ケンブリッジ 2025年5月8日--エイミリックス・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: AMLX、以下「エイミリックス」または「当社」）は本日、2025年3月31日に終了した第1四半期の財務および業績について報告した。

「第1四半期は、肥満後低血糖症を対象としたavexitideの極めて重要な第3相LUCIDITY試験の力強い臨床遂行を含め、当社のパイプライン全体で継続的な進展がありました。エイミリクスの共同CEOであるジョシュア・コーエンとジャスティン・クリーは、次のように述べています。「当社は引き続きavexitideに注力しており、2025年に登録が完了し、2026年前半にはトップラインデータが得られるものと期待しています。「また、ALSを対象としたAMX0114の第1相LUMINA試験において、最初の患者への投与で重要な進展がありました。さらに、ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035の第2相HELIOS試験の新たな長期データを近日中に発表する予定であり、第3四半期にはAMX0035の第2b/3相ORION試験の第2b相部分のトップラインデータを発表する予定です。今年ここまでの勢いと、2026年末までのキャッシュランウェイが現在予想されていることから、現在の目標達成に自信を持っており、今後のマイルストーンに期待しています。"

第1四半期と近況:

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エイミーリックスは、FDAのブレークスルー指定を受けているグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体拮抗薬であるavexitideの、肥満後低血糖（PBH）治療に関する極めて重要な第3相臨床試験LUCIDITYの投与を開始した。2025年4月、当社はLUCIDITY試験の最初の参加者を投与しました。LUCIDITY試験は、ルークス-エン-Y胃バイパス（RYGB）手術後のPBH患者を対象に、エイベキシチドの有効性と安全性を評価するためにデザインされた、約75名の参加者による無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験で、米国内の約20の施設で実施されました。エイベキシチドはこれまでに5つのPBH臨床試験で評価されており、低血糖イベントを統計学的に有意に減少させるなど、一貫した用量依存的効果を示している。アベキシチドは一般的に忍容性が高く、良好な安全性プロファイルが臨床試験で再現された。これらの一貫したデータから、エイブリックスは、エイベキシチドがPBHに対する最初の承認治療薬となる可能性があると考えている。

•

エイミックスは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたカルパイン-2のノックダウンをターゲットとするアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、AMX0114の第1相臨床試験LUMINAにおいて、投与を開始した。2025年4月、当社は、AMX0114の安全性と生物学的活性を評価するためにデザインされた多国籍無作為化二重盲検プラセボ対照反復上行用量臨床試験であるLUMINAにおいて、最初の参加者を投与した。この試験では、ニューロフィラメントライト（NfL）レベルのベースラインからの変化など、ALSのバイオマーカーも評価される。約48名の参加者を3：1に無作為に割り付け、AMX0114またはプラセボを4週間に1回、最大4回まで髄腔内投与する。

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Amylyx社は2025年1月に普通株式1,970万株の引受公募を終了した。この公募増資によるAmylyx社への純収入は約6,550万ドルで、Amylyx社のキャッシュランウェイは2026年末まで延長される見込みである。

Upcoming Expected Milestones:

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PBHを対象としたavexitideの極めて重要な第3相臨床試験LUCIDITYの登録完了は2025年、データ読み出しは2026年前半、承認されれば2027年に商業発売が予定されている。LUCIDITY試験は、FDAが合意した主要評価項目である、16週目までのレベル2およびレベル3の血糖降下イベントの複合の減少を評価するもので、PBHを対象としたこれまでのavexitideの第2相試験と同様の組み入れ基準および除外基準が設定されている。

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エイミーリックスは、5月10日から13日までデンマークのコペンハーゲンで開催される欧州小児内分泌学会（ESPE）と欧州内分泌学会（ESE）の合同会議で、ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035（フェニル酪酸ナトリウム[PB]とタウルソジオール[TURSO、別名ウルソドキシコルタウリン]）の第2相試験HELIOSの第48週データを発表します。ポスター発表は、2025年5月12日（月）にエイミリクスのウェブサイトの「発表」タブで公開される予定です。第48週時点の参加者のデータおよびFDAとの継続中の協議は、ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035の第3相試験のデザインに反映されます。

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エイミーリックスは、7月12日から15日まで米国カリフォルニア州サンフランシスコで開催される内分泌学会年次総会（ENDO）2025において、PBHを対象としたアベキシチドのフェーズ2試験PREVENTおよびフェーズ2b試験の追加データを発表する予定です。発表内容は、ENDOの禁輸ポリシーに従い、セッション終了後にエイミリクスのウェブサイトの「プレゼンテーション」タブで公開される予定です。

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進行性核上性麻痺（PSP）を対象としたAMX0035を評価するフェーズ2b/3 ORION試験のフェーズ2b部分の非盲検解析が2025年第3四半期に予定されている。ORION試験は、PSP患者を対象としたシームレスな第2b/3相臨床試験である。フェーズ2b試験は2025年1月に登録が完了し、139人が無作為に割り付けられた。全参加者が24週目に達した時点での非盲検解析による有効性と安全性の第2b相データは、第3相試験部分のゴー/ノーの決定に使用される。

•

ALSを対象としたAMX0114の第1相LUMINA臨床試験の初期コホートデータが2025年に期待される。LUMINA臨床試験サイトは2025年初めにカナダで稼動し、参加者を募集している。エイミリクス社は、スクリーニング、登録、投与のための米国サイトの開設に取り組んでいる。

2025年3月期第1四半期決算について

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