アネクソンの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月3日

ANNEXON, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-39402	27-5414423
(State or other jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of incorporation)	File Number)	Identification No.)

1400シエラポイント・パークウェイ、C棟、スイート200

Brisbane, California 94005

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

登録者の電話番号（市外局番を含む）。(650) 822-5500

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

    Title of each class

    Trading
Symbol(s)

    Name of each exchange
on which registered

    普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

    ANNX

    ナスダック株式市場

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

は 2025 年 3 月 3 日、第 4 四半期および 2024 年 12 月 31 日をもって終了する年度の決算を発表しました。Annexon Reports Fourth Quarter and Year-End 2024 Financial Results, Portfolio Progress and Key Anticipated Milestones」と題する当社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、本書の別紙99.1として提出されています。

別紙99.1を含め、本フォーム8-Kの項目2.02に記載された情報は、1934年証券取引所法（改正後）第18条の適用上「提出」されたものとはみなされず、また同法または1933年証券法（改正後）第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものでもありません。本Current Report on Form 8-KのItem 2.02に記載されている情報（別紙99.1を含む）は、米国証券取引委員会への提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、本書の日付の前後を問わず、当社が米国証券取引委員会に提出するいかなる提出書類にも参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)

Exhibits.


Exhibit		Description

99.1		2025年3月3日付プレスリリース「Annexon Reports Fourth Quarter and Year-End 2024 Financial Results, Portfolio Progress and Key Anticipated Milestones（アネクソンが2024年第4四半期および年末の決算、ポートフォリオの進捗状況、主要予想マイルストーンを発表）」。
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


Dated: March 3, 2025		Annexon, Inc.

	By:	/s/ Jennifer Lew
		Jennifer Lew
		エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼チーフ・ファイナンシャル・オフィサー

EX-99.1 2 annx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

アネクソンが2024年第4四半期および年末の決算、ポートフォリオの進捗状況、主要予想マイルストーンを発表

GBSに対する初の標的治療薬としてANX005が有望であることを、強固で一貫性のあるフェーズ3データと実臨床でのエビデンス結果が裏付け生物学的製剤承認申請（BLA）提出予定に先立ち、2025年上半期にプレBLA会議を開催予定

欧米でGAを伴うドライ型AMDに対する初の視力温存治療薬となる可能性のあるANX007の画期的なグローバル登録経路を確立、2026年後半にトップラインの第3相ARCHER IIデータを期待

ファーストインカインド経口C1s阻害薬POC試験、寒冷凝集素病患者3人への投与を実施中。

2024年12月31日現在、約3億1,200万ドルの現金、現金同等物、および短期投資を有する強固なバランスシート、および2026年下半期への実行が見込まれる。

カリフォルニア州ブリスベン発、2025年3月3日 - 身体、脳、眼球の壊滅的な古典的補体介在性神経炎症性疾患患者を対象とした新規治療薬の後期臨床プラットフォームを推進するバイオ医薬品企業、アネクソン社（Nasdaq: ANNX）は本日、ポートフォリオの進捗状況を発表し、2024年第4四半期および通年の業績を報告しました。

「私たちの10年の歩みは、身体、脳、眼の神経炎症性疾患に対する複数の革新的な治療法を提供することで、古典的な補体領域を破壊することに焦点を当ててきました。アネクソンの社長兼最高経営責任者（CEO）ダグラス・ラブは、次のように述べている。「重要なことは、当社の3つの主要プログラムが、それぞれのブロックバスター治療市場において、ゲームチェンジをもたらすクラス最高の治療薬になることが大いに期待できるということです。「当社のリード・プログラムであるギラン・バレー症候群（GBS）治療薬ANX005は、差別化された安全性プロファイルと早期かつ持続的な機能改善を一貫して実証しており、この壊滅的な疾患によって突然人生がひっくり返る年間数万人の患者を救う可能性を提供しています。私たちは、BLA申請に先立ち、2025年前半を目標としたFDAとのプレBLAミーティングを楽しみにしています。"

さらにラブ氏は、「我々はまた、世界的なフェーズ3試験であるARCHER IIプログラムに基づき、ANX007が地理的萎縮（GA）を伴うドライ型加齢黄斑変性（AMD）治療薬として欧州および米国で初めて承認される可能性のある画期的なグローバル登録の道筋がついたことを嬉しく思っています。第2相ARCHER試験で実証されたように、ANX007は、視力の有意な維持と、視力に関与する網膜中心部の光受容ニューロンの有意な維持を示した唯一のプログラムです。最後に、経口低分子化合物ANX1502を投与された患者において、補体阻害と一致する溶血の複数の指標が変化していることに勇気づけられました。現在進行中のANX1502のPOC（proof-of-concept：概念実証）試験は、最大7人の患者を対象に確実なデータセットを構築するためのもので、2025年半ばにデータが得られる見込みです。当社のポートフォリオ全体において強力な実行が続いており、画期的な年に向けて十分な態勢が整っています」。

企業および臨床プログラムの最新情報

Flagship Programs

ギラン・バレー症候群（GBS）におけるANX005：典型的な補体カスケードの開始分子であるC1qを単回点滴で阻害するように設計された世界初のモノクローナル抗体であり、GBSに対する初の標的治療薬となる可能性がある。

•

プラセボ対照フェーズ1b試験では、GBSの第一選択薬としてのANX005のPOCが確立され、フェーズ3試験では、ANX005の忍容性が全般的に良好で、プラセボと比較してより迅速かつ完全な機能回復が認められた、また、ANX005と免疫グロブリン静注（IVIg）を用いた薬物間相互作用試験により、GBSにおけるANX005の安全性プロファイルが強化されました。

•

米国神経学会（AAN）2025年年次総会（2025年4月5日～9日、カリフォルニア州サンディエゴ）で4月8日（火）に口頭発表される第3相データ。AANのアブストラクトは3月6日（木）に発表される予定です。GBSは、世界中で毎年少なくとも15万人が罹患している稀な神経筋疾患であり、FDAが承認した治療法はありません。

•

GBSの人生を左右する結果は、GBS/CIDP財団が最近発表した新しい患者調査で詳述されている。

•

次のマイルストーン2025年前半を目標に、BLA申請前ミーティングを予定

ANX007 乾燥型加齢黄斑変性（AMD）患者における地理的萎縮（GA）：眼局所においてC1qおよび古典的補体カスケードを阻害するように設計された、世界で初めての非ペグ化抗原結合フラグメント（Fab）。

•

第3相ARCHER II試験のデザインに関するEUおよび米国の規制当局との前向きな交渉に続き、ANX007がGAを伴うドライAMD患者の視力保護治療薬として欧米で初めて承認される可能性を裏付ける画期的なグローバル登録経路が確立されました。ANX007はまた、GAに対して欧州医薬品庁からPRIME指定を受けた唯一のプログラムでもある。

•

ANX007は、最高矯正視力（BCVA）および低輝度視力の評価で有意な視力維持を示した最初で唯一の治験薬であり、第2相ARCHER試験で示されたように、視力に必要な網膜中心光受容体の有意な維持と同様に、通常および低照度条件下での視力低下を有意に防止することを実証しています。

•

ARCHER IIは、GAを伴うドライAMD患者約630人を登録した、偽薬対照、二重マスクの国際共同第3相試験である。米国では、FDAの2試験推奨に従い、1試験プログラムを2つのサブ試験として解析する。ARCHER IIの主要評価項目は15文字以上のBCVA低下の防止であり、客観的な副次的構造指標は楕ドル体帯低下の防止であり、この2つの指標は第2相ARCHER試験で達成された。従って、アネクソンは、2回目の注射剤対照ヘッド・トゥ・ヘッドの第3相試験を実施する予定はない。

•

GAを伴うドライ型AMDは、世界中で800万人以上の患者が罹患している失明の主要な原因であり、この疾患における視力維持を目標とした承認された治療法はない。

•

次のマイルストーン第3相ARCHER II試験の登録完了は2025年後半、データは2026年後半を予定

自己免疫疾患治療薬ANX1502：古典的カスケードの開始を促進するC1qと関連する酵素である活性化型C1sを阻害する初の経口低分子は、選択的な上流の古典的補体阻害の利点を経口投与の利便性と柔軟性で提供する可能性がある。

•

現在進行中の非盲検、単群、POC試験では、寒冷凝集素病（CAD）患者を対象にANX1502を最大4週間投与し、忍容性、薬物動態、薬力学的および臨床的有効性の評価項目（ビリルビン上昇の減少によって測定される溶血など）を評価している。

•

腸溶性コーティング錠剤により、標的濃度100nMの4～5倍濃度の柔軟な投与が可能となり、典型的な補体介在性疾患であるCADにおける厳格な試験が可能となる。

•

現在までに3例の患者が登録され、補体阻害と一致する主要な臨床結果およびバイオマーカーの減少が観察されている。

•

次のマイルストーン最大7人のCAD患者のデータセットを2025年半ばに報告予定

ウィリアム・"BJ"・ジョーンズ（M.B.A.）の加入により取締役会を拡大：ジョーンズは、バイオテクノロジー業界で30年にわたる米国および世界的な商業および上市の経験を有しています。ジョーンズ氏は、大手製薬企業と小規模バイオテクノロジー企業の両方で商業的成功を収め、業界をリードするブランドの大量市場製品上市戦略を推進した経験を持ち、アネクソンに入社しました。現在はNewAmsterdam Pharma Company N.V.のチーフ・コマーシャル・オフィサーとして、マーケティング、市場参入、営業、メディカル・サイエンス・エンゲージメント、商業運営を含むすべての商業機能を指揮している。

2024年第4四半期および通期決算

•

現金および営業資金：2024年12月31日現在の現金、現金同等物および短期投資は3億1,200万ドルであった。アネクソンは、2024年12月31日時点の現金、現金同等物および短期投資は、2026年後半まで計画された営業費用を賄うのに十分であると引き続き見込んでいる。

•

研究開発費：研究開発費は、2024年12月31日に終了した四半期に4,340万ドル、2024年12月31日に終了した年度に1億1,940万ドルで、2023年12月31日に終了した四半期に2,330万ドル、2023年12月31日に終了した年度に1億1,380万ドルであったのに対し、GBS、GAを用いたドライAMD、ANX1502を含むアネクソンの優先プログラムの進展を反映している：G&A費は、2023年12月31日に終了した四半期が670万ドル、2023年12月31日に終了した年度が3,000万ドルであったのに対し、2024年12月31日に終了した四半期は910万ドル、2024年12月31日に終了した年度は3,460万ドルであった。

•

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