エンジーン社、2025年第1四半期決算および最新情報を発表

CISを伴うBCG非奏効性NMIBCを対象とした現在進行中のLEGEND試験から、ピボタルコホートを含む追加予備データが2025年下半期に期待される

2026年半ばに予定されている生物学的製剤承認申請（BLA）は引き続き順調

現金および有価証券は2億7280万ドルで、2027年まで資金調達が可能である。

ボストンおよびモントリオール、2025年3月10日 - 臨床段階にある非ウイルス性遺伝子医薬品の会社であるエンジーン・ホールディングス・インク（Nasdaq: ENGN、以下「エンジーン」または「当社」）は本日、2025年1月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「エンジーン社の最高経営責任者（CEO）であるロン・クーパーは、「LEGEND試験の実施施設をヨーロッパとアジアに拡大したことで、我々のピボタルコホートへの登録は、2026年半ばにdetalimogeneのBLAを申請するという我々の計画に沿って順調に進んでいます。「私たちは2025年の残りの期間を楽しみにしており、その間にLEGENDのピボタルコホートの登録完了を発表し、他のLEGEND試験コホートに関する追加の最新情報を提供する予定です。我々は、忍容性、使いやすさ、有効性の可能性により、患者と医師の双方にとって非常に魅力的である、ユニークで差別化された全体的なプロファイルを通じて、NMIBCの治療状況を変革するdetalimogeneの機会を信じ続けています。

Recent Corporate Updates

LEGEND試験の試験地拡大：2025年第1四半期中、当社はLEGEND試験の臨床拠点を拡大し、欧州とアジアの試験施設を追加した。さらに、高リスクでBCG非応答性のCIS非筋層浸潤性膀胱癌（NMIBC）を対象にデタリモジン・ボラプラスミド（デタリモジーンとも呼ばれ、以前はEG-70）を評価する極めて重要なコホート、およびコホート2aおよび2b（すなわち、BCG未治療のCIS非筋層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者、コホート2aおよび2b（すなわち、BCG未治療のCIS非筋層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者、およびBCGに曝露されたことはあるが適切なBCG治療を受けていないCIS非筋層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者）、およびコホート3（BCG未治療の高リスクNMIBC患者、乳頭症のみ）。世界的な登録は、米国泌尿器科学会の現行の治療ガイドラインおよび実臨床に沿うようにデザインされた修正プロトコールの下で行われている。

LEGEND試験に維持療法が追加された：修正されたLEGENDプロトコールでは、12ヵ月目に完全奏効を示した全コホートの患者が、2年目の治療期間中、用量を減らした維持療法スケジュールでデタリモジンの投与を継続することができる。2年目が終了した時点で、患者はさらに1年間維持療法を継続することを選択することができ、合計3年間の治療が可能となる。維持療法は、3ヵ月サイクルで2回のデタリモジンの投与からなり、各サイクルの1週目と2週目に投与される。

維持レジメンは、より少ない投与頻度による患者負担の軽減と、より長期間のdetalimogene投与による奏効持続性の改善または維持の可能性を評価することを意図している。

2025年第1四半期決算

2025年1月31日現在、現金、現金同等物および有価証券は2億7280万ドルであった。当社は、既存の現金、現金同等物および有価証券で2027年までの営業費用、債務および資本支出を賄えると見込んでいる。

2025年1月31日に終了した3ヵ月間

営業費用総額は、2024年1月31日に終了した3ヵ月間が1,080万ドルであったのに対し、2025年1月31日に終了した3ヵ月間は2,660万ドルであった。研究開発費は1,430万ドル増加しましたが、これは主に当社の主要試験であるLEGEND試験に関連する製造費および臨床費の増加、ならびに人件費によるものです。一般管理費は150万ドル増加しましたが、これは主に上場企業としての運営をサポートするための人員増によるものです。

2025年1月31日に終了した3ヵ月間の普通株主に帰属する当期純損失は約2,460万ドル（1株当たり0.48ドル）であった（2024年1月31日に終了した3ヵ月間の同期間は約1,070万ドル（1株当たり0.46ドル））。純損失の増加は主に営業費用の増加によるもので、同期間の純利息収入により一部相殺された。

非筋肉浸潤性膀胱癌（nmibc）について)

非筋肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）は、患者負担が大きく、臨床ニーズが高く、医療制度に多大な経済的影響を及ぼす疾患である。NMIBCは、がん細胞が膀胱の内壁を覆う組織で増殖するが、がんが膀胱壁の筋肉の深部まで浸潤していない場合に発生する。新規膀胱がん診断の約75～80％はNMIBCである。標準治療であるカルメット菌（BCG）に反応しない高リスクのNMIBC患者は、病気の再発率が高く（50～70％）、根治的ではあるが人生を左右する次のステップとして膀胱の全摘出（膀胱摘出術）が行われる。

About Detalimogene

Detalimogeneは、高リスクの非筋肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者（Bacillus Calmette-Guérin(BCG)非応答性疾患を含む）に対する、新規の治験用非ウイルス遺伝子医薬品である。この薬剤は膀胱に注入され、強力かつ局所的な抗腫瘍免疫反応を引き起こすように設計されている。

Detalimogeneは、当社のDually Derivatized Oligochitosan® (DDX)プラットフォームを用いて開発されたもので、遺伝子治療が患者によって利用され、臨床医によって利用される方法を変革するように設計された技術である。DDXプラットフォームで開発された医薬品は、ウイルスベースの遺伝子治療の限界を克服し、安全な取り扱いと冷蔵保存の複雑さを簡素化し、製造プロセスと投与パラダイムの両方を合理化できる可能性がある。

Detalimogeneは、膀胱切除術を受けることができないBCG非応答性in situ癌（CIS）NMIBC（乳頭腫瘍の切除の有無にかかわらず）患者に対する高いアンメット・メディカル・ニーズを満たす可能性があるとして、米国食品医薬品局（FDA）よりファスト・トラック指定を受けた。

ファスト・トラック指定は、重篤な症状を治療し、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の開発を促進し、審査を迅速化するために考案されたプロセスである。

Pivotal LEGEND試験について