REGENXBIO社、2024年第4四半期および通年の決算と最近の事業に関する最新情報を発表

ロックビル（メリーランド州）2025年3月13日PR Newswire＝共同通信JBN】REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX)は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および年度の決算と最近の事業ハイライトを発表した。

「REGENXBIOは、ファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの遺伝子治療薬を市場に送り出す可能性がある。REGENXBIOの社長兼最高経営責任者（CEO）であるカラン・M・シンプソンは、「2025年、私たちはすでに最初のBLAを提出し、後期開発を加速させ、複数の潜在的な製品上市に向けた商業的準備を進める予定です。「RGX-202は極めて重要な試験で急速に進行しており、差別化されたプロフィールを示し続け、デュシェンヌにおける次の遺伝子治療薬となる可能性があります。アッヴィとのパートナーシップは、複数の大規模でグローバルな商業的機会を前進させ続けています。現在、日本新薬と提携しているRGX-121は、今後数ヶ月のうちに承認されれば、REGENXBIOに新たな有意義な収益源をもたらす準備が整っています。私たちは、患者さんを変える可能性のある複数の新薬をお届けすることに引き続き注力していきます。"

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

神経変性疾患Clemidsogeneランパルボベック（RGX-121）は、ハンター症候群としても知られるムコ多糖症II（MPS II）に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性があり、日本新薬との提携により開発・商業化の可能性がある。

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ病患者の機能と予後を改善するために、分化した新規マイクロジストロフィン遺伝子を導入するように設計されている。

網膜疾患アッヴィとの共同開発によるSurabgene lomparvovec（sura-vec、ABBV-RGX-314）は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）および糖尿病網膜症（DR）に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性がある。

DR治療のためのSura-vec（脈絡膜上送達)

湿性AMD治療におけるSura-vec（網膜下投与)

Sura-vec による湿性AMD治療（脈絡膜上投与）

CORPORATE UPDATES

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の3億1,410万ドルに対し、2024年12月31日時点では2億4,490万ドルとなった。この減少は主に、2024年12月31日に終了した1年間に営業活動資金として使用した現金によるもので、2024年3月に完了した当社普通株式およびプレファンデッド・ワラントのフォローオン・パブリック・オファリングからの純収入総額1億3,110万ドルにより一部相殺された。

売上高2024年12月31日に終了した3ヵ月間および通年の売上高はそれぞれ2,120万ドルおよび8,330万ドルであったのに対し、2023年12月31日に終了した3ヵ月間および通年はそれぞれ2,220万ドルおよび9,020万ドルであった。この減少は主にゾルゲンマのロイヤリティ収入に起因するもので、2023年の8,530万ドルから2024年には8,150万ドルに減少した。

研究開発費：2024年12月31日に終了した3ヵ月間および通年の研究開発費はそれぞれ5,040万ドルおよび2億8,050万ドルであった（2023年12月31日に終了した3ヵ月間および通年はそれぞれ5,570万ドルおよび2億3,230万ドル）。2024年12月31日に終了した通年の減少は、主にリード製品候補および初期段階の研究開発活動のための人件費、製造費、臨床供給費の減少に起因するものであり、ABBV-RGX-314およびRGX-202の臨床試験費用の増加により一部相殺されました。2024年度第4四半期の減少は、2023年度第4四半期と比較して、主に人件費関連費用および臨床試験費用によるものです。

一般管理費：2024年12月31日に終了した3ヵ月間および通期の一般管理費はそれぞれ2,010万ドルおよび7,660万ドルであった（2023年12月31日に終了した3ヵ月間および通期はそれぞれ1,910万ドルおよび8,850万ドル）。2024年12月31日に終了した通年の減少は、主に専門サービス費、コンサルティング料およびその他会社間接費に起因する。2024年第4四半期の増加は、主に2023年第4四半期と比べた株式報酬費用によるものである。

純損失：2024年12月31日に終了した3ヶ月間の純損失は5,120万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.01ドル）、これに対して2023年12月31日に終了した3ヶ月間の純損失は6,290万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.43ドル）であった。2024年12月31日に終了した年度の純損失は2億2,710万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は4.59ドルで、2023年12月31日に終了した年度の純損失は2億6,350万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は6.02ドルであった。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高244.9百万ドルと、日本新薬との提携に基づき受領する契約一時金110.0百万ドルにより、2026年後半までの運営資金を見込んでいます。このキャッシュランウェイ・ガイダンスは、当社の現在の事業計画に基づくものであり、開発または規制上のマイルストーン達成時、あるいは製品候補の承認または商業化時にパートナーまたはライセンシーから受領する可能性のある重要な支払いの影響は除外されている。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIO社は本日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。聴講者はこのリンクからウェブキャストに登録できます。質疑応答セッションへの参加を希望するアナリストは、このリンクをご利用ください。ウェブキャストのリプレイは、電話会議終了後約2時間後に同社の投資家向けウェブサイトから入手できる。参加をご希望の方は、開始時刻の15分前までにご参加ください。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善することを使命とするバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOはAAV遺伝子治療の分野を開拓してきた。REGENXBIO社は、デュシェンヌ病治療薬RGX-202を含む、希少疾患や網膜疾患に対する1回限りの治療薬の後期パイプラインを進めている；Clemidsogeneランパルボベック（RGX-121）はMPS IIの治療薬として、RGX-111はMPS Iの治療薬として、いずれも日本新薬と提携し、surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）は湿性AMDと糖尿病網膜症の治療薬として、AbbVieと提携しています。ノバルティスのZOLGENSMA®を含む数千人の患者がREGENXBIOのAAVプラットフォームで治療を受けている。REGENXBIO社の治験用遺伝子治療は、何百万人もの人々のヘルスケア提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.REGENXBIO.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A（改正後）および1934年証券取引法第21条E（改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待または意図を表明するものであり、一般に、「信じる」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予想する」、「仮定する」、「設計する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「求める」、「はずである」、「だろう」といった将来の出来事や結果の予測を伝える言葉、またはそのような言葉の変形や類似の表現を伴います。将来の見通しに関する記述には、特にREGENXBIOの将来の事業、臨床試験、コスト、キャッシュフローに関する記述が含まれます。REGENXBIOは、これらの将来の見通しに関する記述を、REGENXBIOの現在の予想と仮定、およびREGENXBIOの経験と過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開の認識に照らして行った分析、ならびにREGENXBIOが状況下で適切であると考えるその他の要因に基づいています。しかしながら、実際の結果や進展がREGENXBIOの期待や予測に合致するかどうかは、REGENXBIO、そのライセンシーおよびパートナーが実施する臨床試験の登録、開始および完了のタイミングとその成功、REGENXBIOおよびその開発パートナーが実施する前臨床試験の開始および完了のタイミングとその成功、AbbVieまたは日本新薬からの支払いのタイミングまたは可能性、優先審査バウチャーの収益化など、多くのリスクや不確実性の影響を受けます、新製品のタイムリーな開発および上市、製品候補の規制当局の承認を取得し維持する能力、製品候補および技術の知的財産権保護を取得し維持する能力、REGENXBIOが事業を展開する事業および市場の動向と課題、製品候補の潜在的な市場の規模と成長、それらの市場にサービスを提供する能力、製品候補の受容率と程度、およびその他の要因（その多くはREGENXBIOの制御を超えるもの）。2025年第1四半期に米国証券取引委員会（SEC）に提出される予定の2024年12月31日終了年度のREGENXBIOの年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」および「財政状態および経営成績の経営陣による検討および分析」のセクション、ならびにSECに提出され、SECのウェブサイト（WWW.SEC.GOV）で入手可能なREGENXBIOの四半期報告書（Form 10-Q）およびその他の提出書類の同等の「リスク要因」のセクションを参照してください。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、ここに含まれるまたは言及される注意書きによって明示的に限定されています。予想される実際の結果や進展は実現しない可能性があり、また、実質的に実現したとしても、REGENXBIOまたはその事業や業務に期待される結果や影響を与えない可能性があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果または進展は、将来の見通しに関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。読者は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、REGENXBIOは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も更新または修正する義務を負わず、その義務を明確に拒否します。

Zolgensma®はNovartis Gene Therapiesの登録商標です。ここに記載されているその他の商標はすべてREGENXBIOの登録商標である。

CONTACTS:

Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com

George E. MacDougall

Investor Relations

IR@regenxbio.com

REGENXBIO INC.

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