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米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も古いイベントの報告日):2025年3月11日

 

 

Rapport Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-42121

88-0724208

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

1325 Boylston Street

Suite 401

 

Boston, Massachusetts

 

02215

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む):(857) 321-8020

 

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

☐証券法の規則425(17 CFR 230.425)に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12(17 CFR 240.14a-12)に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたり額面0.001ドル

 

RAPP

 

The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年3月11日、Rapport Therapeutics, Inc.(以下「当社」)は、2024年12月31日に終了した年度の決算および事業ハイライトを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム8-Kカレント・レポートの別紙99.1として提出される。

本Current Report on Form 8-Kの項目2.02に含まれる情報(別紙99.1を含む)は提供されたものであり、1934年証券取引所法(「取引所法」)第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法(「改正」)または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

 

 

 

99.1

 

ラポート・セラピューティクス社が2025年3月11日に発表したプレスリリースを添付する。

104

カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

 


SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

 

 

Rapport Therapeutics, Inc.

 

 

 

 

Date:

March 11, 2025

By:

/s/ Troy Ignelzi

 

 

 

Troy IgnelziChief Financial Officer

 


EX-99.1 2 rapp-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

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ラポート・セラピューティクス社、2024年第4四半期および通期決算報告と事業最新情報

陽電子放射断層撮影法(PET)試験および第2回反復投与試験(MAD-2)の結果、てんかんおよびその他の中枢神経系疾患に対するRAP-219の革新的な可能性を支持
難治性焦点性てんかん患者を対象としたRAP-219のフェーズ2a試験で引き続き勢いがあり、2025年第3四半期にトップライン結果が出る見込み。
双極性躁病患者を対象としたフェーズ2a試験を2025年第3四半期に開始し、2027年前半にトップライン結果が出る見込み。
トランスレーショナルおよび臨床新薬開発のリーダーとして知られるジェフリー・セヴィニー医学博士を最高医学責任者に任命。
現金、現金同等物および短期投資(使途制限付き現金を除く)は3億5,530万ドルで、2026年末までの運営資金を確保できる見込み。

マサチューセッツ州ボストンおよびカリフォルニア州サンディエゴ - 2025年3月11日 - 神経疾患または精神疾患の患者を対象とした低分子精密医薬品の発見と開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラポート・セラピューティクス社(Nasdaq: RAPP)(以下、「ラポート社」または「当社」)は本日、2024年12月31日を期末とする四半期および通年の決算を報告し、事業最新情報を提供しました。

「第4四半期の継続的な実行により、ラポートは複数の重要な開発マイルストーンを達成する態勢が整いました。難治性焦点性てんかん患者を対象としたRAP-219フェーズ2a試験は、引き続き強力なモメンタムで進行しています。患者登録と投与は計画通りに進んでおり、試験は2025年第3四半期にトップライン結果を出す予定です。100名の健常被験者に投与されたデータに基づき、我々はRAP-219の革新的な医薬品としての可能性に引き続き自信を持っています。最近発表されたPETとMAD-2試験の結果は、神経解剖学的特異性と良好な忍容性を示し、その差別化された高精度プロファイルに対する我々の確信をさらに強固なものにしています。「我々はRAP-219のパイプライン・イン・プロダクト戦略に全力を注いでおり、糖尿病性末梢神経障害性疼痛を対象としたフェーズ2a試験の計画を継続しながら、今年第3四半期に双極性躁病を対象としたフェーズ2a試験を開始する予定です。PETおよびMAD-2データを発表し、中枢神経系疾患に対するRAP-219の革新的な可能性をさらに裏付ける:当社は 1 月に、RAP-219 の健常人 PET および MAD-2 試験の結果を発表しました。

 

 

1


BUSINESS HIGHLIGHTS

RAP-219 Lead Program

データは、RAP-219がTARPg8を選択的に標的とすることにより、神経解剖学的特異性が達成されたことを実証した。難治性焦点性てんかん患者を対象とした当社の進行中のフェーズ2a試験で使用されている投与レジメンを使用したヒトPET試験のコホート1では、RAP-219は前臨床モデルにおいて5日以内に最大発作保護に関連する標的受容体占有率を達成し、全般的に良好な忍容性を示したことから、フェーズ2a試験におけるこのような投与レジメンの使用をさらに支持するものと考えています。
4つのフェーズ1試験における良好な忍容性。RAP-219を100名の健常人に投与する単回投与試験、2回の反復投与試験、およびPET試験(最終試験報告書作成中)の合計4つのフェーズ1試験がこれまでに実施されました。これらすべての試験において、RAP-219の忍容性は概して良好であり、重篤な有害事象(以下「SAE」)は認められなかった。治療中止に至った有害事象は3件(3%)であり、グレード2以上の有害事象は認められませんでした。臨床的に重要な臨床検査値、心電図(ECG)、バイタルサインの異常は、SAD試験または2つのMAD試験で報告されなかった。最終報告書は現在作成中であるが、PET試験のTEAEは他の第1相試験と概ね一致している。
2つのMAD試験でRAP-219が投与された48人の参加者のうち、最も多かったTEAEは頭痛(n=5)、洞性頻脈(n=4)、およびブレインフォグ、不眠、便通不順、口渇、医療機器部位反応(各n=3)であった。プラセボを投与された16人の参加者のうち、最も一般的なTEAEは腹痛、脳霧、便秘、咳、食欲減退、めまい、医療機器部位反応、および第2度房室ブロック(各n=1)であった。

 

Focal Epilepsy

RNS 測定による長期エピソードの減少と臨床発作の有意な減少との一貫した関連を示すデータを AES で発表:12月、ラポート社は、RAP-219の概念実証試験で使用された発作バイオマーカーと臨床発作との関連性に関する新たな知見を発表した。現在進行中のRAP-219フェーズ2a試験の登録基準を満たす難治性焦点性てんかん患者をニューロペースの長期試験データベースから抽出し、事後解析を行った。解析の結果、長期エピソード(LE)頻度の変化と臨床的発作頻度の間に直線関係があることが示され、臨床的に意味のある発作減少を予測するベンチマークが特定された。Rapport社は、ロサンゼルスで開催された米国てんかん学会(AES)年次総会で本データを発表した。
フェーズ2a試験のトップライン結果は2025年第3四半期になる見込み。難治性焦点性てんかん患者を対象としたフェーズ2a試験のトップライン結果を2025年第3四半期に発表する予定であり、従来のガイダンスからスケジュールを短縮する。

2


 

Bipolar Disorder

双極性躁病を対象とした RAP-219 の第 2a 相試験開始に向けたスケジュールを確立。当社は、双極性躁病患者を対象としたフェーズ2a試験を2025年第3四半期に開始し、2027年前半にトップライン結果が得られる見込みです。

Peripheral Neuropathic Pain

糖尿病性末梢神経障害性疼痛(DPNP)を対象とした第 2a 相試験の実施計画を最終決定。2024年第4四半期、当社はFDAより、DPNP治療薬RAP-219の第2a相概念実証試験開始のために当社が提出したINDが臨床保留となった旨の通知を受け、FDAは追加情報とプロトコールデザインの修正を要請しました。当社は現在、アンメットニーズの高いこの領域での研究をできるだけ早く進めることを目標に、試験計画を最終化しています。

Corporate Updates

ジェフリー・セビニー博士を最高医学責任者に任命。セヴィニー博士は、イーライリリーの完全子会社であるプレベイル・セラピューティクス社で最高医学責任者、イーライリリー社で神経科学担当上級副社長を務めるなど、15年以上にわたりトランスレーショナルおよび臨床の医薬品開発でリーダーシップを発揮してきた医師科学者である。セヴィニー博士は、神経科学と希少疾患における画期的な研究の先頭に立ってきた。彼の経験は、創薬から後期臨床試験、薬事承認に至るまで、開発の全領域に及ぶ。ポートフォリオ開発および高業績組織構築の豊富な実績により、ラポートに深い戦略的・経営的経験をもたらす。

2024年第4四半期および通期決算について

純損失:2024年第4四半期の純損失は2,000万ドル(前年同期は1,350万ドル)。2024年通年の純損失は7,830万ドルで、2023年通年の純損失は3,480万ドルであった。
研究開発(R&D)費用:研究開発費は、前年同期の1,180万ドルに対し、2024年第4四半期は1,720万ドルであった。研究開発費の増加は、主に臨床開発に関連する運営費および当社のパイプライン全体の進行を支援するための費用によるものです。2024年通年の研究開発費は6,090万ドルで、2023年通年は2,800万ドルであった。
一般管理費(G&A):2024年度第4四半期の一般管理費は630万ドルで、前年同期は300万ドルであった。一般管理費の増加は、主に事業の成長に伴う費用に加え、株式公開会社としての運営要件を満たすために発生した費用によるものである。2024年通年の一般管理費は2,210万ドルで、2023年通年は820万ドルであった。
キャッシュポジション:第4四半期末の現金、現金同等物および短期投資残高は3億530万ドルで、2024年9月30日時点では3億2,070万ドルであった。

3


これは主に、2024年第4四半期の営業活動によるキャッシュ・アウトによるものである。
キャッシュ・ランウェイ:当社は、2024年12月31日現在の現金、現金同等物および短期投資により、2026年末までの営業費用および設備投資の必要資金を賄えると見込んでいる。

About RAP-219

RAP-219は、臨床段階にあるAMPAR受容体陰性アロステリックモジュレーター(NAM)であり、神経細胞のAMPARに関連するTARPg8として知られる受容体関連タンパク質(RAP)を選択的に標的とすることにより、神経解剖学的特異性を達成するように設計されている。AMPARは中枢神経系に広く分布しているのに対し、TARPg8は焦点性発作がしばしば発生する海馬や新皮質を含む個別の領域にのみ発現している。これとは対照的に、TARPg8は後脳では最小限の発現しかなく、そこでは薬効がしばしば耐え難い有害事象を伴う。このような精密なアプローチにより、RAP-219は従来の神経科学薬と比較して差別化されたプロフィールを提供できる可能性があると当社は考えている。様々な神経疾患におけるAMPA生物学の役割とTARPg8を選択的に標的とすることから、当社はRAP-219がパイプライン・イン・プロダクトの可能性を有していると考えており、局所てんかん、双極性障害、末梢性神経障害性疼痛の患者に対する画期的な治療薬として本化合物を評価しています。

 

ラポール・セラピューティクスに関するその他の情報の入手可能性

ラポート・セラピューティクスは、重要な非公開情報を開示する手段として、またレギュレーションFDに基づく開示義務を遵守する手段として、投資家向けウェブサイトおよびLinkedIn(ラポート・セラピューティクス)を使用しており、今後も使用する予定です。従って、投資家は、当社のプレスリリース、SEC提出書類、公開電話会議、プレゼンテーション、ウェブキャストをフォローするだけでなく、当社の投資家向けウェブサイトおよびLinkedInを監視する必要があります。当社のウェブサイトまたはソーシャルメディアの内容は、1933年証券法(改正後)に基づくいかなる提出書類にも参照により組み込まれたものとはみなされません。

About Rapport Therapeutics

ラポート・セラピューティクス社は、神経疾患や精神疾患患者のための低分子精密医薬品の発見と開発に特化した臨床段階のバイオテクノロジー企業である。当社の創業者は、脳における受容体関連タンパク質(RAP)の機能に関する先駆的な発見を行った。彼らの発見はラポート社のRAP技術プラットフォームの基礎となっており、従来の神経学的創薬の多くの限界を克服する可能性を持つ精密低分子製品候補を生み出す差別化されたアプローチを可能にしている。ラポート社の精密神経科学パイプラインには、当社のリード治験薬であるRAP-219が含まれており、脳の個別の領域でのみ発現するRAPを選択的に標的とすることにより、神経解剖学的特異性を達成するように設計されている。当社は現在、難治性局所てんかん、双極性躁病、糖尿病性末梢神経障害性疼痛の治療薬としてRAP-219を追求している。また、慢性疼痛や聴覚障害をターゲットとした前臨床および後期探索段階のプログラムも進行中である。

Forward-Looking Statements

4


This press release contains​ “forward-looking statements” within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, each as amended. The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “would” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. These forward-looking statements include, but are not limited to, express or implied statements regarding: the clinical development of RAP-219 for the treatment of drug-resistant focal epilepsy, peripheral neuropathic pain and bipolar disorder, including the initiation, timing, progress and results of our ongoing and planned clinical trials; the Company’s ability to resolve a clinical hold with the FDA; the potential activity and tolerability of RAP-219; the potential of Rapport’s RAP technology platform; and expectations for Rapport’s uses of capital, expenses and financial results, including its cash runway through the end of 2026.

Forward looking statements are based on management’s current expectations and are subject to risks and uncertainties that could negatively affect Rapport’s business, operating results, financial condition and stock value. Factors that could cause actual results to differ materially from those currently anticipated include: risks relating to the company’s research and development activities; Rapport’s ability to execute on its strategy including obtaining the requisite regulatory approvals on the expected timeline, if at all; uncertainties relating to preclinical and clinical development activities; the company’s dependence on third parties to conduct clinical trials, manufacture its product candidates and develop and commercialize its product candidates, if approved; Rapport’s ability to attract, integrate and retain key personnel; risks related to the company’s financial condition and need for substantial additional funds in order to complete development activities and commercialize a product candidate, if approved; risks related to regulatory developments and approval processes of the U.S. Food and Drug Administration and comparable foreign regulatory authorities; risks related to establishing and maintaining Rapport’s intellectual property protections; and risks related to the competitive landscape for Rapport’s product candidates; as well as other risks described in​ “Risk Factors,” in the company’s Registration Statement on Form S-1, and most recent Quarterly Report on Form 10-Q, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors in Rapport’s subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. Rapport expressly disclaims any obligation or undertaking to release publicly any updates or revisions to any forward-looking statements contained herein to reflect any change in its expectations or any changes in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, except as required by law, and claims the protection of the safe harbor for forward-looking statements contained in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.

Contact

Julie DiCarlo

広報・IR部長

Rapport Therapeutics

jdicarlo@rapportrx.com

 

 

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