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UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

の第13項または第15項(d)に準拠しています。

1934年証券取引所法

報告日(最も古いイベントの報告日):2025年3月17日

 

サナバイオテクノロジー株式会社

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

 

 

 

 

デラウェア

 

001-39941

 

83-1381173

(State or other jurisdiction

of incorporation)

 

(Commission

File Number)

 

 

(IRS Employer

Identification Number)

188 イーストブレインストリート、スイート400

Seattle, Washington 98102

(主要な執行機関の住所(郵便番号を含む)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む)(206) 701-7914

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

 

 

証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425)

 

取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。)

 

取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b))

 

証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c))

 

 

法第12条(b)に従って登録された証券:

 

Title of each class

 

Trading Symbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

 

SANA

 

the nasdaq stock market llc

 

登録者が1933年証券法規則405(本章230.405節)または1934年証券取引法規則12b-2(本章240.12b-2節)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

 

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 

 


 

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年3月17日、サナバイオテクノロジー社(以下「当社」)は、2024年12月31日に終了した四半期および年度の決算を発表するプレスリリースを発表した。プレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されている。

本項目2.02に記載された情報は、添付の別紙99.1を含め、提出されたものであり、1934年証券取引法改正法(以下「取引所法」)第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引法改正法または取引所法に基づき当社が提出する書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

 

Exhibit No.

 

Description

 

 

 

99.1

 

2025年3月17日付サナバイオテクノロジー社プレスリリース

104

 

カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

 

 


 

SIGNATURES

1934年証券取引所法(Securities Exchange Act of 1934)の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

 

SANA BIOTECHNOLOGY, INC.

 

 

Date: March 17, 2025

By:

/s/ Susan Wyrick

 

 

Susan Wyrick

 

 

Acting Chief Financial Officer

 

 

 


EX-99.1 2 sana-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1


Exhibit 99.1

サナバイオテクノロジー、2024年第4四半期および通期決算と事業最新情報を発表

 

すでに発表された4週間の結果に続き、良好な12週間の臨床結果(速報値)を発表,

免疫抑制なしに移植された低免疫修飾膵島細胞が、自己免疫および同種免疫の認識を克服し、機能し、移植後も安定したC-ペプチド産生を維持することを示す現在進行中の1型糖尿病研究の結果について

B細胞を介する自己免疫疾患を対象としたSC291のGLEAM試験および再発/難治性B細胞悪性腫瘍を対象としたSC262のVIVID試験に患者を登録中、両試験の臨床データは2025年に報告予定

CD19指向性CARをCD8標的フゾジェン送達するin vivo CAR TであるSG299のサロゲートを用いて、安全性と深いB細胞枯渇を示す非ヒト霊長類を用いた前臨床データを発表。

SC451は1型糖尿病を、SG299はB細胞関連疾患を対象に、早ければ2026年にも治験許可申請を提出する見込み。

2024年第4四半期のキャッシュポジションは1億5,250万ドル、2026年までのキャッシュランウェイが見込まれる

 

シアトル-2025年3月17日-人工細胞を通じて患者の可能性を変えることに注力しているサナ・バイオテクノロジー社(NASDAQ: SANA)は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および年度の決算と事業ハイライトを発表しました。

「サナ社の社長兼最高経営責任者(CEO)であるスティーブ・ハー氏は、次のように述べています。「UP421の12週間にわたる最新の臨床データ(安定したC-ペプチド産生と経時的な混合食耐性試験陽性)は、先に報告された4週間のデータに基づいており、免疫抑制を必要としない1型糖尿病患者への低免疫修飾膵島の移植に成功できるという確信を深めるものです。「これらのデータと製造の進捗により、SC451-遺伝子改変幹細胞由来膵島細胞治療薬-は、インスリン注射や免疫抑制を必要とせず、正常な血糖値をもたらす単一治療を目標とした治療薬であり、その可能性についてますます楽観的になってきています。2025年に1型糖尿病プログラムからさらなるデータを発表し、早ければ2026年にINDを申請できることを楽しみにしています。また、SG299(in vivo CAR T細胞、リンパ節破壊化学療法を伴わない、B細胞介在性自己免疫疾患およびB細胞癌の治療薬)の進展は意義深いものであり、早ければ2026年にIND申請を行う予定です。全体として、低免疫性プラットフォーム、幹細胞生物学、in vivoデリバリーにわたる研究への投資は、変革の可能性のある医薬品を製造する能力を強化し続けており、将来を楽観視しています」。

 

Recent Corporate Highlights

 

低免疫プラットフォーム(HIP)技術により作製された同種原発性膵島細胞治療薬UP421を、免疫抑制剤を使用せずに1型糖尿病患者に移植する、医師主導のヒト初回臨床試験で良好な結果が得られたと発表。

UP421は、1型糖尿病患者を対象としたヒトHIP改変膵島細胞の一次治療薬である。この治験責任医師主導治験(IST)の目的は、免疫抑制のない1型糖尿病患者におけるHIP改変膵島細胞の安全性、免疫回避、膵島細胞の生存、およびC-ペプチド産生で測定されるβ細胞機能を理解することである。この臨床試験は、ウプサラ大学病院の臨床試験認可(CTA)の下、Per-Ola Carlsson博士を治験責任医師として実施されている。
細胞移植後4週目と12週目の試験結果は、移植されたβ細胞がインスリンを産生していることを示すバイオマーカーである循環C-ペプチドの存在によって測定される膵β細胞の生存と機能を示している。C-ペプチドのレベルは、これらの時点の検査中に混合食事負荷試験(MMTT)でも上昇し、食事に反応してインスリンが分泌されていることと一致する。磁気共鳴画像法(MRI)検査でも、移植細胞部位に経時的に持続的なシグナルが認められ、これは移植片の生存と一致している。この研究では安全性の問題は確認されず、HIPで修飾された膵島細胞は免疫による検出を免れた。
サナ社では、長期追跡調査を含む本試験の追加データを、年が明けたら査読付き論文および/または科学会議で報告する予定である。予備的な12週間の結果は、ソースデータの検証の対象となる。

 


複数の適応症と治療法にまたがるパイプラインの推進:

1型糖尿病-サナは遺伝子改変初代膵島細胞(UP421)の臨床開発とHIP改変幹細胞由来膵島細胞治療薬SC451の前臨床開発を継続している。上記のUP421のヒトでのデータに加え、サナ社はSC451について、マウスモデルにおいて血糖コントロールが15ヶ月間持続し、組織学的異常がないことを示すデータを発表した。サナは2025年に追加データを共有し、早ければ2026年にINDを申請する予定である。
同種 CAR T 細胞 - GLEAM 試験は、難治性の全身性エリテマトーデスおよび抗好中球細胞質抗体(ANCA)関連血管炎を含む B 細胞媒介性自己免疫疾患患者を対象に、HIP 変異型 CD19 指向性同種 CAR T 細胞療法である SC291 を評価する第 1 相臨床試験です。VIVID試験は、HIP修飾CD22指向性CAR T細胞療法であるSC262を、CD19指向性CAR T細胞療法を受けたことのある再発・難治性のB細胞性悪性腫瘍患者を対象に評価する第1相臨床試験です。
o
再発または難治性の非ホジキンリンパ腫(NHL)および慢性リンパ性白血病(CLL)を対象に SC291 を評価した中断中の ARDENT 試験のデータから、SC291 を安全に投与し、望ましい深部 B 細胞枯渇が可能であることが示されました。GLEAM試験の目標は、B細胞を介する自己免疫疾患患者に対して、同様の深いB細胞枯渇とその後の臨床的有用性を証明することである。
サナは、GLEAMとVIVIDの両試験に患者を登録しており、2025年に各試験のデータを共有する予定である。
in vivo CAR T細胞 - SG299は、当社のフソジンプラットフォームを使用し、様々なペイロードを細胞特異的にin vivoで送達することができる。SG299はCD8を標的としたフソソームであり、CD19指向性CAR T細胞を作るための遺伝物質をCD8+ T細胞に送達する一方、肝臓や生殖腺組織といった厄介な組織への送達を避けることができる。サナは最近、別の成分を含むSG299サロゲートが、リンパ節破壊化学療法を使用することなく、非ヒト霊長類において深いB細胞枯渇をもたらすことを示すデータを発表した。サナ社は、早ければ2026年にもSG299のINDを申請する予定であり、様々なB細胞癌やB細胞を介する自己免疫疾患での開発を期待しています。

HIPで修飾された同種膵島細胞が、1型糖尿病の完全免疫不全非ヒト霊長類において持続的な内分泌機能を提供し、免疫抑制なしに外因性インスリン自立を可能にしたことを示す前臨床データをCell Stem Cell誌に発表:

サナはHIPで修飾された同種膵島細胞を開発し、「疑似膵島移植片」(p-islet)と呼ばれる効果的な内分泌オルガノイドに集積させた。HIP p-膵島は生着し、安定した内分泌機能を提供し、免疫抑制なしにインスリン自立を可能にした。
同種HIP p-islet移植片は6ヶ月間生存し、HIP p-isletの生着が免疫に認識された形跡はなかった。
糖尿病NHPにおける内因性膵島細胞集団の再生や回復がないことを証明するために、抗CD47抗体を用いて6ヵ月後にHIP p-膵島を除去し、CD47過剰発現の原理証明と安全スイッチの可能性を示した。
これらのデータはUP421の臨床データを補完するものであり、1型糖尿病患者に対するHIP修飾膵島の可能性を強調するものである。

チーフ・サイエンティフィック・オフィサーとチーフ・ピープル・オフィサーを新たに任命し、リーダーシップを強化。

ダヴァル・パテル医学博士をエグゼクティブ・バイスプレジデント兼チーフ・サイエンティフィック・オフィサーに任命。パテル博士は、UCB、ノバルティス、ノースカロライナ大学、デューク大学医学部での職務を含め、研究、創薬、医薬品開発、臨床において数十年の経験を有し、そのキャリアの中で、複数の適応症で承認された10種類の医薬品の開発に携わってきた。
トリシア・スチュワートをエグゼクティブ・バイスプレジデント兼チーフ・ピープル・オフィサーに任命。スチュワート氏は、ジェネンテック社、ロシュ社、ファイブロジェン社での職務を含め、バイオテクノロジーおよびサービス産業の人事部門で数十年の経験を有し、企業文化、組織構造、総合的報酬、従業員エンゲージメント、人材管理を変革するプログラムを開発してきた。

 


2024年第4四半期決算

GAAP Results

キャッシュポジション:2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日現在の2億520万ドルに対し、1億5,250万ドルであった。この5,270万ドルの減少は主に、2億2,320万ドルの営業活動での現金の使用、3,340万ドルの有形固定資産の購入に使用した現金によるもので、1億8,100万ドルの株式資金調達からの純収入、1,100万ドルのストックオプション行使およびサナの従業員株式購入制度からの収入、2024年12月31日に終了した年度にワシントン州ボセルにあるサナの製造施設のテナント改善資金を調達するための融資からの純収入770万ドルで一部相殺された。
研究開発費:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の研究開発費は、非現金支出を含め、前年同期の6,300万ドルおよび2億6,880万ドルに対し、それぞれ4,700万ドルおよび2億1,760万ドルであった。2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間における2023年同期との比較におけるそれぞれ1,600万ドルおよび5,120万ドルの減少は、主に、2024年第4四半期および2023年第4四半期における人員の減少およびポートフォリオの優先順位付けに関連する研究費用の減少による人件費関連費用および研究所の費用の減少、開発・製造委託先における第三者製造費用の減少、施設およびその他の割当費用の減少、2024年に計上された研究設備およびリースホールド改良の減損損失の2023年同期との比較における減少によるものである。これらの減少は臨床開発費の増加により一部相殺された。研究開発費には、2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間にそれぞれ390万ドルおよび2,340万ドル、2023年同期間にそれぞれ490万ドルおよび2,320万ドルの非現金株式報酬が含まれている。
研究開発関連の成功報酬および偶発対価:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間において、サナは、成功報酬負債および偶発対価の見積公正価値の変動に関連して、2023年同期間の現金支出を伴わない費用680万ドルおよび現金支出を伴わない利益4,900万ドルに対し、それぞれ1,340万ドルおよび890万ドルの現金支出を伴わない利益を認識した。これらの潜在的負債の価値は、サナの時価総額と株価の変動によって大きく変動する。
一般管理費:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の一般管理費は、現金支出を伴わない費用を含め、2023年同期間の2,080万ドルおよび7,330万ドルに対し、それぞれ1,730万ドルおよび6,400万ドルであった。2024年12月31日に終了した3ヶ月間および12ヶ月間において、前年同期と比較してそれぞれ350万ドルおよび930万ドル減少したのは、主に弁護士費用の減少、2023年に計上されたカリフォルニア州フリーモントにあるサナの以前から計画していた製造施設(フリーモント施設)に関連するリース解約損失、2024年および2023年のポートフォリオ優先順位付けに関連する人件費の減少、施設費用の減少、保険およびコンサルティング費用の減少によるものである。これらの減少は、現金支出を伴わない株式報酬の増加により一部相殺された。一般管理費には、2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間にそれぞれ250万ドルおよび1,430万ドル、2023年の同期間にそれぞれ310万ドルおよび1,230万ドルの現金支出を伴わない株式ベースの報酬が含まれている。
純損失:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の純損失は、それぞれ4,910万ドル(1株当たり0.21ドル)および2億6,680万ドル(1株当たり1.16ドル)であった(前年同期は8,810万ドル(1株当たり0.45ドル)および2億8,330万ドル(1株当たり1.46ドル))。

Non-GAAP Measures

非GAAPベースの営業キャッシュ・バーン:2024年12月31日に終了した12ヶ月間の非GAAPベースの営業キャッシュ・バーンは、前年同期の2億3,300万ドルに対し、1億9,510万ドルでした。非GAAPベースの営業キャッシュ・バーンは、財務活動およびコロナウイルス支援・救済・経済保障(CARES)法からの現金流入、2024年および2023年第4四半期のポートフォリオ優先順位付けに関連する費用、有形固定資産の購入、フリーモント施設のリース(フリーモントリース)の早期解約に関連して支払われた現金を除いた、現金、現金同等物、有価証券の減少である。
非GAAP基準の研究開発費:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の非GAAPベースの研究開発費はそれぞれ4,510万ドルおよび2億1,570万ドルであった(2023年同期は5,600万ドルおよび2億6,180万ドル)。2024年および2023年の非GAAPベースの研究開発費には、主に2024年および2023年第4四半期のポートフォリオの優先順位付けに起因する、特定の研究設備および借地権改良の減損に関連する費用は含まれていない。


非GAAPベースの一般管理費:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の非GAAPベースの一般管理費は、それぞれ1,140万ドルおよび5,820万ドルであった(前年同期は1,560万ドルおよび6,540万ドル)。非GAAPベースの一般管理費には、2024年第4四半期および2023年第4四半期のポートフォリオの優先順位付けに関連する人件費およびフリーモントのリースの早期解約に関連して計上された純費用は含まれていない。
非GAAPベースの純損失:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間の非GAAPベースの純損失は、それぞれ5,480万ドル(1株当たり0.23ドル)および2億6,310万ドル(1株当たり1.14ドル)であった(前年同期は6,910万ドル(1株当たり0.35ドル)および3億1,740万ドル(1株当たり1.63ドル))。非GAAPベースの純損失には、偶発対価および成功報酬債務の見積公正価値の変動に関連する非現金支出費用および利益、2024年および2023年第4四半期のポートフォリオの優先順位付けに関連する人件費、特定の研究設備、リース資産の改良、およびその他の資産の減損に関連する費用、およびフリーモントのリースの早期解約に関連して計上された純費用は含まれていない。

GAAP方式と非GAAP方式の調整表を含む非GAAP方式の説明は、以下の "非GAAP財務指標 "に記載されている。


About Sana

サナバイオテクノロジー社は、患者さんのための医薬品として、人工細胞の作製と送達に注力しています。私たちは、遺伝子を修復・制御し、欠損・損傷した細胞を補い、私たちの治療法を広く患者さんに提供するというビジョンを共有しています。私たちは、世界の疾病治療のあり方を変える不朽の企業を創るために共に働く情熱的な集団です。サナは、ワシントン州シアトル、マサチューセッツ州ケンブリッジ、カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、ワシントン州ボセルに拠点を置いています。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本プレスリリースには、Sana Biotechnology, Inc.(当社のビジョン、進捗状況、事業計画、前臨床、臨床、規制上の開発計画や時期に関する予想(INDの可能性のある内容や時期、製品候補の適応症の可能性など)を含む開発プログラム、製品候補、技術プラットフォームに関する予想などです;免疫抑制なしに低免疫修飾膵島を1型糖尿病患者に移植することに成功する可能性、およびSC451がインスリン注射や免疫抑制なしに正常な血糖値をもたらす単一治療を提供する可能性;当社の製品候補および技術の前臨床試験および臨床試験、ならびに1型糖尿病患者を対象としたHIP改変初代膵島細胞を用いたISTから得られるデータの時期、内容、重要性および影響に関する期待(ISTから得られる追加データが出版物および/または科学会議で報告されることへの期待を含む)、SC291が安全に投与され、深いB細胞枯渇を示し、B細胞媒介性自己免疫疾患患者の臨床的利益につながる可能性、および当社の現金収支に関する期待。本プレスリリースに含まれる過去の事実に関する記述を除くすべての記述(当社の戦略、期待、キャッシュ・ランウェイ、将来の財務状況、将来の事業運営、見通しに関する記述を含む)は、将来の見通しに関する記述です。場合によっては、「目指す」、「予想する」、「仮定する」、「信じる」、「企図する」、「継続する」、「可能性がある」、「設計する」、「予定する」、「推定する」、「期待する」、「目標する」、「意図する」、「可能性がある」、「目標する」、「計画する」、「位置づける」、「位置づける」、「目標する」などの用語によって、将来見通しに関する記述を特定することができます、"計画"、"位置づけ"、"可能性"、"予測"、"追求"、"すべき"、"目標"、"意志"、"だろう"、および将来の事象や将来の傾向を予測または示唆するその他の類似表現、またはこれらの用語の否定表現、またはその他の類似用語。当社は、これらの将来の見通しに関する記述の大部分を、当社の財政状態、経営成績、事業戦略および財務上の必要性に影響を及ぼす可能性があると考えられる将来の出来事や財務動向に関する現在の予想、見積もり、予測および予測に基づいています。これらの将来見通しに関する記述には重大な不確実性が含まれているため、将来見通しに関する記述を将来の事象の予測として信頼すべきではありません。これらの記述には、実際の結果を大きく変動させる可能性のあるリスクや不確実性が含まれています。これには、当社の現在および将来の研究開発プログラム、前臨床試験および臨床試験の開始、費用、時期、進捗状況、結果、ならびに経済、市場、社会の混乱に関連するものなど、医薬品開発に内在するリスクが含まれます。当社の実際の業績に影響を与えうるリスク要因の詳細については、2025年3月17日付の年次報告書(Form 10-K)を含むがこれに限定されない、当社の証券取引委員会(SEC)報告書に記載されているリスク要因をご参照ください。法律で義務付けられている場合を除き、当社は理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。

 

 

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Investor Relations & Media:

Nicole Keith

investor.relations@sana.com

media@sana.com

 

 


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