デザイン・セラピューティクス社、GeneTAC®の主要プログラムの進捗状況および2024年第4四半期および通期決算を発表

DT-216P2の健康ボランティアを対象とした第1相単回上昇投与試験を開始、フリードライヒ失調症（FA）患者への投与は2025年半ばに開始予定

DT-168 第1相健康ボランティア試験の投与が完了し、2025年前半のデータ取得を目指す；フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）観察研究の登録目標を達成

筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の開発候補品の選定は2025年になる見込み

2億4,550万ドルの現預金と有価証券で十分な資本を有し、最大4つの可能性のある臨床実証データセットまでの事業資金を確保

カリフォルニア州カールズバッド、2025年3月10日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、GeneTAC®候補のポートフォリオ全体の進捗状況を発表し、2024年第4四半期および通年の業績を報告しました。

「デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるプラティック・シャー（Ph.D.）は、次のように述べています。「今年のこれまでの進捗により、2025年上半期はデザインにとって多忙な年となります。「これらのプログラムは、ゲノム医薬の現状を変革することができるGeneTAC®低分子のパイプラインをリードするものであり、今後数年間で複数の臨床実証データが得られる可能性があると考えています。

コーポレート・ハイライトと今後のマイルストーン

2024年第4四半期および通期決算

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、GeneTAC®遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づいて新しいクラスの治療法を開発している。同社のGeneTAC®分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のDT-216P2とフックス内皮角膜ジストロフィーを対象としたDT-168という臨床段階のジーンタック®プログラムに加え、同社は筋強直性ジストロフィー1型とハンチントン病のプログラムを進めている。また、複数のゲノム医薬品の探索も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースに記載されている記述のうち、その性質上、純粋に過去のものではないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の定義における「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述には、初期段階のプログラム、非臨床データおよび初期段階の臨床データからの予測、開発候補品の選定を含む特定の開発活動の進行または完了、DT-216P2およびDT-168の試験および臨床試験の開始および進行とその時期、データ読み出しの予想時期などが含まれますが、これらに限定されるものではありません；現在のキャッシュ・ランウェイで4つの臨床実証プログラムを有する可能性を含むデザインのパイプライン、GeneTAC®プラットフォームを前進させるデザインの能力、計画された事業をサポートするためのデザインの推定キャッシュ・ランウェイとその資源の充足、およびGeneTAC®分子のデザインのパイプラインの能力と潜在的な優位性。このような記述はリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果はこのような将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「設計する」、「予想する」、「可能である」、「予定通り」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「予定する」、「可能性」および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図しています。これらの将来予想に関する記述は、デザインの現時点での予想に基づくものであり、実現しない可能性がある、または正しくないことが判明する可能性がある仮定を含んでいます。実際の結果および事象の発生時期は、以下に関連するリスクおよび不確実性を含むがこれらに限定されない様々なリスクおよび不確実性の結果として、かかる将来予想に関する記述で予想されるものとは大きく異なる可能性があります：FDAによるINDの受理または外国の規制当局による当社製品候補の計画された臨床試験の実施および当社が提案する将来の臨床試験の設計のための類似の申請、非臨床開発活動および非臨床試験の結果、臨床試験の実施および患者登録は多くの要因に影響され、かかる臨床試験または患者登録で発生する困難または遅延は、デザインの臨床開発計画を遅延させるか、またはその他の形で悪影響を及ぼす可能性があります；望ましくない副作用またはその他の望ましくない特性により、デザインまたは規制当局が臨床試験を中断または中止する可能性があり、それによりデザインの製品候補の開発または規制当局による承認が遅延または阻止される可能性があります；製品候補の非臨床試験および臨床試験を開発、開始または完了する設計の能力、有望な初期の研究または臨床試験が後の非臨床試験または臨床試験で安全性および/または有効性を実証するかどうか、製品候補を開発する設計の計画の変更、臨床試験および非臨床試験を成功裏に実施するための第三者への依存、競合製品（設計が開発または開発しようとする製品が陳腐化または非競合的になる可能性があります；受託製造業者および受託研究機関を含む主要な第三者への依存、事業および製品開発計画の継続に必要な追加資金を調達する能力、米国および外国における規制の動向、製品候補の知的財産権保護を取得し維持する能力、主要な科学者または管理職を採用し維持する能力、および市場の状況。

これらおよびその他の要因の詳細については、2024年11月7日にSECに提出された2024年9月30日に終了した四半期に関する設計の四半期報告書（Form 10-Q）の「リスク要因」の見出しの下、および本日中にSECに提出される2024年12月31日に終了した会計年度に関する設計の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」の見出しの下を含む、設計が証券取引委員会（SEC）に提出した書類を参照してください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるものであり、過度に信頼しないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、デザインは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために本プレスリリースを修正または更新する義務を負いません。

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Contact:

Renee Leck

THRUST Strategic Communications

renee@thrustsc.com

DESIGN THERAPEUTICS, INC.