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米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年05月07日

 

 

Design Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-40288

82-3929248

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

6005 Hidden Valley Road

Suite 110

 

Carlsbad, California

 

92011

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号（市外局番を含む）。(858) 293-4900

 

N/A

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

 

DSGN

 

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示すこと。☒ 2025年5月7日、Design Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2025年3月31日に終了した3カ月間の財務結果を発表するプレスリリースを発表した。プレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されています。

 

 

Item 2.02

営業成績および財政状態。

 

 

本号に記載された情報および本書に添付された図表は提供されたものであり、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、本書の日付の前後を問わず、またかかる提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、取引所法または1933年証券取引所法（「改正」）に基づく提出書類に参照により組み込まれるものとはみなされません。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

 

(d) Exhibits

Exhibit No.

 

Description

 

99.1

デザイン・セラピューティクス社のプレスリリース（2025年5月7日付

104

カバーページ インタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

 

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

 

 

Design Therapeutics, Inc.

 

 

 

 

Date:

May 7, 2025

By:

/s/ Pratik Shah, Ph.D.

 

 

 

社長兼最高経営責任者兼会長 プラティック・シャー博士

 

EX-99.1 2 dsgn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

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デザイン・セラピューティクス社、主要なGeneTAC®プログラムの勢いを強調し、2025年第1四半期決算を発表

 

フリードライヒ失調症(FA)を対象としたDT-216P2の第1相単回上昇投与試験を実施中

フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）プログラムに対するDT-168の良好なフェーズ1データを報告

2億2,970万ドルの現預金と有価証券で十分な資本を有し、最大4つの可能性のある臨床実証データセットまでの事業資金を確保

 

カリフォルニア州カールズバッド、2025年5月7日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、GeneTAC®候補のポートフォリオ全体の進捗状況を発表し、2025年第1四半期の業績を報告しました。

 

「デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるPratik Shah博士は、「デザイン・セラピューティクスは、2025年第1四半期まで進歩を続け、FECDを対象としたフェーズ1試験の良好な結果によって、バイオマーカー試験と合わせて、DT-168を今年後半に患者を対象としたフェーズ2バイオマーカー試験に進めることができました。「我々はまた、FAを対象とした健康なボランティアを対象とした第1相SAD試験を実施しており、良好な結果が得られれば、患者を対象としたDT-216P2の第1/2相試験を開始することができます。これらのプログラムは、差別化されたGeneTAC®パイプラインの中核をなすものであり、今後数年間で複数の臨床的概念実証が得られる可能性があることから、ゲノム医療に革新的な価値を提供できると考えています。

 

コーポレート・ハイライトと今後のマイルストーン

•
フリードライヒ失調症（FA）：DT-216P2の単回投与（SAD）の安全性と薬物動態（PK）を評価するため、健常ボランティアを対象とした第1相臨床試験が進行中である。この結果は、FA患者におけるDT-216P2の安全性、PKおよび薬物動態を評価する第1/2相反復投与（MAD）試験の計画に反映される。設計では、DT-216P2 MAD患者試験を2025年半ばに開始する予定である。

 

•
フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）：5月に開催されたEyecelerator @ Park City 2025において、DT-168の健康なボランティアを対象とした第1相SAD/MAD臨床試験の良好な結果が報告された。その結果、DT-168の忍容性は良好で、治療に起因する有害事象はなく、予想通り、全参加者の全身曝露量は定量限界以下であったことが示された。これと並行して、デザイン社は、薬物活性の臨床的概念実証としての角膜内皮RNAバイオマーカーの可能性を支持する参照範囲試験を実施した。これらの知見に基づき、デザイン社は、角膜移植手術を予定しているTCF4変異を有するFECD患者を対象に、安全性、忍容性、角膜内皮バイオマーカーを評価するDT-168の第2相バイオマーカー試験を実施する予定です。デザインは、2025年後半に第2相バイオマーカー試験を開始する予定である。

 

•
パイプラインプログラム：デザイン社は、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）プログラムにおいて、2025年後半の開発候補化合物選定に向けて前臨床活動を継続している。また、ハンチントン病についても、複数の候補分子の前臨床特性評価を引き続き進めている。

 

 

 

•
リーダーシップの任命2025年4月、デザインはクリス・ストーガード医学博士を最高医学責任者に任命した。ストルガード博士は、20年以上にわたるリーダーシップと実践的な医薬品開発の経験を有し、複数の資産を前臨床段階から世界的な薬事承認に至るまで成功させてきた。

 

2025年第1四半期決算

•
研究開発費：2025年3月31日に終了した四半期における研究開発費は1,540万ドルであった。

 

•
G&A費用：2025年3月31日に終了した四半期の一般管理費（G&A）は500万ドルであった。

 

•
純損失：2025年3月31日に終了した四半期の純損失は1,770万ドル。

 

•
キャッシュポジションと営業走路：2025年3月31日現在、現金、現金同等物および投資有価証券は2億2970万ドルであり、2029年まで計画されている営業経費を賄えると同社は見込んでいる。

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、GeneTAC®遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づいて新しいクラスの治療法を開発している。同社のGeneTAC®分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のDT-216P2とフックス内皮角膜ジストロフィーを対象としたDT-168という臨床段階のジーンタック®プログラムに加え、同社は筋強直性ジストロフィー1型とハンチントン病のプログラムを進めている。また、複数のゲノム医薬品の探索も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

 

Forward-Looking Statements

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Renee Leck

THRUST Strategic Communications

renee@thrustsc.com

 

 

 

 

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