Exhibit 99.1
フルクラム・セラピューティクス社、最近の業績ハイライトと決算を発表
for First Quarter 2025
- 鎌状赤血球症を対象とした pociredir の第 1b 相 PIONEER 試験において、12 mg 用量コホート（n=16）の登録が完了。
- 12mg投与コホートの臨床データを2025年第3四半期初頭に、20mg投与コホートの臨床データを2025年末までに提供する予定である。
- 2025年第1四半期末の現金、現金同等物および有価証券は2億2,660万ドルで、少なくとも2027年まで現金が維持できる。
- カンファレンスコールおよびウェブキャストを本日午前8時（米国東部時間）に予定しています。
マサチューセッツ州ケンブリッジ-2025年5月1日-遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフルクラム・セラピューティクス社（Fulcrum Therapeutics, Inc.
「フルクラムの社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレックス・C・サピールは、次のように述べています。「鎌状赤血球症の治療薬として開発中の主力臨床プログラムであるpociredirが、最近の20mg投与コホートの開始を含め、引き続き勢いを増していることを嬉しく思います。「PIONEER試験では、12mg投与コホートで16人の患者が登録され、20mg投与コホートでも登録が進行中です。12mg投与コホートのデータは2025年第3四半期初頭に、20mg投与コホートのデータは2025年末までに共有できることを楽しみにしています。ポシレジルは、SCDの症状を改善するレベルまで胎児ヘモグロビンを増加させる可能性があり、1日1回の経口投与で標準治療を変えることができると信じています。
Recent Business Highlights
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SCD 患者を対象とした pociredir の第 1b 相 PIONEER 試験は、引き続き患者登録が進んでいる。12mg投与群（n=16）の登録は完了し、90％以上の服薬率が得られており、現在までのところ登録中止はありません。データモニタリング委員会の勧告に基づき、フルクラムは20mg投与コホートを開始し、12mg投与コホートのデータを2025年第3四半期初頭に、20mg投与コホートのデータを2025年末までに共有する予定です。
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2025年6月12日～15日にイタリアのミラノで開催される2025年欧州血液学会（EHA）で発表する2つの演題が採択されました。これらの抄録は2025年5月15日にオンライン公開される予定であり、pociredirの前臨床試験における標的との関与と遺伝子発現の可逆性データ、および既に完了した第1相健常人ボランティア試験の臨床データが強調されています。
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フルクラムは、ダイヤモンド・ブラックファン貧血（DBA）、シュワックマン・ダイヤモンド症候群、ファンコニー貧血などの遺伝性再生不良性貧血の治療可能性についてのプログラムを引き続き進めており、DBAについては2025年第4四半期中に治験許可申請（IND）を提出する予定である。
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2025年5月1日付でハ・デゴン博士を上級副社長、戦略・事業開発部長に任命。
2025年第1四半期決算
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キャッシュポジション：2025年3月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2024年12月31日現在の2億4,100万ドルに対し、2億2,660万ドルであった。1,440万ドルの減少は主に2025年の営業活動資金に使用した現金によるものである。
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研究開発費：研究開発費は、2024年3月31日に終了した3カ月間の1,980万ドルに対し、2025年3月31日に終了した3カ月間は1,340万ドルでした。この640万ドルの減少は、主にロスマピモド・プログラムの中止およびサノフィとの提携に基づくグローバル開発費負担からの払い戻しに伴う費用の減少によるものですが、ポシレジルのフェーズ1b PIONEER試験の進展に関連する費用の増加により一部相殺されました。
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一般管理費：一般管理費は、2024年3月31日に終了した3ヵ月間の1,010万ドルに対し、2025年3月31日に終了した3ヵ月間は700万ドルであった。310万ドルの減少は主に、2024年第3四半期に実施された人員削減の結果、従業員報酬費用が減少したことによるものである。
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Kevin Gardner
LifeSci Advisors, LLC
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856
