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米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も古いイベントの報告日):2025年3月31日

 

 

CABALETTA BIO, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-39103

82-1685768

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

2929 Arch Street

Suite 600

 

Philadelphia, Pennsylvania

 

19104

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む):(267) 759-3100

 

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

☐証券法の規則425(17 CFR 230.425)に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12(17 CFR 240.14a-12)に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.00001ドル

 

CABA

 

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年3月31日、カバレッタ・バイオ社は2024年12月31日を期末とする第4四半期および会計年度の業績を発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム8-K報告書の別紙99.1として提出される。

本フォーム 8-K の第 2.02 項に記載された情報は、添付の別紙 99.1 を含め、1934 年証券取引所法(以下「取引所法」)第 18 条の規定により「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法(以下「1933 年証券取引所法」)または同法に基づくいかなる提出書類にも、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

 

 

 

99.1

 

登録者が2025年3月31日に発表したプレスリリースを添付する。

 

 

104

 

cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。


SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

CABALETTA BIO, INC.

 

 

 

 

Date: March 31, 2025

By:

/s/ Steven Nichtberger

Steven Nichtberger

最高経営責任者兼社長

(Principal Executive Officer)

 

 


EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

 

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カバレッタ・バイオ社、2024年第4四半期および通期の決算報告と事業最新情報を発表

 

– 筋炎のリセセル登録試験デザインに関するFDA会議、25年上半期に予定通り開催 - 経過報告

 

– 2024年11月のACR Convergenceでの発表以来、RESET™臨床開発プログラム全体で週に約1人の患者を登録しており、2025年3月14日現在、米国および欧州の56の有効な臨床試験施設で33人の患者が登録されている。

 

– 6月に開催されるEULAR 2025大会で、rese-celの臨床データおよびトランスレーショナルデータが3つの口頭発表で発表される予定である。

 

- 2024年12月31日現在、現金および現金同等物は1億6,400万ドルであり、上期は経営が順調に推移する。

 

フィラデルフィア、2025年3月31日--自己免疫疾患患者向けに特化した初の治癒的標的細胞療法の開発・上市に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるカバレッタ・バイオ社(Nasdaq: CABA)は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の決算を報告し、事業の最新情報を提供した。

 

「米国で約7万人の患者が罹患している筋炎において、我々の新たな臨床データと効率的な開発戦略を活用することで、登録試験のデザインについてFDAと合意するためにFDAと会談できることを楽しみにしています。カバレッタの最高経営責任者(CEO)であるスティーブン・ニクトバーガー医学博士は、「RESETプログラムの臨床データおよびトランスレーショナルデータを発表し、リセセル単回投与により、すべての免疫抑制剤を中止した後、ステロイドを中止または漸減している間でも、潜在的に画期的な臨床反応が得られることを実証して以来、RESET臨床プログラムに対する医師や患者の関心が高まっています。「さらに、アフェレシス不要のアプローチや、前処置なしのRESET-PVTMコホートの評価など、患者や医師の経験を向上させる可能性のある技術革新を進めています」とCabalettaの最高経営責任者であるSteven Nichtberger医学博士は述べた。

 

最近の事業ハイライトと今後の予定について

 

リセセル(rececabtagene autoleucel、旧称CABA-201):完全ヒトCD19バインダーと4-1BB共刺激ドメインを含むキメラ抗原受容体を用いてデザインされた自己T細胞を、B細胞が疾患の開始および/または維持に関与する広範な自己免疫疾患に対する治療薬として、単回体重ベース用量で注入する。

 

Rheumatology Portfolio

 

Systemic sclerosis (SSc)

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2025年3月、CabalettaはRESET-SSc™試験におけるプロトコールの重要な逸脱を知った。プロトコールでは、リセセル点滴前の2週間に発熱や感染症があった場合、治験責任医師は速やかに治験のメディカルモニターと点滴の妥当性とタイミングについて話し合うことが義務付けられています。この症例では、患者は点滴の3日前に発熱を訴えた。カバレッタのメディカルモニターは、治験実施医療機関が患者に点滴を行う前にその旨を通知しなかった。re-cel注入の9日後、患者は一過性の錯乱に基づくグレード3の免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群(ICANS)の用量制限毒性を経験しました。ICANSに伴う脳浮腫、痙攣、運動機能障害はなく、患者は終始覚醒可能であった。ICANSはデキサメタゾンによる治療後速やかに消失し、患者はそれ以上の症状なく退院した。データ審査の結果、独立データモニタリング委員会は、現在の用量で遅滞なく試験を進めることを推奨し、リセセル点滴前の2週間に患者に発熱や感染症の証拠がないことを治験責任医師に書面で確認するよう求めるというCabalettaの提案を承認した。
o
2025年2月、Cabalettaは、RESET-SSc™試験の重症皮膚コホートでリセセルを投与された最初の患者が、すべての疾患特異的治療を中止した後も、肺機能の改善に加え、注入後3カ月時点で体の複数の部位にわたって臨床的に意味のある皮膚の改善を示し続けたと発表した。

 

筋炎(特発性炎症性ミオパチー、iim)
o
2025年2月、Cabaletta社は、成人皮膚筋炎患者として初めて、免疫抑制剤の全投与を中止し、ステロイドを漸減させながら、輸注後3ヶ月でTIS(Total Improvement Score)の大幅な改善を維持したことを発表し、難治性筋炎患者が薬剤に頼らない寛解を達成できる可能性を示した。さらに、最初の2例の免疫介在性壊死性筋炎(IMNM)患者における初期臨床反応は、学術的に発表されたデータと一致して、徐々に改善を示し続けたが、これは筋炎のサブタイプによって反応速度が異なる可能性を示唆している。
o
2025年1月、カバレッタ社は、RESET-Myositis™試験における最初の若年性筋炎の臨床施設がオープンし、活発に募集が行われていることを発表した。米国食品医薬品局(FDA)は以前、若年性皮膚筋炎におけるリセセルに希少小児疾患の指定を与えています。

 

全身性エリテマトーデス(SLE)とループス腎炎 (LN)
o
2025年2月、カバレッタはRESET-SLE™試験のSLEコホートにおいて、4人の患者のうち3人がDORIS(SLEにおける寛解の定義)寛解を達成したと発表しました。また、同試験のループス腎炎(LN)コホートにおいて、リセセルを投与した最初の患者が完全腎反応(CRR)を達成しました。これらの患者を含め、投与されたSLEおよびLN患者6人全員が、データカットオフ日である2025年1月8日の時点で、すべての免疫抑制剤とステロイドを中止した状態で、SLEDAI-2Kスコアおよび/または尿蛋白クレアチニン比の改善を含む臨床的奏効を示しました。

 

Neurology Portfolio

 

Generalized myasthenia gravis (gMG)

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